El uso de Eltrombopag Post HSCT en BMFS
25 de noviembre de 2025 actualizado por: HAN Yue, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Un estudio clínico multicéntrico de un agonista del receptor de TPO (Eltrombopag) en la aceleración del injerto posterior al trasplante de células madre hematopoyéticas de enfermedades de insuficiencia de la médula ósea
La enfermedad de insuficiencia de la médula ósea (BMFD, por sus siglas en inglés) es un tipo de médula ósea debido al daño funcional congénito o adquirido de las células madre hematopoyéticas (células madre hematopoyéticas, HSC, por sus siglas en inglés).
El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (Alo-HSCT, por sus siglas en inglés) podría ser el tratamiento más posible para curar la enfermedad. Sin embargo, se ha informado que entre el 5 y el 26 % de los pacientes tienen un injerto tardío de plaquetas (DPE, por sus siglas en inglés), que se define como trombocitopenia grave persistente (35 días después del trasplante.
Hasta la fecha, no se ha recomendado ningún tratamiento y prevención estándar para la DPE.
En pacientes con DPE, la cantidad de transfusión, el mayor riesgo de infección y la estadía hospitalaria promedio prolongada fueron factores de riesgo independientes que afectaron el pronóstico de los pacientes con alo-TPH.
Debido a la falla continua y progresiva en la hematopoyesis de la médula ósea, la trombocitopenia posterior al HSCT es más común en pacientes con BMFD y, a menudo, logra una respuesta baja a la terapia convencional, como la transfusión de plaquetas.
Por lo tanto, es de gran importancia promover eficazmente la reconstrucción hematopoyética para mejorar el pronóstico de los pacientes trasplantados.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad de insuficiencia de la médula ósea (BMFD, por sus siglas en inglés) es un tipo de médula ósea debido al daño funcional congénito o adquirido de las células madre hematopoyéticas (células madre hematopoyéticas, HSC, por sus siglas en inglés).
En general, BMFD se puede dividir en dos categorías según la patogenia, que es BMFD primaria y secundaria.
Esta última es comúnmente vista secundaria a infección, cáncer, drogas, mientras que la anemia aplásica (AA), los síndromes mielodisplásicos (MDS), la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y la anemia de Fanconi (FA) se incluyen en la BMFD primaria.
Aunque la inmunoterapia o el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (Alo-HSCT) pueden seleccionarse en función de diferentes individuos, el alo-HSCT sigue siendo el tratamiento más efectivo para enfermedades que representan una mayor amenaza para la vida o tienen un mayor grado de malignidad, como grave anemia aplásica (SAA), MDS y PNH.
Los pacientes que se someten a alo-HSCT generalmente logran la reconstrucción de neutrófilos y megacariocitos dentro de las 2 y 3 semanas posteriores al trasplante, respectivamente.
Sin embargo, se ha informado que entre el 5% y el 26% de los pacientes tienen un injerto plaquetario retardado (DPE, por sus siglas en inglés), que se define como una trombocitopenia grave persistente (35 días después del trasplante).
Hasta la fecha, no se ha recomendado ningún tratamiento y prevención estándar para la DPE.
En pacientes con DPE, la cantidad de transfusión, el mayor riesgo de infección y la estadía hospitalaria promedio prolongada fueron factores de riesgo independientes que afectaron el pronóstico de los pacientes con alo-TPH.
Debido a la falla continua y progresiva en la hematopoyesis de la médula ósea, la trombocitopenia posterior al HSCT es más común en pacientes con BMFD y, a menudo, logra una respuesta baja a la terapia convencional, como la transfusión de plaquetas.
Por lo tanto, es de gran importancia promover eficazmente la reconstrucción hematopoyética para mejorar el pronóstico de los pacientes trasplantados.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
118
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes con diagnóstico de enfermedad de insuficiencia de la médula ósea que recibieron alo-HSCT; Puntuación de fuerza física 0-3 según el estándar de la OMS
Criterio de exclusión:
- trasplante simple o doble de sangre de cordón umbilical;
- alérgico a cualquiera de los medicamentos de investigación involucrados en el protocolo;
- simultáneamente padeciendo otro tumor maligno;
- mujeres embarazadas o lactantes;
- participar en otros investigadores clínicos al mismo tiempo;
- pacientes con al menos uno de los siguientes factores de alto riesgo de trombosis: antecedentes médicos de tromboembolismo, hipertensión de grado 2 a 3 concurrente (PA sistólica>=160 mmHg o PA diastólica>=100 mmHg), diabetes, obesidad (IMC>30), antecedentes familiares de accidente cerebrovascular, tabaquismo durante más de 10 años o antecedentes de trombosis del catéter;
- catarata severa;
- Enfermedades infecciosas graves (tuberculosis no curada, aspergilosis pulmonar, infección viral, hepatitis B/C activa; para HBsAg y HBcAg positivo, el paciente se excluye si la prueba de ácido nucleico del ADN de la hepatitis B es positiva, los pacientes con ADN negativo pueden participar en este ensayo clínico; los pacientes con hepatitis C que tienen una prueba de ácido nucleico de ARN de hepatitis C positiva están excluidos);
- Función hepática y renal anormal: nivel de creatinina ≥177 μmol/l (1,5 mg/dl), niveles de transaminasas y bilirrubina aumentados significativamente (3 veces o más que el límite superior normal), y que no pueden ser inscritos a discreción del médico.
- En estado moribundo o enfermedades hepáticas, renales, cardíacas, nerviosas, pulmonares, infecciosas o metabólicas graves concurrentes, cuya gravedad hará que el paciente sea incapaz de tolerar el régimen de tratamiento, o puede morir dentro de los 7-10 días.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: cuidados de apoyo
los pacientes de este grupo recibirán atención de apoyo, incluida la transfusión de hemoderivados, terapia antiinfecciosa en lugar de rhTPO o TPO-RA.
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Los pacientes reciben transfusiones de productos sanguíneos, incluidas plaquetas y glóbulos rojos.
Otros nombres:
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Experimental: Grupo eltrombopag
El tratamiento con eltrombopag se iniciará a la dosis de 50 mg/d a partir del 1er día postrasplante de progenitores hematopoyéticos, y se titulará la dosis en 25 mg cada 7 días hasta 100 mg/d según la tolerabilidad.
Si no es tolerable, reduzca la dosis al nivel tolerable anterior (si no es tolerable a 50 mg/d, reduzca a 25 mg/d) y mantenga esta dosis durante los siguientes 7 días, con el intento de reiniciar la escalada de dosis después de este período de 7 días. .
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Dado que los agonistas de los receptores de trombopoyetina (TPO-RA) nunca se han usado regularmente para promover el injerto celular después del trasplante de células madre hematopoyéticas HSCT), diseñamos esta intervención con eltrombopag para evaluar la seguridad y eficacia de los TPO-RA después del HSCT.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número y proporción de injertos de plaquetas el día 35 después del HSCT.
Periodo de tiempo: Del día 28 al 35 post TPH
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El injerto de plaquetas se define como un recuento de plaquetas >20 × 109/L en 7 días consecutivos (es decir, del día 28 al día 35 después del TCMH) sin transfusión de plaquetas en los 7 días anteriores (en otras palabras, sin transfusión de plaquetas después del día 21).
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Del día 28 al 35 post TPH
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número y proporción de sujetos que lograron el injerto de neutrófilos el día 35 después del HSCT.
Periodo de tiempo: Del día 28 al 35 post TPH
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El injerto de neutrófilos se define como ANC>0.5×109/L
durante 3 días consecutivos sin administración de G-csf
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Del día 28 al 35 post TPH
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Tiempo de reconstrucción hematopoyética.
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 180 post TCMH
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El tiempo de reconstrucción se define como el tiempo desde el día 1 después del alo-HSCT hasta el injerto de plaquetas o neutrófilos.
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Del día 1 al día 180 post TCMH
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 720 después del TCMH o el momento en que los pacientes inscritos fallecieron o dejaron de fumar
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OS se define como el tiempo desde la fecha del día 1 posterior al HSCT hasta la fecha de la muerte por cualquier causa.
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Desde el día 1 hasta el día 720 después del TCMH o el momento en que los pacientes inscritos fallecieron o dejaron de fumar
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Depei Wu, PhD,MD, The First Affiliated Hospital of Soochow University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Nash RA, Kurzrock R, DiPersio J, Vose J, Linker C, Maharaj D, Nademanee AP, Negrin R, Nimer S, Shulman H, Ashby M, Jones D, Appelbaum FR, Champlin R. A phase I trial of recombinant human thrombopoietin in patients with delayed platelet recovery after hematopoietic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2000;6(1):25-34. doi: 10.1016/s1083-8791(00)70049-8.
- Marotta S, Marano L, Ricci P, Cacace F, Frieri C, Simeone L, Trastulli F, Vitiello S, Cardano F, Pane F, Risitano AM. Eltrombopag for post-transplant cytopenias due to poor graft function. Bone Marrow Transplant. 2019 Aug;54(8):1346-1353. doi: 10.1038/s41409-019-0442-3. Epub 2019 Jan 24.
- Mahat U, Rotz SJ, Hanna R. Use of Thrombopoietin Receptor Agonists in Prolonged Thrombocytopenia after Hematopoietic Stem Cell Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2020 Mar;26(3):e65-e73. doi: 10.1016/j.bbmt.2019.12.003. Epub 2019 Dec 9.
- Zeidan AM, Battiwalla M, Berlyne D, Winkler T. Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF): Bone marrow failure disease scientific symposium 2016. Leuk Res. 2017 Feb;53:8-12. doi: 10.1016/j.leukres.2016.11.011. Epub 2016 Nov 24.
- Dominietto A, Raiola AM, van Lint MT, Lamparelli T, Gualandi F, Berisso G, Bregante S, Frassoni F, Casarino L, Verdiani S, Bacigalupo A. Factors influencing haematological recovery after allogeneic haemopoietic stem cell transplants: graft-versus-host disease, donor type, cytomegalovirus infections and cell dose. Br J Haematol. 2001 Jan;112(1):219-27. doi: 10.1046/j.1365-2141.2001.02468.x.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
31 de julio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
31 de octubre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de julio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
20 de julio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
3 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Trombocitopenia
- Preparaciones farmacéuticas
- Terapéutica
- Formas de dosificación
- Atención al paciente
- Servicios de salud
- Instalaciones de atención médica Fuerza laboral y servicios
- Cuidados paliativos
- Eltrombopag
- Tabletas
Otros números de identificación del estudio
- SOOCHOW-HY-2022-08
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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