Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ELX-02 u pacientů s Alportovým syndromem

19. února 2026 aktualizováno: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená pilotní studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti subkutánně podávaného ELX-02 u pacientů s Alportovým syndromem s Col4A5 a Col4A3/4 nesmyslnou mutací

Toto je otevřená pilotní studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti subkutánně podávaného ELX-02 u pacientů s X-vázaným nebo autozomálně recesivním Alportovým syndromem s nesmyslnou mutací Col4A5 a Col4A3/4.

Celkem se do zkoušky zapíše až 8 účastníků s minimálně 3 dospělými.

Studie se bude skládat z následujících období pro každého účastníka:

  • a screeningové období až 6 týdnů (42 dní)
  • celková doba léčby 8 týdnů (60 dní)
  • Období sledování bezpečnosti/účinnosti 12 týdnů (90 dní) po poslední léčbě Obdobím léčby bude léčba ELX-02 0,75 mg/kg SC QD po dobu 8 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 26 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza X-vázaného nebo autozomálně recesivního Alportova syndromu s dokumentovanou nesmyslnou mutací Col4A5 v mužské nebo nesmyslné mutaci Col4A3 nebo Col4A4 (muž nebo žena)
  • Nesmyslová mutace by měla být UAG nebo UGA
  • eGFR > 60 ml/min/1,73 m2 (na základě CKD-EPI pro věk ≥18 a Schwartzova vzorce pro účastníky
  • Protein v moči na základě dvou odběrů moči [poměr protein/kreatinin v moči (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabilní režim ACEi/ARB alespoň 4 týdny před screeningem (pokud neexistuje kontraindikace)

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli transplantace orgánů
  • Mutace v souladu s autosomálně dominantním Alportovým syndromem
  • Onemocnění jater charakterizované cirhózou nebo portální hypertenzí. Účastníci s alaninaminotransferázou (ALT), aspartátaminotransferázou (AST) a/nebo celkovým bilirubinem 3,0násobkem horní hranice normálu (ULN) budou vyloučeni
  • Anamnéza městnavého srdečního selhání diagnostikovaného klinicky nebo s dokumentovanou ejekční frakcí levé komory (LVEF) ≤ 40 %
  • Historie dialýzy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba drogové závislosti v otevřené studii
Lék: ELX-02
ELX-02 je malá molekula, nová chemická entita vyvíjená pro léčbu genetických onemocnění způsobených nesmyslnými mutacemi. ELX-02 je eukaryotický ribozomální selektivní glykosid (ERSG).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami spojenými s podáním 0,75 mg/kg ELX-02 jednou denně
Časové okno: Od okamžiku první dávky až do konce sledovacího období, celkem 5 měsíců
Nežádoucí příhody vzniklé léčbou byly definovány jako jakékoli nežádoucí příhody s počátkem po první aplikaci studijního léčiva až do konce studie, nebo jakákoli příhoda, která byla přítomna na začátku, ale zhoršila se v intenzitě nebo byla následně považována za související s léčivem vyšetřovatelem až do konce studie. Závažná nežádoucí příhoda vzniklá léčbou je nežádoucí příhoda vzniklá léčbou s CTCAE stupněm 3 nebo vyšším. Související nežádoucí příhody vzniklé léčbou jsou definovány jako nežádoucí příhody vzniklé léčbou s jistým, pravděpodobným/pravděpodobným nebo možným vztahem ke studijnímu léčivu. Závažné nežádoucí příhody byly nežádoucí příhody vedoucí k některému z následujících výsledků nebo považované za významné z jakéhokoli jiného důvodu: úmrtí; počáteční nebo prodloužená hospitalizace; život ohrožující.
Od okamžiku první dávky až do konce sledovacího období, celkem 5 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty proteinurie
Časové okno: Od screeningového hodnocení až po ukončení léčby ve studii, celkem 3 časové body pro výsledky při výchozím stavu, v 4. týdnu a při ukončení léčby v den 60.
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby. Měření poměru protein/kreatinin (UPCR) v močových vzorcích
Od screeningového hodnocení až po ukončení léčby ve studii, celkem 3 časové body pro výsledky při výchozím stavu, v 4. týdnu a při ukončení léčby v den 60.
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v expresi kolagenu IV (kombinovaný průměr řetězců alfa 3 a alfa 4)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce léčby (v den 60)
Exprese kolagenu IV byla hodnocena měřením kombinovaného průměru řetězců alfa 3 a alfa 4 pomocí metody imunofluorescence. Výsledky jsou uváděny jako procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby. Zvýšení exprese kolagenu IV naznačuje zlepšení struktury ledvin.
Od výchozí hodnoty do konce léčby (v den 60)
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v expresi kolagenu IV (šířka nožního výběžku v biopsii ledviny)
Časové okno: Základní hodnoty do konce léčby (v den 60)

Exprese kolagenu IV byla hodnocena měřením šířky výběžků podocytů ve vzorcích renální biopsie pomocí metody transmisní elektronové mikroskopie (TEM). Výsledky jsou uváděny jako procentuální změna od výchozí hodnoty do konce léčby.

Pokles hodnot ukazuje na zlepšení struktury a morfologie ledvin.
Základní hodnoty do konce léčby (v den 60)
Změna od výchozí hodnoty do konce léčby v expresi kolagenu IV (hustota filtračních štěrbin v renální biopsii)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce léčby (60. den)
Exprese kolagenu IV byla hodnocena měřením hustoty filtračních štěrbin v bioptických vzorcích ledvin pomocí metody 3D strukturované osvětlovací mikroskopie. Výsledky jsou uváděny jako změna od výchozí hodnoty. Zvýšení hodnoty znamená zlepšení a regeneraci proteinů.
Od výchozího stavu do konce léčby (60. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

11. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

11. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EL-014

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alportův syndrom

Klinické studie na ELX-02

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit