Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het gebruik van Eltrombopag Post HSCT bij BMFS

25 november 2025 bijgewerkt door: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Een klinische studie in meerdere centra van een TPO-receptoragonist (Eltrombopag) bij de versnelling van implantatie na hematopoëtische stamceltransplantatie bij beenmergfalen

Beenmergfalenziekte (BMFD) is een soort beenmerg als gevolg van aangeboren of verworven hematopoëtische stamcellen (hemopoëtische stamcel, HSC) functieschade. Allogene hemopoëtische stamceltransplantatie (Allo-HSCT) zou wel eens de meest mogelijke behandeling kunnen zijn om de ziekte te genezen. Er is echter gemeld dat 5-26% van de patiënten een vertraagde bloedplaatjestransplantatie (DPE) heeft, wat wordt gedefinieerd als aanhoudende ernstige trombocytopenie (35 dagen na transplantatie. Tot op heden is er geen standaardbehandeling en preventie aanbevolen voor DPE. Bij patiënten met DPE waren de hoeveelheid transfusie, het verhoogde risico op infectie en de verlengde gemiddelde ziekenhuisopname onafhankelijke risicofactoren die de prognose van allo-HSCT-patiënten beïnvloedden. Vanwege continu en progressief falen van de beenmerghematopoëse, komt trombocytopenie na HSCT vaker voor bij BMFD-patiënten en bereikt vaak een lage respons op conventionele therapie, zoals bloedplaatjestransfusie. Daarom is het van groot belang om hematopoietische reconstructie effectief te bevorderen om de prognose van transplantatiepatiënten te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Beenmergfalenziekte (BMFD) is een soort beenmerg als gevolg van aangeboren of verworven hematopoëtische stamcellen (hemopoëtische stamcel, HSC) functieschade. Over het algemeen kan BMFD worden onderverdeeld in twee categorieën op basis van pathogenese, namelijk primaire en secundaire BMFD. Dit laatste wordt vaak gezien als secundair aan infectie, kanker, medicijnen, terwijl aplastische anemie (AA), myelodysplastische syndromen (MDS), paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en Fanconi-anemie (FA) tot de primaire BMFD behoren. Hoewel immunotherapie of allogene hemopoëtische stamceltransplantatie (Allo-HSCT) kan worden geselecteerd op basis van verschillende individuen, is allo-HSCT nog steeds de meest effectieve behandeling voor ziekten die een grotere bedreiging vormen voor het leven of een hogere mate van maligniteit hebben, zoals sereve aplastische anemie (SAA), MDS en PNH. Patiënten die allo-HSCT ondergaan, bereiken doorgaans respectievelijk 2 weken en 3 weken na transplantatie een reconstructie van neutrofielen en megakaryocyten. Bij 5-26% van de patiënten is echter een vertraagde bloedplaatjestransplantatie (DPE) gemeld, wat wordt gedefinieerd als aanhoudende ernstige trombocytopenie (35 dagen na transplantatie). Tot op heden is er geen standaardbehandeling en preventie aanbevolen voor DPE. Bij patiënten met DPE waren de hoeveelheid transfusie, het verhoogde risico op infectie en de verlengde gemiddelde ziekenhuisopname onafhankelijke risicofactoren die de prognose van allo-HSCT-patiënten beïnvloedden. Vanwege continu en progressief falen van de beenmerghematopoëse, komt trombocytopenie na HSCT vaker voor bij BMFD-patiënten en bereikt vaak een lage respons op conventionele therapie, zoals bloedplaatjestransfusie. Daarom is het van groot belang om hematopoietische reconstructie effectief te bevorderen om de prognose van transplantatiepatiënten te verbeteren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

118

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten met de diagnose beenmergfalen die allo-HSCT kregen; Fysieke krachtscore 0-3 volgens de WHO-norm

Uitsluitingscriteria:

  1. enkele of dubbele navelstrengbloedtransplantatie;
  2. allergisch voor een van de onderzoeksgeneesmiddelen die bij het protocol betrokken zijn;
  3. tegelijkertijd lijden aan een andere kwaadaardige tumor;
  4. zwangere of zogende vrouwen;
  5. tegelijkertijd deelnemen aan andere klinische onderzoekers;
  6. patiënten met ten minste één van de volgende risicofactoren voor trombose: medische voorgeschiedenis van trombo-embolie, gelijktijdige graad 2 tot 3 hypertensie (systolische bloeddruk>=160 mmHg of diastolische bloeddruk>=100 mmHg), diabetes, obesitas (BMI>30), familiegeschiedenis van beroerte, meer dan 10 jaar roken of een voorgeschiedenis van kathetertrombose;
  7. ernstige staar;
  8. Ernstige infectieziekten (niet-genezende tuberculose, pulmonale aspergillose, virale infectie, actieve hepatitis B/C; voor positieve HBsAg en HBcAg wordt de patiënt uitgesloten als de hepatitis B DNA-nucleïnezuurtest positief is, DNA-negatieve patiënten kunnen deelnemen aan deze klinische studie; patiënten met hepatitis C die een positieve hepatitis C RNA-nucleïnezuurtest hebben, zijn uitgesloten.;
  9. Abnormale lever- en nierfunctie: creatininespiegel ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminase- en bilirubinespiegels significant verhoogd (3 keer of meer dan de bovengrens van normaal), en die niet kunnen worden ingeschreven naar goeddunken van de arts.
  10. In stervende toestand of gelijktijdige ernstige lever-, nier-, hart-, zenuw-, long-, infectie- of stofwisselingsziekten, waarvan de ernst ertoe leidt dat de patiënt het behandelingsregime niet kan verdragen of binnen 7-10 dagen kan overlijden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: ondersteunende zorg
patiënten in deze groep zullen ondersteunende zorg krijgen, waaronder transfusie van bloedproducten, anti-infectieuze therapie in plaats van rhTPO of TPO-RA's.
Geneesmiddel: Ondersteunende zorg
Patiënten krijgen een transfusie van bloedproducten, waaronder bloedplaatjes en rode bloedcellen.
Andere namen:
  • steun
Experimenteel: Eltrombopag-groep
De behandeling met eltrombopag zal worden gestart met een dosis van 50 mg/dag vanaf de eerste dag na hematopoëtische stamceltransplantatie, en de dosis zal worden getitreerd met 25 mg elke 7 dagen tot 100 mg/dag, afhankelijk van de verdraagbaarheid. Indien niet verdraagbaar, verlaag de dosis tot het vorige verdraagbare niveau (indien niet verdraagbaar bij 50 mg/dag, verlaag tot 25 mg/dag) en handhaaf deze dosis gedurende de volgende 7 dagen, met de poging om de dosisverhoging na deze periode van 7 dagen te hervatten .
Geneesmiddel: Eltrombopag 25 mg orale tablet
Aangezien trombopoëtinereceptoragonisten (TPO-RA's) nooit regelmatig zijn gebruikt voor het bevorderen van celtransplantatie na hematopoëtische stamceltransplantatie HSCT), ontwerpen we deze eltrombopag-interventie om de veiligheid en werkzaamheid van TPO-RA's na HSCT te evalueren.
Andere namen:
  • TPO-RA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en proportie van bloedplaatjesimplantatie op dag 35 na HSCT.
Tijdsspanne: Van dag 28 tot 35 na HSCT
Bloedplaatjesimplantatie wordt gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes >20×109/L in opeenvolgende 7 dagen (namelijk dag 28 tot dag 35 na HSCT) zonder bloedplaatjestransfusie in de voorgaande 7 dagen (met andere woorden, geen bloedplaatjestransfusie na dag 21).
Van dag 28 tot 35 na HSCT

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en proportie proefpersonen die neutrofielentransplantatie bereikten op dag 35 na HSCT.
Tijdsspanne: Van dag 28 tot 35 na HSCT
Neutrofielentransplantatie wordt gedefinieerd als ANC>0,5×109/L gedurende 3 opeenvolgende dagen zonder toediening van G-csf
Van dag 28 tot 35 na HSCT
Hematopoëtische reconstructietijd.
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 180 na HSCT
Reconstructietijd wordt gedefinieerd als de tijd vanaf dag 1 na allo-HSCT tot implantatie van bloedplaatjes of neutrofielen
Van dag 1 tot dag 180 na HSCT
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 720 na HSCT of het tijdstip waarop de geregistreerde patiënten overleden of stopten
OS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van dag 1 na HSCT tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook.
Van dag 1 tot dag 720 na HSCT of het tijdstip waarop de geregistreerde patiënten overleden of stopten

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Onderzoekers

  • Studie stoel: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

3 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren