Bruken av Eltrombopag Post HSCT i BMFS
25. november 2025 oppdatert av: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University
En multisenter klinisk studie av en TPO-reseptoragonist (Eltrombopag) i akselerasjonen av engraftment etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon av benmargssviktsykdommer
Benmargssviktsykdom (BMFD) er en slags benmarg på grunn av medfødt eller ervervet hematopoietiske stamceller (hemopoietiske stamceller, HSC) funksjonsskade.
Allogen hemopoietisk stamcelletransplantasjon (Allo-HSCT) kan være den mest mulige behandlingen for å kurere sykdommen. Imidlertid har 5-26 % av pasientene blitt rapportert å ha forsinket blodplateengraftment (DPE), som er definert som vedvarende alvorlig trombocytopeni (35) dager etter transplantasjon.
Til dags dato har ingen standardbehandling og forebygging blitt anbefalt for DPE.
Hos pasienter med DPE var mengden transfusjon, økt risiko for infeksjon og forlenget gjennomsnittlig sykehusopphold uavhengige risikofaktorer som påvirket prognosen til allo-HSCT-pasienter.
På grunn av kontinuerlig og progressiv svikt i benmargshematopoiesen, er trombocytopeni etter HSCT mer vanlig hos BMFD-pasienter og oppnår ofte lav respons på konvensjonell terapi, som blodplatetransfusjon.
Derfor er det av stor betydning å effektivt fremme hematopoietisk rekonstruksjon for å forbedre prognosen til transplanterte pasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Benmargssviktsykdom (BMFD) er en slags benmarg på grunn av medfødt eller ervervet hematopoietiske stamceller (hemopoietiske stamceller, HSC) funksjonsskade.
Generelt kan BMFD deles inn i to kategorier basert på patogenese, som er primær og sekundær BMFD.
Sistnevnte er ofte sett sekundært til infeksjon, kreft, medikamenter, mens aplastisk anemi(AA), myelodysplastiske syndromer(MDS), paroksysmal nattlig hemoglobinuri(PNH) og Fanconi-anemi(FA) er inkludert i primær BMFD.
Selv om immunterapi eller allogen hemopoietisk stamcelletransplantasjon (Allo-HSCT) kan velges basert på ulike individer, er allo-HSCT fortsatt den mest effektive behandlingen for sykdommer som utgjør en større trussel mot livet eller har en høyere grad av malignitet, som f.eks. aplastisk anemi (SAA), MDS og PNH.
Pasienter som gjennomgår allo-HSCT oppnår typisk rekonstruksjon av nøytrofile og megakaryocytter innen henholdsvis 2 uker og 3 uker etter transplantasjon.
Imidlertid har 5-26 % av pasientene blitt rapportert å ha forsinket blodplateengraftment (DPE), som er definert som vedvarende alvorlig trombocytopeni (35 dager etter transplantasjon).
Til dags dato har ingen standardbehandling og forebygging blitt anbefalt for DPE.
Hos pasienter med DPE var mengden transfusjon, økt risiko for infeksjon og forlenget gjennomsnittlig sykehusopphold uavhengige risikofaktorer som påvirket prognosen til allo-HSCT-pasienter.
På grunn av kontinuerlig og progressiv svikt i benmargshematopoiesen, er trombocytopeni etter HSCT mer vanlig hos BMFD-pasienter og oppnår ofte lav respons på konvensjonell terapi, som blodplatetransfusjon.
Derfor er det av stor betydning å effektivt fremme hematopoietisk rekonstruksjon for å forbedre prognosen til transplanterte pasienter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
118
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter diagnostisert som benmargssviktsykdom som fikk allo-HSCT; Fysisk styrkescore 0-3 i henhold til WHOs standard
Ekskluderingskriterier:
- enkel eller dobbel navlestrengsblodtransplantasjon;
- allergisk mot noen av forskningsmedisinene som er involvert i protokollen;
- samtidig lider av en annen ondartet svulst;
- gravide eller ammende kvinner;
- deltar i andre kliniske forskere samtidig;
- pasienter med minst én av følgende høyrisikofaktorer for trombose: tidligere medisinsk historie med tromboembolisme, samtidig grad 2 til 3 hypertensjon (systolisk BP>=160 mmHg eller diastolisk BP>=100 mmHg), diabetes, fedme (BMI>30), familiehistorie med hjerneslag, røyk i mer enn 10 år eller historie med katetertrombose;
- alvorlig grå stær;
- Alvorlige infeksjonssykdommer (uhelbredt tuberkulose, lungeaspergillose, virusinfeksjon, aktiv hepatitt B/C; for positiv HBsAg og HBcAg, er pasienten ekskludert hvis hepatitt B DNA-nukleinsyretesten er positiv, DNA-negative pasienter kan delta i denne kliniske studien; pasienter med hepatitt C som har en positiv hepatitt C RNA-nukleinsyretest er ekskludert).;
- Unormal lever- og nyrefunksjon: kreatininnivå ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), transaminase- og bilirubinnivåer økte signifikant (3 ganger eller mer enn øvre normalgrense), og som ikke kan innskrives etter klinikerens skjønn.
- I døende tilstand eller samtidig alvorlig lever-, nyre-, hjerte-, nerve-, lunge-, infeksjons- eller metabolske sykdommer, hvis alvorlighetsgrad vil føre til at pasienten ikke kan tolerere behandlingsregimet, eller kan dø innen 7-10 dager
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Støttende omsorg
Pasienter i denne gruppen vil motta støttende behandling, inkludert blodprodukttransfusjon, anti-infeksjonsterapi i stedet for rhTPO eller TPO-RA.
|
Pasienter får transfusjon av blodprodukter, inkludert blodplater og røde blodlegemer.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Eltrombopag-gruppen
Eltrombopag-behandling vil startes med dosen 50 mg/d fra 1. dag etter hematopoietisk stamcelletransplantasjon, og dosen titreres med 25 mg hver 7. dag opp til 100 mg/d i henhold til toleransen.
Hvis det ikke er tolerabelt, reduser dosen til forrige tolerable nivå (hvis ikke tolererbart ved 50 mg/d, reduser til 25 mg/d) og oppretthold denne dosen i de påfølgende 7 dagene, med forsøk på å starte doseøkning på nytt etter denne 7-dagers perioden .
|
Siden trombopoietinreseptoragonister (TPO-RA) aldri har blitt brukt regelmessig for å fremme celletransplantasjon etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon HSCT), designer vi denne eltrombopag-intervensjonen for å evaluere sikkerheten og effekten av TPO-RA etter HSCT.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall og andel av blodplateengraftment på dag 35 etter HSCT.
Tidsramme: Fra dag 28 til 35 etter HSCT
|
Blodplatetransplantasjon er definert som blodplateantall >20×109/L i påfølgende 7 dager (nemlig dag 28 til dag 35 etter HSCT) uten blodplatetransfusjon de siste 7 dagene (med andre ord ingen blodplatetransfusjon etter dag 21).
|
Fra dag 28 til 35 etter HSCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall og andel av forsøkspersoner som oppnådde nøytrofil-engraftment på dag 35 etter HSCT.
Tidsramme: Fra dag 28 til 35 etter HSCT
|
Neutrofil engraftment er definert som ANC>0,5×109/L
i 3 påfølgende dager uten administrering av G-csf
|
Fra dag 28 til 35 etter HSCT
|
|
Hematopoetisk rekonstruksjonstid.
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 180 etter HSCT
|
Rekonstruksjonstid er definert som tiden fra dag 1 etter allo-HSCT til blodplate- eller nøytrofilengraft
|
Fra dag 1 til dag 180 etter HSCT
|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 720 etter HSCT eller tidspunktet for pasientene som ble registrert døde eller sluttet
|
OS er definert som tiden fra datoen for dag 1 etter HSCT til datoen for død på grunn av en hvilken som helst årsak.
|
Fra dag 1 til dag 720 etter HSCT eller tidspunktet for pasientene som ble registrert døde eller sluttet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studiestol: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Nash RA, Kurzrock R, DiPersio J, Vose J, Linker C, Maharaj D, Nademanee AP, Negrin R, Nimer S, Shulman H, Ashby M, Jones D, Appelbaum FR, Champlin R. A phase I trial of recombinant human thrombopoietin in patients with delayed platelet recovery after hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(1):25-34. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70049-8.
- Marotta S, Marano L, Ricci P, Cacace F, Frieri C, Simeone L, Trastulli F, Vitiello S, Cardano F, Pane F, Risitano AM. Eltrombopag for post-transplant cytopenias due to poor graft function. Bone Marrow Transplant. 2019 Aug;54(8):1346-1353. doi: 10.1038/s41409-019-0442-3. Epub 2019 Jan 24.
- Mahat U, Rotz SJ, Hanna R. Use of Thrombopoietin Receptor Agonists in Prolonged Thrombocytopenia after Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2020 Mar;26(3):e65-e73. doi: 10.1016/j.bbmt.2019.12.003. Epub 2019 Dec 9.
- Zeidan AM, Battiwalla M, Berlyne D, Winkler T. Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF): Bone marrow failure disease scientific symposium 2016. Leuk Res. 2017 Feb;53:8-12. doi: 10.1016/j.leukres.2016.11.011. Epub 2016 Nov 24.
- Dominietto A, Raiola AM, van Lint MT, Lamparelli T, Gualandi F, Berisso G, Bregante S, Frassoni F, Casarino L, Verdiani S, Bacigalupo A. Factors influencing haematological recovery after allogeneic haemopoietic stem cell transplants: graft-versus-host disease, donor type, cytomegalovirus infections and cell dose. Br J Haematol. 2001 Jan;112(1):219-27. doi: 10.1046/j.1365-2141.2001.02468.x.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
31. juli 2025
Studiet fullført (Faktiske)
31. oktober 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juli 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2022
Først lagt ut (Faktiske)
20. juli 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
3. desember 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. november 2025
Sist bekreftet
1. november 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Hematologiske sykdommer
- Benmargssykdommer
- Blodplateforstyrrelser
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Trombocytopeni
- Farmasøytiske preparater
- Terapeutikk
- Doseringsformer
- Pasientbehandling
- Helsetjenester
- Helsetjenester arbeidsstyrke og tjenester
- Palliativ omsorg
- Eltrombopag
- Tabletter
Andre studie-ID-numre
- SOOCHOW-HY-2022-08
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .