점막 베체트 증후군의 치료에 레날리도마이드
연구 개요
상세 설명
베체트 증후군(BS)은 모든 크기의 혈관을 포함하는 전신 혈관염입니다. 재발성 구강 및 생식기 궤양, 피부 병변, 근골격계, 눈, 대혈관 및 장 침범이 특징입니다. 점막성 BS는 BS의 가장 흔한 표현형으로 탈리도마이드와 콜히친으로 일반적으로 치료되지만 일부 환자는 반응이 좋지 않거나 부작용으로 인해 사용이 제한되었습니다.
탈리도마이드의 2세대 유도체인 레날리도마이드(Lenalidomide)는 혈관신생 억제제, 항종양제 및 면역조절제로서의 역할을 한다.
신경 독성과 생식 독성이 크게 감소하고 TNF-알파 억제 능력이 크게 증가합니다.
난치성 점막 BS에 대한 lenalidomide에 대한 보고는 대부분 증례 보고 및 예비 연구였으며 임상 시험은 부족했습니다.
이것은 난치성 점막 BS의 치료에서 레날리도마이드의 효능과 안전성을 평가하기 위한 단일 센터, 전향적, 공개, 단일군 연구입니다. 일차 종점으로서 12주에 피험자에서 구강 궤양의 완전한 관해율과 함께; 구강 및 생식기 궤양의 부분 완화, 무반응률 및 2차 종점으로서의 BS 질병 활성도; 부작용 및 새로 개발된 BS 관련 증상을 안전 종점으로 합니다.
이 연구는 안정적인 용량의 저용량 글루코코르티코이드 및/또는 기타 기존 면역조절제를 사용하는 난치성 점막 BS 성인 환자를 등록하는 것을 목표로 합니다. 모든 피험자는 정기적인 추적 관찰과 함께 레날리도마이드 10mg/일로 치료받게 되며, 부작용이 있는 환자는 연구자가 평가하고 필요에 따라 글루코코르티코이드와 면역억제제를 조정하여 필요에 따라 5mg/일로 조정합니다. 각 피험자는 12주 치료 기간을 완료한 후 레날리도마이드 중단 후 4주간 관찰하게 됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Wenjie Zheng, M.D.
연구 연락처 백업
- 이름: Jinjing Liu, M.D.
- 전화번호: 8617810391494
- 이메일: questionmark003@sina.com
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100730
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
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연락하다:
- Jinjing Liu
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수석 연구원:
- Wenjie Zheng, M.D.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연구 전에 사전 동의 문서를 이해하고 자발적으로 서명할 수 있는 환자
- 피험자 동의서 서명 시점에 18세 이상 65세 이하의 남성 및 여성 피험자.
- ICBD(International Conference on Behcet's Disease) 기준 충족(2013);
- 활동성 점막 병변이 있는 경우: 피험자는 스크리닝 방문 후 4주 이내에 최소 1개의 구강 궤양이 있어야 하고 등록 당일에 최소 2개의 구강 궤양이 있어야 합니다. 피험자는 생식기 궤양 및(또는) 피부 병변이 있거나 없을 수 있습니다.
- 난치성 점막 병변: 피험자는 코르티코스테로이드 및(또는) 면역억제제로 통상적인 치료를 받는 연속 3개월 동안 구강 궤양의 재발이 2회 이상 발생해야 합니다.
- 활성 위장관, 안구, 신경계 및 주요 혈관 침범을 포함한 주요 장기 침범 없이; 이전 주요 장기 침범은 스크리닝 방문 최소 1년 전에 발생했고 등록 시점에 활성 상태가 아닌 경우 허용됩니다. 관절염이 있는 과목은 허용됩니다.
제외 기준: 다음 중 하나라도 존재하면 연구 등록에서 피험자를 제외합니다.
제외 기준:
- 임산부 또는 수유부, 최근 가임력이 필요한 남성 및 여성 환자.
- 피부 및 점막 병변은 다형 홍반, 매독, 스위트병, 스티븐스-존슨 증후군, 심상성 여드름, 단순 헤르페스 감염, 주기성 과립구감소증 및 후천성 면역결핍을 배제해야 합니다.
- 활성 위장, 안구, 신경계 및 주요 혈관 침범을 포함하여 공격적인 면역 억제 요법이 필요한 베체트 증후군 관련 활성 주요 장기 침범이 있는 피험자.
- 중증 수반 질환: 심부전(≥3급, NYHA), 호흡 부전, 신부전(혈청 크레아티닌 ≥ 1.5 mg/dL), 간부전(Aspartate transaminase (AST) and alanine transaminase (ALT) ≥ 2 X ULN.) , 골수억제(WBC<3.0×109/L or N<1.5×109/L, HGB≤85g/L, PLT<100×109/L), 말초신경병증.
- 패혈증 및 봉와직염, 활동성 B형 또는 C형 간염 바이러스 감염, 활동성 결핵, 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성 검사 또는 임상 의심 병력과 같은 급성 중증 감염.
- 악성 종양이 있거나 스크리닝 단계 이전 5년 이내에 악성 병력이 있는 환자, 심근 경색증의 위험 요인(혈전증 병력 포함) 또는 응고항진증이 있는 환자.
- 등록 전 1개월 이내에 레날리도마이드 또는 탈리도마이드 사용 이력.
- 레날리도마이드 또는 탈리도마이드에 대한 알레르기 또는 금기 사항이 있는 환자.
- 수반되는 면역 조절 요법 또는 소분자 약물을 받은 경우. 아래 나열된 것을 포함하되 이에 국한되지 않는 모든 생물학적 제제에 대해 최소 5개의 말기 반감기; 이내에:
tofacitinib 및 baricitinib 등록일 10일 전 etanercept 등록일 4주 전 infliximab 등록일 8주 전 adalimumab, golimumab, certolizumab, abatacept 및 tocilizumab secukinumab 등록일 6개월 전
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 레날리도마이드 개입
모든 피험자는 레날리도마이드 10mg/일로 치료받게 됩니다.
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모든 대상자는 레날리도마이드 10mg/일로 12주간 정기적인 추적 조사를 받은 후 레날리도마이드 중단 후 4주간 관찰하게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주 치료 후 피험자의 구강 궤양 완전관해율
기간: 12주
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12주차 완전 관해는 12주차에 구강 궤양이 없는 참가자로 정의되었습니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차에 구강 궤양 부분 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 12주
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12주차 부분 반응은 12주차에 구강 궤양 수가 50% 이상 감소한 참가자로 정의되었습니다.
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12주
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12주차에 구강 궤양 반응이 없었던 참가자의 비율
기간: 12주
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12주차 무응답은 12주차에 다른 모든 참가자로 정의되었습니다.
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12주
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12주차에 생식기 궤양의 완전 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 12주
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12주째 완전 관해는 12주째 생식기 궤양이 없는 참가자로 정의되었습니다.
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12주
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12주차에 생식기 궤양의 부분 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 12주
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12주차 부분 반응은 12주차에 생식기 궤양 수가 50% 이상 감소한 참가자로 정의되었습니다.
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12주
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12주차에 생식기 궤양 반응이 없었던 참가자의 비율
기간: 12주
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12주차 무응답은 12주차에 다른 모든 참가자로 정의되었습니다.
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12주
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12주째 VAS(visual analogue scale)로 측정한 구강 궤양 통증에 대한 기준선 대비 변화
기간: 12주까지의 기준선
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구강궤양의 통증은 100 mm VAS 척도를 사용하여 측정하였다. 참가자는 지난 주 동안 통증의 심각성을 나타내는 지점에서 VAS 선에 수직으로 단일 선을 그리도록 요청받았습니다. 척도의 오른쪽 끝) 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 눈금의 왼쪽 끝에서 수직선까지의 거리를 기록했습니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다. |
12주까지의 기준선
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12주에 VAS(visual analogue scale)로 측정한 생식기 궤양 통증의 기준선 대비 변화
기간: 12주까지의 기준선
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생식기 궤양의 통증은 100 mm VAS 척도를 사용하여 측정하였다. 참가자는 지난 주 동안 통증의 심각성을 나타내는 지점에서 VAS 선에 수직으로 단일 선을 그리도록 요청받았습니다. 척도의 오른쪽 끝) 상상할 수 있는 최악의 통증을 나타냅니다. 눈금의 왼쪽 끝에서 수직선까지의 거리를 기록했습니다. 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다. |
12주까지의 기준선
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BDCAF(Behçet's Disease Current Activity Form)로 측정한 질병 활성의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
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베체트 질병 현재 활동 양식(BDCAF)은 베체트 질병 현재 활동 지수(BDCAI) 점수, 질병 활동에 대한 환자의 인식 및 질병 활동에 대한 임상의의 전반적인 인식의 3가지 구성 요소 점수로 구성됩니다. BDCAI는 지난 4주 동안의 질병 발현에 관한 12개의 문항으로 구성되어 있으며, 점수는 12개 항목의 합계 점수이며 범위는 0에서 12까지입니다. 점수가 높을수록 질병 활성도가 높음을 나타내고 기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다. 질병 활동에 대한 환자의 인식은 1에서 7까지의 척도로 평가되었고, 임상의의 질병 활동에 대한 전반적인 인식은 1에서 7까지의 척도로 평가되었습니다. 점수가 높을수록 질병 활동의 수준이 높으며 기준선에서 부정적인 변화가 있음을 나타냅니다. 개선을 나타냅니다. |
12주까지의 기준선
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12주차에 베체트 증후군 활동 점수(BSAS)로 측정한 질병 활동의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
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베체트 증후군 활동 점수(BSAS)에는 새로운 구강 및 생식기 궤양과 피부 병변, GI, CNS, 혈관 및 안구 침범의 수, 참가자의 현재 불편 정도를 평가하는 10개의 질문이 포함되어 있습니다.
베체트 증후군 활동 점수의 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 질병 활동 수준이 높음을 나타냅니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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12주차에 베체트병 삶의 질(BD Qol) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주까지의 기준선
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베체트병 삶의 질 설문지는 참여자의 삶에 대한 BD의 영향을 측정하기 위해 개발되었습니다.
참가자의 활동에 대한 질병 관련 제한과 이러한 제한에 대한 감정적 반응을 측정하는 30개의 자가 완성 항목별 질문으로 구성됩니다.
총점은 30개 항목 모두의 합계이며(각각 예 점수 1점, 아니오 점수 0점) 참가자의 삶의 질에 대한 베체트병의 영향이 0점이고 가장 심각한 영향을 나타내는 30점입니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
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12주까지의 기준선
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Short Form-36 건강 상태 설문지(SF-36) 기준선에서 변경
기간: 12주까지의 기준선
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Short Form-36 Health Status Questionnaire(SF-36)는 36개 항목으로 구성된 환자 보고형 환자 건강 설문조사입니다.
SF-36은 건강 상태의 척도입니다.
SF-36은 섹션에 있는 질문의 가중 합계인 8개의 환산 점수로 구성됩니다.
각 척도는 각 질문에 동일한 가중치가 적용된다는 가정하에 0-100 척도로 직접 변환됩니다.
점수가 낮을수록 장애 정도가 높습니다.
점수가 높을수록 장애가 적습니다. 즉, 0점은 최대 장애에 해당하고 100점은 장애 없음에 해당합니다.
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12주까지의 기준선
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코르티코스테로이드 테이퍼링 효과.
기간: 12주까지의 기준선
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글루코코르티코이드의 투여량은 각 참가자의 질병 활성도에 맞춰 점점 줄어들 것이며, 기준선으로부터의 투여량 변화가 기록될 것입니다.
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12주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Wenjie Zheng, M.D., Department of Rheumatology, Peking Union Medical College Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- lenalidomide in BS
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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