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Um estudo de ELX-02 em pacientes com síndrome de Alport

19 de fevereiro de 2026 atualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo piloto aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do ELX-02 administrado por via subcutânea em pacientes com síndrome de Alport com mutação Col4A5 e Col4A3/4 sem sentido

Este é um estudo piloto aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do ELX-02 administrado por via subcutânea em pacientes com síndrome de Alport ligada ao cromossomo X ou autossômica recessiva com mutação nonsense Col4A5 e Col4A3/4.

No total, até 8 participantes, com um mínimo de 3 adultos, serão inscritos no estudo.

O estudo será composto pelos seguintes períodos para cada participante:

  • um período de triagem de até 6 semanas (42 dias)
  • um período total de tratamento de 8 semanas (60 dias)
  • um Período de Acompanhamento de segurança/eficácia de 12 semanas (90 dias) após o último tratamento O Período de Tratamento será um tratamento de ELX-02 0,75 mg/kg SC QD por 8 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 26 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Um diagnóstico confirmado de Síndrome de Alport ligada ao cromossomo X ou autossômica recessiva com uma mutação sem sentido documentada de Col4A5 em um homem ou mutação sem sentido de Col4A3 ou Col4A4 (masculino ou feminino)
  • A mutação sem sentido deve ser UAG ou UGA
  • eGFR>60 ml/min/1,73 m2 (com base em CKD-EPI para idades ≥18 e fórmula de Schwartz para participantes
  • Proteína urinária com base em duas coletas pontuais de urina [razão proteína/creatinina na urina (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Regime estável de IECA/ARA por pelo menos 4 semanas antes da triagem (a menos que haja contraindicação)

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer transplante de órgão
  • Mutação compatível com Síndrome de Alport autossômica dominante
  • Doença hepática caracterizada por cirrose ou hipertensão portal. Participantes com alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) e/ou bilirrubina total 3,0 vezes o limite superior do normal (LSN) serão excluídos
  • História de insuficiência cardíaca congestiva diagnosticada clinicamente ou com fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) documentada ≤ 40%
  • História da diálise

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento medicamentoso em estudo de rótulo aberto
Medicamento: ELX-02
ELX-02 é uma pequena molécula, uma nova entidade química sendo desenvolvida para o tratamento de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido. ELX-02 é um glicosídeo ribossomal eucariótico seletivo (ERSG).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos Associados à Administração de 0,75 mg/kg de ELX-02 Uma Vez por Dia
Prazo: Desde o momento da primeira dose até ao final do período de acompanhamento, um total de 5 meses
Eventos Adversos Emergentes do Tratamento foram definidos como quaisquer eventos adversos com início após a primeira administração da medicação do estudo até ao final do estudo, ou qualquer evento que estivesse presente na linha de base mas que piorou em intensidade ou foi posteriormente considerado relacionado com o medicamento pelo Investigador até ao final do estudo. Evento Adverso Emergente do Tratamento Grave é um Evento Adverso Emergente do Tratamento com Grau 3 ou superior do CTCAE. Eventos Adversos Emergentes do Tratamento Relacionados são definidos como Eventos Adversos Emergentes do Tratamento com uma relação certa, provável/provavelmente, ou possível com o medicamento do estudo. Eventos Adversos Graves foram Eventos Adversos que resultaram em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerados significativos por qualquer outra razão: morte; hospitalização inicial ou prolongada; risco de vida.
Desde o momento da primeira dose até ao final do período de acompanhamento, um total de 5 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variação da Proteinúria em Relação à Linha de Base
Prazo: Desde a avaliação de triagem até ao final do tratamento do estudo, total de 3 momentos para resultados: na Linha de Base, na Semana 4 e no Final do Tratamento no Dia 60.
Alteração desde a linha de base até ao Fim do Tratamento. Medição da relação proteína/creatinina na urina (UPCR) em amostras de urina
Desde a avaliação de triagem até ao final do tratamento do estudo, total de 3 momentos para resultados: na Linha de Base, na Semana 4 e no Final do Tratamento no Dia 60.
Alteração da Linha de Base até ao Fim do Tratamento na Expressão do Colagénio IV (Média Combinada das Cadeias Alfa 3 e Alfa 4)
Prazo: Do início ao final do tratamento (no Dia 60)
A expressão de Colagénio IV foi avaliada medindo a média combinada das cadeias alfa 3 e alfa 4, utilizando o método de Imunofluorescência. Os resultados são relatados como variação percentual desde a linha de base até ao Fim do Tratamento. O aumento na expressão de Colagénio IV indica melhoria estrutural do rim.
Do início ao final do tratamento (no Dia 60)
Variação da Linha de Base até ao Fim do Tratamento na Expressão de Colagénio IV (Largura dos Processos Podais na Biópsia Renal)
Prazo: Da Linha de Base ao Fim do Tratamento (no Dia 60)

A expressão do colagénio IV foi avaliada medindo a largura dos processos podocitários em espécimes de biópsia renal, utilizando o método de Microscopia Eletrónica de Transmissão (MET). Os resultados são relatados como percentagem de alteração desde a linha de base até ao Final do Tratamento.

Valores de diminuição indicam melhoria estrutural e morfológica do rim.
Da Linha de Base ao Fim do Tratamento (no Dia 60)
Alteração da Linha de Base até ao Fim do Tratamento na Expressão de Colagénio IV (Densidade das Fendas de Filtração na Biópsia Renal)
Prazo: Baseline até ao Fim do Tratamento (no Dia 60)
A expressão de colagénio IV foi avaliada através da medição da densidade das fendas de filtração em espécimes de biópsia renal, utilizando o método de Microscopia de Iluminação Estruturada 3D. Os resultados são reportados como alteração em relação ao valor basal. Valores mais elevados indicam melhoria e recuperação proteica.
Baseline até ao Fim do Tratamento (no Dia 60)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

11 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

11 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

7 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EL-014

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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