Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van ELX-02 bij patiënten met het syndroom van Alport

19 februari 2026 bijgewerkt door: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2 open-label pilootstudie om de veiligheid en werkzaamheid van subcutaan toegediende ELX-02 te evalueren bij patiënten met het syndroom van Alport met Col4A5- en Col4A3/4-onzinmutatie

Dit is een fase 2 open-label pilootstudie om de veiligheid en werkzaamheid van subcutaan toegediende ELX-02 te evalueren bij patiënten met X-gebonden of autosomaal recessief syndroom van Alport met Col4A5- en Col4A3/4-nonsensemutatie.

In totaal zullen maximaal 8 deelnemers, met een minimum van 3 volwassenen, deelnemen aan de proef.

Het onderzoek bestaat voor elke deelnemer uit de volgende periodes:

  • a Screeningsperiode van maximaal 6 weken (42 dagen)
  • een totale behandelingsperiode van 8 weken (60 dagen)
  • een follow-upperiode voor veiligheid/werkzaamheid van 12 weken (90 dagen) na de laatste behandeling. De behandelingsperiode is een behandeling met ELX-02 0,75 mg/kg SC QD gedurende 8 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Center
      • Parkville, Victoria, Australië, 3051
        • Royal Children's Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 26 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een bevestigde diagnose van X-gebonden of autosomaal recessief syndroom van Alport met een gedocumenteerde nonsense mutatie van Col4A5 in een mannelijke of nonsense mutatie van Col4A3 of Col4A4 (mannelijk of vrouwelijk)
  • De nonsense-mutatie moet UAG of UGA zijn
  • eGFR>60 ml/min/1,73 m2 (gebaseerd op CKD-EPI voor leeftijden ≥18 en Schwartz-formule voor deelnemers
  • Urine-eiwit op basis van twee spot-urinecollecties [urine-eiwit/creatinine-ratio (UPCR) ≥ 500 mg/g]
  • Stabiel regime van ACEi/ARB gedurende ten minste 4 weken vóór screening (tenzij er een contra-indicatie is)

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van elke orgaantransplantatie
  • Mutatie consistent met autosomaal dominant syndroom van Alport
  • Leverziekte gekenmerkt door cirrose of portale hypertensie. Deelnemers met alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) en/of een totaal bilirubine van 3,0 keer de bovengrens van normaal (ULN) worden uitgesloten
  • Geschiedenis van congestief hartfalen, klinisch gediagnosticeerd of met gedocumenteerde linkerventrikelejectiefractie (LVEF) ≤ 40%
  • Geschiedenis van dialyse

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open-label studiemedicatiebehandeling
Geneesmiddel: ELX-02
ELX-02 is een klein molecuul, een nieuwe chemische entiteit die wordt ontwikkeld voor de behandeling van genetische ziekten die worden veroorzaakt door onzinnige mutaties. ELX-02 is een eukaryotisch ribosomaal selectief glycoside (ERSG).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen geassocieerd met toediening van 0.75 mg/kg ELX-02 eenmaal daags
Tijdsspanne: Vanaf het moment van de eerste dosering tot het einde van de follow-upperiode, in totaal 5 maanden
Treatment Emerging Adverse Events werden gedefinieerd als alle bijwerkingen die optraden na de eerste toediening van de studiemedicatie tot het einde van de studie, of elke gebeurtenis die aanwezig was bij baseline maar in intensiteit verergerde of vervolgens door de onderzoeker als geneesmiddelgerelateerd werd beschouwd tot het einde van de studie. Een Severe Treatment Emerging Adverse Event is een Treatment Emerging Adverse Event met CTCAE Graad 3 of hoger. Related Treatment Emerging Adverse Events wordt gedefinieerd als een Treatment Emerging Adverse Event met een zekere, waarschijnlijke/aannemelijke, of mogelijke relatie tot het studiegeneesmiddel. Serious Adverse Events waren Adverse Events die resulteerden in een van de volgende uitkomsten of om een andere reden als significant werden beschouwd: overlijden; eerste of verlengde opname in het ziekenhuis; levensbedreigend.
Vanaf het moment van de eerste dosering tot het einde van de follow-upperiode, in totaal 5 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Proteïnurie ten opzichte van de Baseline
Tijdsspanne: Van screeningbeoordeling tot einde van de studiebehandeling, in totaal 3 tijdstippen voor resultaten bij Baseline, Week 4 en Einde van Behandeling op Dag 60.
Verandering vanaf baseline tot einde van de behandeling. Meting van de urine-eiwit/creatinine-ratio (UPCR) in urinemonsters
Van screeningbeoordeling tot einde van de studiebehandeling, in totaal 3 tijdstippen voor resultaten bij Baseline, Week 4 en Einde van Behandeling op Dag 60.
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in collageen IV-expressie (gecombineerd gemiddelde van de alfa 3- en alfa 4-ketens)
Tijdsspanne: Baseline tot einde behandeling (dag 60)
Collagen IV-expressie werd beoordeeld door de gecombineerde gemiddelde waarde van de alfa 3- en alfa 4-ketens te meten, met behulp van de immunofluorescentiemethode. Resultaten worden gerapporteerd als percentage verandering van baseline tot einde van de behandeling. Een toename in Collagen IV-expressie duidt op verbetering van de nierstructuur.
Baseline tot einde behandeling (dag 60)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling in collageen IV-expressie (voetprocesbreedte in nierbiopsie)
Tijdsspanne: Baseline tot einde behandeling (op dag 60)

Collageen IV-expressie werd beoordeeld door de breedte van de podocytenvoetuitsteeksels in niertbioptmonsters te meten, met behulp van de transmissie-elektronenmicroscopie (TEM)-methode. Resultaten worden gerapporteerd als procentuele verandering van baseline tot einde van de behandeling.

Lagere waarden duiden op verbetering van de nierstructuur en morfologie.
Baseline tot einde behandeling (op dag 60)
Verandering van uitgangswaarde tot einde behandeling in collageen IV-expressie (filtratiespleetdichtheid in nierbiopsie)
Tijdsspanne: Baseline tot einde behandeling (op dag 60)
Collageen IV-expressie werd beoordeeld door de filtratiespleetdichtheid in nierbiopsiemonsters te meten, met behulp van de 3D-Structured Illumination Microscopy-methode. Resultaten worden gerapporteerd als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde. Toegenomen waarden duiden op verbetering en eiwitherstel.
Baseline tot einde behandeling (op dag 60)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 november 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 september 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EL-014

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren