Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av ELX-02 hos patienter med Alports syndrom

19 februari 2026 uppdaterad av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En öppen fas 2-pilotstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av subkutant administrerad ELX-02 hos patienter med Alports syndrom med Col4A5 och Col4A3/4 nonsensmutation

Detta är en öppen fas 2-pilotstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av subkutant administrerad ELX-02 hos patienter med X-kopplat eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med Col4A5 och Col4A3/4 nonsensmutation.

Totalt kommer upp till 8 deltagare, med minst 3 vuxna, att registreras i försöket.

Studien kommer att bestå av följande perioder för varje deltagare:

  • en screeningperiod på upp till 6 veckor (42 dagar)
  • en total behandlingsperiod på 8 veckor (60 dagar)
  • en säkerhets-/effektuppföljningsperiod på 12 veckor (90 dagar) efter den sista behandlingen. Behandlingsperioden kommer att vara en behandling av ELX-02 0,75 mg/kg SC QD under 8 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australien, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 26 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En bekräftad diagnos av X-kopplad eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med en dokumenterad nonsensmutation av Col4A5 i en manlig eller nonsensmutation av Col4A3 eller Col4A4 (man eller kvinna)
  • Nonsensmutationen ska vara UAG eller UGA
  • eGFR>60 ml/min/1,73 m2 (baserat på CKD-EPI för åldrar ≥18 och Schwartz formel för deltagare
  • Urinprotein baserat på två punkturinsamlingar [urinprotein/kreatininförhållande (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabil regim av ACEi/ARB i minst 4 veckor före screening (såvida det inte finns en kontraindikation)

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon organtransplantation
  • Mutation förenlig med autosomalt dominant Alport-syndrom
  • Leversjukdom som kännetecknas av cirros eller portal hypertoni. Deltagare med alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) och/eller totalt bilirubin 3,0 gånger den övre normalgränsen (ULN) kommer att uteslutas
  • Historik av kongestiv hjärtsvikt diagnostiserad kliniskt eller med dokumenterad vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) ≤ 40 %
  • Historia om dialys

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Open label studie läkemedelsbehandling
Läkemedel: ELX-02
ELX-02 är en liten molekyl, ny kemisk enhet som utvecklas för behandling av genetiska sjukdomar orsakade av nonsensmutationer. ELX-02 är en eukaryot ribosomal selektiv glykosid (ERSG).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar i samband med administration av 0,75 mg/kg ELX-02 en gång dagligen
Tidsram: Från första doseringens tidpunkt till slutet av uppföljningsperioden, totalt 5 månader
Behandlingsrelaterade biverkningar definierades som alla biverkningar med debut efter den första administrationen av studieläkemedlet till studiens slut, eller någon händelse som fanns vid baseline men förvärrades i intensitet eller därefter ansågs läkemedelsrelaterad av huvudprövaren till studiens slut. Allvarlig behandlingsrelaterad biverkning är en behandlingsrelaterad biverkning med CTCAE-grad 3 eller högre. Relaterad behandlingsrelaterad biverkning definieras som en behandlingsrelaterad biverkning med en säker, trolig/sannolik eller möjlig relation till studieläkemedlet. Allvarliga biverkningar var biverkningar som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som betydelsefulla av någon annan anledning: död; initial eller förlängd vårdinläggning; livshotande.
Från första doseringens tidpunkt till slutet av uppföljningsperioden, totalt 5 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje i proteinuri
Tidsram: Från screeningsbedömning till slutet av studiebehandlingen, totalt 3 tidpunkter för resultat vid baslinje, vecka 4 och behandlingens slut vid dag 60.
Förändring från baslinje till behandlingens slut. Mätning av urinprotein/kreatininkvot (UPCR) i urinprover
Från screeningsbedömning till slutet av studiebehandlingen, totalt 3 tidpunkter för resultat vid baslinje, vecka 4 och behandlingens slut vid dag 60.
Förändring från baseline till behandlingens slut i uttryck av kollagen IV (kombinerat genomsnitt av alfa 3- och alfa 4-kedjor)
Tidsram: Baseline till behandlingsslut (vid dag 60)
Collagen IV-uttryck bedömdes genom att mäta det kombinerade genomsnittet av alfa 3- och alfa 4-kedjor med hjälp av immunfluorescensmetod. Resultaten rapporteras som procentuell förändring från baslinjen till behandlingens slut. Ökning av Collagen IV-uttryck indikerar förbättring av njurstrukturen.
Baseline till behandlingsslut (vid dag 60)
Förändring från baslinjen till behandlingens slut i kollagen IV-uttryck (fotprocessbredd i njurbiopsi)
Tidsram: Baslinje till behandlingens slut (dag 60)

Kollagen IV-uttryck bedömdes genom att mäta podocytfotsprocessens bredd i njurbiopsiprov med Transmissionselektronmikroskopi (TEM)-metoden. Resultaten rapporteras som procentuell förändring från baslinje till behandlingsslut.

Minskande värden indikerar förbättring av njurens struktur och morfologi.
Baslinje till behandlingens slut (dag 60)
Förändring från baslinje till behandlingsslut i uttrycket av kollagen IV (filtreringsspaltdensitet i njurbiopsi)
Tidsram: Baseline till behandlingens slut (vid dag 60)
Kollagen IV-uttryck bedömdes genom att mäta filtreringsslitsdensitet i njurbiopsiprov med hjälp av 3D-strukturerad belysningsmikroskopi. Resultaten redovisas som förändring från baslinjen. Ökande värden indikerar förbättring och proteinåterhämtning.
Baseline till behandlingens slut (vid dag 60)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 november 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

11 september 2023

Avslutad studie (Faktisk)

11 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juli 2022

Första postat (Faktisk)

7 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EL-014

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera