STRIDES - клиническое исследование экспериментального нового препарата для лечения спиноцеребеллярной атаксии (STRIDES)
22 апреля 2024 г. обновлено: Seelos Therapeutics, Inc.
Двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности SLS-005 (инъекция трегалозы, 90,5 мг/мл для внутривенной инфузии) для лечения взрослых со спиноцеребеллярной атаксией
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование фазы 2b/3 для оценки безопасности и эффективности SLS-005 (инъекция трегалозы, 90,5 мг/мл для внутривенной инфузии) для лечения взрослых со спиноцеребеллярной атаксией).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности SLS-005 для лечения взрослых с SCA. Исследование состоит из 2-недельного периода скрининга, 52-недельного периода лечения и 2-недельного периода наблюдения за безопасностью. Подходящие участники в возрасте от 18 до 75 лет будут рандомизированы для лечения SLS-005 или эквивалентным плацебо (инъекция хлорида натрия, 0,9%, USP). В исследование планируется включить до 245 участников с SCA3.
Биомаркеры, связанные с нейро-аксональным повреждением, фармакокинетика, Модифицированная шкала оценки и оценки атаксии (m-SARA), Общее клиническое впечатление о тяжести (CGI-S), Общее впечатление пациента о тяжести (PGI-S) и Рейтинг атаксии Фридрейха Шкала — повседневная активность (FARS-ADL) будет оцениваться при скрининге и/или исходном уровне и в запланированное время на протяжении всего исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
23
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Бразилия, 90035
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Бразилия, 13083
- Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Бразилия, 14049
- University of Sao Paulo
-
-
-
-
-
Tuebingen, Германия, 72076
- Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
-
-
Saxonia
-
Leipzig, Saxonia, Германия, 04103
- University Hospital of Leipzig
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Valencia, Испания, 46009
- Hospital Universitario La Fe
-
-
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Корея, Республика, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Корея, Республика, 06351
- Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 3004
- Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
-
Lisboa, Португалия, 1649-028
- Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
-
Porto, Португалия, 4099-001
- Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- University College London
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215-5395
- Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
- Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие.
- Мужчины и женщины от 18 до 75 лет (включительно).
- Клинический диагноз SCA3 с документально подтвержденным генетическим подтверждением.
- Общий балл m-SARA ≥ 4 на скрининговом визите.
- Оценка компонента походки m-SARA ≥ 1 на скрининговом визите.
- Индекс массы тела (ИМТ) от 18 кг/м2 до 35 кг/м2 (включительно).
- Стабильные дозы всех сопутствующих препаратов в течение как минимум 30 дней до скринингового визита.
- Отрицательный результат беременности на бета-человеческий хорионический гонадотропин (ß-ХГЧ) в сыворотке крови при скрининговом посещении для женщин детородного возраста.
- Готовность соблюдать рекомендации по сексуальному воздержанию или контрацепции данного исследования.
Критерий исключения:
- Любая наследственная атаксия, которая генетически не подтверждена как SCA типа 3, или любой тип атаксии, который является приобретенным или вторичным по отношению к другому заболеванию, включая, помимо прочего, алкоголизм, черепно-мозговую травму, рассеянный склероз, оливопонтоцеребеллярную атрофию, множественную системную атрофию или гладить.
- Оценка 4 по любому 1 из 4 пунктов, составляющих m-SARA.
- Текущее участие в другом клиническом исследовании или завершенное участие в интервенционном исследовании менее чем за 30 дней до визита для скрининга (90 дней для биологического лечения).
- Текущий диагноз и/или рекомендованное врачом лечение (лекарства и/или диета) сахарного диабета 1 или 2 типа.
- Гемоглобин A1c (HbA1c) ≥ 6,5% на скрининговом визите
- Предшествующее лечение SLS-005, любым другим препаратом трегалозы для внутривенного введения или известной гиперчувствительностью к трегалозе.
- Беременные или кормящие грудью.
- История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение последних 2 лет.
- Хронические заболевания печени, включая гепатит В; Гепатит С, если не подтверждено успешное излечение; инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Лекарственное поражение печени (ЛПП) в анамнезе и/или лабораторные результаты скрининга, указывающие на неадекватную функцию печени (например, аланинаминотрансфераза [АЛТ], аспартатаминотрансфераза [АСТ], гамма-глутамилтрансфераза [ГГТ] > 2 раз выше верхней предел нормы [x ВГН] и/или уровень общего билирубина > 2 x ВГН).
- Лабораторные результаты при скрининге, указывающие на неадекватную функцию почек (например, расчетный клиренс креатинина < 60 мл/мин, рассчитанный по формуле Кокрофта и Голта).
- Любое текущее сердечно-сосудистое заболевание или аномалия на ЭКГ в 12 отведениях при скрининге, которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми и могут представлять потенциальный риск для безопасности участника.
- Любое текущее психическое, неврологическое или когнитивное расстройство, которое, по мнению исследователя, может помешать участнику дать информированное согласие или должным образом завершить оценку безопасности или эффективности исследования.
- Значительный риск самоубийства, о чем свидетельствует ответ «да» на вопрос № 4 или № 5 в разделе «Суицидальные мысли» за последние 6 месяцев или любой ответ «да» в разделе «Суицидальное поведение» за последние 3 года по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C- SSRS) во время скринингового визита.
- Любое другое медицинское состояние или аномальное обнаружение во время скрининга, которое, по мнению исследователя, может затруднить сбор или интерпретацию данных о безопасности или эффективности или представлять потенциальный риск для безопасности участника.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: SLS-005 0,75 г/кг Доза
SLS-005 (инъекция трегалозы, 90,5 мг/мл для внутривенной инфузии). SLS-005 будет вводиться в дозе 0,75 г/кг в зависимости от веса путем внутривенного вливания один раз в неделю. На 52 недели |
СЛС-005
|
|
Экспериментальный: SLS-005 0,50 г/кг Доза
SLS-005 (инъекция трегалозы, 90,5 мг/мл для внутривенной инфузии). SLS-005 будет вводиться в дозе 0,50 г/кг в зависимости от веса путем внутривенного вливания один раз в неделю. На 52 недели |
СЛС-005
|
|
Плацебо Компаратор: Объем плацебо, эквивалентный расчету дозы SLS-005 0,75 г/кг
Плацебо (инъекция хлорида натрия, 0,9, USP) будет вводиться путем внутривенной инфузии один раз в неделю в объеме, эквивалентном дозе SLS-005 0,75 г/кг. На 52 недели |
Плацебо (инъекция хлорида натрия, 0,9%, USP)
|
|
Плацебо Компаратор: Объем плацебо, эквивалентный расчету дозы SLS-005 0,50 г/кг
Плацебо (инъекция хлорида натрия, 0,9, USP) будет вводиться путем внутривенной инфузии один раз в неделю в объеме, эквивалентном дозе SLS-005 0,50 г/кг. На 52 недели |
Плацебо (инъекция хлорида натрия, 0,9%, USP)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Основная эффективность: m-SARA
Временное ограничение: 52 недели
|
Среднее изменение общего балла по Модифицированной шкале оценки и оценки атаксии (m-SARA) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность: CGI-S
Временное ограничение: 4, 13, 26, 39 и 52 недели
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем общего клинического впечатления о тяжести (CGI-S) на 52-й неделе
|
4, 13, 26, 39 и 52 недели
|
|
Эффективность: PGI-S
Временное ограничение: 4, 13, 26, 39 и 52 недели
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем общего впечатления пациента о тяжести (PGI-S) на 52-й неделе
|
4, 13, 26, 39 и 52 недели
|
|
Эффективность: ФАРС-АДЛ
Временное ограничение: 4, 13, 26, 39 и 52 недели
|
Среднее изменение по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS) по сравнению с исходным уровнем для оценки выполнения основных действий, которые обычно требуются ежедневно для самостоятельной жизни.
|
4, 13, 26, 39 и 52 недели
|
|
Эффективность: м-САРА
Временное ограничение: 26 недель
|
Среднее изменение общего балла m-SARA по сравнению с исходным уровнем на 26-й неделе.
|
26 недель
|
|
Эффективность: м-САРА
Временное ограничение: 52 недели
|
Среднее изменение общего балла m-SARA по сравнению с исходным уровнем на 4, 13, 26, 39 и 52 неделях
|
52 недели
|
|
Безопасность: нежелательные явления
Временное ограничение: 56 недель
|
Случаи нежелательных явлений, возникших во время лечения, и серьезных нежелательных явлений (СНЯ), включая клинически значимые отклонения лабораторных показателей и электрокардиограммы (ЭКГ).
|
56 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 июня 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
24 ноября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 августа 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 августа 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 августа 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Заболевания спинного мозга
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мозжечковые заболевания
- Атаксия
- Мозжечковая атаксия
- Спиноцеребеллярная атаксия
- Спиноцеребеллярные дегенерации
- Болезнь Мачадо-Жозефа
Другие идентификационные номера исследования
- SLS-005-302
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .