Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de ELX-02 en pacientes con síndrome de Alport

19 de diciembre de 2022 actualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio piloto abierto de fase 2 para evaluar la seguridad y eficacia de ELX-02 administrado por vía subcutánea en pacientes con síndrome de Alport con mutación sin sentido Col4A5 y Col4A3/4

Este es un estudio piloto abierto de fase 2 para evaluar la seguridad y la eficacia de ELX-02 administrado por vía subcutánea en pacientes con síndrome de Alport autosómico recesivo o ligado al cromosoma X con mutación sin sentido Col4A5 y Col4A3/4.

En total, se inscribirán en la prueba hasta 8 participantes, con un mínimo de 3 adultos.

El estudio constará de los siguientes períodos para cada participante:

  • a Período de selección de hasta 6 semanas (42 días)
  • un período de tratamiento total de 8 semanas (60 días)
  • un período de seguimiento de seguridad/eficacia de 12 semanas (90 días) después del último tratamiento. El período de tratamiento será un tratamiento de ELX-02 0,75 mg/kg SC QD durante 8 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Eloxx Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +1(781) 577-5300
  • Correo electrónico: info@eloxxpharma.com

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
      • Parkville, Victoria, Australia, 3051
        • Aún no reclutando
        • Royal Children's Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Catherine Quinlan, MD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Reclutamiento
        • Royal Free Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daniel Gale, MD
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Detlef Bockenhauer, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 28 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico confirmado de síndrome de Alport autosómico recesivo o ligado al cromosoma X con una mutación sin sentido documentada de Col4A5 en un hombre o una mutación sin sentido de Col4A3 o Col4A4 (masculino o femenino)
  • La mutación sin sentido debería ser UAG o UGA
  • FGe>60 ml/min/1,73 m2 (basado en CKD-EPI para edades ≥18 y fórmula de Schwartz para participantes
  • Proteína urinaria basada en muestras de orina de dos puntos [proporción proteína/creatinina en orina (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Régimen estable de ACEi/ARB durante al menos 4 semanas antes de la selección (a menos que haya una contraindicación)

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de algún trasplante de órganos.
  • Mutación compatible con síndrome de Alport autosómico dominante
  • Enfermedad hepática caracterizada por cirrosis o hipertensión portal. Se excluirán los participantes con alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) y/o una bilirrubina total 3,0 veces el límite superior normal (LSN).
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva diagnosticada clínicamente o con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) documentada ≤ 40 %
  • Historia de la diálisis

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento de fármaco de estudio de etiqueta abierta
Droga: ELX-02
ELX-02 es una molécula pequeña, una nueva entidad química que se está desarrollando para el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido. ELX-02 es un glucósido selectivo ribosomal eucariótico (ERSG).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La incidencia y características de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis hasta el final del período de seguimiento, un total de 5 meses
Desde el momento de la primera dosis hasta el final del período de seguimiento, un total de 5 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la proteinuria
Periodo de tiempo: Desde la evaluación de detección hasta el final del tratamiento del estudio y el final del período de seguimiento, dos y cinco meses respectivamente
Desde la evaluación de detección hasta el final del tratamiento del estudio y el final del período de seguimiento, dos y cinco meses respectivamente
Cambio en la expresión de Col IV en biopsia renal
Periodo de tiempo: Desde la biopsia recolectada en la selección hasta la biopsia recolectada al final del tratamiento del estudio, un intervalo de dos meses
Desde la biopsia recolectada en la selección hasta la biopsia recolectada al final del tratamiento del estudio, un intervalo de dos meses
Cambio en la hematuria
Periodo de tiempo: Desde la evaluación de detección hasta el final del tratamiento del estudio y el final del período de seguimiento, dos y cinco meses respectivamente
Desde la evaluación de detección hasta el final del tratamiento del estudio y el final del período de seguimiento, dos y cinco meses respectivamente

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de noviembre de 2022

Finalización primaria (Anticipado)

30 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

7 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de diciembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EL-014

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Alport

Ensayos clínicos sobre ELX-02

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir