Lenalidomida no Tratamento da Síndrome Mucosa de Behçet
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A Síndrome de Behçet (SB) é uma vasculite sistêmica envolvendo vasos sanguíneos de todos os tamanhos. Caracteriza-se por úlceras orais e genitais recorrentes, lesões cutâneas, envolvimento musculoesquelético, oftálmico, de grandes vasos e intestinal. A BS de mucosa é o fenótipo mais comum de SB, comumente tratada com talidomida e colchicina, mas alguns pacientes respondem mal ou tiveram uso limitado devido a efeitos colaterais.
A lenalidomida, um derivado de segunda geração da talidomida, tem papel como inibidor da angiogênese, agente antineoplásico e imunomodulador.
Sua neurotoxicidade e toxicidade reprodutiva são significativamente reduzidas e a capacidade de inibição do TNF-alfa é significativamente aumentada.
Relatos sobre lenalidomida para BS de mucosa refratária têm sido principalmente relatos de casos e estudos preliminares, faltando ensaios clínicos.
Este é um estudo de centro único, prospectivo, aberto, de braço único para avaliar a eficácia e segurança da lenalidomida no tratamento de BS de mucosa refratária; com a taxa de remissão completa de úlceras orais em indivíduos em 12 semanas como o desfecho primário; remissão parcial de úlceras orais e genitais, taxa de não resposta e atividade da doença BS como desfechos secundários; e eventos adversos e sintomas relacionados à SB recém-desenvolvidos como parâmetros de segurança.
Este estudo tem como objetivo inscrever pacientes adultos com SB de mucosa refratária com uma dosagem estável de glicocorticóides de baixa dose e/ou outros imunomoduladores convencionais. Todos os indivíduos serão tratados com lenalidomida 10mg/dia com acompanhamento regular, aqueles com efeitos adversos serão avaliados pelos investigadores e ajustados para 5mg/dia se necessário, com glicocorticóides e agentes imunossupressores ajustados conforme necessário. Cada indivíduo completará um período de tratamento de 12 semanas, seguido de 4 semanas de observação após a interrupção da lenalidomida.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Wenjie Zheng, M.D.
Estude backup de contato
- Nome: Jinjing Liu, M.D.
- Número de telefone: 8617810391494
- E-mail: questionmark003@sina.com
Locais de estudo
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
- Recrutamento
- Peking Union Medical College Hospital
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Contato:
- Jinjing Liu
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Investigador principal:
- Wenjie Zheng, M.D.
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que possam entender e assinar voluntariamente um documento de consentimento informado antes do estudo;
- Indivíduos do sexo masculino e feminino ≥ 18 anos e ≤ 65 anos no momento da assinatura do documento de consentimento informado.
- Cumprir os critérios da ICBD (Conferência Internacional sobre a Doença de Behçet) (2013);
- Apresentado com lesões mucosas ativas: Os indivíduos devem ter pelo menos 1 úlcera oral dentro de 4 semanas após a visita de triagem e pelo menos 2 úlceras orais no dia da inscrição; os indivíduos podem estar com ou sem úlceras genitais e (ou) lesões cutâneas.
- Lesões mucosas refratárias: Os indivíduos devem apresentar pelo menos 2 recidivas de úlceras orais durante 3 meses consecutivos de tratamento convencional com corticosteróides e (ou) imunossupressores.
- Sem envolvimento de órgãos importantes, incluindo envolvimento ativo gastrointestinal, ocular, do sistema nervoso e de grandes vasos; o envolvimento anterior de órgãos importantes é permitido se ocorreu pelo menos 1 ano antes da visita de triagem e não está ativo no momento da inscrição.; indivíduos com artrite são permitidos.
Critérios de Exclusão: A presença de qualquer um dos seguintes excluirá um sujeito da inscrição no estudo.
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes, Pacientes masculinos e femininos com necessidades recentes de fertilidade.
- Lesões de pele e mucosas devem excluir eritema multiforme, sífilis, doença de Sweet, síndrome de Stevens-Johnson, acne vulgar, infecção por herpes simples, granulocitopenia periódica e imunodeficiência adquirida.
- Indivíduos com envolvimento ativo de órgãos principais relacionado à síndrome de Behçet que requer terapia imunossupressora agressiva, incluindo envolvimento gastrointestinal, ocular, do sistema nervoso e de vasos principais ativos.
- Doença concomitante grave: incluindo insuficiência cardíaca (≥nível Ⅲ, NYHA), insuficiência respiratória, insuficiência renal (Creatinina sérica ≥ 1,5 mg/dL), insuficiência hepática(Aspartato transaminase (AST) e alanina transaminase (ALT) ≥ 2 X LSN.) , mielossupressão(WBC<3,0×109/L ou N<1,5×109/L, HGB≤85g/L, PLT<100×109/L), neuropatia periférica.
- Infecções agudas graves, como sepse e celulite, infecção ativa pelo vírus da hepatite B ou C, tuberculose ativa e história de teste positivo ou qualquer suspeita clínica de vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Pacientes com malignidade ou qualquer história de malignidade nos 5 anos anteriores à fase de triagem, fatores de risco para infarto do miocárdio (incluindo histórico de trombose) ou hipercoagulabilidade.
- Histórico de uso de lenalidomida ou talidomida no período de 1 mês antes da inscrição.
- Pacientes com alergias ou contra-indicações à lenalidomida ou à talidomida.
- Ter recebido terapia imunomoduladora concomitante ou drogas de moléculas pequenas. Pelo menos 5 meias-vidas terminais para todos os produtos biológicos, incluindo, entre outros, os listados abaixo; dentro de:
Dez dias antes da data de inscrição para tofacitinibe e baricitinibe Quatro semanas antes da data de inscrição para etanercepte Oito semanas antes da data de inscrição para infliximabe Dez semanas antes da data de inscrição para adalimumabe, golimumabe, certolizumabe, abatacepte e tocilizumabe Seis meses antes do dia da inscrição para secuquinumabe
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Intervenção com lenalidomida
Todos os indivíduos serão tratados com lenalidomida 10mg/dia.
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Todos os indivíduos serão tratados com lenalidomida 10mg/dia com um acompanhamento regular de 12 semanas, seguido por uma observação de 4 semanas após a interrupção da lenalidomida.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A taxa de remissão completa de úlceras orais em indivíduos após 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas
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Uma remissão completa na semana 12 foi definida como participantes que estavam livres de úlcera oral na semana 12.
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes que tiveram uma resposta parcial de úlcera oral na semana 12
Prazo: 12 semanas
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Uma resposta parcial na semana 12 foi definida como participantes com uma redução de 50% ou mais no número de úlceras orais na semana 12
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12 semanas
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Porcentagem de participantes que não tiveram resposta de úlcera oral na Semana 12
Prazo: 12 semanas
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Nenhuma resposta na semana 12 foi definida como todos os outros participantes na semana 12
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12 semanas
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Porcentagem de participantes que tiveram uma resposta completa de úlcera genital na Semana 12
Prazo: 12 semanas
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Uma remissão completa na semana 12 foi definida como participantes sem úlcera genital na semana 12.
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12 semanas
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Porcentagem de participantes que tiveram uma resposta parcial de úlcera genital na Semana 12
Prazo: 12 semanas
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Uma resposta parcial na semana 12 foi definida como participantes com uma redução de 50% ou mais no número de úlceras genitais na semana 12
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12 semanas
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Porcentagem de participantes que não tiveram resposta de úlcera genital na semana 12
Prazo: 12 semanas
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Nenhuma resposta na semana 12 foi definida como todos os outros participantes na semana 12
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12 semanas
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Mudança da linha de base na dor da úlcera oral medida pela escala visual analógica (VAS) na semana 12
Prazo: Linha de base para a semana 12
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A dor das úlceras orais foi medida usando uma escala VAS de 100 mm. O participante foi solicitado a desenhar uma única linha perpendicular à linha VAS no ponto que representava a gravidade de sua dor durante a semana anterior, com 0 mm (a extremidade esquerda da escala) representando nenhuma dor e 100 mm (a extremidade direita da escala) representando a pior dor imaginável. A distância da linha perpendicular da extremidade esquerda da escala foi registrada. Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora. |
Linha de base para a semana 12
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Mudança da linha de base na dor da úlcera genital medida pela escala visual analógica (VAS) na semana 12
Prazo: Linha de base para a semana 12
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A dor das úlceras genitais foi medida usando uma escala VAS de 100 mm. O participante foi solicitado a desenhar uma única linha perpendicular à linha VAS no ponto que representava a gravidade de sua dor durante a semana anterior, com 0 mm (a extremidade esquerda da escala) representando nenhuma dor e 100 mm (a extremidade direita da escala) representando a pior dor imaginável. A distância da linha perpendicular da extremidade esquerda da escala foi registrada. Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora. |
Linha de base para a semana 12
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Mudança da linha de base na atividade da doença medida pelo Formulário de Atividade Atual da Doença de Behçet (BDCAF)
Prazo: Linha de base para a semana 12
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O Formulário de Atividade Atual da Doença de Behçet (BDCAF) consiste em 3 pontuações componentes: a pontuação do Índice de Atividade Atual da Doença de Behçet (BDCAI), a Percepção da Atividade da Doença pelo Paciente e a Percepção Geral da Atividade da Doença pelo Clínico. O BDCAI consiste em 12 questões sobre as manifestações da doença nas últimas 4 semanas, a pontuação é a soma de 12 itens e varia de 0 a 12. Uma pontuação mais alta indica um nível mais alto de atividade da doença e uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora. A percepção da atividade da doença pelo paciente foi avaliada em uma escala de 1 a 7, e a percepção geral da atividade da doença pelo médico foi avaliada em uma escala de 1 a 7. Uma pontuação mais alta indica um nível mais alto de atividade da doença e uma alteração negativa da linha de base indica melhora. |
Linha de base para a semana 12
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Mudança da linha de base na atividade da doença medida pelo Índice de Atividade da Síndrome de Behçet (BSAS) na Semana 12
Prazo: Linha de base para a semana 12
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O Behçet's Syndrome Activity Score (BSAS) contém 10 questões que avaliam o número de novas úlceras orais e genitais e lesões cutâneas, envolvimento GI, SNC, vascular e ocular e o nível atual de desconforto do participante.
O Behçet's Syndrome Activity Score varia de 0 a 100, com uma pontuação mais alta indicando um nível mais alto de atividade da doença.
Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora.
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Linha de base para a semana 12
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Mudança da linha de base nas pontuações de qualidade de vida da doença de Behçet (BD Qol) na semana 12
Prazo: Linha de base para a semana 12
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O questionário de qualidade de vida da doença de Behçet foi desenvolvido para medir a influência da DB na vida de um participante.
Consiste em 30 questões detalhadas autopreenchidas que medem as restrições relacionadas à doença nas atividades do participante e sua resposta emocional a essas restrições.
A pontuação total é a soma de todos os 30 itens (cada sim pontua 1 e cada não pontua 0), com 0 representando nenhuma influência da doença de Behçet na qualidade de vida de um participante e 30 representando a influência mais grave.
Uma alteração negativa em relação à linha de base indica melhora.
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Linha de base para a semana 12
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Mudança da linha de base no Questionário de Estado de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36)
Prazo: Linha de base para a semana 12
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O Short Form-36 Health Status Questionnaire (SF-36) é uma pesquisa de 36 itens relatada pelo paciente sobre a saúde do paciente.
O SF-36 é uma medida do estado de saúde.
O SF-36 consiste em oito pontuações escalonadas, que são as somas ponderadas das questões em sua seção.
Cada escala é transformada diretamente em uma escala de 0 a 100, na suposição de que cada questão tem o mesmo peso.
Quanto menor a pontuação, maior a incapacidade.
Quanto maior a pontuação, menor a incapacidade, ou seja, uma pontuação de zero é equivalente à incapacidade máxima e uma pontuação de 100 é equivalente a nenhuma incapacidade.
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Linha de base para a semana 12
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Efeitos de redução gradual de corticosteróides.
Prazo: Linha de base para a semana 12
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A dosagem de glicocorticóides será ajustada de acordo com a atividade da doença de cada participante, e a alteração da dosagem da linha de base será registrada.
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Linha de base para a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wenjie Zheng, M.D., Department of Rheumatology, Peking Union Medical College Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças bucais
- Doenças estomatognáticas
- Úlcera oral
- Produtos químicos orgânicos
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Compostos heterocíclicos, 2 anel
- Compostos heterocíclicos, anel fundido
- Ácidos carboxílicos
- Piperidinas
- Ftalimidas
- Ácidos ftaléticos
- Ácidos, carbocíclicos
- Piperidones
- Isoindoles
- Lenalidomida
Outros números de identificação do estudo
- lenalidomide in BS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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