Caplacizumabe e terapia imunossupressora sem plasmaférese terapêutica de primeira linha em adultos com púrpura trombocitopênica trombótica imunomediada (MAYARI)
9 de dezembro de 2025 atualizado por: Sanofi
Um estudo aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a eficácia e a segurança do caplacizumabe e da terapia imunossupressora sem troca terapêutica de plasma de primeira linha em adultos com púrpura trombocitopênica trombótica imunomediada
Este é um estudo de grupo único, tratamento, Fase 3, aberto, de braço único para avaliar a eficácia e segurança de caplacizumabe e terapia imunossupressora (IST) sem plasmaférese terapêutica de primeira linha (TPE) com desfecho primário de remissão em homens e mulheres participantes com idade entre 18 e 80 anos com púrpura trombocitopênica trombótica imunomediada (TTPi).
A duração prevista do estudo por participante sem recorrência durante a terapia é de no máximo 24 semanas (ou seja, aproximadamente 1 dia para triagem + máximo de 12 semanas de tratamento para o episódio apresentado + 12 semanas de acompanhamento). Os participantes terão avaliações diárias durante a internação e visitas semanais para avaliações durante o tratamento contínuo com caplacizumabe e IST. Haverá 3 consultas ambulatoriais para avaliações durante o período de acompanhamento. Haverá duas visitas de acompanhamento adicionais para os participantes que não tiverem níveis de atividade ADAMTS13 de ≥50% no momento da descontinuação do caplacizumabe.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração prevista do estudo por participante com o episódio de apresentação, portanto, é de no máximo cerca de 24 semanas (ou seja, 1 dia de triagem + máximo de 12 semanas de tratamento para o episódio de apresentação + 12 semanas de acompanhamento).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Investigational Site Number : 2760006
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Cologne, Alemanha, 50937
- Investigational Site Number : 2760002
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
- Investigational Site Number : 2760001
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Hanover, Alemanha, 30625
- Investigational Site Number : 2760004
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Yvoir, Bélgica, 5530
- Investigational Site Number : 0560003
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- Investigational Site Number : 1240001
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Madrid, Comunidad de
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Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanha, 28007
- Investigational Site Number : 7240001
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama- Site Number : 8400011
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University- Site Number : 8400007
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-4000
- Duke University Medical Center Site Number : 8400022
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Comprehensive Cancer Center - Site Number : 8400001
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Bois-Guillaume, França, 76230
- Investigational Site Number : 2500002
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Lille, França, 59037
- Investigational Site Number : 2500005
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Paris, França, 75010
- Investigational Site Number : 2500003
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Paris, França, 75012
- Investigational Site Number : 2500001
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Amersfoort, Holanda, 3818 TZ
- Investigational Site Number : 5280002
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Genova, Itália, 16132
- Investigational Site Number : 3800006
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Verona, Itália, 37134
- Investigational Site Number : 3800005
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Vicenza, Itália, 36100
- Investigational Site Number : 3800004
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Campania
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Avellino, Campania, Itália, 83100
- Investigational Site Number : 3800003
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Itália, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
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Okayama-ken
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Kurashiki-shi, Okayama-ken, Japão, 710-8602
- Investigational Site Number : 3920003
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Saitama
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Iruma-gun, Saitama, Japão, 350-0495
- Investigational Site Number : 3920001
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Investigational Site Number : 8260002
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, NW1 2PG
- Investigational Site Number : 8260001
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Brno, Tcheca, 62500
- Investigational Site Number : 2030001
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Prague, Tcheca, 128 00
- Investigational Site Number : 2030003
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Participantes com diagnóstico clínico de iTTP (inicial ou recorrente), que inclui trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática (por exemplo, presença de esquizócitos no esfregaço de sangue periférico) e função renal relativamente preservada. O diagnóstico de iTTP deve ser confirmado pelo teste ADAMTS13 em 48 horas (2 dias).
Participantes com diagnóstico clínico de iTTP e pontuação TMA francesa de 1 ou 2.
Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando e uma das seguintes condições se aplicar:
- É uma mulher sem potencial para engravidar (WONCBP), OU
- É uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) e concorda em usar um método contraceptivo aceitável durante todo o período de tratamento e por pelo menos 2 meses após a última administração do medicamento do estudo.
Os participantes do sexo masculino com parceiras em idade fértil devem concordar em seguir as orientações contraceptivas de acordo com o protocolo durante todo o período de tratamento e por pelo menos 2 meses após a última administração do medicamento do estudo.
Critério de exclusão:
Contagem de plaquetas ≥100 x 1e+9/L. Nível sérico de creatinina >2,26 mg/dL (200 µmol/L) caso a contagem de plaquetas seja >30 x 1e+9/L (para excluir possíveis casos de SHU atípica).
Outras causas conhecidas de trombocitopenia, incluindo, mas não se limitando a:
- Evidência clínica de infecção entérica por E. coli 0157 ou organismo relacionado.
- SHU atípica.
- Microangiopatia trombótica associada a transplante de células-tronco hematopoiéticas, medula óssea ou órgão sólido.
- Sepse conhecida ou suspeita.
- Diagnóstico de coagulação intravascular disseminada. PTT congênita (conhecida no momento da entrada no estudo). Sangramento ativo clinicamente significativo ou comorbidades conhecidas associadas a alto risco de sangramento (excluindo trombocitopenia).
Distúrbios de coagulação hereditários ou adquiridos. Hipertensão arterial maligna. Participantes que precisam ou devem precisar de procedimentos invasivos imediatamente (por exemplo, acidente vascular cerebral que requer terapia trombolítica, aqueles que precisam de ventilação mecânica, etc.).
Aqueles que apresentam doença neurológica grave (isto é, coma, convulsões) ou cardíaca grave (cTnl >2,5 x LSN).
Condição clínica diferente da associada à PTT, com expectativa de vida
Tratamento crônico conhecido com anticoagulantes e medicamentos antiplaquetários que não podem ser interrompidos (interrompidos) com segurança, incluindo, entre outros:
- antagonistas da vitamina K.
- anticoagulantes orais de ação direta.
- heparina ou heparina de baixo peso molecular (HBPM).
- moléculas anti-inflamatórias não esteróides além do ácido acetilsalicílico. Participantes que foram previamente inscritos neste estudo clínico (estudo EFC16521).
Participantes que receberam um medicamento experimental, ou dispositivo, diferente do caplacizumabe, dentro de 30 dias da administração antecipada de IMP ou 5 meias-vidas do medicamento experimental anterior, o que for mais longo.
Resultado positivo no teste Screening SARS-CoV-2 RT-PCR.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Caplacizumabe e terapia imunossupressora sem TPE de 1ª linha
Todos os participantes receberão caplacizumabe aberto diariamente e terapia imunossupressora (terapia com corticosteróide +/-anticorpo anti-CD20 [rituximabe ou biossimilar]) sem TPE de primeira linha
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Pó liofilizado para solução injetável.
Outros nomes:
Solução injetável ou comprimido
Outros nomes:
Solução para injeção
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Percentagem de Participantes que Alcançaram Remissão sem Requisito de Troca Terapêutica de Plasma Durante o Período Total do Estudo
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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A remissão foi definida como resposta clínica sustentada, sem TPE e sem terapia anti-fator de von Willebrand (vWF) durante ≥30 dias (remissão clínica) ou com a obtenção de um nível de atividade da ADAMTS13 (disintegrina e metaloproteinase com motivo trombospondina tipo 1) ≥50% (remissão completa da ADAMTS13), o que ocorresse primeiro.
A resposta clínica foi definida como contagem de plaquetas sustentada ≥150 × 10^9/litro (L) e lactato desidrogenase (LDH) <1,5 × limite superior do normal (LSN) e sem evidência clínica de lesão isquémica orgânica nova ou progressiva durante pelo menos 2 consultas consecutivas.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Percentagem de Participantes que Alcançaram Remissão Durante o Período Global do Estudo
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do acompanhamento (até aproximadamente 24 semanas)
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A remissão foi definida como resposta clínica sustentada com ausência de TPE e de terapia anti-vWF durante >=30 dias (remissão clínica) ou com nível de atividade da ADAMTS13 >=50% (remissão completa da ADAMTS13), o que ocorresse primeiro.
A resposta clínica foi definida como contagem de plaquetas sustentada >=150 × 10^9/L e LDH <1,5 × ULN e ausência de evidência clínica de lesão isquémica orgânica nova ou progressiva durante pelo menos 2 consultas consecutivas.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do acompanhamento (até aproximadamente 24 semanas)
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Percentagem de Participantes que Requeriram Troca de Plasma Terapêutica Durante o Período de Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento em estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento em estudo, aproximadamente 12 semanas
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A TPE foi um procedimento no qual o sangue do participante era passado através de um dispositivo médico que separava o plasma dos outros componentes do sangue, sendo o plasma do participante removido e substituído por uma solução de substituição, como uma solução coloidal (por exemplo, albumina e/ou plasma) ou uma combinação de solução cristaloide/coloidal.
A TPE repõe a enzima ADAMTS13 e remove gradualmente os anticorpos anti-ADAMTS13 e os multímeros de fator de von Willebrand ultra-grandes da circulação.
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Desde a primeira dose do tratamento em estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento em estudo, aproximadamente 12 semanas
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Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Eventos Adversos Graves Emergentes do Tratamento (TESAEs) e Eventos Adversos de Interesse Especial Emergentes do Tratamento (TEAESI)
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo + 28 dias (aproximadamente 16 semanas)
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Um AE foi qualquer ocorrência médica adversa num participante ou participante de estudo clínico, temporalmente associada ao uso do tratamento em estudo, independentemente de ser considerada relacionada com o tratamento em estudo.
Os TEAEs foram definidos como os AEs que surgiram, agravaram-se ou tornaram-se graves durante o período emergente do tratamento. SAE: Qualquer ocorrência médica adversa que, a qualquer dose: resultou em morte, foi potencialmente fatal, exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em incapacidade ou incapacidade significativa persistente, foi uma anomalia congénita/defeito de nascença, ou qualquer outra situação em que o julgamento médico ou científico do investigador foi exercido. Um AESI é um AE (grave ou não grave) de preocupação científica e médica específica do produto ou programa do Patrocinador, para o qual era necessário monitorização contínua e notificação imediata pelo Investigador ao Patrocinador. |
Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo + 28 dias (aproximadamente 16 semanas)
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Percentagem de Participantes que Alcançaram Resposta Clínica Durante o Período de Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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A resposta clínica foi definida como contagem de plaquetas sustentada >=150 × 10^9/L e LDH <1,5 × ULN e sem evidência clínica de lesão isquémica de órgão nova ou progressiva durante pelo menos 2 consultas consecutivas.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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Percentagem de Participantes que Alcançaram Resposta Clínica Durante o Período Total do Estudo
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do acompanhamento (até aproximadamente 24 semanas)
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A resposta clínica foi definida como uma contagem de plaquetas mantida >=150 × 10^9/L e LDH <1,5 × LSN e ausência de evidência clínica de lesão isquémica orgânica nova ou progressiva durante pelo menos 2 consultas consecutivas.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do acompanhamento (até aproximadamente 24 semanas)
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Tempo para Resposta da Contagem de Plaquetas
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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O tempo até à resposta da contagem de plaquetas foi definido como o tempo desde o início do tratamento do estudo até à contagem inicial de plaquetas >=150 × 10^9/L que se manteve durante >=2 dias.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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Percentagem de Participantes Refratários à Terapia Durante o Período de Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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A refractariedade à terapêutica foi definida como ausência de aumento sustentado da contagem de plaquetas (durante mais de 2 dias consecutivos) ou contagens de plaquetas <50 × 10^9/L e LDH persistentemente elevada (>1,5 × ULN) apesar de 5 dias de tratamento durante o período de tratamento.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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Percentagem de Participantes com Morte Relacionada com Púrpura Trombocitopénica Trombótica Imuno-mediada (iTTP) Durante o Período de Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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É reportada a percentagem de participantes com morte relacionada com iTTP durante o período de tratamento.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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Percentagem de Participantes com Morte Relacionada com Púrpura Trombocitopénica Trombótica Imuno-mediada Durante o Período Total do Estudo
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do acompanhamento (até aproximadamente 24 semanas)
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Percentagem de participantes com morte relacionada com iTTP durante o período total do estudo é reportada.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao final do acompanhamento (até aproximadamente 24 semanas)
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Percentagem de Participantes com Exacerbação Clínica de Púrpura Trombocitopénica Trombótica Imuno-mediada Durante o Período de Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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A exacerbação clínica foi definida como, após uma resposta clínica e antes de uma remissão clínica, a contagem de plaquetas diminuir para <150 × 10^9/L (excluindo outras causas de trombocitopenia), com ou sem evidência clínica de nova lesão isquémica de órgão ou lesão isquémica de órgão progressiva, dentro de 30 dias após a interrupção da TPE ou da terapia anti-vWF.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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Percentagem de Participantes com uma Exacerbação Clínica de Púrpura Trombocitopénica Trombótica Imunomediada Durante o Período Total do Estudo
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao fim do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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Exacerbação clínica foi definida como após uma resposta clínica e antes de uma remissão clínica, contagem de plaquetas diminuiu para <150 × 10^9/L (com outras causas de trombocitopenia excluídas), com ou sem evidência clínica de nova lesão isquémica de órgão ou progressiva, dentro de 30 dias após a interrupção da TPE ou terapia anti-vWF.
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao fim do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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Percentagem de Participantes com uma Recidiva Clínica de Púrpura Trombocitopénica Trombótica Imuno-Mediada Durante o Período de Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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Recaída clínica foi definida como após uma remissão clínica, a contagem de plaquetas diminuiu para <150 × 10^9/L (excluídas outras causas de trombocitopenia), com ou sem evidência clínica de nova lesão isquémica de órgão.
Uma recaída clínica teve de ser confirmada por documentação de deficiência grave de ADAMTS13 (<10%).
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até à última dose do tratamento do estudo, aproximadamente 12 semanas
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Percentagem de Participantes com Recaída Clínica de Púrpura Trombocitopénica Trombótica Imuno-Mediada Durante o Período Total do Estudo
Prazo: Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao fim do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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A recaída clínica foi definida como, após uma remissão clínica, a contagem de plaquetas diminuir para <150 × 10^9/L (excluídas outras causas de trombocitopenia), com ou sem evidência clínica de nova lesão isquémica de órgão.
Uma recaída clínica teve de ser confirmada por documentação de deficiência grave de ADAMTS13 (<10%).
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Desde a primeira dose do tratamento do estudo (Dia 1) até ao fim do seguimento (até aproximadamente 24 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
26 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
26 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2022
Primeira postagem (Real)
21 de julho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Trombofilia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Trombótica
- Hormônios
- Hormônios, substitutos hormonais e antagonistas hormonais
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Compostos policíclicos
- Anticorpos, monoclonais
- Anticorpos
- Imunoglobulinas
- Imunoproteínas
- Proteínas sanguíneas
- Globulinas de soro
- Globulins
- Pregada
- Pregnas
- Esteróides
- Compostos de anel fundido
- Pregadienetriols
- PregadaDiols
- Anticorpos, monoclonais, derivados de murinos
- Produtos biológicos
- Misturas complexas
- Rituximabe
- Prednisona
- Prednisolona
- Farmacêuticos biossimilares
- Hormônios do córtex adrenal
- Caplacizumab
Outros números de identificação do estudo
- EFC16521
- U1111-1244-0426 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2022-001177-31 (Número EudraCT)
- 2024-513262-19 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .