Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Lenalidomid v léčbě slizničního Behçetova syndromu

5. dubna 2023 aktualizováno: Peking Union Medical College Hospital
Cílem studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost lenalidomidu při léčbě vředů v dutině ústní u dospělých pacientů s refrakterním slizničním Behcetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Behçetův syndrom (BS) je systémová vaskulitida postihující krevní cévy všech velikostí. Je charakterizována recidivujícími vředy v ústech a pohlavních orgánech, kožními lézemi, postižením pohybového aparátu, oka, velkých cév a střev. Slizniční BS je nejběžnějším fenotypem BS, běžně se léčí thalidomidem a kolchicinem, přesto někteří pacienti reagují špatně nebo mají omezené použití kvůli vedlejším účinkům.

Lenalidomid, derivát thalidomidu druhé generace, má roli jako inhibitor angiogeneze, antineoplastické činidlo a imunomodulátor.

Jeho neurotoxicita a reprodukční toxicita jsou významně sníženy a schopnost inhibice TNF-alfa je významně zvýšena.

Zprávy o lenalidomidu pro refrakterní slizniční BS byly většinou kazuistiky a předběžné studie, klinické studie chybí.

Toto je jednocentrická, prospektivní, otevřená, jednoramenná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti lenalidomidu při léčbě refrakterní slizniční BS; s mírou kompletní remise orálních vředů u subjektů ve 12. týdnu jako primárním koncovým parametrem; částečná remise orálních a genitálních vředů, míra non-response a aktivita BS onemocnění jako sekundární koncové body; a nežádoucí příhody a nově vyvinuté symptomy související s BS jako bezpečnostní koncové body.

Tato studie si klade za cíl zařadit dospělé pacienty s refrakterní slizniční BS se stabilním dávkováním nízkých dávek glukokortikoidů a/nebo jiných konvenčních imunomodulátorů. Všichni jedinci budou léčeni lenalidomidem 10 mg/den s pravidelným sledováním, ti, kteří mají nežádoucí účinky, budou hodnoceni výzkumnými pracovníky a v případě potřeby upraveni na 5 mg/den, s glukokortikoidy a imunosupresivy upravenými podle potřeby. Každý subjekt dokončí 12týdenní léčebné období, po kterém následují 4 týdny pozorování po vysazení lenalidomidu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

42

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Jinjing Liu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wenjie Zheng, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti, kteří mohou před studií porozumět a dobrovolně podepsat dokument informovaného souhlasu;
  • Muži a ženy ve věku ≥ 18 let a ≤ 65 let v době podpisu dokumentu s informovaným souhlasem.
  • Splnění kritérií ICBD (Mezinárodní konference o Behcetově nemoci) (2013);
  • S aktivními slizničními lézemi: Subjekty musí mít alespoň 1 ústní vřed do 4 týdnů po screeningové návštěvě a alespoň 2 ústní vředy v den zařazení; subjekty mohou být s nebo bez genitálních vředů a (nebo) kožních lézí.
  • Refrakterní slizniční léze: Subjekty musí zaznamenat alespoň 2 relapsy orálních vředů během 3 po sobě jdoucích měsíců konvenční léčby kortikosteroidy a (nebo) imunosupresivy.
  • Bez většího postižení orgánů, včetně aktivního postižení gastrointestinálního, očního, nervového systému a velkých cév; předchozí postižení velkého orgánu je povoleno, pokud k němu došlo alespoň 1 rok před screeningovou návštěvou a není aktivní v době zařazení; subjekty s artritidou jsou povoleny.

Kritéria vyloučení: Přítomnost kteréhokoli z následujících vyloučí subjekt ze zápisu do studie.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné ženy nebo kojící matky, muži a ženy s nedávnými požadavky na plodnost.
  • Kožní a slizniční léze by měly vylučovat erythema multiforme, syfilis, Sweetovu chorobu, Stevens-Johnsonův syndrom, acne vulgaris, infekci herpes simplex, periodickou granulocytopenii a získanou imunodeficienci.
  • Subjekty s aktivním postižením hlavních orgánů souvisejícím s Behçetovým syndromem, které vyžaduje agresivní imunosupresivní léčbu, včetně aktivního postižení gastrointestinálního traktu, oka, nervového systému a velkých cév.
  • Závažné doprovodné onemocnění: včetně srdečního selhání (≥ hladina Ⅲ, NYHA), respiračního selhání, renální insuficience (sérový kreatinin ≥ 1,5 mg/dl ), jaterní insuficience (aspartáttransamináza (AST) a alanintransamináza (ALT) ≥ 2 X ULN.) , myelosuprese (WBC<3,0×109/l nebo N<1,5×109/l, HGB≤85g/l, PLT<100×109/l), periferní neuropatie.
  • Akutní závažné infekce, jako je sepse a celulitida, aktivní infekce virem hepatitidy B nebo C, aktivní tuberkulóza a anamnéza pozitivního testu na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo jakékoli klinické podezření na něj.
  • Pacienti s malignitou nebo jakoukoli malignitou v anamnéze během 5 let před screeningovou fází, rizikovými faktory pro infarkt myokardu (včetně anamnézy trombózy) nebo hyperkoagulabilitou.
  • Anamnéza užívání lenalidomidu nebo thalidomidu do 1 měsíce před zařazením.
  • Pacienti s alergiemi nebo kontraindikacemi na lenalidomid nebo thalidomid.
  • Po souběžné imunomodulační terapii nebo léků s malou molekulou. Alespoň 5 terminálních poločasů pro všechny biologické látky, včetně, ale bez omezení, těch, které jsou uvedeny níže; v rámci:

Deset dnů přede dnem zařazení tofacitinibu a baricitinibu Čtyři týdny přede dnem zařazení etanerceptu Osm týdnů přede dnem zařazení infliximabu Deset týdnů před dnem zařazení adalimumabu, golimumabu, certolizumabu, abataceptu a tocilizumab Šest měsíců před dnem zařazení na secukinumab

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intervence lenalidomidem
Všichni jedinci budou léčeni lenalidomidem 10 mg/den.
Lék: Lenalidomid 10 mg
Všichni jedinci budou léčeni lenalidomidem 10 mg/den s pravidelným sledováním po dobu 12 týdnů, po kterém bude následovat 4týdenní pozorování po vysazení lenalidomidu.
Ostatní jména:
  • Lenalidomid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úplné remise orálních vředů u subjektů po 12 týdnech léčby
Časové okno: 12 týdnů
Kompletní remise v týdnu 12 byla definována jako účastníci, kteří byli bez vředů v ústech v týdnu 12.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří měli částečnou odpověď na vřed v ústech v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů
Částečná odpověď v týdnu 12 byla definována jako účastníci s 50% nebo více snížením počtu vředů v ústech v týdnu 12
12 týdnů
Procento účastníků, kteří neměli žádnou odezvu na vřed v ústech v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů
Žádná odpověď v týdnu 12 nebyla definována jako u všech ostatních účastníků v týdnu 12
12 týdnů
Procento účastníků, kteří měli kompletní odpověď na genitální vřed v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů
Kompletní remise v týdnu 12 byla definována jako účastníci, kteří byli bez genitálního vředu v týdnu 12.
12 týdnů
Procento účastníků, kteří měli částečnou odpověď na genitální vřed v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů
Částečná odpověď v týdnu 12 byla definována jako účastníci s 50% nebo větším snížením počtu genitálních vředů v týdnu 12
12 týdnů
Procento účastníků, kteří neměli žádnou odpověď na genitální vřed v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů
Žádná odpověď v týdnu 12 nebyla definována jako u všech ostatních účastníků v týdnu 12
12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty bolesti vředu v ústech měřené vizuální analogovou škálou (VAS) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12

Bolest ústních vředů byla měřena pomocí 100 mm VAS stupnice. Účastník byl požádán, aby nakreslil jednu čáru kolmou na čáru VAS v bodě, který představoval závažnost jejich bolesti během předchozího týdne, přičemž 0 mm (levý konec škály) představuje žádnou bolest a 100 mm (tj. pravý konec stupnice) představující nejhorší bolest, jakou si lze představit. Byla zaznamenána vzdálenost kolmice od levého konce stupnice.

Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozí hodnoty bolesti genitálního vředu měřená vizuální analogovou stupnicí (VAS) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12

Bolest genitálních vředů byla měřena pomocí 100 mm VAS stupnice. Účastník byl požádán, aby nakreslil jednu čáru kolmou na čáru VAS v bodě, který představoval závažnost jejich bolesti během předchozího týdne, přičemž 0 mm (levý konec škály) představuje žádnou bolest a 100 mm (tj. pravý konec stupnice) představující nejhorší bolest, jakou si lze představit. Byla zaznamenána vzdálenost kolmice od levého konce stupnice.

Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna aktivity onemocnění oproti výchozí hodnotě měřené Behçetovým formulářem aktuální aktivity nemoci (BDCAF)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12

Formulář aktuální aktivity Behçet's Disease Current Activity Form (BDCAF) se skládá ze 3 dílčích skóre: skóre indexu Behçet's Disease Current Activity Index (BDCAI), vnímání aktivity nemoci pacientem a celkové vnímání aktivity nemoci lékařem.

BDCAI se skládá z 12 otázek týkajících se projevů onemocnění za předchozí 4 týdny, skóre je součet skóre 12 položek a pohybuje se od 0 do 12. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň aktivity onemocnění a negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.

Pacientovo vnímání aktivity onemocnění bylo hodnoceno na stupnici od 1 do 7 a celkové vnímání aktivity onemocnění lékařem bylo hodnoceno na stupnici od 1 do 7. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň aktivity onemocnění a negativní změnu oproti výchozímu stavu. naznačuje zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozí hodnoty v aktivitě onemocnění měřená pomocí skóre aktivity Behçetova syndromu (BSAS) v týdnu 12
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Skóre aktivity Behçetova syndromu (BSAS) obsahuje 10 otázek, které hodnotí počet nových ústních a genitálních vředů a kožních lézí, GI, CNS, cévní a oční postižení a aktuální úroveň nepohodlí účastníka. Skóre aktivity Behçetova syndromu se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň aktivity onemocnění. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna skóre kvality života Behçet's Disease Quality of Life (BD Qol) od výchozí hodnoty ve 12. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Dotazník Behçet's Disease Quality of Life byl vyvinut pro měření vlivu BD na život účastníka. Skládá se z 30 samostatně vyplněných podrobných otázek, které měří omezení související s nemocí v aktivitách účastníka a jeho emocionální reakci na tato omezení. Celkové skóre je součtem všech 30 položek (každá ano skóre 1 a každá ne skóre 0), přičemž 0 představuje žádný vliv Behçetovy choroby na kvalitu života účastníka a 30 představuje nejzávažnější vliv. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 12
Změna od výchozího stavu v krátkém dotazníku o zdravotním stavu formuláře-36 (SF-36)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Short Form-36 Health Status Questionnaire (SF-36) je 36-položkový, pacientem hlášený průzkum zdravotního stavu pacientů. SF-36 je měřítkem zdravotního stavu. SF-36 se skládá z osmi škálovaných skóre, což jsou vážené součty otázek v jejich sekci. Každá stupnice je přímo transformována na stupnici 0-100 za předpokladu, že každá otázka má stejnou váhu. Čím nižší skóre, tím více postižení. Čím vyšší skóre, tím menší postižení, tj. skóre nula odpovídá maximálnímu postižení a skóre 100 odpovídá žádnému postižení.
Výchozí stav do týdne 12
Účinky snižování kortikosteroidů.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
Dávkování glukokortikoidů bude snižováno na míru podle aktivity onemocnění každého účastníka a bude zaznamenána změna dávkování od výchozí hodnoty.
Výchozí stav do týdne 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

31. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

8. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • lenalidomide in BS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ústní vřed

Klinické studie na Lenalidomid 10 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit