Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ELX-02 у пациентов с синдромом Альпорта

19 февраля 2026 г. обновлено: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Открытое экспериментальное исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности подкожно вводимого ELX-02 у пациентов с синдромом Альпорта с бессмысленными мутациями Col4A5 и Col4A3/4

Это открытое пилотное исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности подкожно вводимого ELX-02 у пациентов с Х-сцепленным или аутосомно-рецессивным синдромом Альпорта с нонсенс-мутацией Col4A5 и Col4A3/4.

Всего в испытании будет задействовано до 8 участников, минимум 3 взрослых.

Исследование будет состоять из следующих периодов для каждого участника:

  • скрининговый период до 6 недель (42 дня)
  • общий период лечения 8 недель (60 дней)
  • Безопасность/эффективность Последующий период 12 недель (90 дней) после последнего лечения. Периодом лечения будет лечение ELX-02 0,75 мг/кг подкожно QD в течение 8 недель.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 26 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз Х-сцепленного или аутосомно-рецессивного синдрома Альпорта с задокументированной нонсенс-мутацией Col4A5 у мужчин или нонсенс-мутацией Col4A3 или Col4A4 (мужчины или женщины)
  • Бессмысленная мутация должна быть UAG или UGA.
  • рСКФ>60 мл/мин/1,73 м2 (на основе CKD-EPI для детей в возрасте ≥18 лет и формулы Шварца для участников
  • Белок в моче, основанный на двухточечных сборах мочи [соотношение белок/креатинин в моче (UPCR) ≥ 500 мг/г]
  • Стабильный режим приема иАПФ/БРА не менее чем за 4 недели до скрининга (если нет противопоказаний)

Критерий исключения:

  • История любой трансплантации органов
  • Мутация, соответствующая аутосомно-доминантному синдрому Альпорта
  • Заболевания печени, характеризующиеся циррозом или портальной гипертензией. Участники с аланинаминотрансферазой (АЛТ), аспартатаминотрансферазой (АСТ) и/или общим билирубином в 3,0 раза выше верхней границы нормы (ВГН) будут исключены.
  • Застойная сердечная недостаточность в анамнезе, диагностированная клинически или с документально подтвержденной фракцией выброса левого желудочка (ФВЛЖ) ≤ 40%
  • История диализа

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение наркомании в открытом исследовании
Лекарство: ЭЛКС-02
ELX-02 — это небольшая молекула, новое химическое соединение, разрабатываемое для лечения генетических заболеваний, вызванных бессмысленными мутациями. ELX-02 представляет собой эукариотический рибосомальный селективный гликозид (ERSG).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с введением 0,75 мг/кг ELX-02 один раз в день
Временное ограничение: С момента первого приема дозы до окончания периода наблюдения, всего 5 месяцев
Нежелательные явления, возникшие на фоне лечения, определялись как любые нежелательные явления, возникшие после первого приема исследуемого препарата до конца исследования, или любые явления, присутствовавшие на исходном уровне, но усилившиеся по интенсивности или впоследствии признанные исследователем связанными с препаратом до конца исследования. Тяжелое нежелательное явление, возникшее на фоне лечения, — это нежелательное явление, возникшее на фоне лечения, с оценкой по CTCAE 3 или выше. Связанные нежелательные явления, возникшие на фоне лечения, определяются как нежелательные явления, возникшие на фоне лечения, с определенной, вероятной/возможной или возможной связью с исследуемым препаратом. Серьезные нежелательные явления — это нежелательные явления, приведшие к любому из следующих исходов или признанные значимыми по любой другой причине: смерть; первоначальная или длительная госпитализация; угрожающие жизни состояния.
С момента первого приема дозы до окончания периода наблюдения, всего 5 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение протеинурии от исходного уровня
Временное ограничение: От скрининговой оценки до конца лечения в исследовании, всего 3 временные точки для результатов: на исходном уровне, на 4-й неделе и в конце лечения на 60-й день.
Изменение от исходного уровня до конца лечения. Измерение соотношения белок/креатинин в моче (UPCR) в образцах мочи
От скрининговой оценки до конца лечения в исследовании, всего 3 временные точки для результатов: на исходном уровне, на 4-й неделе и в конце лечения на 60-й день.
Изменение от исходного уровня до конца лечения в экспрессии коллагена IV (объединённое среднее значение альфа-3 и альфа-4 цепей)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (на 60-й день)
Экспрессия коллагена IV оценивалась путём измерения совокупного среднего значения альфа-3 и альфа-4 цепей с использованием метода иммунофлуоресценции. Результаты представлены в виде процентного изменения от исходного уровня до окончания лечения. Увеличение экспрессии коллагена IV свидетельствует об улучшении структуры почек.
От исходного уровня до окончания лечения (на 60-й день)
Изменение от исходного уровня до конца лечения в экспрессии коллагена IV (ширина ножкового отростка в биоптате почки)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (на 60-й день)

Экспрессия коллагена IV оценивалась путем измерения ширины отростков подоцитов в образцах почечной биопсии с использованием метода просвечивающей электронной микроскопии (ПЭМ). Результаты представлены в виде процентного изменения от исходного уровня до конца лечения.

Снижение значений указывает на улучшение структуры и морфологии почек.
От исходного уровня до окончания лечения (на 60-й день)
Изменение от исходного уровня до конца лечения в экспрессии коллагена IV (плотность фильтрационных щелей в биопсии почки)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения (на 60-й день)
Экспрессия коллагена IV оценивалась путем измерения плотности фильтрационных щелей в образцах почечной биопсии с использованием метода 3D-структурированной микроскопии с освещением. Результаты представлены как изменение от исходного уровня. Увеличение значений указывает на улучшение и восстановление белка.
От исходного уровня до окончания лечения (на 60-й день)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EL-014

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться