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BMFS における HSCT 後のエルトロンボパグの使用

2025年11月25日 更新者:HAN Yue、The First Affiliated Hospital of Soochow University

骨髄不全疾患の造血幹細胞移植後の移植の促進におけるTPO受容体アゴニスト(エルトロンボパグ)の多施設臨床研究

骨髄不全疾患(BMFD)は、先天性または後天性の造血幹細胞(造血幹細胞、HSC)の機能障害による骨髄の一種です。 同種造血幹細胞移植 (Allo-HSCT) は、この疾患を治癒する可能性が最も高い治療法である可能性があります.しかし、患者の 5 ~ 26% で血小板生着遅延 (DPE) が報告されており、これは持続的な重度の血小板減少症と定義されています (35)。移植後数日。 今日まで、DPE に対して推奨される標準的な治療と予防はありません。 DPE 患者では、輸血量、感染リスクの増加、および平均入院期間の延長が、同種 HSCT 患者の予後に影響を与える独立した危険因子でした。 骨髄造血の継続的かつ進行性の失敗により、HSCT後の血小板減少症はBMFD患者でより一般的であり、血小板輸血などの従来の治療法に対する反応が低いことがよくあります。 したがって、移植患者の予後を改善するために造血再建を効果的に促進することは非常に重要です。

調査の概要

詳細な説明

骨髄不全疾患(BMFD)は、先天性または後天性の造血幹細胞(造血幹細胞、HSC)の機能障害による骨髄の一種です。 一般に、BMFD は病因に基づいて 2 つのカテゴリに分けることができます。これは、一次 BMFD と二次 BMFD です。 後者は一般的に感染症、癌、薬物に続発して見られますが、再生不良性貧血 (AA)、骨髄異形成症候群 (MDS)、発作性夜間血色素尿症 (PNH)、およびファンコニ貧血 (FA) は原発性 BMFD に含まれます。 免疫療法または同種造血幹細胞移植 (Allo-HSCT) は、さまざまな個人に基づいて選択できますが、同種造血幹細胞移植は依然として、生命に対するより大きな脅威をもたらす疾患、または重症度の高い疾患 (例えば、セレブなど) に対する最も効果的な治療法です。再生不良性貧血(SAA)、MDS、PNH。 同種造血幹細胞移植を受ける患者は通常、移植後それぞれ 2 週間と 3 週間以内に好中球と巨核球の再建を達成します。 しかし、患者の 5 ~ 26% で血小板の生着が遅れていると報告されており (DPE)、これは持続的な重度の血小板減少症 (移植後 35 日) と定義されています。 今日まで、DPE に対して推奨される標準的な治療と予防はありません。 DPE 患者では、輸血量、感染リスクの増加、および平均入院期間の延長が、同種 HSCT 患者の予後に影響を与える独立した危険因子でした。 骨髄造血の継続的かつ進行性の失敗により、HSCT後の血小板減少症はBMFD患者でより一般的であり、血小板輸血などの従来の治療法に対する反応が低いことがよくあります。 したがって、移植患者の予後を改善するために造血再建を効果的に促進することは非常に重要です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

118

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年~61年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

同種HSCTを受けた骨髄不全疾患と診断された患者; WHO基準による体力スコア0~3

除外基準:

  1. シングルまたはダブル臍帯血移植;
  2. -プロトコルに関与する研究薬のいずれかにアレルギーがある;
  3. 同時に別の悪性腫瘍に苦しんでいる;
  4. 妊娠中または授乳中の女性;
  5. 同時に他の臨床研究者に参加する。
  6. 以下の血栓症の危険因子を少なくとも1つ有する患者:過去の血栓塞栓症の病歴、グレード2~3の高血圧症(収縮期血圧>=160mmHgまたは拡張期血圧>=100mmHg)、糖尿病、肥満(BMI>30)、家族歴脳卒中、10年以上の喫煙、またはカテーテル血栓症の病歴;
  7. 重度の白内障;
  8. -重度の感染症(未治療の結核、肺アスペルギルス症、ウイルス感染、活動性B / C型肝炎; HBsAgおよびHBcAgが陽性の場合、B型肝炎DNA核酸検査が陽性の場合、患者は除外されます、DNA陰性の患者はこの臨床試験に参加できます; 肝炎の患者C型肝炎RNA核酸検査が陽性であるCは除外されます)。
  9. 肝腎機能異常:クレアチニン値≧177μmol/l(1.5mg/dl)、トランスアミナーゼ、ビリルビン値が著しく上昇(正常上限の3倍以上)し、医師の判断により登録できない者。
  10. 瀕死の状態または重度の肝臓、腎臓、心臓、神経、肺、感染症または代謝性疾患が併発し、その重症度により患者が治療計画に耐えられなくなるか、7〜10日以内に死亡する可能性がある

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:防止
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の:支持療法
このグループの患者は、rhTPO や TPO-RA ではなく、血液製剤の輸血、抗感染療法などの支持療法を受けます。
患者は、血小板や赤血球などの血液製剤の輸血を受けます。
他の名前:
  • サポート
実験的:エルトロンボパグ群
エルトロンボパグは、造血幹細胞移植後 1 日目から 1 日 50mg の用量で開始し、忍容性に応じて 1 日 100mg まで 7 日ごとに 25mg ずつ漸増する。 耐えられない場合は、以前の許容レベルまで用量を減らし (50mg/日で耐えられない場合は、25mg/日に減らします)、この用量を次の 7 日間維持し、この 7 日間の後に用量漸増を再開することを試みます。 .
トロンボポエチン受容体アゴニスト(TPO-RA)は、造血幹細胞移植後の細胞生着の促進に定期的に使用されたことがないため、造血幹細胞移植後の TPO-RA の安全性と有効性を評価するために、このエルトロンボパグ介入を設計します。
他の名前:
  • TPO-RA

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HSCT後35日目の血小板生着の数と割合。
時間枠:HSCT後28日目から35日目まで
血小板生着は、連続 7 日間 (すなわち HSCT 後 28 日目から 35 日目) に血小板数が 20×109/L を超える場合と定義され、それ以前の 7 日間に血小板輸血が行われていない (つまり、21 日目以降に血小板輸血が行われていない) と定義されます。
HSCT後28日目から35日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HSCT後35日目に好中球生着を達成した被験者の数と割合。
時間枠:HSCT後28日目から35日目まで
好中球の生着は、ANC>0.5×109/Lと定義されています G-csfの投与なしで連続3日間
HSCT後28日目から35日目まで
造血再建時間。
時間枠:HSCT後1日目から180日目まで
再構築時間は、アロ HSCT 後 1 日目から血小板または好中球の生着までの時間として定義されます。
HSCT後1日目から180日目まで
全生存期間 (OS)
時間枠:HSCT後1日目から720日目まで、または登録された患者が死亡または中止した時点
OS は、HSCT 後 1 日目から何らかの原因による死亡日までの時間として定義されます。
HSCT後1日目から720日目まで、または登録された患者が死亡または中止した時点

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • スタディチェア:Depei Wu, PhD,MD、The First Affiliated Hospital of Soochow University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年10月22日

一次修了 (実際)

2025年7月31日

研究の完了 (実際)

2025年10月31日

試験登録日

最初に提出

2022年7月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年7月17日

最初の投稿 (実際)

2022年7月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年12月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月25日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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