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L'uso di Eltrombopag Post HSCT in BMFS

11 dicembre 2022 aggiornato da: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Uno studio clinico multicentrico di un agonista del recettore TPO (Eltrombopag) nell'accelerazione dell'attecchimento post trapianto di cellule staminali ematopoietiche di malattie da insufficienza del midollo osseo

La malattia da insufficienza del midollo osseo (BMFD) è un tipo di midollo osseo dovuto a danno funzionale delle cellule staminali ematopoietiche congenite o acquisite (cellule staminali emopoietiche, HSC). Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (Allo-HSCT) potrebbe essere il miglior trattamento possibile per curare la malattia. giorni dopo il trapianto. Ad oggi, non è stato raccomandato alcun trattamento e prevenzione standard per il DPE. Nei pazienti con DPE, la quantità di trasfusioni, l'aumento del rischio di infezione e la degenza ospedaliera media prolungata erano fattori di rischio indipendenti che influenzavano la prognosi dei pazienti allo-HSCT. A causa del fallimento continuo e progressivo dell'ematopoiesi del midollo osseo, la trombocitopenia post trapianto è più comune nei pazienti con BMFD e spesso raggiunge una bassa risposta alla terapia convenzionale, come la trasfusione piastrinica. Pertanto, è di grande importanza promuovere efficacemente la ricostruzione ematopoietica per migliorare la prognosi dei pazienti trapiantati.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia da insufficienza del midollo osseo (BMFD) è un tipo di midollo osseo dovuto a danno funzionale delle cellule staminali ematopoietiche congenite o acquisite (cellule staminali emopoietiche, HSC). In generale, il BMFD può essere suddiviso in due categorie in base alla patogenesi, che è BMFD primario e secondario. Quest'ultimo è comunemente visto secondario a infezione, cancro, droghe, mentre l'anemia aplastica (AA), le sindromi mielodisplastiche (MDS), l'emoglobinuria parossistica notturna (PNH) e l'anemia di Fanconi (FA) sono incluse nella BMFD primaria. Sebbene l'immunoterapia o il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (Allo-HSCT) possano essere selezionati sulla base di individui diversi, l'allo-HSCT è ancora il trattamento più efficace per le malattie che rappresentano una minaccia maggiore per la vita o hanno un grado più elevato di malignità, come gravi anemia aplastica (SAA), MDS e EPN. I pazienti sottoposti a allo-HSCT tipicamente ottengono la ricostruzione dei neutrofili e dei megacariociti rispettivamente entro 2 settimane e 3 settimane dopo il trapianto. Tuttavia, nel 5-26% dei pazienti è stato riportato un ritardato attecchimento piastrinico (DPE), definito come trombocitopenia grave persistente (35 giorni dopo il trapianto . Ad oggi, non è stato raccomandato alcun trattamento e prevenzione standard per il DPE. Nei pazienti con DPE, la quantità di trasfusioni, l'aumento del rischio di infezione e la degenza ospedaliera media prolungata erano fattori di rischio indipendenti che influenzavano la prognosi dei pazienti allo-HSCT. A causa del fallimento continuo e progressivo dell'ematopoiesi del midollo osseo, la trombocitopenia post trapianto è più comune nei pazienti con BMFD e spesso raggiunge una bassa risposta alla terapia convenzionale, come la trasfusione piastrinica. Pertanto, è di grande importanza promuovere efficacemente la ricostruzione ematopoietica per migliorare la prognosi dei pazienti trapiantati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contatto:
          • Yue Han, professor
          • Numero di telefono: +86 13901551669
          • Email: hanyuesz@163.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 63 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti con diagnosi di malattia da insufficienza del midollo osseo che hanno ricevuto allo-HSCT; Punteggio di forza fisica 0-3 secondo lo standard dell'OMS

Criteri di esclusione:

  1. trapianto di sangue del cordone ombelicale singolo o doppio;
  2. allergico a uno qualsiasi dei farmaci di ricerca coinvolti nel protocollo;
  3. contemporaneamente affetti da un altro tumore maligno;
  4. donne in gravidanza o in allattamento;
  5. partecipando contemporaneamente ad altri ricercatori clinici;
  6. pazienti con almeno uno dei seguenti fattori di rischio elevato di trombosi: anamnesi pregressa di tromboembolia, ipertensione concomitante di grado da 2 a 3 (pressione arteriosa sistolica>=160 mmHg o pressione diastolica>=100 mmHg), diabete, obesità (BMI>30), storia familiare di ictus, fumo da più di 10 anni o anamnesi di trombosi del catetere;
  7. cataratta grave;
  8. Malattie infettive gravi (tubercolosi non curata, aspergillosi polmonare, infezione virale, epatite B/C attiva; per HBsAg e HBcAg positivi, il paziente è escluso se il test dell'acido nucleico del DNA dell'epatite B è positivo, i pazienti con DNA negativo possono entrare in questa sperimentazione clinica; pazienti con epatite C che hanno un test dell'acido nucleico dell'RNA dell'epatite C positivo sono esclusi).;
  9. Funzionalità epatica e renale anormale: livello di creatinina ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), livelli di transaminasi e bilirubina aumentati significativamente (3 volte o più del limite superiore del normale) e che non possono essere arruolati a discrezione del medico.
  10. In condizioni di moribondo o concomitanti gravi malattie epatiche, renali, cardiache, nervose, polmonari, infettive o metaboliche, la cui gravità renderà il paziente incapace di tollerare il regime di trattamento o potrebbe morire entro 7-10 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: terapia di supporto
i pazienti in questo gruppo riceveranno cure di supporto, tra cui trasfusioni di emoderivati, terapia anti-infettiva piuttosto che rhTPO o TPO-RA.
Droga: Terapia di supporto
I pazienti ricevono trasfusioni di emoderivati, tra cui piastrine e globuli rossi.
Altri nomi:
  • sostegno
Sperimentale: Gruppo Eltrombopag
Il trattamento con eltrombopag verrà iniziato alla dose di 50 mg/die dal 1° giorno dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche e la dose sarà titolata di 25 mg ciascuno ogni 7 giorni fino a 100 mg/die in base alla tollerabilità. Se non tollerabile, ridurre la dose al precedente livello tollerabile (se non tollerabile a 50 mg/die, ridurre a 25 mg/die) e mantenere questa dose per i successivi 7 giorni, con il tentativo di ricominciare l'escalation della dose dopo questo periodo di 7 giorni .
Droga: Eltrombopag 25 mg compresse orali
Poiché gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) non sono mai stati regolarmente utilizzati per la promozione dell'attecchimento cellulare post trapianto di cellule staminali ematopoietiche HSCT), progettiamo questo intervento eltrombopag per valutare la sicurezza e l'efficacia dei TPO-RA post HSCT.
Altri nomi:
  • TPO-RA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e percentuale di attecchimento piastrinico il giorno 35 post trapianto.
Lasso di tempo: Dal giorno 28 al 35 post HSCT
L'attecchimento piastrinico è definito come una conta piastrinica >20×109/L in 7 giorni consecutivi (vale a dire dal giorno 28 al giorno 35 dopo l'HSCT) senza trasfusione piastrinica nei 7 giorni precedenti (in altre parole, nessuna trasfusione piastrinica dopo il giorno 21).
Dal giorno 28 al 35 post HSCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e proporzione di soggetti che hanno raggiunto l'attecchimento dei neutrofili al giorno 35 dopo l'HSCT.
Lasso di tempo: Dal giorno 28 al 35 post HSCT
L'attecchimento dei neutrofili è definito come ANC>0,5×109/L per 3 giorni consecutivi senza somministrazione di G-csf
Dal giorno 28 al 35 post HSCT
Tempo di ricostruzione emopoietica.
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 180 post HSCT
Il tempo di ricostruzione è definito come il tempo dal giorno 1 dopo l'allo-HSCT all'attecchimento delle piastrine o dei neutrofili
Dal giorno 1 al giorno 180 post HSCT
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 720 post HSCT o il tempo dei pazienti arruolati morti o che hanno smesso
L'OS è definita come il tempo dalla data del giorno 1 dopo l'HSCT alla data della morte per qualsiasi causa.
Dal giorno 1 al giorno 720 post HSCT o il tempo dei pazienti arruolati morti o che hanno smesso

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Investigatori

  • Cattedra di studio: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2022

Completamento primario (Anticipato)

31 luglio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

31 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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