粘膜ベーチェット症候群の治療におけるレナリドマイド
調査の概要
詳細な説明
ベーチェット症候群 (BS) は、あらゆるサイズの血管が関与する全身性血管炎です。 それは再発性の口腔および性器潰瘍、皮膚病変、筋骨格、眼科、大血管および腸の関与を特徴としています。 粘膜 BS は BS の最も一般的な表現型であり、一般的にサリドマイドとコルヒチンで治療されますが、一部の患者は反応が不十分であるか、副作用のために使用が制限されていました。
サリドマイドの第 2 世代誘導体であるレナリドマイドは、血管新生阻害剤、抗腫瘍剤、および免疫調節剤としての役割を果たします。
その神経毒性と生殖毒性は大幅に減少し、TNF-α 阻害の能力が大幅に向上します。
難治性粘膜 BS に対するレナリドマイドに関する報告は、ほとんどが症例報告であり、予備研究であり、臨床試験は不足しています。
これは、難治性粘膜 BS の治療におけるレナリドマイドの有効性と安全性を評価するための単一施設、前向き、非盲検、単群試験です。主要評価項目として 12 週での被験者の口腔潰瘍の完全寛解率。副次評価項目として、口腔潰瘍および性器潰瘍の部分的寛解、無反応率、および BS の疾患活動性。安全性のエンドポイントとして、有害事象および新たに発生したBS関連の症状。
この研究は、低用量グルココルチコイドおよび/または他の従来の免疫調節薬の安定した用量で難治性粘膜BSの成人患者を登録することを目的としています。 すべての被験者は、レナリドマイド10mg /日で定期的なフォローアップで治療され、副作用のある人は研究者によって評価され、必要に応じてグルココルチコイドと免疫抑制剤で調整され、必要に応じて5mg /日に調整されます。 各被験者は12週間の治療期間を完了し、続いてレナリドマイドの中止後4週間の観察を行います。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Wenjie Zheng, M.D.
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Jinjing Liu, M.D.
- 電話番号：8617810391494
- メール：questionmark003@sina.com
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100730
- 募集
- Peking Union Medical College Hospital
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コンタクト：
- Jinjing Liu
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主任研究者：
- Wenjie Zheng, M.D.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -研究前にインフォームドコンセント文書を理解し、自発的に署名できる患者;
- -インフォームドコンセント文書に署名した時点での年齢が18歳以上65歳以下の男性および女性の被験者。
- ICBD（ベーチェット病に関する国際会議）の基準を満たす（2013）;
- -活動的な粘膜病変を呈する：被験者は、スクリーニング訪問後4週間以内に少なくとも1つの口腔潰瘍があり、登録日に少なくとも2つの口腔潰瘍がなければなりません。被験者は性器潰瘍および（または）皮膚病変の有無にかかわらず可能性があります。
- 難治性粘膜病変：被験者は、コルチコステロイドおよび（または）免疫抑制剤による従来の治療の3か月連続で、少なくとも2回の口腔潰瘍の再発を経験する必要があります。
- アクティブな胃腸、眼、神経系、および主要な血管の関与を含む主要な臓器の関与なし;以前の主要な臓器の関与は、スクリーニング訪問の少なくとも 1 年前に発生し、登録時にアクティブでない場合に許可されます。関節炎のある被験者は許可されます。
除外基準: 以下のいずれかが存在する場合、被験者は研究登録から除外されます。
除外基準:
- 妊娠中の女性または授乳中の母親、最近妊孕性を要求された男性および女性の患者。
- 皮膚および粘膜の病変から、多形紅斑、梅毒、スウィート病、スティーブンス・ジョンソン症候群、尋常性座瘡、単純ヘルペス感染症、周期的な顆粒球減少症、および後天性免疫不全症を除外する必要があります。
- -ベーチェット症候群に関連した積極的な免疫抑制療法を必要とする活動的な主要臓器の関与を有する被験者 アクティブな胃腸、眼球、神経系、および主要な血管の関与を含む。
- 重度の合併症：心不全（≧レベルⅢ、NYHA）、呼吸不全、腎不全（血清クレアチニン≧1.5mg/dL）、肝不全（アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）およびアラニントランスアミナーゼ（ALT）≧2 X ULN.）を含む、骨髄抑制 (WBC<3.0×109/L または N<1.5×109/L、HGB≤85g/L、PLT<100×109/L)、末梢神経障害。
- 敗血症や蜂窩織炎などの重度の急性感染症、活動性 B 型または C 型肝炎ウイルス感染症、活動性結核、およびヒト免疫不全ウイルス（HIV）の陽性検査または臨床的疑いの病歴。
- -悪性腫瘍、またはスクリーニング段階前の5年以内の悪性腫瘍の病歴、心筋梗塞の危険因子（血栓症の病歴を含む）、または凝固亢進性の患者。
- -登録前1か月以内のレナリドマイドまたはサリドマイドの使用歴。
- -レナリドマイドまたはサリドマイドに対するアレルギーまたは禁忌のある患者。
- -併用免疫調節療法または低分子薬を受けている。 以下にリストされているものを含むがこれらに限定されない、すべての生物製剤の少なくとも 5 つの終末半減期。内部：
トファシチニブ、バリシチニブは登録日の 10 日前 エタネルセプトは登録日の 4 週間前 インフリキシマブは登録日の 8 週間前 アダリムマブ、ゴリムマブ、セルトリズマブ、アバタセプト、トシリズマブ セクキヌマブ登録日の6ヶ月前
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：レナリドミドによる介入
すべての被験者は、レナリドミド10mg /日で治療されます。
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すべての被験者は、レナリドマイド10mg /日で治療され、12週間の定期的なフォローアップ、続いてレナリドマイドの中止後4週間の観察が行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週間の治療後の被験者の口腔潰瘍の完全寛解率
時間枠：12週間
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12 週目の完全寛解は、12 週目に口腔潰瘍がなくなった参加者として定義されました。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目に口腔潰瘍の部分奏効があった参加者の割合
時間枠：12週間
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12 週目の部分奏効は、12 週目に口腔潰瘍の数が 50% 以上減少した参加者として定義されました。
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12週間
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12週目に口腔潰瘍の反応がなかった参加者の割合
時間枠：12週間
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12週目に無反応は、12週目に他のすべての参加者として定義されました
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12週間
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12週目に性器潰瘍が完全奏効した参加者の割合
時間枠：12週間
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12 週目の完全な寛解は、12 週目に性器潰瘍がなかった参加者として定義されました。
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12週間
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12週目に性器潰瘍の部分奏効があった参加者の割合
時間枠：12週間
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12 週目の部分奏効は、12 週目に性器潰瘍の数が 50% 以上減少した参加者として定義されました。
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12週間
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12週目に性器潰瘍の反応がなかった参加者の割合
時間枠：12週間
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12週目に無反応は、12週目に他のすべての参加者として定義されました
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12週間
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12週目にビジュアルアナログスケール（VAS）で測定した口腔潰瘍の痛みのベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
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口腔潰瘍の痛みは、100 mm VAS スケールを使用して測定されました。 参加者は、前の週の痛みの重症度を表す点で VAS 線に垂直な 1 本の線を引くように求められました。0 mm (スケールの左端) は痛みがないことを表し、100 mm (スケールの右端) は、想像できる最悪の痛みを表します。 目盛の左端から垂線までの距離を記録した。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。 |
12週目までのベースライン
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12週目にビジュアルアナログスケール（VAS）で測定した性器潰瘍の痛みのベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
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性器潰瘍の痛みは、100 mm VAS スケールを使用して測定しました。 参加者は、前の週の痛みの重症度を表す点で VAS 線に垂直な 1 本の線を引くように求められました。0 mm (スケールの左端) は痛みがないことを表し、100 mm (スケールの右端) は、想像できる最悪の痛みを表します。 目盛の左端から垂線までの距離を記録した。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。 |
12週目までのベースライン
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ベーチェット病の現在の活動フォーム（BDCAF）で測定された疾患活動性のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
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ベーチェット病の現在の活動フォーム (BDCAF) は、ベーチェット病の現在の活動指数 (BDCAI) スコア、患者の疾患活動の認識、および臨床医の疾患活動の全体的な認識の 3 つのコンポーネント スコアで構成されます。 BDCAI は、過去 4 週間の疾患の症状に関する 12 の質問で構成されています。スコアは 12 項目の合計スコアで、範囲は 0 から 12 です。 スコアが高いほど疾患活動性のレベルが高いことを示し、ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。 患者の疾患活動性の認識は 1 から 7 のスケールで評価され、臨床医の疾患活動性の全体的な認識は 1 から 7 のスケールで評価されました。スコアが高いほど、疾患活動性のレベルが高く、ベースラインからの負の変化を示します。改善を示します。 |
12週目までのベースライン
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12週目のベーチェット症候群活動性スコア（BSAS）によって測定される疾患活動性のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
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Behçet's Syndrome Activity Score (BSAS) には 10 の質問が含まれており、新しい口腔および性器の潰瘍と皮膚病変の数、GI、CNS、血管、および眼の関与、および参加者の現在の不快感のレベルを評価します。
ベーチェット症候群の活動性スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど疾患活動性が高いことを示します。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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12週目までのベースライン
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12週目のベーチェット病の生活の質（BD Qol）スコアのベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
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ベーチェット病の生活の質アンケートは、参加者の生活に対する BD の影響を測定するために開発されました。
これは、参加者の活動に対する疾患関連の制限と、これらの制限に対する感情的反応を測定する 30 の項目別自己記入式質問で構成されています。
合計スコアは、30 項目すべての合計であり (それぞれ「はい」のスコアは 1、「いいえ」のスコアはそれぞれ 0)、0 は参加者の生活の質に対するベーチェット病の影響がないことを表し、30 は最も深刻な影響を表します。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
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12週目までのベースライン
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Short Form-36 Health Status Questionnaire (SF-36) のベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
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Short Form-36 Health Status Questionnaire (SF-36) は、患者が報告する 36 項目の患者の健康に関する調査です。
SF-36 は健康状態の尺度です。
SF-36 は、セクション内の質問の加重合計である 8 つのスケーリングされたスコアで構成されています。
各尺度は、各質問の重みが等しいという仮定に基づいて、0 ～ 100 の尺度に直接変換されます。
スコアが低いほど障害が大きい。
スコアが高いほど、障害が少なくなります。つまり、スコア 0 は最大の障害に相当し、スコア 100 は障害なしに相当します。
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12週目までのベースライン
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コルチコステロイド漸減効果。
時間枠：12週目までのベースライン
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グルココルチコイドの投与量は、各参加者の疾患活動性に合わせて漸減され、ベースラインからの投与量の変化が記録されます。
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12週目までのベースライン
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Wenjie Zheng, M.D.、Department of Rheumatology, Peking Union Medical College Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- lenalidomide in BS
個々の参加者データ (IPD) の計画
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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