STRIDES – eine klinische Forschungsstudie zu einem neuen Prüfpräparat zur Behandlung von spinozerebellärer Ataxie (STRIDES)

Einschlusskriterien:

1. Unterschriebene Einverständniserklärung.
2. Männer und Frauen im Alter von 18 bis 75 Jahren (einschließlich).
3. Klinische Diagnose von SCA3 mit dokumentierter genetischer Bestätigung.
4. m-SARA-Gesamtpunktzahl ≥ 4 beim Screening-Besuch.
5. m-SARA-Gangkomponentenwert ≥ 1 beim Screening-Besuch.
6. Body Mass Index (BMI) zwischen 18 kg/m2 und 35 kg/m2 (inklusive).
7. Stabile Dosen aller begleitenden Medikamente für mindestens 30 Tage vor dem Screening-Besuch.
8. Negatives Serum-Beta-Human-Choriongonadotropin (ß-hCG)-Schwangerschaftsergebnis beim Screening-Besuch für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter.
9. Bereitschaft zur Einhaltung der Richtlinien zur sexuellen Abstinenz oder Empfängnisverhütung dieser Studie.

Ausschlusskriterien:

1. Jede erbliche Ataxie, die nicht genetisch als SCA Typ 3 bestätigt ist, oder jede Art von Ataxie, die erworben oder sekundär zu einer anderen Erkrankung ist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Alkoholismus, Kopfverletzung, Multiple Sklerose, olivopontozerebelläre Atrophie, multiple Systematrophie oder Schlaganfall.
2. Eine Punktzahl von 4 für eines der 4 Elemente, aus denen die m-SARA besteht.
3. Aktuelle Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder abgeschlossene Teilnahme an einer interventionellen Studie weniger als 30 Tage vor dem Screening-Besuch (90 Tage für eine biologische Behandlung).
4. Aktuelle Diagnose und/oder vom Arzt empfohlene Behandlung (Medikamente und/oder Diät) von Diabetes mellitus Typ 1 oder Typ 2.
5. Hämoglobin A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % beim Screening-Besuch
6. Vorherige Behandlung mit SLS-005, einer anderen i.v. Trehalose-Formulierung oder bekannter Überempfindlichkeit gegen Trehalose.
7. Schwanger oder stillend.
8. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb der letzten 2 Jahre.
9. Chronische Lebererkrankung einschließlich Hepatitis B; Hepatitis C, es sei denn, eine erfolgreiche kurative Behandlung ist dokumentiert; Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
10. Vorgeschichte einer arzneimittelinduzierten Leberschädigung (DILI) und/oder Laborergebnisse beim Screening, die auf eine unzureichende Leberfunktion hinweisen (z. B. Alaninaminotransferase [ALT], Aspartataminotransferase [AST], Gamma-Glutamyltransferase [GGT] > 2-mal die obere Grenze des normalen [x ULN] und/oder Gesamtbilirubinspiegels > 2 x ULN).
11. Laborergebnisse beim Screening, die auf eine unzureichende Nierenfunktion hinweisen (z. B. geschätzte Kreatinin-Clearance von < 60 ml/min, berechnet nach der Formel von Cockcroft und Gault).
12. Jede aktuelle kardiovaskuläre Erkrankung oder Anomalie im 12-Kanal-EKG beim Screening, die nach Ansicht des Prüfarztes klinisch signifikant ist und ein potenzielles Sicherheitsrisiko für den Teilnehmer darstellen könnte.
13. Jede aktuelle psychiatrische, neurologische oder kognitive Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte, eine Einverständniserklärung abzugeben oder die Sicherheits- oder Wirksamkeitsbewertungen der Studie angemessen abzuschließen.
14. Signifikantes Suizidrisiko, angezeigt durch eine „Ja“-Antwort auf Frage Nr. 4 oder Nr. 5 unter Suizidgedanken in den letzten 6 Monaten oder eine „Ja“-Antwort unter Suizidalität in den letzten 3 Jahren auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C- SSRS) während des Screening-Besuchs.
15. Jeder andere medizinische Zustand oder abnormale Befund während des Screenings, der nach Ansicht des Prüfarztes die Erfassung oder Interpretation von Sicherheits- oder Wirksamkeitsdaten verwirren oder ein potenzielles Sicherheitsrisiko für den Teilnehmer darstellen könnte