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Die Verwendung von Eltrombopag Post HSCT in BMFS

25. November 2025 aktualisiert von: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Eine multizentrische klinische Studie eines TPO-Rezeptor-Agonisten (Eltrombopag) bei der Beschleunigung des Engraftments nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei Erkrankungen mit Knochenmarkversagen

Die Knochenmarksversagenskrankheit (BMFD) ist eine Art Knochenmarksschädigung aufgrund angeborener oder erworbener hämatopoetischer Stammzellen (hämopoetische Stammzellen, HSC). Die allogene hämopoetische Stammzelltransplantation (Allo-HSCT) könnte die bestmögliche Behandlung zur Heilung der Krankheit sein. Bei 5-26 % der Patienten wurde jedoch von einer verzögerten Thrombozytentransplantation (DPE) berichtet, die als anhaltende schwere Thrombozytopenie definiert ist (35 Tage nach der Transplantation. Bis heute wurde keine Standardbehandlung und -prävention für DPE empfohlen. Bei Patienten mit DPE waren die Transfusionsmenge, das erhöhte Infektionsrisiko und der verlängerte durchschnittliche Krankenhausaufenthalt unabhängige Risikofaktoren, die die Prognose von allo-HSCT-Patienten beeinflussten. Aufgrund des kontinuierlichen und fortschreitenden Versagens der Hämatopoese des Knochenmarks tritt Thrombozytopenie nach HSCT häufiger bei BMFD-Patienten auf und erreicht häufig ein geringes Ansprechen auf herkömmliche Therapien wie Thrombozytentransfusionen. Daher ist es von großer Bedeutung, die hämatopoetische Rekonstruktion effektiv zu fördern, um die Prognose von Transplantationspatienten zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Knochenmarksversagenskrankheit (BMFD) ist eine Art Knochenmarksschädigung aufgrund angeborener oder erworbener hämatopoetischer Stammzellen (hämopoetische Stammzellen, HSC). Im Allgemeinen kann BMFD basierend auf der Pathogenese in zwei Kategorien unterteilt werden, nämlich primäre und sekundäre BMFD. Letzteres tritt häufig als Folge von Infektionen, Krebs und Medikamenten auf, während aplastische Anämie (AA), myelodysplastische Syndrome (MDS), paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) und Fanconi-Anämie (FA) in der primären BMFD enthalten sind. Obwohl eine Immuntherapie oder allogene hämopoetische Stammzelltransplantation (Allo-HSCT) individuell ausgewählt werden kann, ist die allo-HSCT immer noch die wirksamste Behandlung für Krankheiten, die eine größere Bedrohung für das Leben darstellen oder einen höheren Malignitätsgrad aufweisen, wie z. B. Sereve aplastische Anämie (SAA), MDS und PNH. Patienten, die sich einer allo-HSCT unterziehen, erreichen typischerweise innerhalb von 2 Wochen bzw. 3 Wochen nach der Transplantation eine Rekonstruktion der Neutrophilen und Megakaryozyten. Allerdings wurde bei 5-26 % der Patienten eine verzögerte Thrombozytentransplantation (DPE) berichtet, die als anhaltende schwere Thrombozytopenie definiert ist (35 Tage nach der Transplantation). Bis heute wurde keine Standardbehandlung und -prävention für DPE empfohlen. Bei Patienten mit DPE waren die Transfusionsmenge, das erhöhte Infektionsrisiko und der verlängerte durchschnittliche Krankenhausaufenthalt unabhängige Risikofaktoren, die die Prognose von allo-HSCT-Patienten beeinflussten. Aufgrund des kontinuierlichen und fortschreitenden Versagens der Hämatopoese des Knochenmarks tritt Thrombozytopenie nach HSCT häufiger bei BMFD-Patienten auf und erreicht häufig ein geringes Ansprechen auf herkömmliche Therapien wie Thrombozytentransfusionen. Daher ist es von großer Bedeutung, die hämatopoetische Rekonstruktion effektiv zu fördern, um die Prognose von Transplantationspatienten zu verbessern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

118

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 61 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten mit diagnostizierter Knochenmarkinsuffizienz, die eine allo-HSCT erhalten haben; Körperkraft-Score 0-3 nach WHO-Standard

Ausschlusskriterien:

  1. einfache oder doppelte Nabelschnurbluttransplantation;
  2. allergisch gegen eines der im Protokoll enthaltenen Forschungsmedikamente;
  3. gleichzeitig an einem anderen bösartigen Tumor leiden;
  4. schwangere oder stillende Frauen;
  5. Teilnahme an anderen klinischen Forschern zur gleichen Zeit;
  6. Patienten mit mindestens einem der folgenden Hochrisikofaktoren für Thrombose: Thromboembolie in der Vorgeschichte, gleichzeitiger Bluthochdruck 2. bis 3. Grades (systolischer Blutdruck >=160 mmHg oder diastolischer Blutdruck >=100 mmHg), Diabetes, Fettleibigkeit (BMI>30), Familienanamnese von Schlaganfall, Rauchen seit mehr als 10 Jahren oder Katheterthrombose in der Vorgeschichte;
  7. schwerer Katarakt;
  8. Schwere Infektionskrankheiten (unheilbare Tuberkulose, pulmonale Aspergillose, Virusinfektion, aktive Hepatitis B/C; bei positivem HBsAg und HBcAg wird der Patient ausgeschlossen, wenn der Hepatitis-B-DNA-Nukleinsäuretest positiv ist, DNA-negative Patienten können an dieser klinischen Studie teilnehmen; Patienten mit Hepatitis C, die einen positiven Hepatitis-C-RNA-Nukleinsäuretest haben, sind ausgeschlossen).
  9. Abnormale Leber- und Nierenfunktion: Kreatininspiegel ≥ 177 μmol/l (1,5 mg/dl), Transaminase- und Bilirubinspiegel signifikant erhöht (dreimal oder mehr als die Obergrenze des Normalwerts), und die nach Ermessen des Arztes nicht aufgenommen werden können.
  10. In moribundem Zustand oder gleichzeitig bestehenden schweren Leber-, Nieren-, Herz-, Nerven-, Lungen-, Infektions- oder Stoffwechselerkrankungen, deren Schwere dazu führen wird, dass der Patient das Behandlungsschema nicht verträgt oder innerhalb von 7-10 Tagen versterben kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: unterstützende Pflege
Patienten in dieser Gruppe erhalten unterstützende Behandlung, einschließlich Transfusion von Blutprodukten, antiinfektiöse Therapie anstelle von rhTPO oder TPO-RAs.
Arzneimittel: Unterstützende Pflege
Die Patienten erhalten eine Transfusion von Blutprodukten, einschließlich Blutplättchen und roten Blutkörperchen.
Andere Namen:
  • Unterstützung
Experimental: Eltrombopag-Gruppe
Die Eltrombopag-Behandlung wird mit einer Dosis von 50 mg/Tag ab dem 1. Tag nach der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen begonnen, und die Dosis wird je nach Verträglichkeit alle 7 Tage um jeweils 25 mg bis zu 100 mg/Tag titriert. Wenn nicht tolerierbar, reduzieren Sie die Dosis auf das vorherige tolerierbare Niveau (wenn 50 mg/Tag nicht tolerierbar, reduzieren Sie auf 25 mg/Tag) und behalten Sie diese Dosis für die folgenden 7 Tage bei, mit dem Versuch, die Dosissteigerung nach diesem Zeitraum von 7 Tagen wieder aufzunehmen .
Arzneimittel: Eltrombopag 25 mg Tablette zum Einnehmen
Da Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RAs) noch nie regelmäßig zur Förderung der Zelltransplantation nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation HSCT verwendet wurden, entwerfen wir diese Eltrombopag-Intervention, um die Sicherheit und Wirksamkeit von TPO-RAs nach HSCT zu bewerten.
Andere Namen:
  • TPO-RA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der Thrombozytentransplantation am Tag 35 nach HSCT.
Zeitfenster: Von Tag 28 bis 35 nach HSCT
Thrombozytenanreicherung ist definiert als Thrombozytenzahl > 20 × 109/l an aufeinanderfolgenden 7 Tagen (nämlich Tag 28 bis Tag 35 nach HSCT) ohne Thrombozytentransfusion in den vorangegangenen 7 Tagen (mit anderen Worten, keine Thrombozytentransfusion nach Tag 21).
Von Tag 28 bis 35 nach HSCT

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der Probanden, die am Tag 35 nach HSCT eine Neutrophilentransplantation erreichten.
Zeitfenster: Von Tag 28 bis 35 nach HSCT
Neutrophilentransplantation ist definiert als ANC > 0,5 × 109/l für aufeinanderfolgende 3 Tage ohne Verabreichung von G-csf
Von Tag 28 bis 35 nach HSCT
Hämatopoetische Rekonstruktionszeit.
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 180 nach HSCT
Die Rekonstruktionszeit ist definiert als die Zeit vom Tag 1 nach der allo-HSCT bis zur Transplantation von Blutplättchen oder Neutrophilen
Von Tag 1 bis Tag 180 nach HSCT
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 720 nach HSCT oder dem Zeitpunkt, an dem die Patienten verstorben sind oder aufhörten
OS ist definiert als die Zeit vom Tag 1 nach HSCT bis zum Datum des Todes aus irgendeinem Grund.
Von Tag 1 bis Tag 720 nach HSCT oder dem Zeitpunkt, an dem die Patienten verstorben sind oder aufhörten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Ermittler

  • Studienstuhl: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

3. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SOOCHOW-HY-2022-08

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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