Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av ELX-02 hos patienter med Alports syndrom

19 december 2022 uppdaterad av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En öppen fas 2-pilotstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av subkutant administrerad ELX-02 hos patienter med Alports syndrom med Col4A5 och Col4A3/4 nonsensmutation

Detta är en öppen fas 2-pilotstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av subkutant administrerad ELX-02 hos patienter med X-kopplat eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med Col4A5 och Col4A3/4 nonsensmutation.

Totalt kommer upp till 8 deltagare, med minst 3 vuxna, att registreras i försöket.

Studien kommer att bestå av följande perioder för varje deltagare:

  • en screeningperiod på upp till 6 veckor (42 dagar)
  • en total behandlingsperiod på 8 veckor (60 dagar)
  • en säkerhets-/effektuppföljningsperiod på 12 veckor (90 dagar) efter den sista behandlingen. Behandlingsperioden kommer att vara en behandling av ELX-02 0,75 mg/kg SC QD under 8 veckor.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 28 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • En bekräftad diagnos av X-kopplad eller autosomalt recessivt Alport-syndrom med en dokumenterad nonsensmutation av Col4A5 i en manlig eller nonsensmutation av Col4A3 eller Col4A4 (man eller kvinna)
  • Nonsensmutationen ska vara UAG eller UGA
  • eGFR>60 ml/min/1,73 m2 (baserat på CKD-EPI för åldrar ≥18 och Schwartz formel för deltagare
  • Urinprotein baserat på två punkturinsamlingar [urinprotein/kreatininförhållande (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabil regim av ACEi/ARB i minst 4 veckor före screening (såvida det inte finns en kontraindikation)

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon organtransplantation
  • Mutation förenlig med autosomalt dominant Alport-syndrom
  • Leversjukdom som kännetecknas av cirros eller portal hypertoni. Deltagare med alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST) och/eller totalt bilirubin 3,0 gånger den övre normalgränsen (ULN) kommer att uteslutas
  • Historik av kongestiv hjärtsvikt diagnostiserad kliniskt eller med dokumenterad vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) ≤ 40 %
  • Historia om dialys

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Open label studie läkemedelsbehandling
Läkemedel: ELX-02
ELX-02 är en liten molekyl, ny kemisk enhet som utvecklas för behandling av genetiska sjukdomar orsakade av nonsensmutationer. ELX-02 är en eukaryot ribosomal selektiv glykosid (ERSG).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen och egenskaperna hos biverkningar
Tidsram: Från tidpunkten för första dosering till slutet av uppföljningsperioden, totalt 5 månader
Från tidpunkten för första dosering till slutet av uppföljningsperioden, totalt 5 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i proteinuri
Tidsram: Från screeningbedömning till avslutad studiebehandling och slutet av uppföljningsperioden, två respektive fem månader
Från screeningbedömning till avslutad studiebehandling och slutet av uppföljningsperioden, två respektive fem månader
Förändring i Col IV-uttryck i njurbiopsi
Tidsram: Från biopsi som samlats in vid screening till biopsi som samlats in i slutet av studiebehandlingen, två månaders intervall
Från biopsi som samlats in vid screening till biopsi som samlats in i slutet av studiebehandlingen, två månaders intervall
Förändring i hematuri
Tidsram: Från screeningbedömning till avslutad studiebehandling och slutet av uppföljningsperioden, två respektive fem månader
Från screeningbedömning till avslutad studiebehandling och slutet av uppföljningsperioden, två respektive fem månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 november 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

30 maj 2023

Avslutad studie (Förväntat)

30 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juli 2022

Första postat (Faktisk)

7 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • EL-014

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Alports syndrom

Kliniska prövningar på ELX-02

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera