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Eine Studie von ELX-02 bei Patienten mit Alport-Syndrom

19. Februar 2026 aktualisiert von: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Pilotstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von subkutan verabreichtem ELX-02 bei Patienten mit Alport-Syndrom mit Col4A5- und Col4A3/4-Nonsense-Mutation

Dies ist eine Open-Label-Pilotstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von subkutan verabreichtem ELX-02 bei Patienten mit X-chromosomalem oder autosomal-rezessivem Alport-Syndrom mit Col4A5- und Col4A3/4-Nonsense-Mutation.

Insgesamt werden bis zu 8 Teilnehmer mit mindestens 3 Erwachsenen in die Studie aufgenommen.

Die Studie umfasst für jeden Teilnehmer die folgenden Zeiträume:

  • a Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen (42 Tage)
  • eine Gesamtbehandlungsdauer von 8 Wochen (60 Tage)
  • Sicherheit/Wirksamkeit Nachbeobachtungszeitraum von 12 Wochen (90 Tage) nach der letzten Behandlung Der Behandlungszeitraum ist eine Behandlung mit ELX-02 0,75 mg/kg SC QD für 8 Wochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australien, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 26 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine bestätigte Diagnose eines X-chromosomalen oder autosomal-rezessiven Alport-Syndroms mit einer dokumentierten Nonsense-Mutation von Col4A5 bei einem Mann oder einer Nonsense-Mutation von Col4A3 oder Col4A4 (männlich oder weiblich)
  • Die Nonsense-Mutation sollte UAG oder UGA sein
  • eGFR > 60 ml/min/1,73 m2 (basierend auf CKD-EPI für Alter ≥18 und Schwartz-Formel für Teilnehmer
  • Urinprotein basierend auf zwei Spot-Urinsammlungen [Urinprotein/Kreatinin-Verhältnis (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabiles ACEi/ARB-Regime für mindestens 4 Wochen vor dem Screening (sofern keine Kontraindikation vorliegt)

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte einer Organtransplantation
  • Mutation im Einklang mit dem autosomal dominanten Alport-Syndrom
  • Lebererkrankung, gekennzeichnet durch Zirrhose oder portale Hypertension. Teilnehmer mit Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder einem Gesamtbilirubin, das das 3,0-fache der Obergrenze des Normalwerts (ULN) beträgt, werden ausgeschlossen
  • Herzinsuffizienz in der Vorgeschichte, klinisch diagnostiziert oder mit dokumentierter linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF) ≤ 40 %
  • Geschichte der Dialyse

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikamentöse Behandlung in Open-Label-Studie
Arzneimittel: ELX-02
ELX-02 ist ein kleines Molekül, eine neue chemische Einheit, die für die Behandlung von genetischen Krankheiten entwickelt wird, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. ELX-02 ist ein eukaryotisches ribosomal selektives Glykosid (ERSG).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit der Verabreichung von 0,75 mg/kg ELX-02 einmal täglich
Zeitfenster: Von der Zeit der ersten Dosierung bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit, insgesamt 5 Monate
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse wurden definiert als alle unerwünschten Ereignisse mit Beginn nach der ersten Verabreichung der Studienmedikation bis zum Ende der Studie oder als jedes Ereignis, das bereits bei Studienbeginn vorhanden war, sich aber in der Intensität verschlimmerte oder vom Prüfer bis zum Ende der Studie anschließend als medikamentenbedingt angesehen wurde. Schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse sind behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse mit CTCAE Grad 3 oder höher. Verwandte behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse sind definiert als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse mit einer sicheren, wahrscheinlichen oder möglichen Beziehung zum Studienmedikament. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse waren unerwünschte Ereignisse, die zu einem der folgenden Ergebnisse führten oder aus anderen Gründen als bedeutsam erachtet wurden: Tod; erstmalige oder verlängerte stationäre Krankenhausaufnahme; lebensbedrohlich.
Von der Zeit der ersten Dosierung bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit, insgesamt 5 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Proteinurie gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Screening-Bewertung bis zum Ende der Studienbehandlung, insgesamt 3 Zeitpunkte für Ergebnisse: zu Beginn (Baseline), Woche 4 und Ende der Behandlung an Tag 60.
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung. Messung des Urinprotein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR) in Urinproben
Von der Screening-Bewertung bis zum Ende der Studienbehandlung, insgesamt 3 Zeitpunkte für Ergebnisse: zu Beginn (Baseline), Woche 4 und Ende der Behandlung an Tag 60.
Veränderung des Kollagen IV-Ausdrucks vom Ausgangswert bis zum Behandlungsende (kombinierter Durchschnitt der Alpha-3- und Alpha-4-Ketten)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (am Tag 60)
Die Kollagen-IV-Expression wurde durch Messung des kombinierten Durchschnitts der Alpha-3- und Alpha-4-Ketten mittels Immunfluoreszenz-Methode bewertet. Die Ergebnisse werden als prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung angegeben. Eine Zunahme der Kollagen-IV-Expression weist auf eine Verbesserung der Nierenstruktur hin.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (am Tag 60)
Veränderung von Baseline bis zum Ende der Behandlung in der Kollagen-IV-Expression (Fußfortsatzbreite in der Nierenbiopsie)
Zeitfenster: Baseline bis Ende der Behandlung (am Tag 60)

Die Kollagen-IV-Expression wurde durch Messung der Podozyten-Fußfortsatzbreite in Nierenbiopsieproben mittels Transmissionselektronenmikroskopie (TEM) bewertet. Die Ergebnisse werden als prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis zum Behandlungsende angegeben.

Abnehmende Werte deuten auf eine strukturelle und morphologische Verbesserung der Niere hin.
Baseline bis Ende der Behandlung (am Tag 60)
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Behandlungsende bei Kollagen IV-Expression (Filtrationsschlitzdichte in der Nierenbiopsie)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 60)
Die Expression von Kollagen IV wurde durch Messung der Filtrationsschlitzdichte in Nierenbiopsieproben unter Verwendung der 3D-Structured Illumination Microscopy-Methode bewertet. Die Ergebnisse werden als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert berichtet. Erhöhte Werte deuten auf eine Verbesserung und Proteinwiederherstellung hin.
Baseline bis zum Ende der Behandlung (Tag 60)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. November 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EL-014

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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