Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brugen af ​​Eltrombopag Post HSCT i BMFS

11. december 2022 opdateret af: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

En multicenter klinisk undersøgelse af en TPO-receptoragonist (Eltrombopag) i accelerationen af ​​engraftment efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation af knoglemarvssvigtssygdomme

Knoglemarvssvigtsygdom (BMFD) er en slags knoglemarv på grund af medfødte eller erhvervede hæmatopoietiske stamceller (hæmopoietiske stamceller, HSC) funktionsskader. Allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (Allo-HSCT) kan være den mest mulige behandling for at helbrede sygdommen. Imidlertid er 5-26 % af patienterne blevet rapporteret at have forsinket trombocyttransplantation (DPE), som er defineret som vedvarende svær trombocytopeni (35) dage efter transplantation. Til dato er der ikke anbefalet standardbehandling og forebyggelse for DPE. Hos patienter med DPE var mængden af ​​transfusion, den øgede risiko for infektion og det forlængede gennemsnitlige hospitalsophold uafhængige risikofaktorer, der påvirker prognosen for allo-HSCT-patienter. På grund af kontinuerlig og progressiv svigt i knoglemarvshæmatopoiesen er trombocytopeni efter HSCT mere almindelig hos BMFD-patienter og opnår ofte lav respons på konventionel terapi, såsom blodpladetransfusion. Derfor er det af stor betydning effektivt at fremme hæmatopoietisk rekonstruktion for at forbedre prognosen for transplanterede patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Knoglemarvssvigtsygdom (BMFD) er en slags knoglemarv på grund af medfødte eller erhvervede hæmatopoietiske stamceller (hæmopoietiske stamceller, HSC) funktionsskader. Generelt kan BMFD opdeles i to kategorier baseret på patogenese, som er primær og sekundær BMFD. Sidstnævnte ses almindeligvis sekundært til infektion, cancer, lægemidler, mens aplastisk anæmi (AA), myelodysplastiske syndromer (MDS), paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) og Fanconi anæmi (FA) er inkluderet i primær BMFD. Selvom immunterapi eller allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (Allo-HSCT) kan vælges baseret på forskellige individer, er allo-HSCT stadig den mest effektive behandling for sygdomme, der udgør en større trussel mod livet eller har en højere grad af malignitet, som f.eks. aplastisk anæmi (SAA), MDS og PNH. Patienter, der gennemgår allo-HSCT, opnår typisk neutrofil- og megakaryocytrekonstruktion inden for henholdsvis 2 uger og 3 uger efter transplantation. Imidlertid er 5-26 % af patienterne blevet rapporteret at have forsinket blodpladeengraftment (DPE), som defineres som vedvarende svær trombocytopeni (35 dage efter transplantation). Til dato er der ikke anbefalet standardbehandling og forebyggelse for DPE. Hos patienter med DPE var mængden af ​​transfusion, den øgede risiko for infektion og det forlængede gennemsnitlige hospitalsophold uafhængige risikofaktorer, der påvirker prognosen for allo-HSCT-patienter. På grund af kontinuerlig og progressiv svigt i knoglemarvshæmatopoiesen er trombocytopeni efter HSCT mere almindelig hos BMFD-patienter og opnår ofte lav respons på konventionel terapi, såsom blodpladetransfusion. Derfor er det af stor betydning effektivt at fremme hæmatopoietisk rekonstruktion for at forbedre prognosen for transplanterede patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

120

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 63 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter diagnosticeret som knoglemarvssvigt, som modtog allo-HSCT; Fysisk styrke score 0-3 i henhold til WHO standard

Ekskluderingskriterier:

  1. enkelt eller dobbelt navlestrengsblodtransplantation;
  2. allergisk over for nogen af ​​de forskningslægemidler, der er involveret i protokollen;
  3. samtidig lider af en anden ondartet tumor;
  4. gravide eller ammende kvinder;
  5. at deltage i andre kliniske forskere på samme tid;
  6. patienter med mindst én følgende højrisikofaktor for trombose: tidligere sygehistorie med tromboemboli, samtidig grad 2 til 3 hypertension (systolisk BP>=160 mmHg eller diastolisk BP>=100 mmHg), diabetes, fedme (BMI>30), familiehistorie med slagtilfælde, røg i mere end 10 år eller historie med katetertrombose;
  7. alvorlig grå stær;
  8. Alvorlige infektionssygdomme (uhelbredt tuberkulose, lungeaspergillose, virusinfektion, aktiv hepatitis B/C; for positiv HBsAg og HBcAg udelukkes patienten, hvis hepatitis B DNA-nukleinsyretesten er positiv, DNA-negative patienter kan deltage i dette kliniske forsøg; patienter med hepatitis C, der har en positiv hepatitis C RNA-nukleinsyretest, er udelukket).;
  9. Unormal lever- og nyrefunktion: kreatininniveau ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminase- og bilirubinniveauer steg signifikant (3 gange eller mere end den øvre normalgrænse), og som ikke kan tilmeldes efter klinikerens skøn.
  10. I døende tilstand eller samtidig alvorlige lever-, nyre-, hjerte-, nerve-, lunge-, infektions- eller stofskiftesygdomme, hvis sværhedsgrad vil medføre, at patienten ikke er i stand til at tolerere behandlingsregimet eller kan dø inden for 7-10 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: støttende pleje
patienter i denne gruppe vil modtage støttende behandling, herunder blodprodukttransfusion, anti-infektionsbehandling frem for rhTPO eller TPO-RA'er.
Medicin: Støttende pleje
Patienter modtager transfusion af blodprodukter, herunder blodplader og røde blodlegemer.
Andre navne:
  • support
Eksperimentel: Eltrombopag gruppe
Eltrombopag-behandling vil blive startet med en dosis på 50 mg/d fra 1. dag efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation, og dosis vil blive titreret med 25 mg hver 7. dag op til 100 mg/d i henhold til tolerabiliteten. Hvis det ikke er tolerabelt, skal du reducere dosis til det tidligere tolerable niveau (hvis det ikke tolereres ved 50 mg/d, reduceres til 25 mg/d), og denne dosis bibeholdes i de følgende 7 dage med et forsøg på at genstarte dosiseskalering efter denne 7-dages periode .
Medicin: Eltrombopag 25 MG oral tablet
Da trombopoietin-receptoragonister (TPO-RA'er) aldrig er blevet brugt regelmæssigt til fremme af celletransplantation efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation HSCT), designer vi denne eltrombopag-intervention for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​TPO-RA'er efter HSCT.
Andre navne:
  • TPO-RA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af trombocyttransplantation på dag 35 efter HSCT.
Tidsramme: Fra dag 28 til 35 efter HSCT
Trombocyttransplantation er defineret som trombocyttal >20×109/L i på hinanden følgende 7 dage (nemlig dag 28 til dag 35 efter HSCT) uden blodpladetransfusion i de foregående 7 dage (med andre ord ingen blodpladetransfusion efter dag 21).
Fra dag 28 til 35 efter HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og andel af forsøgspersoner, der opnåede neutrofil-engraftment på dag 35 efter HSCT.
Tidsramme: Fra dag 28 til 35 efter HSCT
Neutrofil engraftment er defineret som ANC>0,5×109/L i på hinanden følgende 3 dage uden administration af G-csf
Fra dag 28 til 35 efter HSCT
Hæmatopoietisk rekonstruktionstid.
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 180 efter HSCT
Rekonstruktionstid er defineret som tiden fra dag 1 efter allo-HSCT til blodplade- eller neutrofilengraftment
Fra dag 1 til dag 180 efter HSCT
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 720 efter HSCT eller tidspunktet for de indskrevne patienter døde eller ophørende
OS er defineret som tiden fra datoen for dag 1 efter HSCT til datoen for dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag.
Fra dag 1 til dag 720 efter HSCT eller tidspunktet for de indskrevne patienter døde eller ophørende

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Efterforskere

  • Studiestol: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. juli 2025

Studieafslutning (Forventet)

31. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Støttende pleje

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner