STRIDES - 脊髄小脳性運動失調症を治療する治験薬の臨床研究 (STRIDES)
2024年4月22日 更新者：Seelos Therapeutics, Inc.
脊髄小脳性運動失調症の成人の治療のためのSLS-005（トレハロース注射、静脈内注入用90.5 mg / mL）の安全性と有効性を評価するための二重盲検無作為化プラセボ対照試験
脊髄小脳失調症の成人の治療におけるSLS-005（トレハロース注射、静脈内注入用90.5 mg / mL）の安全性と有効性を評価する第2b / 3相二重盲検無作為化プラセボ対照試験）。
調査の概要
詳細な説明
これは、SCA の成人の治療における SLS-005 の安全性と有効性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。 この試験は、2 週間のスクリーニング期間、52 週間の治療期間、および 2 週間の安全性追跡期間で構成されています。 18〜75歳の適格な参加者は、SLS-005または同等のプラセボ（塩化ナトリウム注射、0.9％、USP）による治療に無作為化されます。 この研究では、最大 245 人の参加者を SCA3 に登録する予定です。
神経軸索損傷、薬物動態、運動失調の評価および評価のための修正尺度 (m-SARA)、重症度の臨床全体印象 (CGI-S)、重症度の患者全体印象 (PGI-S)、およびフリードライヒの運動失調評価に関連するバイオマーカースケール - 日常生活動作 (FARS-ADL) は、スクリーニング時および/またはベースライン時、および研究中の予定された時間に評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215-5395
- Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98122
- Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
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London、イギリス
- University College London
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Valencia、スペイン、46009
- Hospital Universitario La Fe
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Tuebingen、ドイツ、72076
- Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
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Saxonia
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Leipzig、Saxonia、ドイツ、04103
- University Hospital of Leipzig
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RS
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Porto Alegre、RS、ブラジル、90035
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
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Sao Paulo
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Campinas、Sao Paulo、ブラジル、13083
- Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
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Ribeirão Preto、Sao Paulo、ブラジル、14049
- University of Sao Paulo
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Coimbra、ポルトガル、3004
- Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
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Lisboa、ポルトガル、1649-028
- Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
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Porto、ポルトガル、4099-001
- Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韓民国、08308
- Korea University Guro Hospital
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Seoul、大韓民国、06351
- Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名されたインフォームドコンセント。
- 18 歳から 75 歳までの男女。
- 文書化された遺伝子確認によるSCA3の臨床診断。
- -スクリーニング訪問時のm-SARA合計スコア≥4。
- -スクリーニング訪問時のm-SARA歩行コンポーネントスコア≧1。
- ボディマス指数 (BMI) が 18 kg/m2 から 35 kg/m2 (両端を含む)。
- -スクリーニング訪問の少なくとも30日前のすべての併用薬の安定した用量。
- -妊娠の可能性のある女性参加者のスクリーニング訪問で、血清ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（β-hCG）妊娠結果が陰性。
- -この研究の性的禁欲または避妊ガイドラインを遵守する意欲。
除外基準:
- SCAタイプ3であることが遺伝的に確認されていない遺伝性運動失調症、またはアルコール依存症、頭部外傷、多発性硬化症、オリーブ橋小脳萎縮症、多系統萎縮症を含むがこれらに限定されない別の病状に後天的または二次的なあらゆるタイプの運動失調症、または脳卒中。
- m-SARA を構成する 4 つの項目のいずれかで 4 のスコア。
- -別の臨床試験への現在の参加、または介入試験への参加が完了した スクリーニング訪問の30日以内（生物学的治療の場合は90日）。
- 1型糖尿病または2型糖尿病の現在の診断および/または医療専門家が推奨する治療（投薬および/または食事）。
- -スクリーニング訪問時のヘモグロビンA1c（HbA1c）≥6.5％
- -SLS-005、他のIVトレハロース製剤による以前の治療、またはトレハロースに対する既知の過敏症。
- 妊娠中または授乳中。
- -過去2年以内のアルコールまたは薬物乱用の履歴。
- B型肝炎を含む慢性肝疾患;成功した治癒的治療が記録されていない限り、C型肝炎;ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染。
- -薬物性肝障害（DILI）の既往歴および/または不十分な肝機能を示すスクリーニング時の検査結果（例：アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ[GGT]>上限の2倍正常の限界 [x ULN] および/または総ビリルビン値 > 2 x ULN)。
- -不十分な腎機能を示すスクリーニングでの検査結果（例：Cockcroft and Gault式で計算されたクレアチニンクリアランスの推定値が60 mL /分未満）。
- -スクリーニング時の12誘導心電図の現在の心血管疾患または異常は、調査官の意見では、臨床的に重要であり、参加者にとって潜在的な安全上のリスクとなる可能性があります。
- -治験責任医師の意見では、インフォームドコンセントを提供する、または研究の安全性または有効性評価を適切に完了する参加者の能力を妨げる可能性がある現在の精神障害、神経障害、または認知障害。
- コロンビア自殺重症度評価尺度（C- SSRS) スクリーニング訪問中。
- -スクリーニング中のその他の病状または異常所見で、治験責任医師の意見では、安全性または有効性データの収集または解釈を混乱させる可能性がある、または参加者にとって潜在的な安全性リスクとなる可能性があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SLS-005 0.75 g/kg 用量
SLS-005（トレハロース注射液、90.5mg/mL点滴静注）。 SLS-005 は、週に 1 回、IV 注入により体重ベースの用量 0.75 g/kg で投与されます。 52週間 |
SLS-005
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実験的：SLS-005 0.50 g/kg 用量
SLS-005（トレハロース注射液、90.5mg/mL点滴静注）。 SLS-005 は、週に 1 回、IV 注入により体重ベースの用量 0.50 g/kg で投与されます。 52週間 |
SLS-005
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プラセボコンパレーター：SLS-005 0.75 g/kg の用量計算に相当するプラセボ量
プラセボ（塩化ナトリウム注射、0.9、USP）は、SLS-005 0.75 g/kg の用量に相当する体重ベースの量として、週に 1 回、IV 注入によって投与されます。 52週間 |
プラセボ（塩化ナトリウム注射液、0.9%、USP）
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プラセボコンパレーター：SLS-005 0.50 g/kg の用量計算に相当するプラセボ量
プラセボ（塩化ナトリウム注射、0.9、USP）は、SLS-005 0.50 g/kg の用量に相当する体重ベースの量として、週に 1 回、IV 注入によって投与されます。 52週間 |
プラセボ（塩化ナトリウム注射液、0.9%、USP）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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一次効能: m-SARA
時間枠：52週
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52週目の運動失調の評価および評価のための修正尺度（m-SARA）の合計スコアのベースラインからの平均変化
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性: CGI-S
時間枠：4、13、26、39、および 52 週
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52週目のClinical Global Impression of Severity（CGI-S）スコアのベースラインからの平均変化
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4、13、26、39、および 52 週
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効能: PGI-S
時間枠：4、13、26、39、および 52 週
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52 週目の患者全体の重症度の印象 (PGI-S) スコアのベースラインからの平均変化
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4、13、26、39、および 52 週
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有効性: FARS-ADL
時間枠：4、13、26、39、および 52 週
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フリードライヒ運動失調症評価尺度 (FARS) のベースラインからの平均変化。通常、自立生活のために毎日必要とされる基本的な活動のパフォーマンスを評価します。
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4、13、26、39、および 52 週
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効能：m-SARA
時間枠：26週間
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26 週目の m-SARA 合計スコアのベースラインからの平均変化。
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26週間
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効能：m-SARA
時間枠：52週
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4、13、26、39、および 52 週での m-SARA 合計スコアのベースラインからの平均変化
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52週
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安全性：有害事象
時間枠：56週
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臨床的に重大な臨床検査および心電図 (ECG) 異常を含む、治療に伴う有害事象および重篤な有害事象 (SAE) の発生率。
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56週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月3日
一次修了 (実際)
2023年11月24日
研究の完了 (実際)
2023年11月24日
試験登録日
最初に提出
2022年8月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月4日
最初の投稿 (実際)
2022年8月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月22日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SLS-005-302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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