- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05449548
Lénalidomide dans le traitement du syndrome de Behçet muqueux
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le syndrome de Behçet (SB) est une vascularite systémique impliquant des vaisseaux sanguins de toutes tailles. Elle se caractérise par des ulcérations buccales et génitales récurrentes, des lésions cutanées, des atteintes musculo-squelettiques, ophtalmiques, des gros vaisseaux et intestinales. Le BS muqueux est le phénotype le plus courant de BS, couramment traité avec la thalidomide et la colchicine, mais certains patients répondent mal ou ont eu une utilisation limitée en raison d'effets secondaires.
Le lénalidomide, dérivé de seconde génération du thalidomide, a un rôle d'inhibiteur de l'angiogenèse, d'agent antinéoplasique et d'immunomodulateur.
Sa neurotoxicité et sa toxicité pour la reproduction sont considérablement réduites et la capacité d'inhibition du TNF-alpha est considérablement augmentée.
Les rapports sur le lénalidomide pour le SB muqueux réfractaire ont été principalement des rapports de cas et des études préliminaires, les essais cliniques font défaut.
Il s'agit d'une étude monocentrique, prospective, ouverte et à un seul bras visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du lénalidomide dans le traitement du SB muqueux réfractaire ; avec le taux de rémission complète des ulcères buccaux chez les sujets à 12 semaines comme critère d'évaluation principal ; la rémission partielle des ulcères buccaux et génitaux, le taux de non-réponse et l'activité de la maladie BS comme paramètres secondaires ; et les événements indésirables et les nouveaux symptômes liés au BS comme critères d'évaluation de l'innocuité.
Cette étude vise à recruter des patients adultes atteints de BS muqueux réfractaire avec un dosage stable de glucocorticoïdes à faible dose et/ou d'autres immunomodulateurs conventionnels. Tous les sujets seront traités par lénalidomide 10mg/jour avec un suivi régulier, ceux ayant des effets indésirables seront évalués par les investigateurs et ajustés à 5mg/jour si nécessaire, avec des glucocorticoïdes et immunosuppresseurs ajustés au besoin. Chaque sujet suivra une période de traitement de 12 semaines, suivie de 4 semaines d'observation après l'arrêt du lénalidomide.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Wenjie Zheng, M.D.
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Jinjing Liu, M.D.
- Numéro de téléphone: 8617810391494
- E-mail: questionmark003@sina.com
Lieux d'étude
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100730
- Recrutement
- Peking Union Medical College Hospital
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Contact:
- Jinjing Liu
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Chercheur principal:
- Wenjie Zheng, M.D.
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Les patients qui peuvent comprendre et signer volontairement un document de consentement éclairé avant l'étude ;
- Sujets masculins et féminins âgés de ≥ 18 ans et ≤ 65 ans au moment de la signature du document de consentement éclairé.
- Remplir les critères ICBD (International Conference on Behcet's Disease) (2013);
- Présenté avec des lésions muqueuses actives : les sujets doivent avoir au moins 1 ulcère buccal dans les 4 semaines suivant la visite de dépistage et au moins 2 ulcères buccaux le jour de l'inscription ; les sujets peuvent présenter ou non des ulcères génitaux et (ou) des lésions cutanées.
- Lésions muqueuses réfractaires : les sujets doivent présenter au moins 2 rechutes d'ulcères buccaux pendant 3 mois consécutifs de traitement conventionnel avec des corticostéroïdes et (ou) des immunosuppresseurs.
- Sans atteinte des principaux organes, y compris atteinte gastro-intestinale, oculaire, du système nerveux et des principaux vaisseaux ; L'implication antérieure d'un organe majeur est autorisée si elle s'est produite au moins 1 an avant la visite de dépistage et n'est pas active au moment de l'inscription ; les sujets souffrant d'arthrite sont autorisés.
Critères d'exclusion: La présence de l'un des éléments suivants exclura un sujet de l'inscription à l'étude.
Critère d'exclusion:
- Femmes enceintes ou mères allaitantes, Patients masculins et féminins ayant des besoins de fertilité récents.
- Les lésions cutanées et muqueuses doivent exclure l'érythème polymorphe, la syphilis, la maladie de Sweet, le syndrome de Stevens-Johnson, l'acné vulgaire, l'infection à herpès simplex, la granulocytopénie périodique et l'immunodéficience acquise.
- Sujets présentant une atteinte active des principaux organes liée au syndrome de Behçet qui nécessite un traitement immunosuppresseur agressif, y compris une atteinte gastro-intestinale, oculaire, du système nerveux et des vaisseaux majeurs.
- Maladie concomitante grave : y compris insuffisance cardiaque (≥niveau Ⅲ, NYHA), insuffisance respiratoire, insuffisance rénale (créatinine sérique ≥ 1,5 mg/dL), insuffisance hépatique (aspartate transaminase (AST) et alanine transaminase (ALT) ≥ 2 X LSN.) , myélosuppression (WBC<3.0×109/L ou N<1.5×109/L, HGB≤85g/L, PLT<100×109/L), neuropathie périphérique.
- Infections aiguës graves telles que septicémie et cellulite, infection active par le virus de l'hépatite B ou C, tuberculose active et antécédents de test positif ou de toute suspicion clinique de virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- Patients atteints de malignité ou ayant des antécédents de malignité dans les 5 ans précédant la phase de dépistage, des facteurs de risque d'infarctus du myocarde (y compris des antécédents de thrombose) ou d'hypercoagulabilité.
- Antécédents d'utilisation de lénalidomide ou de thalidomide dans le mois précédant l'inscription.
- Patients allergiques ou contre-indiqués au lénalidomide ou à la thalidomide.
- Avoir reçu un traitement immunomodulateur concomitant ou des médicaments à petites molécules. Au moins 5 demi-vies terminales pour tous les produits biologiques, y compris, mais sans s'y limiter, ceux énumérés ci-dessous ; dans:
Dix jours avant le jour de l'inscription pour le tofacitinib et le baricitinib Quatre semaines avant le jour de l'inscription pour l'étanercept Huit semaines avant le jour de l'inscription pour l'infliximab Dix semaines avant le jour de l'inscription pour l'adalimumab, le golimumab, le certolizumab, l'abatacept et tocilizumab Six mois avant le jour de l'inscription au sécukinumab
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Intervention avec le lénalidomide
Tous les sujets seront traités avec du lénalidomide 10 mg/jour.
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Tous les sujets seront traités par le lénalidomide 10 mg/jour avec un suivi régulier de 12 semaines, suivi d'une observation de 4 semaines après l'arrêt du lénalidomide.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Le taux de rémission complète des ulcères buccaux chez les sujets après 12 semaines de traitement
Délai: 12 semaines
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Une rémission complète à la semaine 12 a été définie comme les participants qui n'avaient plus d'ulcère buccal à la semaine 12.
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant eu une réponse partielle d'ulcère buccal à la semaine 12
Délai: 12 semaines
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Une réponse partielle à la semaine 12 a été définie comme les participants présentant une réduction de 50 % ou plus du nombre d'ulcères buccaux à la semaine 12
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12 semaines
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Pourcentage de participants qui n'ont eu aucune réponse d'ulcère buccal à la semaine 12
Délai: 12 semaines
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Aucune réponse à la semaine 12 a été définie comme tous les autres participants à la semaine 12
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12 semaines
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Pourcentage de participants ayant eu une réponse complète de l'ulcère génital à la semaine 12
Délai: 12 semaines
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Une rémission complète à la semaine 12 a été définie comme les participants qui n'avaient plus d'ulcère génital à la semaine 12.
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12 semaines
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Pourcentage de participants ayant eu une réponse partielle d'ulcère génital à la semaine 12
Délai: 12 semaines
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Une réponse partielle à la semaine 12 a été définie comme les participants présentant une réduction de 50 % ou plus du nombre d'ulcères génitaux à la semaine 12
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12 semaines
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Pourcentage de participants qui n'ont eu aucune réponse d'ulcère génital à la semaine 12
Délai: 12 semaines
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Aucune réponse à la semaine 12 a été définie comme tous les autres participants à la semaine 12
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12 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base de la douleur des ulcères buccaux telle que mesurée par l'échelle visuelle analogique (EVA) à la semaine 12
Délai: De base à la semaine 12
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La douleur des ulcères buccaux a été mesurée à l'aide d'une échelle EVA de 100 mm. Le participant a été invité à tracer une seule ligne perpendiculaire à la ligne VAS au point qui représentait la sévérité de sa douleur au cours de la semaine précédente, avec 0 mm (l'extrémité gauche de l'échelle) représentant l'absence de douleur et 100 mm (la l'extrémité droite de l'échelle) représentant la pire douleur imaginable. La distance de la ligne perpendiculaire à l'extrémité gauche de l'échelle a été enregistrée. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. |
De base à la semaine 12
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Changement par rapport au départ de la douleur ulcéreuse génitale mesurée par l'échelle visuelle analogique (EVA) à la semaine 12
Délai: De base à la semaine 12
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La douleur des ulcères génitaux a été mesurée à l'aide d'une échelle EVA de 100 mm. Le participant a été invité à tracer une seule ligne perpendiculaire à la ligne VAS au point qui représentait la sévérité de sa douleur au cours de la semaine précédente, avec 0 mm (l'extrémité gauche de l'échelle) représentant l'absence de douleur et 100 mm (la l'extrémité droite de l'échelle) représentant la pire douleur imaginable. La distance de la ligne perpendiculaire à l'extrémité gauche de l'échelle a été enregistrée. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. |
De base à la semaine 12
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Changement par rapport à la ligne de base de l'activité de la maladie, tel que mesuré par le formulaire d'activité actuelle de la maladie de Behçet (BDCAF)
Délai: De base à la semaine 12
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Le formulaire d'activité actuelle de la maladie de Behçet (BDCAF) comprend 3 scores : le score de l'indice d'activité actuelle de la maladie de Behçet (BDCAI), la perception de l'activité de la maladie par le patient et la perception globale de l'activité de la maladie par le clinicien. Le BDCAI se compose de 12 questions concernant les manifestations de la maladie au cours des 4 semaines précédentes. Le score est le score total de 12 éléments et varie de 0 à 12. Un score plus élevé indique un niveau plus élevé d'activité de la maladie, et un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. La perception de l'activité de la maladie par le patient a été évaluée sur une échelle de 1 à 7, et la perception globale de l'activité de la maladie par le clinicien a été évaluée sur une échelle de 1 à 7. Un score plus élevé indique un niveau plus élevé d'activité de la maladie et un changement négatif par rapport à la ligne de base. indique une amélioration. |
De base à la semaine 12
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Changement par rapport au départ de l'activité de la maladie telle que mesurée par le score d'activité du syndrome de Behçet (BSAS) à la semaine 12
Délai: De base à la semaine 12
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Le score d'activité du syndrome de Behçet (BSAS) contient 10 questions qui évaluent le nombre de nouveaux ulcères et lésions cutanées oraux et génitaux, l'atteinte gastro-intestinale, du système nerveux central, vasculaire et oculaire, ainsi que le niveau d'inconfort actuel du participant.
Le score d'activité du syndrome de Behçet varie de 0 à 100, un score plus élevé indiquant un niveau d'activité de la maladie plus élevé.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
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De base à la semaine 12
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Changement par rapport aux valeurs initiales des scores de qualité de vie (BD Qol) de la maladie de Behçet à la semaine 12
Délai: De base à la semaine 12
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Le questionnaire Behçet's Disease Quality of Life a été développé pour mesurer l'influence de la MB sur la vie d'un participant.
Il se compose de 30 questions détaillées auto-remplies qui mesurent les restrictions liées à la maladie sur les activités du participant et leur réponse émotionnelle à ces restrictions.
Le score total est la somme des 30 items (chaque oui marque 1 et chaque non marque 0), 0 représentant l'absence d'influence de la maladie de Behçet sur la qualité de vie d'un participant et 30 représentant l'influence la plus sévère.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
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De base à la semaine 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire court-36 Questionnaire sur l'état de santé (SF-36)
Délai: De base à la semaine 12
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Le Short Form-36 Health Status Questionnaire (SF-36) est une enquête en 36 points sur la santé des patients, déclarée par les patients.
Le SF-36 est une mesure de l'état de santé.
Le SF-36 se compose de huit scores gradués, qui sont les sommes pondérées des questions de leur section.
Chaque échelle est directement transformée en une échelle de 0 à 100 en supposant que chaque question a un poids égal.
Plus le score est bas, plus le handicap est important.
Plus le score est élevé, moins il y a d'incapacité, c'est-à-dire qu'un score de zéro équivaut à une incapacité maximale et qu'un score de 100 équivaut à aucune incapacité.
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De base à la semaine 12
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Effets dégressifs des corticostéroïdes.
Délai: De base à la semaine 12
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La posologie des glucocorticoïdes sera adaptée à l'activité de la maladie de chaque participant, et le changement de posologie par rapport à la ligne de base sera enregistré.
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De base à la semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Wenjie Zheng, M.D., Department of Rheumatology, Peking Union Medical College Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la bouche
- Maladies stomatognathiques
- Ulcère buccal
- Produits chimiques organiques
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Composés hétérocycliques, 2 anneaux
- Composés hétérocycliques, anneau fusionné
- Acides carboxyliques
- Pipéridines
- Phtalimides
- Acides phtaliques
- Acides, carbocyclique
- Pipéridones
- Isoindoles
- Lénalidomide
Autres numéros d'identification d'étude
- lenalidomide in BS
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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