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STRIDES - 척수소뇌 운동 실조증을 치료하기 위한 임상시험 신약의 임상 연구 (STRIDES)

2024년 4월 22일 업데이트: Seelos Therapeutics, Inc.

SLS-005(트레할로스 주사제, 정맥 주입용 90.5mg/mL)의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 임상시험

척수소뇌 운동 실조증이 있는 성인의 치료를 위한 SLS-005(트레할로스 주사, 정맥 주입용 90.5mg/mL)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2b/3상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 시험.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 SCA가 있는 성인의 치료를 위한 SLS-005의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다. 이번 연구는 2주간의 스크리닝 기간, 52주간의 치료 기간, 2주간의 안전성 추적 기간으로 구성된다. 18-75세 사이의 적격 참가자는 무작위로 SLS-005 또는 동등한 위약(염화나트륨 주사, 0.9%, USP) 치료에 배정됩니다. 이 연구는 SCA3에 최대 245명의 참가자를 등록할 계획입니다.

신경-축삭 손상, 약동학, 실조증 평가 및 평가를 위한 수정된 척도(m-SARA), 임상적 전반적 심각도(CGI-S), 환자 전반적 심각도(PGI-S) 및 Friedreich 운동실조 평가와 관련된 바이오마커 척도 - 일상 생활 활동(FARS-ADL)은 스크리닝 및/또는 기준선에서 그리고 연구 전반에 걸쳐 예정된 시간에 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

23

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, 대한민국, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • 독일
      • Tuebingen, 독일, 72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig, Saxonia, 독일, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
  • 브라질
    • RS
      • Porto Alegre, RS, 브라질, 90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, 브라질, 13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, 브라질, 14049
        • University of Sao Paulo
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, 스페인, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Valencia, 스페인, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
  • 영국
      • London, 영국
        • University College London
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa, 포르투갈, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto, 포르투갈, 4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • 호주
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • The Alfred Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 서명된 동의서.
  2. 18세에서 75세(포함)의 남녀.
  3. 문서화된 유전자 확인을 통한 SCA3의 임상 진단.
  4. 스크리닝 방문 시 m-SARA 총 점수 ≥ 4.
  5. 스크리닝 방문 시 m-SARA 보행 구성 요소 점수 ≥ 1.
  6. 18kg/m2에서 35kg/m2(포함) 사이의 체질량 지수(BMI).
  7. 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 모든 병용 약물의 안정적인 용량.
  8. 가임기 여성 참가자에 대한 스크리닝 방문에서 음성 혈청 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬(ß-hCG) 임신 결과.
  9. 이 연구의 성적 금욕 또는 피임 지침을 준수하려는 의지.

제외 기준:

  1. 유전적으로 SCA 3형으로 확인되지 않은 모든 유전성 운동실조 또는 알코올 중독, 두부 손상, 다발성 경화증, olivopontocerebellar 위축, 다계통 위축, 뇌졸중.
  2. m-SARA를 구성하는 4개 항목 중 하나에서 4점.
  3. 스크리닝 방문 전 30일 미만(생물학적 치료의 경우 90일)에 다른 임상 시험에 참여 중이거나 중재 시험 참여를 완료했습니다.
  4. 제1형 또는 제2형 당뇨병의 현재 진단 및/또는 의료 전문가가 권장하는 치료(약물 및/또는 식이요법).
  5. 스크리닝 방문 시 헤모글로빈 A1c(HbA1c) ≥ 6.5%
  6. SLS-005, 기타 IV 트레할로스 제제 또는 트레할로스에 대해 알려진 과민증을 사용한 이전 치료.
  7. 임신 또는 모유 수유.
  8. 지난 2년 이내에 알코올 또는 약물 남용의 역사.
  9. B형 간염을 포함하는 만성 간 질환; 성공적인 치유 치료가 문서화되지 않은 경우 C형 간염; 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염.
  10. 약물 유발 간 손상(DILI)의 이전 병력 및/또는 부적합한 간 기능(예: 알라닌 아미노전이효소[ALT], 아스파르테이트 아미노전이효소[AST], 감마-글루타밀 전이효소[GGT] > 2배의 간 기능을 나타내는 스크리닝에서의 실험실 결과) 정상 한계[x ULN] 및/또는 총 빌리루빈 수치 > 2 x ULN).
  11. 부적합한 신장 기능을 나타내는 스크리닝 검사 결과(예: Cockcroft 및 Gault 공식으로 계산한 크레아티닌 청소율 < 60mL/min).
  12. 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요하고 참가자에게 잠재적인 안전 위험이 될 수 있는 스크리닝 시 12-리드 ECG의 모든 현재 심혈관 질환 또는 이상.
  13. 연구자의 의견에 따라 사전 동의를 제공하거나 연구의 안전성 또는 효능 평가를 적절하게 완료하는 참가자의 능력을 방해할 수 있는 현재의 모든 정신과적, 신경학적 또는 인지 장애.
  14. 지난 6개월 동안 자살 생각의 4번 또는 5번 질문에 "예"로 응답하거나 지난 3년 동안 컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C- SSRS) 스크리닝 방문 동안.
  15. 연구자의 의견에 따라 안전성 또는 유효성 데이터의 수집 또는 해석을 혼란스럽게 하거나 참가자에게 잠재적인 안전 위험이 될 수 있는 스크리닝 중 기타 의학적 상태 또는 비정상적인 소견

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SLS-005 0.75g/kg 용량

SLS-005(트레할로스 주사, 정맥 주입용 90.5mg/mL). SLS-005는 일주일에 한 번 IV 주입으로 0.75g/kg의 체중 기반 용량으로 투여됩니다.

52주 동안
의약품: SLS-005
SLS-005
실험적: SLS-005 0.50g/kg 용량

SLS-005(트레할로스 주사, 정맥 주입용 90.5mg/mL). SLS-005는 일주일에 한 번 IV 주입으로 0.50g/kg의 체중 기반 용량으로 투여됩니다.

52주 동안
의약품: SLS-005
SLS-005
위약 비교기: SLS-005 0.75g/kg 투여량 계산과 동등한 위약 부피

위약(염화나트륨 주사, 0.9, USP)은 SLS-005 0.75g/kg 용량과 동등한 체중 기반 부피로 일주일에 한 번 IV 주입으로 투여됩니다.

52주 동안
의약품: 위약
위약(염화나트륨 주사, 0.9%, USP)
위약 비교기: SLS-005 0.50g/kg 투여량 계산과 동등한 위약 부피

위약(염화나트륨 주사, 0.9, USP)은 SLS-005 0.50g/kg 용량과 동등한 체중 기반 부피로 일주일에 한 번 IV 주입으로 투여됩니다.

52주 동안
의약품: 위약
위약(염화나트륨 주사, 0.9%, USP)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 효능: m-SARA
기간: 52주
52주차에 m-SARA(Modified Scale for Assessment and Rating of Ataxia) 총 점수의 기준선 대비 평균 변화
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능: CGI-S
기간: 4주, 13주, 26주, 39주 및 52주
52주차에 CGI-S(Clinical Global Impression of Severity) 점수의 기준선 대비 평균 변화
4주, 13주, 26주, 39주 및 52주
효능: PGI-S
기간: 4주, 13주, 26주, 39주 및 52주
52주차에 PGI-S(Patient Global Impression of Severity) 점수의 기준선 대비 평균 변화
4주, 13주, 26주, 39주 및 52주
효능: FARS-ADL
기간: 4주, 13주, 26주, 39주 및 52주
일반적으로 독립적인 생활을 위해 매일 필요한 기본 활동의 성과 평가를 위한 Friedreich 운동실조 등급 척도(FARS)의 기준선에서 평균 변화.
4주, 13주, 26주, 39주 및 52주
효능: m-SARA
기간: 26주
26주차에 m-SARA 총 점수의 기준선으로부터의 평균 변화.
26주
효능: m-SARA
기간: 52주
4주차, 13주차, 26주차, 39주차 및 52주차에 m-SARA 총점의 기준선 대비 평균 변화
52주
안전성: 부작용
기간: 56주
임상적으로 유의한 실험실 및 심전도(ECG) 이상을 포함하는 치료 관련 부작용 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률.
56주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Seelos Therapeutics, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 3일

기본 완료 (실제)

2023년 11월 24일

연구 완료 (실제)

2023년 11월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 8월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 4일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 22일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SLS-005-302

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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