Lenalidomida en el tratamiento del síndrome de Behçet mucoso
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El Síndrome de Behçet (SB) es una vasculitis sistémica que involucra vasos sanguíneos de todos los tamaños. Se caracteriza por úlceras orales y genitales recurrentes, lesiones cutáneas, afectaciones musculoesqueléticas, oftálmicas, de grandes vasos e intestinales. El BS mucoso es el fenotipo más común de BS, comúnmente tratado con talidomida y colchicina, sin embargo, algunos pacientes responden mal o tienen un uso limitado debido a los efectos secundarios.
La lenalidomida, un derivado de segunda generación de la talidomida, tiene un papel como inhibidor de la angiogénesis, agente antineoplásico e inmunomodulador.
Su neurotoxicidad y toxicidad reproductiva se reducen significativamente, y la capacidad de inhibición de TNF-alfa aumenta significativamente.
Los informes sobre lenalidomida para el SB mucoso refractario han sido principalmente informes de casos y estudios preliminares, faltan ensayos clínicos.
Este es un estudio de un solo brazo, prospectivo, abierto y de un solo centro para evaluar la eficacia y seguridad de la lenalidomida en el tratamiento del SB mucoso refractario; con la tasa de remisión completa de las úlceras orales en sujetos a las 12 semanas como criterio principal de valoración; remisión parcial de las úlceras orales y genitales, tasa de no respuesta y actividad de la enfermedad del SB como criterios de valoración secundarios; y eventos adversos y síntomas relacionados con el SB recientemente desarrollados como criterios de valoración de seguridad.
Este estudio tiene como objetivo inscribir a pacientes adultos con SB mucoso refractario con una dosis estable de glucocorticoides en dosis bajas y/u otros inmunomoduladores convencionales. Todos los sujetos serán tratados con 10 mg/día de lenalidomida con un seguimiento regular, los investigadores evaluarán a aquellos que presenten efectos adversos y los ajustarán a 5 mg/día si es necesario, con glucocorticoides y agentes inmunosupresores ajustados según sea necesario. Cada sujeto completará un período de tratamiento de 12 semanas, seguido de 4 semanas de observación después de suspender la lenalidomida.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Wenjie Zheng, M.D.
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jinjing Liu, M.D.
- Número de teléfono: 8617810391494
- Correo electrónico: questionmark003@sina.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100730
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- Jinjing Liu
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Investigador principal:
- Wenjie Zheng, M.D.
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que puedan comprender y firmar voluntariamente un documento de consentimiento informado previo al estudio;
- Sujetos masculinos y femeninos ≥ 18 años y ≤ 65 años de edad al momento de firmar el documento de consentimiento informado.
- Cumpliendo con los criterios ICBD (Conferencia Internacional sobre la Enfermedad de Behcet) (2013);
- Presentado con lesiones mucosas activas: los sujetos deben tener al menos 1 úlcera oral dentro de las 4 semanas posteriores a la visita de selección y al menos 2 úlceras orales el día de la inscripción; los sujetos pueden tener o no úlceras genitales y (o) lesiones cutáneas.
- Lesiones refractarias de la mucosa: los sujetos deben experimentar al menos 2 recaídas de úlceras orales durante 3 meses consecutivos de tratamiento convencional con corticosteroides y/o inmunosupresores.
- Sin afectación de órganos importantes, incluida la afectación gastrointestinal activa, ocular, del sistema nervioso y de los vasos importantes; se permite la afectación anterior de órganos importantes si ocurrió al menos 1 año antes de la visita de selección y no está activa en el momento de la inscripción; Se permiten sujetos con artritis.
Criterios de exclusión: la presencia de cualquiera de los siguientes excluirá a un sujeto de la inscripción en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Mujeres embarazadas o madres lactantes, Pacientes masculinos y femeninos con requerimientos de fertilidad recientes.
- Las lesiones cutáneas y mucosas deben excluir eritema multiforme, sífilis, enfermedad de Sweet, síndrome de Stevens-Johnson, acné vulgar, infección por herpes simple, granulocitopenia periódica e inmunodeficiencia adquirida.
- Sujetos con afectación activa de órganos principales relacionada con el síndrome de Behçet que requiere una terapia inmunosupresora agresiva, incluida la afectación activa gastrointestinal, ocular, del sistema nervioso y de los vasos principales.
- Enfermedad concomitante grave: incluida insuficiencia cardíaca (≥ nivel Ⅲ, NYHA), insuficiencia respiratoria, insuficiencia renal (creatinina sérica ≥ 1,5 mg/dl), insuficiencia hepática (aspartato transaminasa (AST) y alanina transaminasa (ALT) ≥ 2 X LSN). , mielosupresión (WBC<3,0×109/L o N<1,5×109/L, HGB≤85g/L, PLT<100×109/L), neuropatía periférica.
- Infecciones graves agudas como sepsis y celulitis, infección activa por el virus de la hepatitis B o C, tuberculosis activa y antecedentes de una prueba positiva o cualquier sospecha clínica del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Pacientes con malignidad o cualquier antecedente de malignidad dentro de los 5 años previos a la fase de selección, factores de riesgo de infarto de miocardio (incluyendo antecedentes de trombosis) o hipercoagulabilidad.
- Historial de uso de lenalidomida o talidomida dentro de 1 mes antes de la inscripción.
- Pacientes con alergias o contraindicaciones a lenalidomida o talidomida.
- Haber recibido terapia inmunomoduladora concomitante o medicamentos de molécula pequeña. Al menos 5 vidas medias terminales para todos los productos biológicos, incluidos, entre otros, los que se enumeran a continuación; dentro de:
Diez días antes del día de inscripción para tofacitinib y baricitinib Cuatro semanas antes del día de inscripción para etanercept Ocho semanas antes del día de inscripción para infliximab Diez semanas antes del día de inscripción para adalimumab, golimumab, certolizumab, abatacept y tocilizumab Seis meses antes del día de inscripción para secukinumab
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Intervención con lenalidomida
Todos los sujetos serán tratados con lenalidomida 10 mg/día.
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Todos los sujetos serán tratados con lenalidomida 10 mg/día con un seguimiento regular de 12 semanas, seguido de una observación de 4 semanas después de suspender la lenalidomida.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La tasa de remisión completa de las úlceras orales en sujetos después de 12 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Una remisión completa en la semana 12 se definió como participantes sin úlceras orales en la semana 12.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que tuvieron una respuesta parcial de úlcera oral en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Una respuesta parcial en la semana 12 se definió como participantes con una reducción del 50 % o más en el número de úlceras orales en la semana 12
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12 semanas
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Porcentaje de participantes que no respondieron a la úlcera oral en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Ninguna respuesta en la semana 12 se definió como todos los demás participantes en la semana 12
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12 semanas
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Porcentaje de participantes que tuvieron una respuesta completa de úlcera genital en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Una remisión completa en la semana 12 se definió como participantes sin úlceras genitales en la semana 12.
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12 semanas
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Porcentaje de participantes que tuvieron una respuesta parcial de úlcera genital en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Una respuesta parcial en la semana 12 se definió como participantes con una reducción del 50 % o más en el número de úlceras genitales en la semana 12
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12 semanas
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Porcentaje de participantes que no respondieron a la úlcera genital en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Ninguna respuesta en la semana 12 se definió como todos los demás participantes en la semana 12
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12 semanas
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Cambio desde el inicio en el dolor de la úlcera oral medido por escala analógica visual (VAS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El dolor de las úlceras orales se midió utilizando una escala VAS de 100 mm. Se le pidió al participante que dibujara una sola línea perpendicular a la línea VAS en el punto que representaba la severidad de su dolor durante la semana anterior, con 0 mm (el extremo izquierdo de la escala) representando ningún dolor y 100 mm (el extremo derecho de la escala) que representa el peor dolor imaginable. Se registró la distancia de la línea perpendicular desde el extremo izquierdo de la escala. Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora. |
Línea de base a la semana 12
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Cambio desde el inicio en el dolor de la úlcera genital medido por escala analógica visual (VAS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El dolor de las úlceras genitales se midió utilizando una escala VAS de 100 mm. Se le pidió al participante que dibujara una sola línea perpendicular a la línea VAS en el punto que representaba la severidad de su dolor durante la semana anterior, con 0 mm (el extremo izquierdo de la escala) representando ningún dolor y 100 mm (el extremo derecho de la escala) que representa el peor dolor imaginable. Se registró la distancia de la línea perpendicular desde el extremo izquierdo de la escala. Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora. |
Línea de base a la semana 12
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Cambio desde el inicio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el formulario de actividad actual de la enfermedad de Behçet (BDCAF)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El formulario de actividad actual de la enfermedad de Behçet (BDCAF) consta de 3 puntuaciones componentes: la puntuación del índice de actividad actual de la enfermedad de Behçet (BDCAI), la percepción de la actividad de la enfermedad por parte del paciente y la percepción general de la actividad de la enfermedad por parte del médico. El BDCAI consta de 12 preguntas sobre las manifestaciones de la enfermedad durante las 4 semanas anteriores. La puntuación es la suma de la puntuación de 12 elementos y varía de 0 a 12. Una puntuación más alta indica un nivel más alto de actividad de la enfermedad y un cambio negativo desde el inicio indica una mejoría. La percepción de la actividad de la enfermedad por parte del paciente se evaluó en una escala del 1 al 7, y la percepción general de la actividad de la enfermedad por parte del médico se evaluó en una escala del 1 al 7. Una puntuación más alta indica un nivel más alto de actividad de la enfermedad y un cambio negativo desde el inicio. indica mejora. |
Línea de base a la semana 12
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Cambio desde el inicio en la actividad de la enfermedad según lo medido por el puntaje de actividad del síndrome de Behçet (BSAS) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El puntaje de actividad del síndrome de Behçet (BSAS) contiene 10 preguntas que evalúan el número de nuevas úlceras orales y genitales y lesiones cutáneas, compromiso GI, SNC, vascular y ocular, y el nivel actual de malestar del participante.
El puntaje de actividad del síndrome de Behçet varía de 0 a 100, y un puntaje más alto indica un nivel más alto de actividad de la enfermedad.
Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
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Línea de base a la semana 12
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones de calidad de vida de la enfermedad de Behçet (BD Qol) en la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El cuestionario de calidad de vida de la enfermedad de Behçet se desarrolló para medir la influencia del BD en la vida de un participante.
Consta de 30 preguntas detalladas autocompletadas que miden las restricciones relacionadas con la enfermedad en las actividades del participante y su respuesta emocional a estas restricciones.
La puntuación total es la suma de los 30 ítems (cada sí puntúa 1 y cada no puntúa 0), donde 0 representa ninguna influencia de la enfermedad de Behçet en la calidad de vida de un participante y 30 representa la influencia más grave.
Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
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Línea de base a la semana 12
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de estado de salud de forma abreviada-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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El Cuestionario de estado de salud de formulario corto-36 (SF-36) es una encuesta de 36 ítems informada por el paciente sobre la salud del paciente.
El SF-36 es una medida del estado de salud.
El SF-36 consta de ocho puntuaciones escaladas, que son las sumas ponderadas de las preguntas de su sección.
Cada escala se transforma directamente en una escala de 0 a 100 en el supuesto de que cada pregunta tiene el mismo peso.
A menor puntuación mayor discapacidad.
Cuanto mayor sea la puntuación, menor será la discapacidad, es decir, una puntuación de cero equivale a la discapacidad máxima y una puntuación de 100 equivale a ninguna discapacidad.
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Línea de base a la semana 12
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Efectos de disminución gradual de los corticosteroides.
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 12
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La dosis de glucocorticoides se reducirá gradualmente según la actividad de la enfermedad de cada participante, y se registrará el cambio de dosis desde el inicio.
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Línea de base a la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Wenjie Zheng, M.D., Department of Rheumatology, Peking Union Medical College Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la Boca
- Enfermedades Estomatognáticas
- Úlcera oral
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Ácidos carboxílicos
- Piperidinas
- Ftalimidas
- Ácidos ftálicos
- Ácidos, carbocíclicos
- Piperidonas
- Isoindoles
- Lenalidomida
Otros números de identificación del estudio
- lenalidomide in BS
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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