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면역매개 혈전성 혈소판감소성 자반증이 있는 성인에서 1차 치료적 혈장 교환이 없는 카플라시주맙 및 면역억제 요법 (MAYARI)

2025년 12월 9일 업데이트: Sanofi

면역 매개성 혈전성 혈소판감소성 자반증이 있는 성인에서 1차 치료적 혈장 교환 없이 카플라시주맙 및 면역억제 요법의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구

이것은 남성과 여성에서 1차 치료적 혈장 교환(TPE) 없이 카플라시주맙과 면역억제 요법(IST)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 단일 그룹, 치료, 3상, 공개 라벨, 단일군 연구입니다. 면역 매개 혈전성 혈소판 감소성 자반병(iTTP)이 있는 18세에서 80세 사이의 참가자.

치료를 받는 동안 재발이 없는 참여자당 예상 연구 기간은 최대 24주입니다(즉, 스크리닝을 위한 약 1일 + 현재 에피소드에 대한 최대 12주의 치료 + 12주 추적). 참가자는 입원 기간 동안 매일 평가를 받고 카플라시주맙 및 IST로 지속적인 치료를 받는 동안 평가를 위해 매주 방문합니다. 후속 기간 동안 평가를 위해 3번의 외래 환자 방문이 있을 것입니다. 카플라시주맙 중단 시점에 ADAMTS13 활동 수준이 ≥50%가 아닌 참가자에 대해 두 번의 추가 후속 방문이 있을 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

따라서 현재 에피소드가 있는 참여자당 예상 연구 기간은 최대 약 24주입니다(즉, 스크리닝 1일 + 현재 에피소드에 대한 최대 12주 치료 + 12주 후속 조치).

연구 유형

중재적

등록 (실제)

51

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amersfoort, 네덜란드, 3818 TZ
        • Investigational Site Number : 5280002
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Investigational Site Number : 2760006
      • Cologne, 독일, 50937
        • Investigational Site Number : 2760002
      • Frankfurt am Main, 독일, 60590
        • Investigational Site Number : 2760001
      • Hanover, 독일, 30625
        • Investigational Site Number : 2760004
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama- Site Number : 8400011
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710-4000
        • Duke University Medical Center Site Number : 8400022
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University Comprehensive Cancer Center - Site Number : 8400001
  • 벨기에
      • Yvoir, 벨기에, 5530
        • Investigational Site Number : 0560003
  • 스페인
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad de, 스페인, 28007
        • Investigational Site Number : 7240001
  • 영국
      • Liverpool, 영국, L7 8XP
        • Investigational Site Number : 8260002
    • London, City of
      • London, London, City of, 영국, NW1 2PG
        • Investigational Site Number : 8260001
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16132
        • Investigational Site Number : 3800006
      • Verona, 이탈리아, 37134
        • Investigational Site Number : 3800005
      • Vicenza, 이탈리아, 36100
        • Investigational Site Number : 3800004
    • Campania
      • Avellino, Campania, 이탈리아, 83100
        • Investigational Site Number : 3800003
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • 일본
    • Okayama-ken
      • Kurashiki-shi, Okayama-ken, 일본, 710-8602
        • Investigational Site Number : 3920003
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, 일본, 350-0495
        • Investigational Site Number : 3920001
  • 체코
      • Brno, 체코, 62500
        • Investigational Site Number : 2030001
      • Prague, 체코, 128 00
        • Investigational Site Number : 2030003
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5B 1W8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • 프랑스
      • Bois-Guillaume, 프랑스, 76230
        • Investigational Site Number : 2500002
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Investigational Site Number : 2500005
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Investigational Site Number : 2500003
      • Paris, 프랑스, 75012
        • Investigational Site Number : 2500001

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

혈소판 감소증, 미세혈관병성 용혈성 빈혈(예: 말초 혈액 도말 검사에서 편혈구의 존재) 및 상대적으로 보존된 신장 기능을 포함하는 iTTP(초기 또는 재발)의 임상 진단을 받은 참가자. iTTP 진단은 48시간(2일) 이내에 ADAMTS13 테스트를 통해 확인해야 합니다.

iTTP의 임상 진단을 받고 French TMA 점수가 1 또는 2인 참가자.

여성 참가자는 임신 또는 모유 수유 중이 아니며 다음 조건 중 하나가 적용되는 경우 참가할 수 있습니다.

  • 가임 여성(WONCBP) 또는
  • 가임기 여성(WOCBP)이며 전체 치료 기간 동안 및 마지막 연구 약물 투여 후 최소 2개월 동안 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

가임 여성 파트너가 있는 남성 참가자는 전체 치료 기간 동안 그리고 마지막 연구 약물 투여 후 최소 2개월 동안 프로토콜에 따라 피임 지침을 따르는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

혈소판 수 ≥100 x 1e+9/L. 혈소판 수가 >30 x 1e+9/L인 경우 혈청 크레아티닌 수치 >2.26 mg/dL(200 µmol/L)(비정형 HUS의 가능한 사례 제외).

다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈소판 감소증의 알려진 다른 원인:

  • 대장균 0157 또는 관련 유기체에 의한 장 감염의 임상적 증거.
  • 비정형 HUS.
  • 조혈 줄기 세포, 골수 또는 고형 장기 이식 관련 혈전성 미세혈관병증.
  • 알려지거나 의심되는 패혈증.
  • 파종성 혈관내 응고의 진단. 선천성 TTP(연구 시작 시점에 알려짐). 임상적으로 유의미한 활동성 출혈 또는 높은 출혈 위험과 관련된 알려진 동반질환(혈소판감소증 제외).

유전성 또는 후천성 응고 장애. 악성 동맥 고혈압. 즉시 침습적 절차가 필요하거나 필요할 것으로 예상되는 참여자(예: 혈전 용해 요법이 필요한 뇌졸중, 기계적 환기가 필요한 사람 등).

중증 신경계(즉, 혼수, 발작) 또는 중증 심장 질환(cTnl >2.5 x ULN)이 있는 환자.

기대 수명이 있는 TTP와 관련된 것 이외의 임상 상태

항응고제 및 항혈소판제를 사용하여 안전하게 중단(중단)할 수 없는 알려진 만성 치료에는 다음이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.

  • 비타민 K 길항제.
  • 직접 작용하는 경구용 항응고제.
  • 헤파린 또는 저분자량 헤파린(LMWH).
  • 아세틸 살리실산 이외의 비스테로이드성 항염증 분자. 이전에 이 임상 연구(연구 EFC16521)에 등록한 참가자.

예상되는 IMP 투여로부터 30일 이내 또는 이전 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 카플라시주맙 이외의 연구 약물 또는 장치를 받은 참가자.

Screening SARS-CoV-2 RT-PCR 테스트에서 양성 결과.

위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Caplacizumab & 1차 TPE 없는 면역억제 요법
모든 참가자는 1차 TPE 없이 공개 라벨 카플라시주맙 및 면역억제 요법(코르티코스테로이드 +/-항CD20 요법 항체[리툭시맙 또는 바이오시밀러])을 매일 받게 됩니다.
의약품: 카플라시주맙
주사용액용 동결건조 분말.
다른 이름들:
  • 카블리비®
의약품: 코르티코스테로이드
주사제 또는 정제용 용액
다른 이름들:
  • 프레드니손® /프레드니솔론®
생물학적: 항-CD20 항체
주사액
다른 이름들:
  • 리툭시맙 또는 바이오시밀러

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 연구 기간 동안 치료용 혈장 교환 요구 없이 관해를 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 (Day 1)부터 추적 관찰 종료 시점까지 (약 24주까지)
완전 관해는 30일 이상 TPE(혈장교환술)와 항 von Willebrand 인자(vWF) 치료 없이 지속적인 임상 반응을 보이는 경우(임상적 완전 관해) 또는 disintegrin 및 metalloproteinase with thrombospondin type 1 motif13(ADAMTS13) 활성도 수준이 50% 이상 달성된 경우(완전 ADAMTS13 관해) 중 먼저 발생한 것으로 정의되었습니다. 임상 반응은 지속적인 혈소판 수치 ≥150 × 10^9/리터(L) 및 젖산 탈수소효소(LDH) <1.5 × 상한 정상치(ULN)이며 최소 2회 연속 방문에서 새로운 또는 진행성 허혈성 장기 손상의 임상적 증거가 없는 것으로 정의되었습니다.
연구 치료 첫 투여 (Day 1)부터 추적 관찰 종료 시점까지 (약 24주까지)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 연구 기간 동안 관해를 달성한 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
완전 관해는 30일 이상 TPE와 항 vWF 치료 없이 지속적인 임상 반응(임상 완전 관해) 또는 ADAMTS13 활성도 수준 ≥50%(완전 ADAMTS13 관해) 중 먼저 발생한 것으로 정의되었습니다.
임상 반응은 최소 2회 연속 방문에서 지속적인 혈소판 수 ≥150 × 10^9/L 및 LDH <1.5 × ULN 및 새로운 또는 진행성 허혈성 장기 손상의 임상 증거가 없는 것으로 정의되었습니다.
연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
치료 기간 중 치료적 혈장교환술이 필요했던 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일까지, 약 12주간
TPE는 참가자의 혈액이 혈장을 혈액의 다른 성분으로부터 분리하는 의료 기기를 통과하도록 하여 참가자의 혈장을 제거하고 콜로이드 용액(예: 알부민 및/또는 혈장) 또는 결정질/콜로이드 용액의 조합과 같은 대체 용액으로 교체하는 시술이었습니다. TPE는 ADAMTS13 효소를 보충하고 순환계에서 항-ADAMTS13 항체와 초대형 폰빌레브란트 인자 중합체를 점차적으로 제거합니다.
연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일까지, 약 12주간
치료 중 발생한 이상반응(TEAE), 치료 중 발생한 중대한 이상반응(TESAE) 및 특별 관심 대상 치료 중 발생한 이상반응(TEAESI)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일 + 28일까지(약 16주)
AE는 임상 연구 참가자 또는 임상 연구 참가자에게 발생한, 연구 치료 사용과 시간적으로 관련된 모든 의학적 이상 사건으로, 연구 치료와 관련이 있는지 여부와 관계없이 정의됩니다. TEAE는 치료 발생 기간 동안 발생, 악화 또는 중증화된 AE로 정의되었습니다. SAE: 모든 용량에서 발생한 의학적 이상 사건으로, 사망, 생명을 위협하는 상황, 입원 또는 기존 입원 기간 연장, 지속적 또는 중대한 장애/무능력, 선천적 이상/기형을 초래하거나, 연구자의 의학적 또는 과학적 판단이 적용된 기타 상황을 포함합니다. AESI는 스폰서의 제품 또는 프로그램과 관련된 과학적 및 의학적 관심사로, 중대 또는 비중대 AE를 포함하며, 연구자가 스폰서에게 지속적인 모니터링 및 즉각적인 통보가 필요한 사건입니다.
연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일 + 28일까지(약 16주)
치료 기간 중 임상 반응을 달성한 참가자의 비율
기간: 연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일까지, 약 12주
임상 반응은 최소 2회 연속 방문에서 지속적인 혈소판 수 ≥150 × 10^9/L 및 LDH <1.5 × ULN 및 새로운 또는 진행성 허혈성 장기 손상의 임상적 증거가 없는 것으로 정의되었습니다.
연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일까지, 약 12주
전체 연구 기간 동안 임상 반응을 달성한 참가자의 백분율
기간: 연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점(약 24주까지)까지
임상적 반응은 지속적인 혈소판 수치가 ≥150 × 10^9/L이고 LDH <1.5 × ULN이며 최소 2회 연속 방문 동안 새로운 또는 진행성 허혈성 장기 손상의 임상적 증거가 없는 것으로 정의되었습니다.
연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점(약 24주까지)까지
혈소판 수치 반응까지의 시간
기간: 연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
혈소판 수 반응 시간은 연구 치료 시작 시점부터 혈소판 수 ≥150 × 10^9/L에 최초로 도달하여 ≥2일간 유지된 시점까지의 시간으로 정의되었다.
연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
치료 기간 중 치료에 반응하지 않는 참가자의 비율
기간: 연구 치료 첫 번째 투여 시점(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여 시점까지, 약 12주
치료에 불응성은 치료 기간 동안 5일간의 치료에도 불구하고 지속적인 혈소판 수 증가(연속 2일 이상)가 없거나 혈소판 수치가 <50 × 10^9/L이고 LDH가 지속적으로 상승(>1.5 × ULN)하는 것으로 정의되었습니다.
연구 치료 첫 번째 투여 시점(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여 시점까지, 약 12주
치료 기간 중 면역매개 혈전혈소판감소자색반병(iTTP) 관련 사망 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여까지, 약 12주
치료 기간 중 iTTP 관련 사망이 발생한 참가자 비율이 보고되었습니다.
연구 치료 첫 투여(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여까지, 약 12주
전체 연구 기간 동안 면역매개 혈전성 혈소판감소성 자반 관련 사망이 발생한 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
전체 연구 기간 동안 iTTP 관련 사망이 발생한 참가자 비율이 보고되었습니다.
연구 치료 첫 투여 시점(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
치료 기간 중 임상적 악화를 보이는 면역매개성 혈전혈소판감소자색반병 환자의 비율
기간: 연구 치료 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여까지, 약 12주간
임상 악화는 임상 반응 이후, 임상 관해 이전에, 혈소판 수가 150 × 10^9/L 미만으로 감소하고(혈소판 감소증의 다른 원인은 배제), TPE 또는 항-vWF 요법 중단 후 30일 이내에 새로운 또는 진행성 허혈성 장기 손상의 임상적 증거가 있거나 없이 나타나는 것으로 정의되었습니다.
연구 치료 첫 번째 투여(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여까지, 약 12주간
전체 연구 기간 동안 면역매개 혈전성 혈소판감소성 자반증의 임상적 악화를 보인 참가자의 비율
기간: 연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
임상 악화는 임상 반응 이후, 임상 완전 관해 이전에, TPE 또는 항 vWF 요법 중단 후 30일 이내에 혈소판 수가 <150 × 10^9/L로 감소하고(혈소판 감소증의 다른 원인이 배제된 상태), 새로운 또는 진행성 허혈성 장기 손상의 임상적 증거 유무와 관계없이 정의되었습니다.
연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(약 24주까지)
치료 중 기간 동안 면역매개 혈전혈소판감소자색반병의 임상적 재발을 보인 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일까지, 약 12주 동안
임상적 재발은 임상적 완관 후 혈소판 수가 <150 × 10^9/L로 감소하고(다른 혈소판 감소증 원인이 배제됨), 새로운 허혈성 장기 손상의 임상적 증거 유무와 관계없이 정의되었습니다. 임상적 재발은 중증 ADAMTS13 결핍(<10%)에 대한 문서화로 확인되어야 했습니다.
연구 치료 첫 투여일(1일차)부터 연구 치료 마지막 투여일까지, 약 12주 동안
전체 연구 기간 동안 면역매개 혈전성 혈소판감소성 자반증의 임상 재발이 발생한 참가자 비율
기간: 연구 치료 첫 투여(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(최대 약 24주)
임상 재발은 임상 관해 이후 혈소판 수가 150 × 10^9/L 미만으로 감소하고(혈소판 감소증의 다른 원인이 배제된 경우), 새로운 허혈성 장기 손상의 임상적 증거 유무와 관계없이 발생한 것으로 정의되었습니다. 임상 재발은 심각한 ADAMTS13 결핍(<10%)을 문서화하여 확인해야 했습니다.
연구 치료 첫 투여(1일차)부터 추적 관찰 종료 시점까지(최대 약 24주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sanofi

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 11월 21일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 26일

연구 완료 (실제)

2024년 12월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 7월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 7월 20일

처음 게시됨 (실제)

2022년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 9일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EFC16521
  • U1111-1244-0426 (레지스트리 식별자: ICTRP)
  • 2022-001177-31 (EudraCT 번호)
  • 2024-513262-19 (레지스트리 식별자: CTIS)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되며 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 연구 문서가 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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