Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie Eltrombopag Post HSCT w BMFS

11 grudnia 2022 zaktualizowane przez: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Wieloośrodkowe badanie kliniczne agonisty receptora TPO (Eltrombopag) w przyspieszeniu wszczepienia po transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych w chorobach niewydolności szpiku kostnego

Choroba niewydolności szpiku kostnego (BMFD) to rodzaj szpiku kostnego spowodowany uszkodzeniem funkcji wrodzonych lub nabytych hematopoetycznych komórek macierzystych (hemopoetycznych komórek macierzystych, HSC). Allogeniczne przeszczepienie hemopoetycznych komórek macierzystych (Allo-HSCT) może być najbardziej możliwą metodą leczenia tej choroby. Jednak zgłaszano, że u 5-26% pacjentów wystąpiło opóźnione wszczepienie płytek krwi (DPE), które definiuje się jako uporczywą ciężką małopłytkowość (35 dni po transplantacji. Do tej pory nie zalecono żadnego standardowego leczenia ani profilaktyki DPE. U pacjentów z DPE ilość transfuzji, zwiększone ryzyko infekcji oraz średni średni czas pobytu w szpitalu były niezależnymi czynnikami ryzyka wpływającymi na rokowanie pacjentów allo-HSCT. Ze względu na ciągłą i postępującą niewydolność hematopoezy szpiku kostnego, małopłytkowość po HSCT występuje częściej u pacjentów z BMFD i często osiąga słabą odpowiedź na konwencjonalne leczenie, takie jak transfuzja płytek krwi. Dlatego ogromne znaczenie ma skuteczne promowanie odbudowy układu krwiotwórczego w celu poprawy rokowania pacjentów po przeszczepach.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba niewydolności szpiku kostnego (BMFD) to rodzaj szpiku kostnego spowodowany uszkodzeniem funkcji wrodzonych lub nabytych hematopoetycznych komórek macierzystych (hemopoetycznych komórek macierzystych, HSC). Ogólnie BMFD można podzielić na dwie kategorie w oparciu o patogenezę, która jest pierwotną i wtórną BMFD. Ta ostatnia jest powszechnie postrzegana jako wtórna do infekcji, raka, leków, podczas gdy niedokrwistość aplastyczna (AA), zespoły mielodysplastyczne (MDS), napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) i niedokrwistość Fanconiego (FA) są zaliczane do pierwotnego BMFD. Chociaż immunoterapię lub allogeniczny przeszczep hemopoetycznych komórek macierzystych (Allo-HSCT) można wybrać na podstawie różnych osób, allo-HSCT jest nadal najskuteczniejszym sposobem leczenia chorób stanowiących większe zagrożenie życia lub o wyższym stopniu złośliwości, takich jak sereve niedokrwistość aplastyczna (SAA), MDS i PNH. Pacjenci poddawani allo-HSCT zazwyczaj osiągają rekonstrukcję neutrofili i megakariocytów odpowiednio w ciągu 2 tygodni i 3 tygodni po przeszczepie. Jednak zgłaszano, że u 5-26% pacjentów wystąpiło opóźnione wszczepienie płytek krwi (DPE), które definiuje się jako uporczywą ciężką małopłytkowość (35 dni po przeszczepie). Do tej pory nie zalecono żadnego standardowego leczenia ani profilaktyki DPE. U pacjentów z DPE ilość transfuzji, zwiększone ryzyko infekcji oraz średni średni czas pobytu w szpitalu były niezależnymi czynnikami ryzyka wpływającymi na rokowanie pacjentów allo-HSCT. Ze względu na ciągłą i postępującą niewydolność hematopoezy szpiku kostnego, małopłytkowość po HSCT występuje częściej u pacjentów z BMFD i często osiąga słabą odpowiedź na konwencjonalne leczenie, takie jak transfuzja płytek krwi. Dlatego ogromne znaczenie ma skuteczne promowanie odbudowy układu krwiotwórczego w celu poprawy rokowania pacjentów po przeszczepach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

120

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215006
        • Rekrutacyjny
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 63 lata (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci, u których zdiagnozowano niewydolność szpiku kostnego, którzy otrzymali allo-HSCT; Ocena siły fizycznej 0-3 według standardu WHO

Kryteria wyłączenia:

  1. pojedynczy lub podwójny przeszczep krwi pępowinowej;
  2. uczulony na którykolwiek z badanych leków objętych protokołem;
  3. jednocześnie cierpiący na inny nowotwór złośliwy;
  4. kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  5. jednoczesne uczestnictwo w innych badaniach klinicznych;
  6. pacjenci z co najmniej jednym z następujących czynników wysokiego ryzyka zakrzepicy: choroba zakrzepowo-zatorowa w wywiadzie, współistniejące nadciśnienie tętnicze stopnia 2 do 3 (ciśnienie skurczowe >=160 mmHg lub ciśnienie rozkurczowe >=100 mmHg), cukrzyca, otyłość (BMI >30), wywiad rodzinny w kierunku udar mózgu, palenie przez ponad 10 lat lub zakrzepica w cewniku w wywiadzie;
  7. ciężka zaćma;
  8. Ciężkie choroby zakaźne (nieuleczalna gruźlica, aspergiloza płuc, infekcja wirusowa, czynne wirusowe zapalenie wątroby typu B/C; w przypadku dodatniego wyniku HBsAg i HBcAg pacjent jest wykluczony, jeśli test kwasu nukleinowego DNA wirusa zapalenia wątroby typu B jest dodatni, pacjenci z ujemnym DNA mogą wziąć udział w tym badaniu klinicznym; pacjenci z zapaleniem wątroby C, którzy mają pozytywny wynik testu kwasu nukleinowego RNA wirusa zapalenia wątroby typu C, są wykluczeni);
  9. Nieprawidłowa czynność wątroby i nerek: poziom kreatyniny ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), znacząco podwyższone poziomy transaminaz i bilirubiny (3 razy lub więcej niż górna granica normy), których nie można włączyć według uznania lekarza.
  10. W stanie agonalnym lub współistniejących ciężkich chorobach wątroby, nerek, serca, nerwów, płuc, zakaźnych lub metabolicznych, których ciężkość spowoduje, że pacjent nie będzie tolerował schematu leczenia lub może umrzeć w ciągu 7-10 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: leczenie podtrzymujące
pacjenci z tej grupy otrzymają raczej leczenie wspomagające, w tym transfuzję produktów krwiopochodnych, terapię przeciwzakaźną niż rhTPO lub TPO-RA.
Lek: Leczenie podtrzymujące
Pacjenci otrzymują transfuzję produktów krwiopochodnych, w tym płytek krwi i czerwonych krwinek.
Inne nazwy:
  • Pomoc
Eksperymentalny: Grupa Eltrombopag
Leczenie eltrombopagiem rozpocznie się od dawki 50 mg/d od 1. dnia po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych, a dawka będzie zwiększana o 25 mg co 7 dni do 100 mg/d w zależności od tolerancji. Jeśli nie jest tolerowana, zmniejsz dawkę do poprzedniej tolerowanej dawki (jeśli nie jest tolerowana przy 50 mg/d, zmniejsz do 25 mg/d) i utrzymaj tę dawkę przez kolejne 7 dni, z próbą wznowienia zwiększania dawki po tym 7-dniowym okresie .
Lek: Eltrombopag 25 mg tabletka doustna
Ponieważ agoniści receptora trombopoetyny (TPO-RA) nigdy nie byli regularnie stosowani do promowania wszczepienia komórek po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych HSCT), projektujemy tę interwencję eltrombopagu w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności TPO-RA po HSCT.
Inne nazwy:
  • TPO-RA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i proporcja wszczepienia płytek krwi w dniu 35 po HSCT.
Ramy czasowe: Od 28 do 35 dnia po HSCT
Wszczepienie płytek krwi definiuje się jako liczbę płytek krwi >20×109/l w kolejnych 7 dniach (tj. od dnia 28 do dnia 35 po HSCT) bez transfuzji płytek krwi w ciągu poprzednich 7 dni (innymi słowy, brak transfuzji płytek krwi po dniu 21).
Od 28 do 35 dnia po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i odsetek osobników, u których doszło do wszczepienia neutrofili w dniu 35 po HSCT.
Ramy czasowe: Od 28 do 35 dnia po HSCT
Wszczep neutrofili definiuje się jako ANC>0,5×109/l przez kolejne 3 dni bez podawania G-csf
Od 28 do 35 dnia po HSCT
Czas odbudowy układu krwiotwórczego.
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 180 po HSCT
Czas rekonstrukcji definiuje się jako czas od 1. dnia po allo-HSCT do wszczepienia płytek krwi lub neutrofili
Od dnia 1 do dnia 180 po HSCT
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 720 po HSCT lub do czasu, w którym pacjenci zarejestrowani zmarli lub rzucili palenie
OS definiuje się jako czas od daty pierwszego dnia po HSCT do daty śmierci z dowolnej przyczyny.
Od dnia 1 do dnia 720 po HSCT lub do czasu, w którym pacjenci zarejestrowani zmarli lub rzucili palenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 lipca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Leczenie podtrzymujące

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj