Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Användningen av Eltrombopag Post HSCT i BMFS

11 december 2022 uppdaterad av: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

En multicenter klinisk studie av en TPO-receptoragonist (Eltrombopag) i accelerationen av engraftment efter hematopoetisk stamcellstransplantation av benmärgssviktssjukdomar

Benmärgssviktsjukdom (BMFD) är en slags benmärg på grund av medfödda eller förvärvade hematopoetiska stamceller (hemopoetiska stamceller, HSC) funktionsskada. Allogen hemopoetisk stamcellstransplantation (Allo-HSCT) kan vara den mest möjliga behandlingen för att bota sjukdomen. Däremot har 5-26 % av patienterna rapporterats ha fördröjd trombocyttransplantation (DPE), vilket definieras som ihållande svår trombocytopeni (35) dagar efter transplantation. Hittills har ingen standardbehandling och förebyggande behandling rekommenderats för DPE. Hos patienter med DPE var mängden transfusion, den ökade risken för infektion och den förlängda genomsnittliga sjukhusvistelsen oberoende riskfaktorer som påverkade prognosen för allo-HSCT-patienter. På grund av kontinuerlig och progressiv svikt i benmärgshematopoiesen är trombocytopeni efter HSCT vanligare hos BMFD-patienter och ger ofta lågt svar på konventionell terapi, såsom blodplättstransfusion. Därför är det av stor betydelse att effektivt främja hematopoetisk rekonstruktion för att förbättra prognosen för transplanterade patienter.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Benmärgssviktsjukdom (BMFD) är en slags benmärg på grund av medfödda eller förvärvade hematopoetiska stamceller (hemopoetiska stamceller, HSC) funktionsskada. Generellt kan BMFD delas in i två kategorier baserat på patogenes, vilket är primär och sekundär BMFD. Det senare ses vanligen sekundärt till infektion, cancer, läkemedel, medan aplastisk anemi (AA), myelodysplastiska syndrom (MDS), paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) och Fanconi-anemi (FA) ingår i primär BMFD. Även om immunterapi eller allogen hemopoetisk stamcellstransplantation (Allo-HSCT) kan väljas utifrån olika individer, är allo-HSCT fortfarande den mest effektiva behandlingen för sjukdomar som utgör ett större hot mot livet eller har en högre grad av malignitet, som t.ex. aplastisk anemi (SAA), MDS och PNH. Patienter som genomgår allo-HSCT uppnår vanligtvis neutrofil- och megakaryocytrekonstruktion inom 2 respektive 3 veckor efter transplantation. Emellertid har 5-26 % av patienterna rapporterats ha fördröjd trombocytengraftment (DPE), vilket definieras som ihållande svår trombocytopeni (35 dagar efter transplantation). Hittills har ingen standardbehandling och förebyggande behandling rekommenderats för DPE. Hos patienter med DPE var mängden transfusion, den ökade risken för infektion och den förlängda genomsnittliga sjukhusvistelsen oberoende riskfaktorer som påverkade prognosen för allo-HSCT-patienter. På grund av kontinuerlig och progressiv svikt i benmärgshematopoiesen är trombocytopeni efter HSCT vanligare hos BMFD-patienter och ger ofta lågt svar på konventionell terapi, såsom blodplättstransfusion. Därför är det av stor betydelse att effektivt främja hematopoetisk rekonstruktion för att förbättra prognosen för transplanterade patienter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

120

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Rekrytering
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 63 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter diagnostiserade som benmärgssviktsjukdom som fick allo-HSCT; Fysisk styrka poäng 0-3 enligt WHO standard

Exklusions kriterier:

  1. enkel eller dubbel navelsträngsblodtransplantation;
  2. allergisk mot något av forskningsläkemedlen som ingår i protokollet;
  3. samtidigt lida av en annan malign tumör;
  4. gravida eller ammande kvinnor;
  5. deltar i andra kliniska forskare samtidigt;
  6. patienter med minst en följande högriskfaktor för trombos: tidigare medicinsk historia av tromboembolism, samtidig hypertoni grad 2 till 3 (systoliskt BP>=160mmHg eller diastoliskt BP>=100mmHg), diabetes, fetma (BMI>30), familjehistoria av stroke, rök i mer än 10 år eller historia av katetertrombos;
  7. svår grå starr;
  8. Allvarliga infektionssjukdomar (obotad tuberkulos, pulmonell aspergillos, virusinfektion, aktiv hepatit B/C; för positiv HBsAg och HBcAg utesluts patienten om hepatit B DNA-nukleinsyratestet är positivt, DNA-negativa patienter kan gå in i denna kliniska prövning; patienter med hepatit C som har ett positivt hepatit C RNA-nukleinsyratest är uteslutna).;
  9. Onormal lever- och njurfunktion: kreatininnivå ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminas- och bilirubinnivåer ökade signifikant (3 gånger eller mer än den övre normalgränsen), och som inte kan inskrivas enligt läkarens bedömning.
  10. Vid döende tillstånd eller samtidigt allvarliga lever-, njur-, hjärt-, nerv-, lung-, infektions- eller metabola sjukdomar, vars svårighetsgrad kommer att göra att patienten inte kan tolerera behandlingsregimen, eller kan dö inom 7-10 dagar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: stödjande vård
patienter i denna grupp kommer att få stödjande vård, inklusive transfusion av blodprodukter, anti-infektionsterapi snarare än rhTPO eller TPO-RA.
Patienter får transfusion av blodprodukter, inklusive blodplättar och röda blodkroppar.
Andra namn:
  • Stöd
Experimentell: Eltrombopag-gruppen
Eltrombopag-behandling kommer att påbörjas med dosen 50 mg/dag från den första dagen efter hematopoetisk stamcellstransplantation, och dosen kommer att titreras med 25 mg var 7:e dag upp till 100 mg/dag i enlighet med toleransen. Om det inte tolereras, minska dosen till den tidigare tolererbara nivån (om den inte tolereras vid 50 mg/d, minska till 25 mg/d) och bibehåll denna dos under de följande 7 dagarna, med ett försök att starta om dosökningen efter denna 7-dagarsperiod .
Eftersom trombopoietinreceptoragonister (TPO-RA) aldrig regelbundet har använts för att främja cellinplantering efter hematopoetisk stamcellstransplantation HSCT), utformar vi denna eltrombopag-intervention för att utvärdera säkerheten och effekten av TPO-RA efter HSCT.
Andra namn:
  • TPO-RA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal och andel av trombocyttransplantation på dag 35 efter HSCT.
Tidsram: Från dag 28 till 35 efter HSCT
Trombocyttransplantation definieras som trombocytantal >20×109/L under på varandra följande 7 dagar (nämligen dag 28 till dag 35 efter HSCT) utan blodplättstransfusion under de föregående 7 dagarna (med andra ord ingen blodplättstransfusion efter dag 21).
Från dag 28 till 35 efter HSCT

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal och andel av försökspersoner som uppnådde neutrofilimplantering på dag 35 efter HSCT.
Tidsram: Från dag 28 till 35 efter HSCT
Neutrofilengraftment definieras som ANC>0,5×109/L i 3 dagar i följd utan administrering av G-csf
Från dag 28 till 35 efter HSCT
Hematopoetisk rekonstruktionstid.
Tidsram: Från dag 1 till dag 180 efter HSCT
Rekonstruktionstid definieras som tiden från dag 1 efter allo-HSCT till trombocyt- eller neutrofilengraftment
Från dag 1 till dag 180 efter HSCT
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Från dag 1 till dag 720 efter HSCT eller tidpunkten för de inskrivna patienterna döda eller slutande
OS definieras som tiden från dag 1 efter HSCT till datum för dödsfall på grund av någon orsak.
Från dag 1 till dag 720 efter HSCT eller tidpunkten för de inskrivna patienterna döda eller slutande

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Studiestol: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 oktober 2022

Primärt slutförande (Förväntat)

31 juli 2025

Avslutad studie (Förväntat)

31 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juli 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2022

Första postat (Faktisk)

20 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Stödjande vård

3
Prenumerera