Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

O uso de Eltrombopag pós HSCT em BMFS

25 de novembro de 2025 atualizado por: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Um estudo clínico multicêntrico de um agonista do receptor de TPO (Eltrombopag) na aceleração do enxerto pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas em doenças de falência da medula óssea

A doença de insuficiência da medula óssea (BMFD) é um tipo de medula óssea devido a danos na função das células-tronco hematopoiéticas congênitas ou adquiridas (células-tronco hematopoiéticas, HSC). O transplante alogênico de células-tronco hemopoiéticas (Allo-HSCT) pode ser o tratamento mais possível para curar a doença. No entanto, 5-26% dos pacientes relataram ter enxerto tardio de plaquetas (DPE), que é definido como trombocitopenia grave persistente (35 dias após o transplante. Até o momento, nenhum tratamento padrão e prevenção foram recomendados para DPE. Em pacientes com DPE, a quantidade de transfusão, o aumento do risco de infecção e a permanência média prolongada no hospital foram fatores de risco independentes que afetaram o prognóstico de pacientes com alo-TCTH. Devido à falha contínua e progressiva na hematopoiese da medula óssea, a trombocitopenia pós-TCTH é mais comum em pacientes com BMFD e muitas vezes atinge baixa resposta à terapia convencional, como a transfusão de plaquetas. Portanto, é de grande importância promover efetivamente a reconstrução hematopoiética para melhorar o prognóstico dos pacientes transplantados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A doença de insuficiência da medula óssea (BMFD) é um tipo de medula óssea devido a danos na função das células-tronco hematopoiéticas congênitas ou adquiridas (células-tronco hematopoiéticas, HSC). Geralmente, BMFD pode ser dividido em duas categorias com base na patogênese, que é BMFD primário e secundário. Este último é comumente observado secundário a infecção, câncer, drogas, enquanto anemia aplástica (AA), síndromes mielodisplásicas (MDS), hemoglobinúria paroxística noturna (PNH) e anemia de Fanconi (AF) estão incluídas na BMFD primária. Embora a imunoterapia ou o transplante alogênico de células-tronco hemopoiéticas (Allo-HSCT) possam ser selecionados com base em diferentes indivíduos, o alo-HSCT ainda é o tratamento mais eficaz para doenças que representam uma maior ameaça à vida ou têm um maior grau de malignidade, como anemia aplástica (SAA), SMD e HPN. Pacientes submetidos a alo-HSCT normalmente obtêm reconstrução de neutrófilos e megacariócitos dentro de 2 semanas e 3 semanas após o transplante, respectivamente. No entanto, foi relatado que 5-26% dos pacientes apresentavam enxerto tardio de plaquetas (DPE), que é definido como trombocitopenia grave persistente (35 dias após o transplante. Até o momento, nenhum tratamento padrão e prevenção foram recomendados para DPE. Em pacientes com DPE, a quantidade de transfusão, o aumento do risco de infecção e a permanência média prolongada no hospital foram fatores de risco independentes que afetaram o prognóstico de pacientes com alo-TCTH. Devido à falha contínua e progressiva na hematopoiese da medula óssea, a trombocitopenia pós-TCTH é mais comum em pacientes com BMFD e muitas vezes atinge baixa resposta à terapia convencional, como a transfusão de plaquetas. Portanto, é de grande importância promover efetivamente a reconstrução hematopoiética para melhorar o prognóstico dos pacientes transplantados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

118

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 61 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes com diagnóstico de insuficiência medular óssea que receberam alo-HSCT; Pontuação de força física 0-3 de acordo com o padrão da OMS

Critério de exclusão:

  1. transplante de sangue de cordão umbilical simples ou duplo;
  2. alérgico a qualquer um dos medicamentos de pesquisa envolvidos no protocolo;
  3. sofrendo simultaneamente de outro tumor maligno;
  4. mulheres grávidas ou lactantes;
  5. participar de outras pesquisas clínicas ao mesmo tempo;
  6. pacientes com pelo menos um dos seguintes fatores de alto risco de trombose: histórico médico de tromboembolismo, hipertensão concomitante de grau 2 a 3 (PA sistólica>=160mmHg ou PA diastólica>=100mmHg), diabetes, obesidade (IMC>30), histórico familiar de acidente vascular cerebral, tabagismo por mais de 10 anos ou história de trombose de cateter;
  7. catarata severa;
  8. Doenças infecciosas graves (tuberculose não curada, aspergilose pulmonar, infecção viral, hepatite B/C ativa; para HBsAg e HBcAg positivos, o paciente é excluído se o teste de ácido nucleico de DNA de hepatite B for positivo, pacientes com DNA negativo podem entrar neste ensaio clínico; pacientes com hepatite C que têm um teste positivo de ácido nucleico de RNA de hepatite C são excluídos.;
  9. Função hepática e renal anormal: nível de creatinina ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), níveis de transaminase e bilirrubina aumentados significativamente (3 vezes ou mais do que o limite superior do normal) e que não podem ser inscritos a critério do médico.
  10. Em estado moribundo ou doenças hepáticas, renais, cardíacas, nervosas, pulmonares, infecciosas ou metabólicas graves concomitantes, cuja gravidade fará com que o paciente seja incapaz de tolerar o regime de tratamento ou possa morrer dentro de 7 a 10 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: cuidados de suporte
os pacientes neste grupo receberão cuidados de suporte, incluindo transfusão de hemoderivados, terapia anti-infecciosa em vez de rhTPO ou TPO-RAs.
Medicamento: Cuidados de suporte
Os pacientes recebem transfusão de produtos sanguíneos, incluindo plaquetas e glóbulos vermelhos.
Outros nomes:
  • Apoio, suporte
Experimental: Grupo eltrombopag
O tratamento com eltrombopag será iniciado na dose de 50mg/d a partir do 1º dia pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas, e a dose será titulada em 25mg a cada 7 dias até 100mg/d de acordo com a tolerabilidade. Se não tolerável, reduza a dose para o nível tolerável anterior (se não tolerável em 50mg/d, reduza para 25mg/d) e mantenha essa dose nos 7 dias seguintes, com a tentativa de reiniciar o escalonamento da dose após esse período de 7 dias .
Medicamento: Eltrombopag 25 MG Comprimido Oral
Uma vez que os agonistas dos receptores de trombopoietina (TPO-RAs) nunca foram usados ​​regularmente para a promoção do enxerto celular pós-transplante de células-tronco hematopoiéticas HSCT), projetamos esta intervenção de eltrombopag para avaliar a segurança e eficácia dos TPO-RAs pós-HSCT.
Outros nomes:
  • TPO-RA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número e proporção de enxerto de plaquetas no dia 35 após o TCTH.
Prazo: Do dia 28 ao 35 pós TCTH
O enxerto de plaquetas é definido como contagem de plaquetas >20×109/L em 7 dias consecutivos (ou seja, do dia 28 ao dia 35 após o TCTH) sem transfusão de plaquetas nos 7 dias anteriores (em outras palavras, sem transfusão de plaquetas após o dia 21).
Do dia 28 ao 35 pós TCTH

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número e proporção de indivíduos que alcançaram o enxerto de neutrófilos no dia 35 após o HSCT.
Prazo: Do dia 28 ao 35 pós TCTH
O enxerto de neutrófilos é definido como ANC>0,5 × 109/L por 3 dias consecutivos sem administração de G-csf
Do dia 28 ao 35 pós TCTH
Tempo de reconstrução hematopoiética.
Prazo: Do dia 1 ao dia 180 pós TCTH
O tempo de reconstrução é definido como o tempo desde o dia 1 após o alo-HSCT até o enxerto de plaquetas ou neutrófilos
Do dia 1 ao dia 180 pós TCTH
Sobrevida global (OS)
Prazo: Do dia 1 ao dia 720 após o TCTH ou a hora dos pacientes inscritos mortos ou desistindo
OS é definido como o tempo desde a data do dia 1 pós-TCTH até a data da morte por qualquer causa.
Do dia 1 ao dia 720 após o TCTH ou a hora dos pacientes inscritos mortos ou desistindo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Real)

31 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

31 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

20 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

3 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever