Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ELX-02 hos patienter med Alports syndrom

19. februar 2026 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent fase 2-pilotstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutant administreret ELX-02 hos patienter med Alport-syndrom med Col4A5 og Col4A3/4 nonsensmutation

Dette er et åbent fase 2-pilotstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutant administreret ELX-02 hos patienter med X-bundet eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med Col4A5 og Col4A3/4 nonsens-mutation.

I alt vil op til 8 deltagere, med minimum 3 voksne, blive tilmeldt forsøget.

Undersøgelsen vil bestå af følgende perioder for hver deltager:

  • en screeningsperiode på op til 6 uger (42 dage)
  • en samlet behandlingsperiode på 8 uger (60 dage)
  • en sikkerhed/effektivitet Opfølgningsperiode på 12 uger (90 dage) efter sidste behandling. Behandlingsperioden vil være en behandling af ELX-02 0,75 mg/kg SC QD i 8 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australien, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 26 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En bekræftet diagnose af X-bundet eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med en dokumenteret nonsens-mutation af Col4A5 i en mandlig eller nonsens-mutation af Col4A3 eller Col4A4 (mandlig eller kvindelig)
  • Nonsens-mutationen skal være UAG eller UGA
  • eGFR>60 ml/min/1,73 m2 (baseret på CKD-EPI for alderen ≥18 og Schwartz formel for deltagere
  • Urinprotein baseret på to plet-urinopsamlinger [urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabilt regime med ACEi/ARB i mindst 4 uger før screening (medmindre der er kontraindikation)

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver organtransplantation
  • Mutation i overensstemmelse med autosomalt dominant Alport syndrom
  • Leversygdom karakteriseret ved cirrose eller portal hypertension. Deltagere med alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og/eller en total bilirubin på 3,0 gange den øvre grænse for normal (ULN) vil blive udelukket
  • Anamnese med kongestiv hjertesvigt diagnosticeret klinisk eller med dokumenteret venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) ≤ 40 %
  • Dialysehistorie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbent studie med lægemiddelbehandling
Medicin: ELX-02
ELX-02 er et lille molekyle, en ny kemisk enhed, der udvikles til behandling af genetiske sygdomme forårsaget af nonsensmutationer. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glycosid (ERSG).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger forbundet med administration af 0,75 mg/kg ELX-02 én gang daglig
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af opfølgningsperioden, i alt 5 måneder
Behandlingsrelaterede bivirkninger blev defineret som enhver bivirkning med debut efter første administration af studiemedicin indtil studiet afsluttes, eller enhver bivirkning, der var til stede ved baseline, men forværredes i intensitet eller senere blev vurderet som lægemiddelrelateret af undersøgeren indtil studiet afsluttes. Alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger er behandlingsrelaterede bivirkninger med CTCAE grad 3 eller derover. Relaterede behandlingsrelaterede bivirkninger defineres som behandlingsrelaterede bivirkninger med en sikker, sandsynlig eller mulig relation til studielægemidlet. Alvorlige bivirkninger var bivirkninger, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlige af enhver anden årsag: død; indlæggelse eller forlænget indlæggelse på hospital; livstruende.
Fra første dosis til slutningen af opfølgningsperioden, i alt 5 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i proteinuri
Tidsramme: Fra screeningsvurdering til afslutning af studiebhandling, i alt 3 tidspunkter for resultater ved baseline, uge 4 og afslutning af behandling på dag 60.
Ændring fra baseline til behandlingens afslutning. Måling af urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) i urinprøver
Fra screeningsvurdering til afslutning af studiebhandling, i alt 3 tidspunkter for resultater ved baseline, uge 4 og afslutning af behandling på dag 60.
Ændring fra baseline til behandlingens afslutning i kollagen IV-ekspression (kombineret gennemsnit af alpha 3- og alpha 4-kæder)
Tidsramme: Baseline til slutningen af behandlingen (ved dag 60)
Collagen IV-ekspressionen blev vurderet ved at måle det kombinerede gennemsnit af alfa 3- og alfa 4-kæder ved hjælp af immunofluorescensmetoden. Resultaterne rapporteres som procentvis ændring fra baseline til behandlingens afslutning. Stigning i Collagen IV-ekspression indikerer forbedring af nyrestrukturen.
Baseline til slutningen af behandlingen (ved dag 60)
Ændring fra baseline til behandlingens afslutning i kollagen IV-ekspression (fodprocesbredde i nyrebiposi)
Tidsramme: Fra baseline til behandlingens afslutning (dag 60)

Collagen IV-udtryk blev vurderet ved at måle bredden af podocyt-fodprocesser i nyrebiopsiprøver ved hjælp af Transmission Electron Microscopy (TEM)-metoden. Resultaterne rapporteres som procentvis ændring fra baseline til behandlingens afslutning.

Faldende værdier indikerer forbedring af nyrens struktur og morfologi.
Fra baseline til behandlingens afslutning (dag 60)
Ændring fra baseline til behandlingens afslutning i kollagen IV-ekspression (filtrationssprækketæthed i nyrebiofsi)
Tidsramme: Baseline til behandlingens afslutning (ved dag 60)
Collagen IV-udtryk blev vurderet ved at måle filtreringsspalte-densiteten i nyrebiopstiprøver ved hjælp af 3D-struktureret belysningsmikroskopi-metoden. Resultaterne rapporteres som ændring fra baseline. Stigende værdier indikerer forbedring og protein-genopretning.
Baseline til behandlingens afslutning (ved dag 60)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

11. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

7. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EL-014

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alport syndrom

Kliniske forsøg med ELX-02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner