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Une étude d'ELX-02 chez des patients atteints du syndrome d'Alport

19 février 2026 mis à jour par: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Une étude pilote ouverte de phase 2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'ELX-02 administré par voie sous-cutanée chez des patients atteints du syndrome d'Alport avec mutation non-sens Col4A5 et Col4A3/4

Il s'agit d'une étude pilote ouverte de phase 2 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'ELX-02 administré par voie sous-cutanée chez des patients atteints du syndrome d'Alport lié à l'X ou autosomique récessif avec mutation non-sens Col4A5 et Col4A3/4.

Au total, jusqu'à 8 participants, avec un minimum de 3 adultes, seront inscrits à l'essai.

L'étude comprendra les périodes suivantes pour chaque participant :

  • a Période de dépistage allant jusqu'à 6 semaines (42 jours)
  • une période de traitement totale de 8 semaines (60 jours)
  • une période de suivi de l'innocuité/efficacité de 12 semaines (90 jours) après le dernier traitement. La période de traitement sera un traitement d'ELX-02 0,75 mg/kg SC QD pendant 8 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australie, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 26 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un diagnostic confirmé de syndrome d'Alport lié à l'X ou autosomique récessif avec une mutation non-sens documentée de Col4A5 chez un homme ou une mutation non-sens de Col4A3 ou Col4A4 (homme ou femme)
  • La mutation non-sens doit être UAG ou UGA
  • DFGe>60 ml/min/1,73 m2 (basé sur CKD-EPI pour les âges ≥18 et formule de Schwartz pour les participants
  • Protéine urinaire basée sur deux collectes d'urine ponctuelles [rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Régime stable d'ECAi/ARB pendant au moins 4 semaines avant le dépistage (sauf contre-indication)

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de toute transplantation d'organe
  • Mutation compatible avec le syndrome d'Alport autosomique dominant
  • Maladie du foie caractérisée par une cirrhose ou une hypertension portale. Les participants avec alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST) et/ou une bilirubine totale 3,0 fois la limite supérieure de la normale (LSN) seront exclus
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque congestive diagnostiquée cliniquement ou avec fraction d'éjection ventriculaire gauche documentée (FEVG) ≤ 40 %
  • Histoire de la dialyse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement médicamenteux de l'étude en ouvert
Médicament: ELX-02
ELX-02 est une petite molécule, nouvelle entité chimique en cours de développement pour le traitement des maladies génétiques causées par des mutations non-sens. ELX-02 est un glycoside sélectif ribosomique eucaryote (ERSG).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables associés à l'administration de 0,75 mg/kg d'ELX-02 une fois par jour
Délai: À partir de la première administration jusqu'à la fin de la période de suivi, soit un total de 5 mois
Les événements indésirables émergents du traitement étaient définis comme tout événement indésirable survenant après la première administration du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude, ou tout événement présent au départ dont l'intensité s'est aggravée ou qui a été ultérieurement considéré comme lié au médicament par l'Investigateur jusqu'à la fin de l'étude. Un événement indésirable émergent du traitement grave est un événement indésirable émergent du traitement de grade CTCAE 3 ou supérieur. Les événements indésirables émergents du traitement liés sont définis comme des événements indésirables émergents du traitement ayant une relation certaine, probable/vraisemblable ou possible avec le médicament à l'étude. Les événements indésirables graves étaient des événements indésirables entraînant l'un des résultats suivants ou jugés significatifs pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; mise en danger du pronostic vital.
À partir de la première administration jusqu'à la fin de la période de suivi, soit un total de 5 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale de la protéinurie
Délai: De l'évaluation de sélection à la fin du traitement de l'étude, total de 3 points temporels pour les résultats au début, à la semaine 4 et à la fin du traitement au jour 60.
Variation entre la valeur de base et la fin du traitement. Mesure du rapport protéines urinaires/créatinine (RPUC) dans les échantillons d'urine
De l'évaluation de sélection à la fin du traitement de l'étude, total de 3 points temporels pour les résultats au début, à la semaine 4 et à la fin du traitement au jour 60.
Variation par rapport au niveau de base à la fin du traitement de l'expression du collagène IV (moyenne combinée des chaînes alpha 3 et alpha 4)
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement (au jour 60)
L'expression du collagène IV a été évaluée en mesurant la moyenne combinée des chaînes alpha 3 et alpha 4, en utilisant la méthode d'immunofluorescence. Les résultats sont rapportés en pourcentage de variation par rapport à la valeur de base jusqu'à la fin du traitement. Une augmentation de l'expression du collagène IV indique une amélioration de la structure rénale.
De la ligne de base à la fin du traitement (au jour 60)
Variation par rapport au niveau de base jusqu'à la fin du traitement de l'expression du collagène IV (largeur des processus pédieux dans la biopsie rénale)
Délai: De la ligne de base à la fin du traitement (au jour 60)

L'expression du collagène IV a été évaluée en mesurant la largeur des processus pédieux des podocytes dans des échantillons de biopsie rénale, en utilisant la méthode de microscopie électronique à transmission (MET). Les résultats sont rapportés en pourcentage de changement par rapport à la valeur de base jusqu'à la fin du traitement.

Des valeurs décroissantes indiquent une amélioration structurelle et morphologique des reins.
De la ligne de base à la fin du traitement (au jour 60)
Variation par rapport à la valeur de base jusqu'à la fin du traitement dans l'expression du collagène IV (densité des fentes de filtration dans la biopsie rénale)
Délai: De la valeur initiale à la fin du traitement (au jour 60)
L'expression du collagène IV a été évaluée en mesurant la densité des fentes de filtration dans les échantillons de biopsie rénale, en utilisant la méthode de microscopie à illumination structurée 3D.
Les résultats sont rapportés sous forme de changement par rapport à la valeur initiale.
Des valeurs accrues indiquent une amélioration et une récupération protéique.
De la valeur initiale à la fin du traitement (au jour 60)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 novembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

11 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

11 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juin 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 juillet 2022

Première publication (Réel)

7 juillet 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EL-014

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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