STRIDES - une étude de recherche clinique sur un nouveau médicament expérimental pour traiter l'ataxie spinocérébelleuse (STRIDES)

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé signé.
2. Hommes et femmes, âgés de 18 à 75 ans (inclus).
3. Diagnostic clinique de SCA3 avec confirmation génétique documentée.
4. Score total m-SARA ≥ 4 lors de la visite de dépistage.
5. Score de la composante m-SARA de la marche ≥ 1 lors de la visite de dépistage.
6. Indice de Masse Corporelle (IMC) entre 18 kg/m2 et 35 kg/m2 (inclus).
7. Doses stables de tous les médicaments concomitants pendant au moins 30 jours avant la visite de dépistage.
8. Résultat de grossesse négatif pour la bêta-gonadotrophine chorionique humaine (ß-hCG) lors de la visite de dépistage pour les participantes en âge de procréer.
9. Volonté de se conformer aux directives d'abstinence sexuelle ou de contraception de cette étude.

Critère d'exclusion:

1. Toute ataxie héréditaire qui n'est pas génétiquement confirmée comme étant de type SCA 3, ou tout type d'ataxie acquise ou secondaire à une autre condition médicale, y compris, mais sans s'y limiter, l'alcoolisme, les traumatismes crâniens, la sclérose en plaques, l'atrophie oligopontocérébelleuse, l'atrophie multisystématisée ou accident vasculaire cérébral.
2. Un score de 4 sur l'un des 4 éléments qui composent le m-SARA.
3. Participation actuelle à un autre essai clinique ou participation terminée à un essai interventionnel moins de 30 jours avant la visite de dépistage (90 jours pour un traitement biologique).
4. Diagnostic actuel et/ou traitement recommandé par un professionnel de la santé (médicaments et/ou régime alimentaire) du diabète sucré de type 1 ou de type 2.
5. Hémoglobine A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % à la visite de dépistage
6. Traitement antérieur avec SLS-005, toute autre formulation de tréhalose IV ou hypersensibilité connue au tréhalose.
7. Enceinte ou allaitante.
8. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours des 2 dernières années.
9. Maladie hépatique chronique, y compris l'hépatite B ; Hépatite C à moins qu'un traitement curatif réussi ne soit documenté ; infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
10. Antécédents de lésion hépatique d'origine médicamenteuse (DILI) et/ou résultats de laboratoire lors du dépistage indiquant une fonction hépatique inadéquate (par exemple, alanine aminotransférase [ALT], aspartate aminotransférase [AST], gamma-glutamyl transférase [GGT] > 2 fois la valeur supérieure limite de la normale [x LSN] et/ou taux de bilirubine totale > 2 x LSN).
11. Résultats de laboratoire lors du dépistage qui indiquent une fonction rénale inadéquate (par exemple, clairance de la créatinine estimée < 60 mL/min calculée par la formule de Cockcroft et Gault).
12. Toute maladie cardiovasculaire actuelle ou anomalie sur l'ECG à 12 dérivations lors du dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, est cliniquement significative et pourrait constituer un risque potentiel pour la sécurité du participant.
13. Tout trouble psychiatrique, neurologique ou cognitif actuel qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la capacité du participant à fournir un consentement éclairé ou à compléter de manière appropriée les évaluations d'innocuité ou d'efficacité de l'étude.
14. Risque de suicide significatif indiqué par une réponse « oui » à la question 4 ou 5 sous Idées suicidaires au cours des 6 derniers mois ou toute réponse « oui » sous Comportement suicidaire au cours des 3 dernières années sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C- SSRS) lors de la visite de dépistage.
15. Toute autre condition médicale ou découverte anormale lors du dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre la collecte ou l'interprétation des données d'innocuité ou d'efficacité ou constituer un risque potentiel pour la sécurité du participant