Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Eltrombopag Post HSCT használata BMFS-ben

2022. december 11. frissítette: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Multicentrikus klinikai vizsgálat egy TPO-receptor agonistáról (Eltrombopag) a csontvelő-elégtelenségben szenvedő betegségek vérképzőszervi őssejt-átültetése utáni beültetés felgyorsításában

A csontvelő-elégtelenség betegség (BMFD) egyfajta csontvelő, amely a veleszületett vagy szerzett hematopoietikus őssejtek (hemopoietikus őssejt, HSC) működési károsodása miatt következik be. Az allogén hemopoetikus őssejt-transzplantáció (Allo-HSCT) lehet a legmegfelelőbb kezelés a betegség gyógyítására. A betegek 5-26%-áról számoltak be késleltetett thrombocyta-beültetésről (DPE), amelyet tartósan súlyos thrombocytopeniának neveznek (35). nappal az átültetés után. A mai napig nem javasoltak standard kezelést és megelőzést a DPE számára. A DPE-ben szenvedő betegeknél a transzfúzió mennyisége, a fertőzés kockázatának növekedése és a hosszabb átlagos kórházi tartózkodás független kockázati tényező, amely befolyásolta az allo-HSCT betegek prognózisát. A csontvelő-hematopoiesis folyamatos és progresszív kudarca miatt a HSCT utáni thrombocytopenia gyakrabban fordul elő BMFD-s betegekben, és gyakran alacsony választ ad a hagyományos terápiára, például a vérlemezke-transzfúzióra. Ezért nagy jelentőséggel bír a hematopoietikus rekonstrukció hatékony elősegítése a transzplantált betegek prognózisának javítása érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A csontvelő-elégtelenség betegség (BMFD) egyfajta csontvelő, amely a veleszületett vagy szerzett hematopoietikus őssejtek (hemopoietikus őssejt, HSC) működési károsodása miatt következik be. Általában a BMFD két kategóriába sorolható a patogenezis alapján, amely elsődleges és másodlagos BMFD. Ez utóbbit gyakran másodlagosan észlelik fertőzés, rák, gyógyszerek hatására, míg az aplasztikus anaemia (AA), a myelodysplasiás szindrómák (MDS), a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) és a Fanconi anaemia (FA) szerepel az elsődleges BMFD-ben. Bár az immunterápia vagy az allogén hemopoetikus őssejt-transzplantáció (Allo-HSCT) különböző egyének alapján is kiválasztható, az allo-HSCT még mindig a leghatékonyabb kezelés olyan betegségek esetén, amelyek nagyobb életveszélyt jelentenek vagy nagyobb mértékű rosszindulatúak, mint pl. aplasztikus anémia (SAA), MDS és PNH. Az allo-HSCT-n átesett betegek általában a transzplantációt követő 2 héten belül, illetve 3 héten belül érik el a neutrofil és a megakariociták rekonstrukcióját. Mindazonáltal a betegek 5-26%-áról számoltak be késleltetett thrombocyta-beültetésről (DPE), amelyet tartósan súlyos thrombocytopeniának neveznek (35 nappal a transzplantáció után). A mai napig nem javasoltak standard kezelést és megelőzést a DPE számára. A DPE-ben szenvedő betegeknél a transzfúzió mennyisége, a fertőzés kockázatának növekedése és a hosszabb átlagos kórházi tartózkodás független kockázati tényező, amely befolyásolta az allo-HSCT betegek prognózisát. A csontvelő-hematopoiesis folyamatos és progresszív kudarca miatt a HSCT utáni thrombocytopenia gyakrabban fordul elő BMFD-s betegekben, és gyakran alacsony választ ad a hagyományos terápiára, például a vérlemezke-transzfúzióra. Ezért nagy jelentőséggel bír a hematopoietikus rekonstrukció hatékony elősegítése a transzplantált betegek prognózisának javítása érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

120

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kína, 215006
        • Toborzás
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Csontvelő-elégtelenségben diagnosztizált betegek, akik allo-HSCT-t kaptak; Fizikai erő pontszám 0-3 a WHO szabvány szerint

Kizárási kritériumok:

  1. egyszeres vagy kettős köldökzsinórvér transzplantáció;
  2. allergiás a protokollban érintett bármely kutatási gyógyszerre;
  3. egyidejűleg egy másik rosszindulatú daganatban szenved;
  4. terhes vagy szoptató nők;
  5. egyidejűleg más klinikai kutatókban való részvétel;
  6. betegeknél, akiknél a trombózis kockázatának legalább egy magas kockázati tényezője van: a kórtörténetben thromboembolia, egyidejű 2-3. fokozatú magas vérnyomás (szisztolés vérnyomás>=160 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás>=100 Hgmm), cukorbetegség, elhízás (BMI>30), családi anamnézis stroke, dohányzás több mint 10 éve vagy katéter trombózis a kórtörténetében;
  7. súlyos szürkehályog;
  8. Súlyos fertőző betegségek (gyógyítatlan tuberkulózis, pulmonalis aspergillosis, vírusfertőzés, aktív hepatitis B/C; pozitív HBsAg és HBcAg esetén a beteg kizárásra kerül, ha a hepatitis B DNS nukleinsav teszt pozitív, DNS-negatív betegek is részt vehetnek a klinikai vizsgálatban; hepatitisben szenvedő betegek C, akiknél pozitív a hepatitis C RNS nukleinsav teszt, kizárják).
  9. Kóros máj- és vesefunkció: kreatininszint ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), a transzamináz- és bilirubinszintek szignifikánsan emelkedtek (a normálérték felső határának háromszorosára vagy többre), és akiket a klinikus döntése alapján nem lehet bejegyezni.
  10. Haldokló állapotban vagy egyidejűleg súlyos máj-, vese-, szív-, ideg-, tüdő-, fertőző vagy anyagcsere-betegségben, amelynek súlyossága miatt a beteg nem tudja elviselni a kezelési rendet, vagy 7-10 napon belül meghalhat

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: támogató gondoskodás
az ebbe a csoportba tartozó betegek támogató kezelésben részesülnek, beleértve a vérkészítmények transzfúzióját, fertőzésellenes terápiát, nem pedig rhTPO-t vagy TPO-RA-t.
Drog: Támogató gondoskodás
A betegek vérkészítményeket, köztük vérlemezkéket és vörösvérsejteket kapnak transzfúzióban.
Más nevek:
  • támogatás
Kísérleti: Eltrombopag csoport
Az eltrombopag-kezelést a hematopoietikus őssejt-transzplantációt követő 1. naptól 50 mg/nap dózissal kezdik, és az adagot 7 naponta 25 mg-mal titrálják 100 mg/nap-ig, a tolerálhatóságtól függően. Ha nem tolerálható, csökkentse az adagot az előző tolerálható szintre (ha 50 mg/nap nem tolerálható, csökkentse 25 mg/nap-ra), és tartsa fenn ezt az adagot a következő 7 napig, és próbálja meg újraindítani a dózisemelést e 7 napos időszak után. .
Drog: Eltrombopag 25 MG orális tabletta
Mivel a thrombopoietin receptor agonisták (TPO-RA-k) soha nem használtak rendszeresen a HSCT hematopoietikus őssejt-transzplantáció utáni sejtbeültetés elősegítésére, ezt az eltrombopag beavatkozást a HSCT utáni TPO-RA-k biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére terveztük.
Más nevek:
  • TPO-RA

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérlemezke-beültetések száma és aránya a HSCT utáni 35. napon.
Időkeret: A HSCT utáni 28. és 35. nap között
A vérlemezke beültetést úgy határozzák meg, hogy a vérlemezkeszám >20 × 109/l egymást követő 7 napon (nevezetesen a HSCT utáni 28. naptól a 35. napig) thrombocyta-transzfúzió nélkül az előző 7 napban (más szóval, a 21. nap után nincs vérlemezke-transzfúzió).
A HSCT utáni 28. és 35. nap között

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HSCT utáni 35. napon neutrofil beültetést elérő alanyok száma és aránya.
Időkeret: A HSCT utáni 28. és 35. nap között
A neutrofil beültetést az ANC>0,5×109/l értékben határozzuk meg 3 egymást követő napon G-csf beadása nélkül
A HSCT utáni 28. és 35. nap között
Hematopoietikus rekonstrukciós idő.
Időkeret: Az 1. naptól a HSCT utáni 180. napig
A rekonstrukciós idő az allo-HSCT utáni 1. naptól a thrombocyta- vagy neutrofil beültetésig eltelt idő.
Az 1. naptól a HSCT utáni 180. napig
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: A HSCT utáni 1. naptól a 720. napig, vagy a betegek felvételének időpontja, amikor meghaltak vagy abbahagyták
Az operációs rendszer a HSCT utáni 1. naptól a bármilyen okból bekövetkezett halálesetig eltelt idő.
A HSCT utáni 1. naptól a 720. napig, vagy a betegek felvételének időpontja, amikor meghaltak vagy abbahagyták

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. október 22.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. július 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2027. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 17.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 11.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Őssejt-transzplantációs szövődmények

Klinikai vizsgálatok a Támogató gondoskodás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel