Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Использование элтромбопага после ТГСК при BMFS

25 ноября 2025 г. обновлено: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Многоцентровое клиническое исследование агониста рецепторов ТПО (элтромбопаг) в ускорении приживления трансплантата после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при заболеваниях недостаточности костного мозга

Болезнь недостаточности костного мозга (BMFD) представляет собой разновидность костного мозга из-за врожденного или приобретенного нарушения функции гемопоэтических стволовых клеток (гемопоэтических стволовых клеток, HSC). Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (Алло-ТГСК) может быть наиболее возможным методом лечения заболевания. Однако сообщается, что у 5-26% пациентов наблюдается отсроченное приживление тромбоцитов (ЗТВ), которое определяется как стойкая тяжелая тромбоцитопения (35). дней после трансплантации. На сегодняшний день стандартное лечение и профилактика ДПЭ не рекомендованы. У пациентов с ДПЭ объем трансфузии, повышенный риск инфекции и средняя продолжительность пребывания в стационаре были независимыми факторами риска, влияющими на прогноз у пациентов с аллоТГСК. Из-за постоянной и прогрессирующей недостаточности костномозгового кроветворения тромбоцитопения после ТГСК чаще встречается у пациентов с BMFD и часто дает низкий ответ на стандартную терапию, такую ​​как переливание тромбоцитов. Поэтому очень важно эффективно продвигать гемопоэтическую реконструкцию для улучшения прогноза пациентов с трансплантацией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь недостаточности костного мозга (BMFD) представляет собой разновидность костного мозга из-за врожденного или приобретенного нарушения функции гемопоэтических стволовых клеток (гемопоэтических стволовых клеток, HSC). Как правило, BMFD можно разделить на две категории в зависимости от патогенеза: первичный и вторичный BMFD. Последнее обычно наблюдается вторично по отношению к инфекции, раку, лекарственным препаратам, в то время как апластическая анемия (АА), миелодиспластические синдромы (МДС), пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) и анемия Фанкони (ФА) включаются в первичный BMFD. Хотя иммунотерапия или аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (Алло-ТГСК) могут быть выбраны для разных людей, алло-ТГСК по-прежнему является наиболее эффективным методом лечения заболеваний, которые представляют большую угрозу для жизни или имеют более высокую степень злокачественности, таких как тяжелые апластическая анемия (САА), МДС и ПНГ. Пациенты, перенесшие алло-ТГСК, обычно достигают восстановления нейтрофилов и мегакариоцитов в течение 2 недель и 3 недель после трансплантации соответственно. Однако сообщалось, что у 5-26% пациентов наблюдается задержка приживления тромбоцитов (ЗТП), которая определяется как стойкая тяжелая тромбоцитопения (35 дней после трансплантации). На сегодняшний день стандартное лечение и профилактика ДПЭ не рекомендованы. У пациентов с ДПЭ объем трансфузии, повышенный риск инфекции и средняя продолжительность пребывания в стационаре были независимыми факторами риска, влияющими на прогноз у пациентов с аллоТГСК. Из-за постоянной и прогрессирующей недостаточности костномозгового кроветворения тромбоцитопения после ТГСК чаще встречается у пациентов с BMFD и часто дает низкий ответ на стандартную терапию, такую ​​как переливание тромбоцитов. Поэтому очень важно эффективно продвигать гемопоэтическую реконструкцию для улучшения прогноза пациентов с трансплантацией.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

118

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Пациенты с диагнозом недостаточности костного мозга, получившие алло-ТГСК; Оценка физической силы 0-3 по стандарту ВОЗ

Критерий исключения:

  1. одиночная или двойная трансплантация пуповинной крови;
  2. аллергия на любой из исследуемых препаратов, включенных в протокол;
  3. одновременно страдает другой злокачественной опухолью;
  4. беременные или кормящие женщины;
  5. одновременное участие в других клинических исследованиях;
  6. пациенты с по крайней мере одним из следующих факторов высокого риска тромбоза: тромбоэмболия в анамнезе, сопутствующая артериальная гипертензия 2-3 степени (систолическое АД>=160 мм рт.ст. или диастолическое АД>=100 мм рт.ст.), сахарный диабет, ожирение (ИМТ>30), семейный анамнез инсульт, курение более 10 лет или тромбоз катетера в анамнезе;
  7. тяжелая катаракта;
  8. Тяжелые инфекционные заболевания (нелеченный туберкулез, аспергиллез легких, вирусная инфекция, активный гепатит B/C; при положительном результате HBsAg и HBcAg пациент исключается, если тест на нуклеиновую кислоту гепатита B положительный, ДНК-отрицательные пациенты могут участвовать в этом клиническом исследовании; пациенты с гепатитом C, которые имеют положительный результат теста на РНК гепатита С, исключаются).;
  9. Нарушение функции печени и почек: уровень креатинина ≥177 мкмоль/л (1,5 мг/дл), уровни трансаминаз и билирубина значительно повышены (в 3 и более раз выше верхней границы нормы), и кто не может быть зачислен на усмотрение врача.
  10. При предсмертном состоянии или сопутствующих тяжелых заболеваниях печени, почек, сердца, нервов, легких, инфекционных или метаболических заболеваниях, тяжесть которых приведет к тому, что пациент не сможет переносить режим лечения или может умереть в течение 7-10 дней

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: поддерживающая терапия
пациенты в этой группе будут получать поддерживающую терапию, включая переливание продуктов крови, противоинфекционную терапию, а не рчТПО или ТПО-РА.
Лекарство: Поддерживающая терапия
Пациентам переливают продукты крови, включая тромбоциты и эритроциты.
Другие имена:
  • поддерживать
Экспериментальный: Элтромбопаг группа
Лечение элтромбопагом будет начато в дозе 50 мг/сут с 1-го дня после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, и доза будет титроваться на 25 мг каждые 7 дней до 100 мг/сут в зависимости от переносимости. Если непереносимость, уменьшите дозу до предыдущего переносимого уровня (если непереносимость при 50 мг/сут, уменьшите до 25 мг/сут) и поддерживайте эту дозу в течение следующих 7 дней с попыткой возобновить повышение дозы после этого 7-дневного периода. .
Лекарство: Элтромбопаг 25 мг пероральная таблетка
Поскольку агонисты рецепторов тромбопоэтина (ТРО-РА) никогда не использовались регулярно для стимуляции приживления клеток после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток ТГСК, мы разрабатываем это вмешательство с элтромбопагом для оценки безопасности и эффективности ТПО-РА после ТГСК.
Другие имена:
  • ТПО-РА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество и доля приживления тромбоцитов на 35-й день после ТГСК.
Временное ограничение: С 28 по 35 день после ТГСК
Приживление тромбоцитов определяется как количество тромбоцитов >20×109/л в течение 7 дней подряд (а именно с 28-го по 35-й день после ТГСК) без переливания тромбоцитов в предшествующие 7 дней (другими словами, без переливания тромбоцитов после 21-го дня).
С 28 по 35 день после ТГСК

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество и доля субъектов, достигших приживления нейтрофилов на 35-й день после ТГСК.
Временное ограничение: С 28 по 35 день после ТГСК
Приживление нейтрофилов определяется как ANC>0,5×109/л. в течение 3 дней подряд без введения Г-КСФ
С 28 по 35 день после ТГСК
Время восстановления кроветворения.
Временное ограничение: С 1-го по 180-й день после ТГСК
Время восстановления определяется как время от 1-го дня после алло-ТГСК до приживления тромбоцитов или нейтрофилов.
С 1-го по 180-й день после ТГСК
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: С 1-го по 7-20-й день после ТГСК или время регистрации пациентов, умерших или бросивших лечение.
ОВ определяется как время от даты 1-го дня после ТГСК до даты смерти по любой причине.
С 1-го по 7-20-й день после ТГСК или время регистрации пациентов, умерших или бросивших лечение.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Следователи

  • Учебный стул: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 октября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 июля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 июля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

3 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться