Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

STRIDES - en klinisk forskningsstudie av et nytt undersøkende medikament for å behandle spinocerebellar ataksi (STRIDES)

22. april 2024 oppdatert av: Seelos Therapeutics, Inc.

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet og effekt av SLS-005 (trehaloseinjeksjon, 90,5 mg/ml for intravenøs infusjon) for behandling av voksne med spinocerebellar ataksi

Fase 2b/3 dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet og effekt av SLS-005 (trehaloseinjeksjon, 90,5 mg/ml for intravenøs infusjon) for behandling av voksne med spinocerebellar ataksi).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og effekten av SLS-005 for behandling av voksne med SCA. Studien består av en 2-ukers screeningperiode, en 52-ukers behandlingsperiode og en 2-ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode. Kvalifiserte deltakere mellom 18-75 år vil randomiseres til behandling med SLS-005 eller tilsvarende placebo (natriumkloridinjeksjon, 0,9 %, USP). Studien planlegger å registrere opptil 245 deltakere med SCA3.

Biomarkører assosiert med nevro-aksonal skade, farmakokinetikk, Modifisert skala for vurdering og vurdering av ataksi (m-SARA), Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), Patient Global Impression of Severity (PGI-S) og Friedreichs Ataxia Rating Skala - Activities of Daily Living (FARS-ADL), vil bli vurdert ved screening og/eller baseline og til planlagte tider gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brasil
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasil, 14049
        • University of Sao Paulo
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Spania, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • University College London
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig, Saxonia, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke.
  2. Menn og kvinner i alderen 18 til 75 år (inklusive).
  3. Klinisk diagnose av SCA3 med dokumentert genetisk bekreftelse.
  4. m-SARA totalscore ≥ 4 ved screeningbesøket.
  5. m-SARA gangkomponentscore ≥ 1 ved screeningbesøket.
  6. Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 kg/m2 og 35 kg/m2 (inkludert).
  7. Stabile doser av alle samtidige medisiner i minst 30 dager før screeningbesøket.
  8. Negativt serum beta-humant koriongonadotropin (ß-hCG) graviditetsresultat ved screeningbesøket for kvinnelige deltakere i fertil alder.
  9. Vilje til å følge retningslinjene for seksuell avholdenhet eller prevensjon i denne studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver arvelig ataksi som ikke er genetisk bekreftet å være SCA type 3, eller enhver type ataksi som er ervervet eller sekundær til en annen medisinsk tilstand, inkludert, men ikke begrenset til, alkoholisme, hodeskade, multippel sklerose, olivopontocerebellar atrofi, multippel systematrofi, eller slag.
  2. En poengsum på 4 på en av de 4 elementene som utgjør m-SARA.
  3. Nåværende deltakelse i en annen klinisk studie eller fullført deltakelse i en intervensjonsstudie mindre enn 30 dager før screeningbesøket (90 dager for en biologisk behandling).
  4. Gjeldende diagnose og/eller anbefalt behandling av helsepersonell (medisiner og/eller diett) av diabetes mellitus type 1 eller type 2.
  5. Hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % ved screeningbesøket
  6. Tidligere behandling med SLS-005, enhver annen intravenøs trehaloseformulering eller kjent overfølsomhet for trehalose.
  7. Gravid eller ammende.
  8. Anamnese med alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av dei siste 2 åra.
  9. Kronisk leversykdom inkludert hepatitt B; Hepatitt C med mindre vellykket kurativ behandling er dokumentert; infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  10. Tidligere medikamentindusert leverskade (DILI) og/eller laboratorieresultater ved screening som indikerer utilstrekkelig leverfunksjon (f.eks. alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST], gamma-glutamyltransferase [GGT] > 2 ganger den øvre grense for normalt [x ULN] og/eller totalt bilirubinnivå > 2 x ULN).
  11. Laboratorieresultater ved screening som indikerer utilstrekkelig nyrefunksjon (f.eks. estimert kreatininclearance på < 60 ml/min beregnet ved Cockcroft og Gault-formelen).
  12. Enhver pågående kardiovaskulær sykdom eller abnormitet på 12-avlednings-EKG ved screening som etter etterforskerens mening er klinisk signifikant og kan utgjøre en potensiell sikkerhetsrisiko for deltakeren.
  13. Enhver pågående psykiatrisk, nevrologisk eller kognitiv lidelse som etter etterforskerens mening kan forstyrre deltakerens evne til å gi informert samtykke eller på riktig måte fullføre studiens sikkerhets- eller effektvurderinger.
  14. Betydelig selvmordsrisiko som indikert av et "ja"-svar på spørsmål #4 eller #5 under selvmordstanker de siste 6 månedene eller et hvilket som helst "ja"-svar under selvmordsatferd de siste 3 årene på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C- SSRS) under screeningbesøket.
  15. Enhver annen medisinsk tilstand eller unormale funn under screening som, etter etterforskerens mening, kan forvirre innsamling eller tolkning av sikkerhets- eller effektdata eller utgjøre en potensiell sikkerhetsrisiko for deltakeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SLS-005 0,75 g/kg Dose

SLS-005 (trehaloseinjeksjon, 90,5 mg/ml for intravenøs infusjon). SLS-005 vil bli administrert som en vektbasert dose på 0,75 g/kg ved IV-infusjon en gang i uken.

I 52 uker
Legemiddel: SLS-005
SLS-005
Eksperimentell: SLS-005 0,50 g/kg Dose

SLS-005 (trehaloseinjeksjon, 90,5 mg/ml for intravenøs infusjon). SLS-005 vil bli administrert som en vektbasert dose på 0,50 g/kg ved IV-infusjon en gang i uken.

I 52 uker
Legemiddel: SLS-005
SLS-005
Placebo komparator: Placebovolum tilsvarende en SLS-005 0,75 g/kg doseberegning

Placebo (natriumkloridinjeksjon, 0,9, USP) vil bli administrert ved IV-infusjon en gang i uken som et vektbasert volum tilsvarende en SLS-005 0,75 g/kg dose.

I 52 uker
Legemiddel: Placebo
Placebo (natriumkloridinjeksjon, 0,9 %, USP)
Placebo komparator: Placebovolum tilsvarende en SLS-005 0,50 g/kg doseberegning

Placebo (natriumkloridinjeksjon, 0,9, USP) vil bli administrert ved IV-infusjon en gang i uken som et vektbasert volum tilsvarende en SLS-005 0,50 g/kg dose.

I 52 uker
Legemiddel: Placebo
Placebo (natriumkloridinjeksjon, 0,9 %, USP)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primær effekt: m-SARA
Tidsramme: 52 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Modified Scale for Assessment and Rating of Ataxia (m-SARA) total poengsum ved uke 52
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: CGI-S
Tidsramme: 4, 13, 26, 39 og 52 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) poengsum ved uke 52
4, 13, 26, 39 og 52 uker
Effekt: PGI-S
Tidsramme: 4, 13, 26, 39 og 52 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Patient Global Impression of Severity (PGI-S)-score ved uke 52
4, 13, 26, 39 og 52 uker
Effekt: FARS-ADL
Tidsramme: 4, 13, 26, 39 og 52 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS) for vurdering av ytelse i grunnleggende aktiviteter som vanligvis kreves daglig for selvstendig liv.
4, 13, 26, 39 og 52 uker
Effekt: m-SARA
Tidsramme: 26 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i m-SARA totalscore ved uke 26.
26 uker
Effekt: m-SARA
Tidsramme: 52 uker
Gjennomsnittlig endring fra baseline i m-SARA total poengsum ved uke 4, 13, 26, 39 og 52
52 uker
Sikkerhet: Uønskede hendelser
Tidsramme: 56 uker
Forekomster av behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE), inkludert klinisk signifikante laboratorie- og elektrokardiogramavvik (EKG).
56 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seelos Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. juni 2022

Primær fullføring (Faktiske)

24. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

24. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

5. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SLS-005-302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere