Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ELX-02 u pacjentów z zespołem Alporta

19 lutego 2026 zaktualizowane przez: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie pilotażowe fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podskórnie podawanego ELX-02 pacjentom z zespołem Alporta z mutacjami nonsensownymi Col4A5 i Col4A3/4

Jest to otwarte badanie pilotażowe fazy 2, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności podawanego podskórnie ELX-02 pacjentom z zespołem Alporta sprzężonym z chromosomem X lub autosomalnie recesywnym z mutacjami nonsensownymi Col4A5 i Col4A3/4.

W sumie do badania zostanie zapisanych maksymalnie 8 uczestników, w tym co najmniej 3 osoby dorosłe.

Badanie będzie składało się z następujących okresów dla każdego uczestnika:

  • a Okres badań przesiewowych do 6 tygodni (42 dni)
  • całkowity okres leczenia 8 tygodni (60 dni)
  • bezpieczeństwo/skuteczność Okres obserwacji 12 tygodni (90 dni) po ostatnim leczeniu Okres leczenia będzie polegał na podawaniu ELX-02 0,75 mg/kg podskórnie QD przez 8 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australia, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 26 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzone rozpoznanie sprzężonego z chromosomem X lub autosomalnego recesywnego zespołu Alporta z udokumentowaną nonsensowną mutacją Col4A5 w męskiej lub nonsensownej mutacji Col4A3 lub Col4A4 (męskiej lub żeńskiej)
  • Nonsensowną mutacją powinna być UAG lub UGA
  • eGFR >60 ml/min/1,73 m2 (na podstawie CKD-EPI dla wieku ≥18 lat i formuły Schwartza dla uczestników
  • Białko w moczu na podstawie dwóch punktowych zbiórek moczu [wskaźnik białkomocz/kreatynina (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabilny schemat ACEi/ARB przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym (o ile nie ma przeciwwskazań)

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu
  • Mutacja zgodna z autosomalnym dominującym zespołem Alporta
  • Choroba wątroby charakteryzująca się marskością wątroby lub nadciśnieniem wrotnym. Uczestnicy z aminotransferazą alaninową (ALT), aminotransferazą asparaginianową (AST) i/lub bilirubiną całkowitą 3,0-krotnością górnej granicy normy (GGN) zostaną wykluczeni
  • Zastoinowa niewydolność serca w wywiadzie klinicznie lub z udokumentowaną frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) ≤ 40%
  • Historia dializ

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarte badanie leczenia farmakologicznego
Lek: ELX-02
ELX-02 to mała cząsteczka, nowa jednostka chemiczna opracowywana do leczenia chorób genetycznych spowodowanych mutacjami nonsensownymi. ELX-02 jest eukariotycznym selektywnym glikozydem rybosomalnym (ERSG).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z podaniem 0,75 mg/kg ELX-02 raz dziennie
Ramy czasowe: Od czasu pierwszej dawki do końca okresu obserwacji, łącznie 5 miesięcy
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, których początek nastąpił po pierwszym podaniu badanego leku do końca badania, lub wszelkie zdarzenia, które były obecne w punkcie wyjściowym, ale nasiliły się lub zostały następnie uznane przez badacza za związane z lekiem do końca badania. Ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem to zdarzenia niepożądane związane z leczeniem o stopniu 3 lub wyższym według CTCAE. Powiązane zdarzenia niepożądane związane z leczeniem zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem o pewnym, prawdopodobnym/prawdopodobnym lub możliwym związku z badanym lekiem. Poważne zdarzenia niepożądane to zdarzenia niepożądane skutkujące którymkolwiek z następujących wyników lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; pierwsza lub przedłużona hospitalizacja; stan zagrażający życiu.
Od czasu pierwszej dawki do końca okresu obserwacji, łącznie 5 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w proteinurii
Ramy czasowe: Od oceny wstępnej do zakończenia leczenia w badaniu, łącznie 3 punkty czasowe dla wyników na początku badania, w 4. tygodniu i na zakończenie leczenia w 60. dniu.
Zmiana od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia. Pomiar stosunku białka do kreatyniny w moczu (UPCR) w próbkach moczu
Od oceny wstępnej do zakończenia leczenia w badaniu, łącznie 3 punkty czasowe dla wyników na początku badania, w 4. tygodniu i na zakończenie leczenia w 60. dniu.
Zmiana względem wartości wyjściowej do końca leczenia w ekspresji kolagenu IV (łączona średnia łańcuchów alfa 3 i alfa 4)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia (w 60. dniu)
Ekspresję kolagenu IV oceniano, mierząc łączną średnią łańcuchów alfa 3 i alfa 4, stosując metodę immunofluorescencji. Wyniki przedstawiono jako procentową zmianę od wartości wyjściowej do końca leczenia. Wzrost ekspresji kolagenu IV wskazuje na poprawę struktury nerek.
Od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia (w 60. dniu)
Zmiana od wartości wyjściowej do końca leczenia w ekspresji kolagenu IV (szerokość wyrostka stopy w biopsji nerkowej)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do zakończenia leczenia (w dniu 60)

Ekspresję kolagenu IV oceniano poprzez pomiar szerokości wypustek podocytów w próbkach biopsji nerek, stosując metodę transmisyjnej mikroskopii elektronowej (TEM). Wyniki przedstawiono jako procentową zmianę od wartości wyjściowej do końca leczenia.

Spadek wartości wskazuje na poprawę strukturalną i morfologiczną nerek.
Od linii bazowej do zakończenia leczenia (w dniu 60)
Zmiana od wartości wyjściowej do zakończenia leczenia w ekspresji kolagenu IV (gęstość szczelin filtracyjnych w biopsji nerkowej)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca leczenia (w 60. dniu)
Ekspresję kolagenu IV oceniano poprzez pomiar gęstości szczelin filtracyjnych w preparatach biopsji nerek, stosując metodę mikroskopii z trójwymiarowym ustrukturyzowanym oświetleniem. Wyniki przedstawiono jako zmianę w stosunku do wartości wyjściowej. Wzrost wartości wskazuje na poprawę i odzyskanie białka.
Od wartości wyjściowej do końca leczenia (w 60. dniu)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EL-014

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj