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2型ゴーシェ病の乳児におけるPR001の第1/2相臨床試験（PROVIDE）

2026年3月26日 更新者：Prevail Therapeutics

2型ゴーシェ病の乳児におけるLY3884961の単回投与の安全性と有効性を評価する非盲検第1/2相試験

J3Z-MC-OJAB は、2 型ゴーシェ病 (GD2) と診断された乳児における LY3884961 (以前の PR001) の単回投与の安全性と有効性を評価するための非盲検第 1/2 相多施設試験です。 各患者の研究期間は約 5 年間です。 投与後最初の 12 か月間、LY3884961 の安全性、忍容性、免疫原性、バイオマーカー、および有効性について患者を評価します。 患者はさらに 4 年間追跡調査され、選択されたバイオマーカーと臨床転帰の安全性と変化が監視されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

7

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital, 747 52nd St
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital, 2450 Riverside Avenue
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, 4401 Penn Avenue
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research and Treatment Center
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Manchester Centre for Genomic Medicine, 6th Floor, St Mary's Hospital, Oxford Road

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～2年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 中央研究所によって確認されたGD2の診断と一致する両対立遺伝子GBA1変異。
  • GD2の臨床診断
  • 親/法定後見人は、研究の目的とリスクを理解し、書面によるインフォームドコンセントと、国および地域のプライバシー規制に従って保護された健康情報を使用する権限を提供する能力を持っています。
  • 患者には、信頼できる情報提供者 (すなわち、親/法定後見人) がいて、患者の健康状態および認知機能能力に関する情報源として研究に参加する意思があり、参加することができます (評価尺度への入力の提供を含む)。

除外基準:

  • -患者のGD症状の原因となる可能性がある、または研究の目的を混乱させる可能性のあるGD2以外の重大なCNS疾患の診断。
  • 自立歩行を実現。
  • -治験責任医師の意見では、患者に許容できないリスクをもたらすか、研究手順を遵守する患者の能力を妨害するか、研究の実施を妨害するGDの重度の末梢症状。
  • -治験責任医師の意見では、患者に許容できないリスクをもたらす、または研究手順を遵守する患者の能力を妨げる、または研究の実施を妨げる付随する疾患、状態、または治療。
  • -GD治療に関連する基質減少療法の使用。
  • シトクロム P450 3A4 (CYP3A4) または P-糖タンパク質 (P-gp) の強力な阻害剤または誘導剤、薬草、または市販薬の使用。
  • -あらゆるタイプの以前の遺伝子または細胞療法。
  • -必要な免疫抑制レジメンの開始前の4週間以内の生ワクチンの予防接種、または2週間以内の非生ワクチン。
  • 血液希釈剤の使用。 抗血小板療法は、投与の 7 日前から大槽内注射および腰椎穿刺の少なくとも 48 時間後まで、患者が医学的に一時的に中止できる場合に許容されます。
  • -プロトコルで指定されたもの以外の全身性免疫抑制剤またはコルチコステロイド療法の使用（皮膚疾患または喘息のための局所または吸入製剤は許可されています）。
  • -過去3か月以内の別の治験薬またはデバイス研究への参加。
  • 臨床的に重大な異常を示す脳 MRI (磁気共鳴画像) および MRA (磁気共鳴血管造影) は、脳槽内注射の禁忌と見なされます。
  • -スクリーニングで評価された臨床的に重要な臨床検査結果の異常。
  • X線撮影法に対する禁忌または不耐性（例： MRI、MRA、CT)、および MRI または CT スキャンに使用される造影剤に対する不耐性。
  • 全身麻酔または鎮静の禁忌。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：高用量
薬：プレドニゾン
併用薬として経口投与し、その後漸減する。
薬：メチルプレドニゾロン
併用薬として投与される単回 IV パルス。
薬：シロリムス
負荷量、その後の維持量、その後の漸減。併用薬として投与されます。
遺伝的：LY3884961
参加者は、LY3884961 を単回大槽内投与されます。
実験的：低用量
薬：プレドニゾン
併用薬として経口投与し、その後漸減する。
薬：メチルプレドニゾロン
併用薬として投与される単回 IV パルス。
薬：シロリムス
負荷量、その後の維持量、その後の漸減。併用薬として投与されます。
遺伝的：LY3884961
参加者は、LY3884961 を単回大槽内投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および中止に至った有害事象の数
時間枠：5年目
5年目
血液中のAAV9とGCaseの免疫原性
時間枠：2年目まで
2年目まで
CSFにおけるAAV9およびGCaseの免疫原性
時間枠：1年目まで
1年目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
死ぬまでの時間
時間枠：イベントまたは研究が完了するまでのベースライン、5年目まで
イベントまたは研究が完了するまでのベースライン、5年目まで
臨床イベントまでの時間
時間枠：イベントまたは研究が完了するまでのベースライン、5年目まで
-気管切開/侵襲的換気、および/または経皮的内視鏡的胃瘻（PEG）チューブ留置、および/または経鼻胃（NG）チューブ留置として定義される臨床イベント
イベントまたは研究が完了するまでのベースライン、5年目まで
血液中のGCase（グルコセレブロシダーゼ）酵素活性レベルの変化
時間枠：5年生まで
5年生まで
CSF（脳脊髄液）中のGCase酵素活性レベルの変化
時間枠：3年生まで
3年生まで
血中糖脂質濃度の変化
時間枠：5年生まで
5年生まで
CSF中の糖脂質レベルの変化
時間枠：3年生まで
3年生まで
個々のベクトルシェディングデータ
時間枠：5年生まで
5年生まで
認知機能の変化
時間枠：6、12 か月目から 2 年目まで
Bayley Scale of Infant and Toddler Development (BSID-III) を使用して測定
6、12 か月目から 2 年目まで
認知機能の変化
時間枠：学習月 12 以降、学習 2 年目まで
必要に応じて、Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-IV) を使用して測定されます。 (すべての患者が出生時に研究を開始するわけではありません。 指定された治験来院時に生後 36 か月である患者のみが、この尺度を使用して評価されます)
学習月 12 以降、学習 2 年目まで
運動能力の変化
時間枠：6 か月目、12 か月目、2 年目まで
総運動機能測定 (GMFM-88) を使用して、運動機能のベースラインからの変化を測定します。
6 か月目、12 か月目、2 年目まで
運動能力の変化
時間枠：6 か月目、12 か月目、2 年目まで
BSID-III を使用した運動機能のベースラインからの変化。
6 か月目、12 か月目、2 年目まで
臨床全体の印象の変化 (重症度)
時間枠：6 か月目、12 か月目、2 年目まで
病気の臨床的重症度のベースラインからの変化 (CGI-Severity {CGI-S})。
6 か月目、12 か月目、2 年目まで
臨床全体の印象 (改善)
時間枠：6 か月目、12 か月目、2 年目まで
ベースラインからの臨床的改善 (CGI-改善 [CGI-I])。
6 か月目、12 か月目、2 年目まで
適応行動と機能の変化
時間枠：6 か月目と 12 か月目、および 2 年目まで
Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS-2) (第 2 版) を使用した適応機能のベースラインからの変化
6 か月目と 12 か月目、および 2 年目まで
最も厄介な症状の変化
時間枠：6 か月目、12 か月目、2 年目まで
最も厄介な症状に対するビジュアル アナログ スケール (VAS-MTS) のベースラインからの変更
6 か月目、12 か月目、2 年目まで
行動症状の変化
時間枠：6 か月目、12 か月目、2 年目まで
児童行動チェックリスト (CBCL) のベースラインからの変更
6 か月目、12 か月目、2 年目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Prevail Therapeutics

協力者

Eli Lilly and Company

捜査官

  • スタディディレクター：Hamzeh Migdadi, M.D.、Prevail Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年6月29日

一次修了 (推定)

2028年5月1日

研究の完了 (推定)

2028年5月1日

試験登録日

最初に提出

2020年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年5月29日

最初の投稿 (実際)

2020年6月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月26日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • J3Z-MC-OJAB (PRV-GD2-101)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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