Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lenalidomid i behandling av mucosal Behçets syndrom

5. april 2023 oppdatert av: Peking Union Medical College Hospital
Studien skal evaluere effekten og sikkerheten til lenalidomid ved behandling av munnsår hos voksne pasienter med refraktær slimhinne Behcets syndrom.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Behçets syndrom (BS) er en systemisk vaskulitt som involverer blodårer av alle størrelser. Det er preget av tilbakevendende sår i munnhulen og kjønnsorganene, hudlesjoner, muskel- og skjelett, oftalmiske, store kar og tarm. Slimhinne BS er den vanligste fenotypen av BS, ofte behandlet med thalidomid og kolkisin, men noen pasienter responderer dårlig eller hadde begrenset bruk på grunn av bivirkninger.

Lenalidomid, et andregenerasjonsderivat av thalidomid, har en rolle som en angiogenesehemmer, et antineoplastisk middel og en immunmodulator.

Dens nevrotoksisitet og reproduksjonstoksisitet er betydelig redusert, og evnen til TNF-alfa-hemming er betydelig økt.

Rapporter om lenalidomid for refraktær slimhinne-BS har hovedsakelig vært kasusrapporter og foreløpige studier, kliniske studier mangler.

Dette er en enkeltsenter, prospektiv, åpen, enkeltarmsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til lenalidomid ved behandling av refraktær slimhinne-BS; med frekvensen av fullstendig remisjon av orale sår hos forsøkspersoner ved 12 uker som det primære endepunktet; delvis remisjon av orale og genitale sår, manglende responsrate og BS-sykdomsaktivitet som sekundære endepunkter; og uønskede hendelser og nyutviklede BS-relaterte symptomer som sikkerhetsendepunkter.

Denne studien tar sikte på å inkludere voksne pasienter med refraktær slimhinne-BS med en stabil dosering av lavdose glukokortikoider og/eller andre konvensjonelle immunmodulatorer. Alle forsøkspersoner vil bli behandlet med lenalidomid 10 mg/dag med regelmessig oppfølging, de som har bivirkninger vil bli evaluert av etterforskere og justert til 5 mg/dag om nødvendig, med glukokortikoider og immunsuppressive midler justert etter behov. Hver pasient vil fullføre en 12-ukers behandlingsperiode, etterfulgt av 4 ukers observasjon etter seponering av lenalidomid.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

42

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Jinjing Liu
        • Hovedetterforsker:
          • Wenjie Zheng, M.D.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som kan forstå og frivillig signere et informert samtykkedokument før studien;
  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner ≥ 18 år og ≤ 65 år på tidspunktet for undertegning av det informerte samtykkedokumentet.
  • Oppfyllelse av ICBD-kriteriene (International Conference on Behcets Disease)(2013);
  • Presentert med aktive slimhinnelesjoner: Forsøkspersonene må ha minst 1 munnsår innen 4 uker etter screeningbesøket og minst 2 munnsår på registreringsdagen; forsøkspersoner kan være med eller uten kjønnssår og (eller) hudlesjoner.
  • Refraktære slimhinnelesjoner: Pasienter må oppleve minst 2 tilbakefall av munnsår i løpet av 3 påfølgende måneder med konvensjonell behandling med kortikosteroider og(eller) immunsuppressiva.
  • Uten større organinvolvering, inkludert aktiv gastrointestinal, okulær, nervesystem og større karinvolvering; tidligere større organinvolvering er tillatt hvis den skjedde minst 1 år før screeningbesøket og ikke er aktiv på registreringstidspunktet. personer med leddgikt er tillatt.

Ekskluderingskriterier: Tilstedeværelsen av noen av følgende vil ekskludere et emne fra studieregistreringen.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide kvinner eller ammende mødre, mannlige og kvinnelige pasienter med nylige fertilitetsbehov.
  • Hud- og slimhinnelesjoner bør utelukke erythema multiforme, syfilis, Sweet sykdom, Stevens-Johnsons syndrom, akne vulgaris, herpes simplex-infeksjon, periodisk granulocytopeni og ervervet immunsvikt.
  • Personer med Behçets syndrom-relaterte aktive hovedorganinvolvering som krever aggressiv immunsuppressiv terapi, inkludert aktiv gastrointestinal, okulær, nervesystem og større karinvolvering.
  • Alvorlig samtidig sykdom: inkludert hjertesvikt (≥nivå Ⅲ, NYHA), respirasjonssvikt, nyresvikt (serumkreatinin ≥ 1,5 mg/dL), leversvikt (aspartattransaminase (AST) og alanintransaminase (ALT) ≥ 2 X 2 X . , myelosuppresjon (WBC<3,0×109/L eller N<1,5×109/L, HGB≤85g/L, PLT<100×109/L), perifer nevropati.
  • Akutte alvorlige infeksjoner som sepsis og cellulitt, aktiv hepatitt B- eller C-virusinfeksjon, aktiv tuberkulose og historie med en positiv test for, eller enhver klinisk mistanke om, humant immunsviktvirus (HIV).
  • Pasienter med malignitet, eller tidligere malignitet innen 5 år før screeningfasen, risikofaktorer for hjerteinfarkt (inkludert en historie med trombose) eller hyperkoagulabilitet.
  • Anamnese med bruk av lenalidomid eller thalidomid innen 1 måned før registrering.
  • Pasienter med allergier eller kontraindikasjoner mot lenalidomid eller thalidomid.
  • Etter å ha mottatt samtidig immunmodulerende terapi eller småmolekylære legemidler. Minst 5 terminale halveringstider for alle biologiske legemidler, inkludert, men ikke begrenset til, de som er oppført nedenfor; innenfor:

Ti dager før registreringsdagen for tofacitinib og baricitinib Fire uker før registreringsdagen for etanercept Åtte uker før registreringsdagen for infliximab Ti uker før registreringsdagen for adalimumab, golimumab, certolizumab, abatacept og tocilizumab Seks måneder før dagen for registrering for secukinumab

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intervensjon med lenalidomid
Alle forsøkspersoner vil bli behandlet med lenalidomid 10 mg/dag.
Legemiddel: Lenalidomid 10 mg
Alle forsøkspersoner vil bli behandlet med lenalidomid 10 mg/dag med en regelmessig oppfølging på 12 uker, etterfulgt av en 4-ukers observasjon etter seponering av lenalidomid.
Andre navn:
  • Lenalidomid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den fullstendige remisjonsraten for munnsår hos forsøkspersoner etter 12 ukers behandling
Tidsramme: 12 uker
En fullstendig remisjon ved uke 12 ble definert som deltakere som var orale sårfrie ved uke 12.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av deltakerne som hadde en delvis respons på munnsår ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
En delvis respons ved uke 12 ble definert som deltakere med 50 % eller mer reduksjon i antall munnsår ved uke 12
12 uker
Andel av deltakerne som ikke hadde respons på munnsår ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
Ingen respons i uke 12 ble definert som alle andre deltakere i uke 12
12 uker
Andel av deltakerne som hadde en fullstendig respons på kjønnssår ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
En fullstendig remisjon ved uke 12 ble definert som deltakere som var fri for kjønnssår ved uke 12.
12 uker
Andel av deltakerne som hadde en delvis respons på kjønnssår ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
En delvis respons ved uke 12 ble definert som deltakere med 50 % eller mer reduksjon i antall kjønnssår ved uke 12
12 uker
Andel av deltakerne som ikke hadde respons på kjønnssår ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
Ingen respons i uke 12 ble definert som alle andre deltakere i uke 12
12 uker
Endring fra baseline på smerter i munnsår som målt ved visuell analog skala (VAS) ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12

Smerter av munnsår ble målt med en 100 mm VAS-skala. Deltakeren ble bedt om å tegne en enkelt linje vinkelrett på VAS-linjen på punktet som representerte alvorlighetsgraden av smertene deres i løpet av forrige uke, med 0 mm (venstre ende av skalaen) som representerte ingen smerte og 100 mm (den høyre ende av skalaen) som representerer den verste smerten man kan tenke seg. Avstanden til den vinkelrette linjen fra venstre ende av skalaen ble registrert.

En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline på smerter i genital ulcus målt ved visuell analog skala (VAS) ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12

Smerter av kjønnssår ble målt ved hjelp av en 100 mm VAS-skala. Deltakeren ble bedt om å tegne en enkelt linje vinkelrett på VAS-linjen på punktet som representerte alvorlighetsgraden av smertene deres i løpet av forrige uke, med 0 mm (venstre ende av skalaen) som representerte ingen smerte og 100 mm (den høyre ende av skalaen) som representerer den verste smerten man kan tenke seg. Avstanden til den vinkelrette linjen fra venstre ende av skalaen ble registrert.

En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline i sykdomsaktivitet målt ved Behçets sykdomsaktuelle aktivitetsskjema (BDCAF)
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12

Behçet's Disease Current Activity Form (BDCAF) består av 3 komponentskårer: Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI) poengsum, pasientens oppfatning av sykdomsaktivitet og klinikerens generelle oppfatning av sykdomsaktivitet.

BDCAI består av 12 spørsmål angående sykdomsmanifestasjoner de siste 4 ukene. Poengsummen er summen av 12 elementer og varierer fra 0 til 12. En høyere score indikerer et høyere nivå av sykdomsaktivitet, og en negativ endring fra baseline indikerer bedring.

Pasientens oppfatning av sykdomsaktivitet ble vurdert på en skala fra 1 til 7, og klinikerens generelle oppfatning av sykdomsaktivitet ble vurdert på en skala fra 1 til 7. En høyere skåre indikerer et høyere nivå av sykdomsaktivitet og en negativ endring fra baseline indikerer forbedring.
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline i sykdomsaktivitet målt ved Behçets Syndrome Activity Score (BSAS) ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
Behçet's Syndrome Activity Score (BSAS) inneholder 10 spørsmål som vurderer antall nye orale og genitale sår og hudlesjoner, GI, CNS, vaskulær og okulær involvering, og deltakerens nåværende nivå av ubehag. Behçets syndrom aktivitetspoeng varierer fra 0 til 100, med en høyere poengsum som indikerer et høyere nivå av sykdomsaktivitet. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline i Behçet's Disease Quality of Life (BD Qol)-score ved uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
Spørreskjemaet Behçet's Disease Quality of Life ble utviklet for å måle påvirkningen av BD på en deltakers liv. Den består av 30 selvutfylte spesifiserte spørsmål som måler sykdomsrelaterte restriksjoner på deltakerens aktiviteter og deres følelsesmessige respons på disse restriksjonene. Den totale poengsummen er summen av alle 30 elementene (hvert ja skårer 1 og hvert nei skårer 0), hvor 0 representerer ingen påvirkning av Behçets sykdom på en deltakers livskvalitet og 30 representerer den mest alvorlige påvirkningen. En negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Utgangspunkt til uke 12
Endring fra baseline i Short Form-36 Health Status Questionnaire (SF-36)
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
Short Form-36 Health Status Questionnaire (SF-36) er en pasientrapportert undersøkelse med 36 elementer av pasientens helse. SF-36 er et mål på helsetilstand. SF-36 består av åtte skalerte poengsummer, som er de vektede summene av spørsmålene i deres seksjon. Hver skala transformeres direkte til en 0-100 skala under forutsetning av at hvert spørsmål har lik vekt. Jo lavere poengsum jo mer funksjonshemming. Jo høyere poengsum jo mindre funksjonshemming, dvs. en poengsum på null tilsvarer maksimal funksjonshemming og en poengsum på 100 tilsvarer ingen funksjonshemming.
Utgangspunkt til uke 12
Kortikosteroidavsmalnende effekter.
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 12
Doseringen av glukokortikoider vil trappes ned skreddersydd til sykdomsaktiviteten til hver deltaker, og endringen av dosen fra baseline vil bli registrert.
Utgangspunkt til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2023

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

31. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

8. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2023

Sist bekreftet

1. april 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • lenalidomide in BS

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Munnsår

Kliniske studier på Lenalidomid 10 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Spain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere