STRIDES – Klinikai kutatási tanulmány a spinocerebelláris ataxia kezelésére szolgáló új gyógyszerről (STRIDES)

Bevételi kritériumok:

1. Aláírt, tájékozott beleegyezés.
2. Férfiak és nők, 18-75 éves korig (beleértve).
3. Az SCA3 klinikai diagnózisa dokumentált genetikai megerősítéssel.
4. m-SARA összpontszám ≥ 4 a szűrővizsgálaton.
5. Az m-SARA járáskomponens pontszáma ≥ 1 a szűrővizsgálaton.
6. Testtömeg-index (BMI) 18 kg/m2 és 35 kg/m2 között (beleértve).
7. Az összes egyidejűleg alkalmazott gyógyszer stabil adagja legalább 30 napig a szűrővizsgálat előtt.
8. Negatív szérum béta-humán koriongonadotropin (ß-hCG) terhességi eredmény a fogamzóképes korú női résztvevők szűrővizsgálatán.
9. Hajlandóság betartani a jelen tanulmány szexuális absztinencia vagy fogamzásgátlási irányelveit.

Kizárási kritériumok:

1. Bármilyen örökletes ataxia, amely genetikailag nem igazolt SCA 3-as típusú, vagy bármilyen típusú ataxia, amely szerzett vagy másodlagos más egészségügyi állapot, beleértve, de nem kizárólagosan az alkoholizmust, a fejsérülést, a sclerosis multiplexet, az olivopontocerebelláris atrófiát, a multiplex rendszer atrófiát, vagy stroke.
2. 4 pont az m-SARA-t alkotó 4 elem bármelyikén.
3. Aktuális részvétel egy másik klinikai vizsgálatban vagy befejezett részvétel egy intervenciós vizsgálatban, kevesebb mint 30 nappal a szűrővizsgálat előtt (90 nap biológiai kezelés esetén).
4. Az 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus jelenlegi diagnózisa és/vagy egészségügyi szakember által javasolt kezelése (gyógyszeres és/vagy diétás).
5. Hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 6,5% a szűrővizsgálaton
6. Előzetes kezelés SLS-005-tel, bármely más IV trehalóz készítménnyel, vagy ismert trehalózzal szembeni túlérzékenység.
7. Terhes vagy szoptató.
8. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés története az elmúlt 2 évben.
9. Krónikus májbetegség, beleértve a hepatitis B-t; Hepatitis C, kivéve, ha a sikeres gyógyító kezelést dokumentálják; humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés.
10. Korábbi gyógyszer-indukált májkárosodás (DILI) és/vagy a szűrés során kapott laboratóriumi eredmények, amelyek nem megfelelő májműködést jeleznek (pl. alanin-aminotranszferáz [ALT], aszpartát-aminotranszferáz [AST], gamma-glutamil-transzferáz [GGT] > a felső érték kétszerese normál határérték [x ULN] és/vagy összbilirubinszint > 2 x ULN).
11. Laboratóriumi eredmények a szűréskor, amelyek nem megfelelő veseműködést jeleznek (pl. a becsült kreatinin-clearance < 60 ml/perc a Cockcroft és Gault képlet alapján számítva).
12. Bármilyen aktuális szív- és érrendszeri betegség vagy eltérés a 12 elvezetéses EKG-n a szűréskor, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős, és potenciális biztonsági kockázatot jelenthet a résztvevő számára.
13. Bármely jelenlegi pszichiátriai, neurológiai vagy kognitív rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a résztvevőt abban, hogy tájékozott beleegyezését adja, vagy megfelelően befejezze a vizsgálat biztonságossági vagy hatékonysági értékelését.
14. Jelentős öngyilkossági kockázatot jelez a 4. vagy 5. kérdésre adott „igen” válasz az öngyilkossági gondolatok alatt az elmúlt 6 hónapban, vagy bármely „igen” válasz az öngyilkos viselkedés alatt az elmúlt 3 évben a Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skáláján (C-). SSRS) a szűrési látogatás során.
15. Bármilyen egyéb olyan egészségügyi állapot vagy kóros lelet a szűrés során, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a biztonságossági vagy hatásossági adatok gyűjtését vagy értelmezését, vagy potenciális biztonsági kockázatot jelenthet a résztvevő számára