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免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病の成人における一次治療血漿交換を伴わないカプラシズマブおよび免疫抑制療法 (MAYARI)

2025年12月9日 更新者：Sanofi

免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病の成人における一次治療血漿交換なしのカプラシズマブおよび免疫抑制療法の有効性と安全性を評価するための非盲検、単一群、多施設研究

これは単一群、治療、第 III 相、非盲検、単一群の研究であり、男性と女性の寛解を主要評価項目として、ファーストラインの治療用血漿交換 (TPE) を使用せずに、カプラシズマブと免疫抑制療法 (IST) の有効性と安全性を評価します。免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）の18〜80歳の参加者。

治療中の再発のない参加者 1 人あたりの予想される研究期間は、最大 24 週間です (つまり、スクリーニングに約 1 日 + 現在のエピソードの最大 12 週間の治療 + 12 週間のフォローアップ)。 参加者は、入院中は毎日評価を受け、カプラシズマブとISTによる進行中の治療中は評価のために毎週訪問します。 フォローアップ期間中、評価のために3回の外来受診があります。 カプラシズマブ中止時に ADAMTS13 活動レベルが 50% 以上でない参加者には、さらに 2 回のフォローアップ訪問があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

したがって、エピソードを呈する参加者 1 人あたりの予想される研究期間は、最大で約 24 週間です (すなわち、スクリーニング 1 日 + エピソードに対する最大 12 週間の治療 + フォローアップ 12 週間)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

51

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • University of Alabama- Site Number : 8400011
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710-4000
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400022
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center - Site Number : 8400001
  • イギリス
      • Liverpool、イギリス、L7 8XP
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London、London, City of、イギリス、NW1 2PG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16132
        • Investigational Site Number : 3800006
      • Verona、イタリア、37134
        • Investigational Site Number : 3800005
      • Vicenza、イタリア、36100
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Campania
      • Avellino、Campania、イタリア、83100
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • オランダ
      • Amersfoort、オランダ、3818 TZ
        • Investigational Site Number : 5280002
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • スペイン
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid / Madrid、Madrid, Comunidad de、スペイン、28007
        • Investigational Site Number : 7240001
  • チェコ
      • Brno、チェコ、62500
        • Investigational Site Number : 2030001
      • Prague、チェコ、128 00
        • Investigational Site Number : 2030003
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Investigational Site Number : 2760006
      • Cologne、ドイツ、50937
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Frankfurt am Main、ドイツ、60590
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Hanover、ドイツ、30625
        • Investigational Site Number : 2760004
  • フランス
      • Bois-Guillaume、フランス、76230
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Lille、フランス、59037
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Paris、フランス、75010
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Paris、フランス、75012
        • Investigational Site Number : 2500001
  • ベルギー
      • Yvoir、ベルギー、5530
        • Investigational Site Number : 0560003
  • 日本
    • Okayama-ken
      • Kurashiki-shi、Okayama-ken、日本、710-8602
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Saitama
      • Iruma-gun、Saitama、日本、350-0495
        • Investigational Site Number : 3920001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

-iTTP（初期または再発）の臨床診断を受けた参加者。これには、血小板減少症、微小血管障害性溶血性貧血（例、末梢血塗抹標本における分裂赤血球の存在）および比較的維持された腎機能が含まれます。 iTTP の診断は、48 時間 (2 日) 以内に ADAMTS13 テストによって確認する必要があります。

-iTTPの臨床診断を受け、フランスのTMAスコアが1または2の参加者。

女性の参加者は、妊娠中または授乳中でなく、次の条件のいずれかに該当する場合に参加資格があります。

  • 出産の可能性がない女性 (WONCBP)、または
  • -出産の可能性のある女性（WOCBP）であり、全体の治療期間中および最後の治験薬投与後少なくとも2か月間、許容される避妊方法を使用することに同意します。

出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性参加者は、治療期間全体および最後の治験薬投与後少なくとも2か月間、プロトコルに従って避妊ガイダンスに従うことに同意する必要があります。

除外基準:

血小板数≧100×1e+9/L。 -血小板数が> 30 x 1e + 9 / Lの場合、血清クレアチニンレベル> 2.26 mg / dL（200 µmol / L）（非定型HUSの可能性のあるケースを除外するため）。

-血小板減少症の既知の他の原因には以下が含まれますが、これらに限定されません：

  • -大腸菌0157または関連生物による腸管感染の臨床的証拠。
  • 非定型HUS。
  • 造血幹細胞、骨髄または固形臓器移植関連の血栓性微小血管障害。
  • -既知または疑われる敗血症。
  • 播種性血管内凝固症候群の診断。 先天性TTP（研究登録時に知られている）。 -臨床的に重要な活動性出血または出血のリスクが高い既知の合併症（血小板減少症を除く）。

遺伝性または後天性の凝固障害。 悪性動脈性高血圧症。 -侵襲的処置をすぐに必要とする、または必要とすることが予想される参加者（例えば、血栓溶解療法を必要とする脳卒中、人工呼吸器が必要な人など）。

重度の神経学的（すなわち、昏睡、発作）または重度の心疾患（cTnl > 2.5 x ULN）を呈する者。

TTPに関連するもの以外の臨床状態、平均余命

-安全に停止（中断）できない抗凝固薬および抗血小板薬による既知の慢性治療には、以下が含まれますが、これらに限定されません。

  • ビタミンK拮抗薬。
  • 直接作用する経口抗凝固薬。
  • ヘパリンまたは低分子量ヘパリン (LMWH)。
  • アセチルサリチル酸以外の非ステロイド性抗炎症分子。 -以前にこの臨床研究に登録された参加者（研究EFC16521）。

-治験薬、またはカプラシズマブ以外のデバイスを受け取った参加者、予想されるIMP投与から30日以内、または以前の治験薬の5半減期のいずれか長い方。

スクリーニングSARS-CoV-2 RT-PCR検査で陽性結​​果。

上記の情報は、臨床試験への潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：一次治療の TPE を使用しないカプラシズマブと免疫抑制療法
すべての参加者は、非盲検カプラシズマブを毎日受け、免疫抑制療法（コルチコステロイド+/-抗CD20療法抗体[リツキシマブまたはバイオシミラー]）を一次TPEなしで受ける
薬：カプラシズマブ
注射用溶液の凍結乾燥粉末。
他の名前：
  • カブリビ®
薬：コルチコステロイド
注射液または錠剤
他の名前：
  • プレドニゾン®/プレドニゾロン®
生物学的：抗CD20抗体
注射用溶液
他の名前：
  • リツキシマブまたはバイオシミラー

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全研究期間中に治療的血漿交換を必要とせずに寛解を達成した参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与時（第1日）から追跡終了時まで（最大約24週間）
緩解は、以下のいずれかが最初に発生した場合と定義されました：30日以上TPE（治療的血漿交換）と抗フォン・ヴィレブランド因子（vWF）療法のいずれも行わない持続的な臨床反応（臨床的緩解）、またはADAMTS13（トロンボスポンジン1モチーフ13を有するジスインテグリンおよびメタロプロテアーゼ）活性レベルが50％以上に達すること（完全ADAMTS13緩解）。 臨床反応は、少なくとも2回連続した診察で、持続的な血小板数≧150×10^9／リットル（L）かつ乳酸脱水素酵素（LDH）＜1.5×正常上限（ULN）であり、新規または進行性の虚血性臓器障害の臨床的証拠がないことと定義されました。
研究治療の初回投与時（第1日）から追跡終了時まで（最大約24週間）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全研究期間中に寛解を達成した参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与時（第1日目）からフォローアップ終了時まで（最長約24週間）
寛解は、持続的な臨床反応と、TPEおよび抗vWF療法のいずれも≧30日間行われていない場合（臨床的寛解）、またはADAMTS13活性レベル≧50％の場合（完全ADAMTS13寛解）のいずれか早い方で定義された。 臨床反応は、持続的な血小板数≧150×10^9/L、LDH＜1.5×ULN、および少なくとも2回連続の診察で新規または進行性虚血性臓器障害の臨床的証拠がない場合と定義された。
研究治療の初回投与時（第1日目）からフォローアップ終了時まで（最長約24週間）
治療期間中に治療的血漿交換を必要とした参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与（第1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
TPEは、参加者の血液を医療機器に通して血液の他の成分から血漿を分離し、参加者の血漿を除去してコロイド溶液（例：アルブミンおよび／または血漿）または結晶質／コロイド溶液の組み合わせなどの補充溶液に置き換える手順でした。 TPEはADAMTS13酵素を補充し、循環から抗ADAMTS13抗体および超大フォン・ヴィレブランド因子多量体を徐々に除去します。
研究治療の初回投与（第1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
治療関連有害事象（TEAE）、治療関連重篤な有害事象（TESAE）、および特別関心のある治療関連有害事象（TEAESI）を有した参加者数
時間枠：研究治療の初回投与（1日目）から研究治療の最終投与 + 28日目まで（約16週間）
AEとは、被験者または臨床試験参加者において、試験治療の使用と時間的に関連する好ましくない医学的事象であり、試験治療との関連性の有無を問わない。 TEAEは、治療発現期間中に新たに発生、悪化、または重篤化したAEと定義された。 SAEとは、あらゆる投与量において、以下の結果を引き起こす好ましくない医学的事象：死亡、生命を脅かす状態、入院または既存の入院期間の延長が必要、持続的または重大な障害／機能不全を引き起こす、先天性異常／出生異常、または治験責任医師が医学的または科学的判断を行使したその他の状況。 AESIとは、スポンサーの製品またはプログラムに特有の、科学的および医学的懸念のあるAE（重篤または非重篤）であり、治験責任医師によるスポンサーへの継続的なモニタリングと即時通知が必要とされるもの。
研究治療の初回投与（1日目）から研究治療の最終投与 + 28日目まで（約16週間）
治療期間中の臨床反応を達成した参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与（第1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
臨床反応は、持続的な血小板数≧150×10^9/L、LDH＜1.5×ULN、および少なくとも2回連続の来院において新規または進行性虚血性臓器障害の臨床的証拠がないことと定義された。
研究治療の初回投与（第1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
全研究期間中に臨床反応を達成した参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与（1日目）からフォローアップ終了まで（最長約24週間）
臨床反応は、少なくとも2回連続の診察において、持続的な血小板数≧150×10^9/L、LDH＜1.5×ULN、新規または進行性虚血性臓器障害の臨床的証拠がないことと定義された。
研究治療の初回投与（1日目）からフォローアップ終了まで（最長約24週間）
血小板数反応までの時間
時間枠：研究治療の初回投与（1日目）からフォローアップ終了まで（最大約24週間）
血小板数反応までの時間は、研究治療開始から血小板数が初めて150×10^9/L以上となり、それが2日以上持続するまでの時間と定義された。
研究治療の初回投与（1日目）からフォローアップ終了まで（最大約24週間）
治療期間中の治療不応症参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与（1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
治療抵抗性は、治療期間中に5日間の治療にもかかわらず、血小板数の持続的な増加（連続2日以上）が見られない、または血小板数が<50×10^9/Lで、かつLDHが持続的に上昇（>1.5×ULN）している状態と定義されました。
研究治療の初回投与（1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
治療期間中の免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）関連死亡の参加者割合
時間枠：試験治療の初回投与（1日目）から試験治療の最終投与まで、約12週間
治療期間中のiTTP関連死亡の参加者の割合が報告されます。
試験治療の初回投与（1日目）から試験治療の最終投与まで、約12週間
全研究期間中の免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病関連死亡の参加者割合
時間枠：研究治療の初回投与（1日目）からフォローアップ終了まで（最大約24週間）
全研究期間中のiTTP関連死亡参加者の割合が報告されています。
研究治療の初回投与（1日目）からフォローアップ終了まで（最大約24週間）
投与期間中の免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病の臨床的増悪を認めた参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与（1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
臨床的増悪は、臨床的応答後かつ臨床的寛解前に、血小板数が<150 × 10^9/Lまで減少し（他の原因による血小板減少症は除外）、TPEまたは抗vWF療法中止後30日以内に、新規または進行性の虚血性臓器障害の臨床的証拠の有無にかかわらず認められるものと定義された。
研究治療の初回投与（1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
全研究期間中の免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病の臨床的悪化を示した参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与時（第1日目）からフォローアップ終了まで（最長約24週間）
臨床的増悪は、臨床的応答後かつ臨床的寛解前に定義され、TPEまたは抗vWF療法中止後30日以内に、他の血小板減少症の原因が除外された状態で、血小板数が<150×10^9/Lまで減少し、新規または進行性の虚血性臓器障害の臨床的証拠の有無にかかわらず発生した場合とされた。
研究治療の初回投与時（第1日目）からフォローアップ終了まで（最長約24週間）
治療期間中の免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病の臨床的再発を有する参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与（第1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
臨床的再発は、臨床的寛解後に血小板数が150×10^9/L未満に減少し（他の血小板減少症の原因が除外された場合）、新たな虚血性臓器障害の臨床的証拠の有無にかかわらず、と定義された。 臨床的再発は、重度のADAMTS13欠乏（10％未満）の文書による確認が必要であった。
研究治療の初回投与（第1日目）から研究治療の最終投与まで、約12週間
全研究期間中の免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病の臨床的再発を有する参加者の割合
時間枠：研究治療の初回投与（Day 1）からフォローアップ終了（最大約24週間）まで
臨床的再発は、臨床的寛解後に血小板数が150×10^9/L未満に減少し（他の血小板減少症の原因が除外された場合）、新たな虚血性臓器障害の臨床的証拠の有無にかかわらず、と定義されました。 臨床的再発は、重度のADAMTS13欠乏症（10%未満）の文書による確認が必要でした。
研究治療の初回投与（Day 1）からフォローアップ終了（最大約24週間）まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sanofi

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月21日

一次修了 (実際)

2024年12月26日

研究の完了 (実際)

2024年12月26日

試験登録日

最初に提出

2022年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年7月20日

最初の投稿 (実際)

2022年7月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月9日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC16521
  • U1111-1244-0426 (レジストリ識別子：ICTRP)
  • 2022-001177-31 (EudraCT番号)
  • 2024-513262-19 (レジストリ識別子：CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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