- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05466201
Användningen av Eltrombopag Post HSCT i BMFS
11 december 2022 uppdaterad av: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University
En multicenter klinisk studie av en TPO-receptoragonist (Eltrombopag) i accelerationen av engraftment efter hematopoetisk stamcellstransplantation av benmärgssviktssjukdomar
Benmärgssviktsjukdom (BMFD) är en slags benmärg på grund av medfödda eller förvärvade hematopoetiska stamceller (hemopoetiska stamceller, HSC) funktionsskada.
Allogen hemopoetisk stamcellstransplantation (Allo-HSCT) kan vara den mest möjliga behandlingen för att bota sjukdomen. Däremot har 5-26 % av patienterna rapporterats ha fördröjd trombocyttransplantation (DPE), vilket definieras som ihållande svår trombocytopeni (35) dagar efter transplantation.
Hittills har ingen standardbehandling och förebyggande behandling rekommenderats för DPE.
Hos patienter med DPE var mängden transfusion, den ökade risken för infektion och den förlängda genomsnittliga sjukhusvistelsen oberoende riskfaktorer som påverkade prognosen för allo-HSCT-patienter.
På grund av kontinuerlig och progressiv svikt i benmärgshematopoiesen är trombocytopeni efter HSCT vanligare hos BMFD-patienter och ger ofta lågt svar på konventionell terapi, såsom blodplättstransfusion.
Därför är det av stor betydelse att effektivt främja hematopoetisk rekonstruktion för att förbättra prognosen för transplanterade patienter.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Benmärgssviktsjukdom (BMFD) är en slags benmärg på grund av medfödda eller förvärvade hematopoetiska stamceller (hemopoetiska stamceller, HSC) funktionsskada.
Generellt kan BMFD delas in i två kategorier baserat på patogenes, vilket är primär och sekundär BMFD.
Det senare ses vanligen sekundärt till infektion, cancer, läkemedel, medan aplastisk anemi (AA), myelodysplastiska syndrom (MDS), paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) och Fanconi-anemi (FA) ingår i primär BMFD.
Även om immunterapi eller allogen hemopoetisk stamcellstransplantation (Allo-HSCT) kan väljas utifrån olika individer, är allo-HSCT fortfarande den mest effektiva behandlingen för sjukdomar som utgör ett större hot mot livet eller har en högre grad av malignitet, som t.ex. aplastisk anemi (SAA), MDS och PNH.
Patienter som genomgår allo-HSCT uppnår vanligtvis neutrofil- och megakaryocytrekonstruktion inom 2 respektive 3 veckor efter transplantation.
Emellertid har 5-26 % av patienterna rapporterats ha fördröjd trombocytengraftment (DPE), vilket definieras som ihållande svår trombocytopeni (35 dagar efter transplantation).
Hittills har ingen standardbehandling och förebyggande behandling rekommenderats för DPE.
Hos patienter med DPE var mängden transfusion, den ökade risken för infektion och den förlängda genomsnittliga sjukhusvistelsen oberoende riskfaktorer som påverkade prognosen för allo-HSCT-patienter.
På grund av kontinuerlig och progressiv svikt i benmärgshematopoiesen är trombocytopeni efter HSCT vanligare hos BMFD-patienter och ger ofta lågt svar på konventionell terapi, såsom blodplättstransfusion.
Därför är det av stor betydelse att effektivt främja hematopoetisk rekonstruktion för att förbättra prognosen för transplanterade patienter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
120
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Meng Zhou, MD
- Telefonnummer: +86
- E-post: zhoumeng@suda.edu.cn
Studera Kontakt Backup
- Namn: Yue Han, PhD,MD
- Telefonnummer: +8615606133001
- E-post: hanyue@suda.edu.cn
Studieorter
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- Rekrytering
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Kontakt:
- Yue Han, professor
- Telefonnummer: +86 13901551669
- E-post: hanyuesz@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
10 år till 63 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Patienter diagnostiserade som benmärgssviktsjukdom som fick allo-HSCT; Fysisk styrka poäng 0-3 enligt WHO standard
Exklusions kriterier:
- enkel eller dubbel navelsträngsblodtransplantation;
- allergisk mot något av forskningsläkemedlen som ingår i protokollet;
- samtidigt lida av en annan malign tumör;
- gravida eller ammande kvinnor;
- deltar i andra kliniska forskare samtidigt;
- patienter med minst en följande högriskfaktor för trombos: tidigare medicinsk historia av tromboembolism, samtidig hypertoni grad 2 till 3 (systoliskt BP>=160mmHg eller diastoliskt BP>=100mmHg), diabetes, fetma (BMI>30), familjehistoria av stroke, rök i mer än 10 år eller historia av katetertrombos;
- svår grå starr;
- Allvarliga infektionssjukdomar (obotad tuberkulos, pulmonell aspergillos, virusinfektion, aktiv hepatit B/C; för positiv HBsAg och HBcAg utesluts patienten om hepatit B DNA-nukleinsyratestet är positivt, DNA-negativa patienter kan gå in i denna kliniska prövning; patienter med hepatit C som har ett positivt hepatit C RNA-nukleinsyratest är uteslutna).;
- Onormal lever- och njurfunktion: kreatininnivå ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminas- och bilirubinnivåer ökade signifikant (3 gånger eller mer än den övre normalgränsen), och som inte kan inskrivas enligt läkarens bedömning.
- Vid döende tillstånd eller samtidigt allvarliga lever-, njur-, hjärt-, nerv-, lung-, infektions- eller metabola sjukdomar, vars svårighetsgrad kommer att göra att patienten inte kan tolerera behandlingsregimen, eller kan dö inom 7-10 dagar
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Övrig: stödjande vård
patienter i denna grupp kommer att få stödjande vård, inklusive transfusion av blodprodukter, anti-infektionsterapi snarare än rhTPO eller TPO-RA.
|
Patienter får transfusion av blodprodukter, inklusive blodplättar och röda blodkroppar.
Andra namn:
|
Experimentell: Eltrombopag-gruppen
Eltrombopag-behandling kommer att påbörjas med dosen 50 mg/dag från den första dagen efter hematopoetisk stamcellstransplantation, och dosen kommer att titreras med 25 mg var 7:e dag upp till 100 mg/dag i enlighet med toleransen.
Om det inte tolereras, minska dosen till den tidigare tolererbara nivån (om den inte tolereras vid 50 mg/d, minska till 25 mg/d) och bibehåll denna dos under de följande 7 dagarna, med ett försök att starta om dosökningen efter denna 7-dagarsperiod .
|
Eftersom trombopoietinreceptoragonister (TPO-RA) aldrig regelbundet har använts för att främja cellinplantering efter hematopoetisk stamcellstransplantation HSCT), utformar vi denna eltrombopag-intervention för att utvärdera säkerheten och effekten av TPO-RA efter HSCT.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Antal och andel av trombocyttransplantation på dag 35 efter HSCT.
Tidsram: Från dag 28 till 35 efter HSCT
|
Trombocyttransplantation definieras som trombocytantal >20×109/L under på varandra följande 7 dagar (nämligen dag 28 till dag 35 efter HSCT) utan blodplättstransfusion under de föregående 7 dagarna (med andra ord ingen blodplättstransfusion efter dag 21).
|
Från dag 28 till 35 efter HSCT
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Antal och andel av försökspersoner som uppnådde neutrofilimplantering på dag 35 efter HSCT.
Tidsram: Från dag 28 till 35 efter HSCT
|
Neutrofilengraftment definieras som ANC>0,5×109/L
i 3 dagar i följd utan administrering av G-csf
|
Från dag 28 till 35 efter HSCT
|
Hematopoetisk rekonstruktionstid.
Tidsram: Från dag 1 till dag 180 efter HSCT
|
Rekonstruktionstid definieras som tiden från dag 1 efter allo-HSCT till trombocyt- eller neutrofilengraftment
|
Från dag 1 till dag 180 efter HSCT
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Från dag 1 till dag 720 efter HSCT eller tidpunkten för de inskrivna patienterna döda eller slutande
|
OS definieras som tiden från dag 1 efter HSCT till datum för dödsfall på grund av någon orsak.
|
Från dag 1 till dag 720 efter HSCT eller tidpunkten för de inskrivna patienterna döda eller slutande
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studiestol: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Nash RA, Kurzrock R, DiPersio J, Vose J, Linker C, Maharaj D, Nademanee AP, Negrin R, Nimer S, Shulman H, Ashby M, Jones D, Appelbaum FR, Champlin R. A phase I trial of recombinant human thrombopoietin in patients with delayed platelet recovery after hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(1):25-34. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70049-8.
- Marotta S, Marano L, Ricci P, Cacace F, Frieri C, Simeone L, Trastulli F, Vitiello S, Cardano F, Pane F, Risitano AM. Eltrombopag for post-transplant cytopenias due to poor graft function. Bone Marrow Transplant. 2019 Aug;54(8):1346-1353. doi: 10.1038/s41409-019-0442-3. Epub 2019 Jan 24.
- Mahat U, Rotz SJ, Hanna R. Use of Thrombopoietin Receptor Agonists in Prolonged Thrombocytopenia after Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2020 Mar;26(3):e65-e73. doi: 10.1016/j.bbmt.2019.12.003. Epub 2019 Dec 9.
- Zeidan AM, Battiwalla M, Berlyne D, Winkler T. Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF): Bone marrow failure disease scientific symposium 2016. Leuk Res. 2017 Feb;53:8-12. doi: 10.1016/j.leukres.2016.11.011. Epub 2016 Nov 24.
- Dominietto A, Raiola AM, van Lint MT, Lamparelli T, Gualandi F, Berisso G, Bregante S, Frassoni F, Casarino L, Verdiani S, Bacigalupo A. Factors influencing haematological recovery after allogeneic haemopoietic stem cell transplants: graft-versus-host disease, donor type, cytomegalovirus infections and cell dose. Br J Haematol. 2001 Jan;112(1):219-27. doi: 10.1046/j.1365-2141.2001.02468.x.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 oktober 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
31 juli 2025
Avslutad studie (Förväntat)
31 juli 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 juli 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 juli 2022
Första postat (Faktisk)
20 juli 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 december 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 december 2022
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SOOCHOW-HY-2022-08
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Stödjande vård
-
Chunrui LiNanjing IASO Biotechnology Co., LtdRekryteringPlasmacellleukemi | Återfall/refraktärt multipelt myelomKina
-
Cellular Biomedicine Group Ltd.The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical UniversityAvslutadEn fas 1-studie som utvärderar säkerhet och effekt av C-CAR011-behandling hos DLBCL-ämnen (C-CAR011)Refraktärt diffust stort B-cellslymfomKina
-
Nexcella Inc.Har inte rekryterat ännuLätt kedja (AL) amyloidosFörenta staterna
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RekryteringÅterfall och refraktärt B-cellslymfomKina
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RekryteringB-cells non-Hodgkin lymfomKina
-
University of California, San FranciscoIndragenLymfom | Leukemi | Plasmacelldyskrasi
-
Hebei Senlang Biotechnology Inc., Ltd.RekryteringLymfom | Multipelt myelom | Akut lymfoblastisk leukemiKina
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...IndragenAkut lymfoblastisk leukemi | Non-hodgkin lymfomFörenta staterna
-
Nanjing IASO Biotechnology Co., Ltd.Ruijin HospitalRekryteringPlasmacellleukemi | Återfall/refraktärt multipelt myelomKina
-
Zhejiang UniversityYake Biotechnology Ltd.RekryteringMultipelt myelom | Ny diagnostumörKina