Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eltrombopag Post HSCT:n käyttö BMFS:ssä

tiistai 25. marraskuuta 2025 päivittänyt: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Monikeskuskliininen tutkimus TPO-reseptoriagonistista (Eltrombopaagi) luuytimen vajaatoimintaa aiheuttavien sairauksien siirron nopeuttamisessa hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen

Luuytimen vajaatoimintasairaus (BMFD) on eräänlainen luuydin, joka johtuu synnynnäisistä tai hankituista hematopoieettisten kantasolujen (hemopoieettisten kantasolujen, HSC) toimintavaurioista. Allogeeninen hemopoieettinen kantasolusiirto (Allo-HSCT) saattaa olla paras hoitokeino taudin parantamiseksi. Kuitenkin 5–26 %:lla potilaista on raportoitu viivästyneen verihiutaleiden siirron (DPE), joka määritellään jatkuvaksi vaikeaksi trombosytopeniaksi (35). päivää siirron jälkeen. Toistaiseksi DPE:lle ei ole suositeltu standardihoitoa ja ehkäisyä. DPE-potilailla verensiirron määrä, lisääntynyt infektioriski ja pitkittynyt keskimääräinen sairaalahoito olivat riippumattomia riskitekijöitä, jotka vaikuttivat allo-HSCT-potilaiden ennusteeseen. Luuytimen hematopoieesin jatkuvan ja etenevän epäonnistumisen vuoksi HSCT:n jälkeinen trombosytopenia on yleisempää BMFD-potilailla ja saavuttaa usein alhaisen vasteen tavanomaiseen hoitoon, kuten verihiutaleiden siirtoon. Siksi on erittäin tärkeää edistää tehokkaasti hematopoieettista rekonstruktiota elinsiirtopotilaiden ennusteen parantamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Luuytimen vajaatoimintasairaus (BMFD) on eräänlainen luuydin, joka johtuu synnynnäisistä tai hankituista hematopoieettisten kantasolujen (hemopoieettisten kantasolujen, HSC) toimintavaurioista. Yleensä BMFD voidaan jakaa kahteen luokkaan patogeneesin perusteella, jotka ovat primaarinen ja sekundaarinen BMFD. Jälkimmäinen nähdään yleensä toissijaisena infektion, syövän ja lääkkeiden vuoksi, kun taas aplastinen anemia (AA), myelodysplastiset oireyhtymät (MDS), paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja Fanconi-anemia (FA) sisältyvät ensisijaiseen BMFD:hen. Vaikka immunoterapia tai allogeeninen hemopoieettinen kantasolusiirto (Allo-HSCT) voidaan valita eri yksilöiden perusteella, allo-HSCT on silti tehokkain hoitomuoto sairauksille, jotka muodostavat suuremman hengenvaaran tai joilla on korkeampi pahanlaatuisuusaste, kuten sereeve. aplastinen anemia (SAA), MDS ja PNH. Potilaat, joille tehdään allo-HSCT, saavuttavat tyypillisesti neutrofiilien ja megakaryosyyttien rekonstruktion 2 ja 3 viikon kuluessa transplantaation jälkeen. Kuitenkin 5-26 %:lla potilaista on raportoitu viivästyneen verihiutaleiden siirron (DPE), joka määritellään jatkuvaksi vaikeaksi trombosytopeniaksi (35 päivää siirron jälkeen). Toistaiseksi DPE:lle ei ole suositeltu standardihoitoa ja ehkäisyä. DPE-potilailla verensiirron määrä, lisääntynyt infektioriski ja pitkittynyt keskimääräinen sairaalahoito olivat riippumattomia riskitekijöitä, jotka vaikuttivat allo-HSCT-potilaiden ennusteeseen. Luuytimen hematopoieesin jatkuvan ja etenevän epäonnistumisen vuoksi HSCT:n jälkeinen trombosytopenia on yleisempää BMFD-potilailla ja saavuttaa usein alhaisen vasteen tavanomaiseen hoitoon, kuten verihiutaleiden siirtoon. Siksi on erittäin tärkeää edistää tehokkaasti hematopoieettista rekonstruktiota elinsiirtopotilaiden ennusteen parantamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

118

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat, joilla on diagnosoitu luuytimen vajaatoimintasairaus ja jotka saivat allo-HSCT:tä; Fyysisen voiman pisteet 0-3 WHO-standardin mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  1. yhden tai kahden napanuoran verensiirto;
  2. allerginen jollekin protokollaan osallistuvalle tutkimuslääkkeelle;
  3. kärsit samanaikaisesti toisesta pahanlaatuisesta kasvaimesta;
  4. raskaana olevat tai imettävät naiset;
  5. osallistuminen muihin kliinisiin tutkijoihin samanaikaisesti;
  6. potilaat, joilla on vähintään yksi seuraavista suurista tromboosin riskitekijöistä: aiempi lääketieteellinen tromboembolia, samanaikainen asteen 2-3 verenpainetauti (systolinen verenpaine> = 160 mmHg tai diastolinen verenpaine> = 100 mmHg), diabetes, liikalihavuus (BMI> 30), suvussa aivohalvaus, tupakointi yli 10 vuotta tai katetritromboosi historiassa;
  7. vaikea kaihi;
  8. Vakavat infektiotaudit (parantumaton tuberkuloosi, keuhkojen aspergilloosi, virusinfektio, aktiivinen hepatiitti B/C; positiivisten HBsAg- ja HBcAg-potilaiden osalta potilas suljetaan pois, jos hepatiitti B:n DNA-nukleiinihappotesti on positiivinen, DNA-negatiiviset potilaat voivat osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen; hepatiittipotilaat C, joilla on positiivinen hepatiitti C:n RNA-nukleiinihappotesti, suljetaan pois).
  9. Epänormaali maksan ja munuaisten toiminta: kreatiniinitaso ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminaasi- ja bilirubiinitasot nousivat merkittävästi (3 kertaa tai enemmän kuin normaalin yläraja) ja joita ei voida ottaa mukaan kliinikon harkinnan mukaan.
  10. Kuolemassa tai samanaikaisesti vaikeissa maksa-, munuais-, sydän-, hermo-, keuhko-, infektio- tai aineenvaihduntasairauksissa, joiden vaikeusaste johtaa siihen, että potilas ei kestä hoito-ohjelmaa tai voi kuolla 7-10 päivän kuluessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: tukevaa hoitoa
Tämän ryhmän potilaat saavat tukihoitoa, mukaan lukien verivalmisteiden siirtoa, infektioiden vastaista hoitoa rhTPO:n tai TPO-RA:n sijaan.
Lääke: Tukevaa hoitoa
Potilaille siirretään verituotteita, mukaan lukien verihiutaleet ja punasolut.
Muut nimet:
  • tuki
Kokeellinen: Eltrombopag-ryhmä
Eltrombopaagihoito aloitetaan annoksella 50 mg/d 1. päivästä hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen, ja annosta titrataan 25 mg:lla joka 7. päivä annokseen 100 mg/d siedettävyyden mukaan. Jos se ei ole siedettävä, pienennä annosta edelliselle siedettävälle tasolle (jos ei siedetä 50 mg/d, vähennä 25 mg:aan/d) ja säilytä tämä annos seuraavat 7 päivää yrittäen aloittaa annoksen nostamista uudelleen tämän 7 päivän jakson jälkeen. .
Lääke: Eltrombopag 25 MG oraalinen tabletti
Koska trombopoietiinireseptoriagonisteja (TPO-RA:ita) ei ole koskaan käytetty säännöllisesti edistämään solujen kiinnittymistä hematopoieettisen kantasolusiirron HSCT:n jälkeen, suunnittelemme tämän eltrombopagi-intervention arvioidaksemme TPO-RA:iden turvallisuutta ja tehoa HSCT:n jälkeen.
Muut nimet:
  • TPO-RA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden kiinnittymisen määrä ja osuus 35. päivänä HSCT:n jälkeen.
Aikaikkuna: Päivästä 28–35 HSCT:n jälkeen
Verihiutaleiden kiinnittyminen määritellään verihiutaleiden määräksi >20 × 109/l peräkkäisenä 7 päivänä (eli päivä 28 - 35 HSCT:n jälkeen) ilman verihiutaleiden siirtoa edellisten 7 päivän aikana (toisin sanoen ei verihiutaleiden siirtoa päivän 21 jälkeen).
Päivästä 28–35 HSCT:n jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden lukumäärä ja osuus, jotka saavuttivat neutrofiilien istutuksen 35. päivänä HSCT:n jälkeen.
Aikaikkuna: Päivästä 28–35 HSCT:n jälkeen
Neutrofiilien istutus määritellään ANC:ksi > 0,5 × 109/l 3 peräkkäisenä päivänä ilman G-csf:n antamista
Päivästä 28–35 HSCT:n jälkeen
Hematopoieettisen jälleenrakennuksen aika.
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 180 HSCT:n jälkeen
Rekonstruktioaika määritellään ajaksi päivästä 1 allo-HSCT:n jälkeen verihiutaleiden tai neutrofiilien siirtämiseen
Päivästä 1 päivään 180 HSCT:n jälkeen
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 720 HSCT:n jälkeen tai ajankohtana, jolloin potilaat kuolivat tai lopettivat
Käyttöjärjestelmä määritellään ajalle päivästä 1 HSCT:n jälkeisestä päivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
Päivästä 1 päivään 720 HSCT:n jälkeen tai ajankohtana, jolloin potilaat kuolivat tai lopettivat

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 22. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 17. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 3. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa