STRIDES: un estudio de investigación clínica de un nuevo fármaco en fase de investigación para tratar la ataxia espinocerebelosa (STRIDES)

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado firmado.
2. Hombres y mujeres, de 18 a 75 años (inclusive) de edad.
3. Diagnóstico clínico de SCA3 con confirmación genética documentada.
4. Puntuación total de m-SARA ≥ 4 en la visita de selección.
5. Puntuación del componente de marcha de m-SARA ≥ 1 en la visita de selección.
6. Índice de Masa Corporal (IMC) entre 18 kg/m2 y 35 kg/m2 (inclusive).
7. Dosis estables de todos los medicamentos concomitantes durante al menos 30 días antes de la visita de selección.
8. Resultado de embarazo de gonadotropina coriónica humana beta (ß-hCG) en suero negativo en la visita de selección para mujeres participantes en edad fértil.
9. Voluntad de cumplir con las pautas de abstinencia sexual o anticoncepción de este estudio.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier ataxia hereditaria que no esté genéticamente confirmada como SCA tipo 3, o cualquier tipo de ataxia adquirida o secundaria a otra afección médica, incluidos, entre otros, alcoholismo, lesión en la cabeza, esclerosis múltiple, atrofia olivopontocerebelosa, atrofia multisistémica o ataque.
2. Una puntuación de 4 en cualquiera de los 4 elementos que componen el m-SARA.
3. Participación actual en otro ensayo clínico o participación completa en un ensayo de intervención menos de 30 días antes de la visita de selección (90 días para un tratamiento biológico).
4. Diagnóstico actual y/o tratamiento recomendado por el profesional de la salud (medicamentos y/o dieta) de diabetes mellitus tipo 1 o tipo 2.
5. Hemoglobina A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % en la visita de selección
6. Tratamiento previo con SLS-005, cualquier otra formulación de trehalosa IV o hipersensibilidad conocida a la trehalosa.
7. Embarazada o amamantando.
8. Antecedentes de abuso de alcohol o drogas en los últimos 2 años.
9. enfermedad hepática crónica, incluida la hepatitis B; Hepatitis C a menos que se documente un tratamiento curativo exitoso; infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
10. Historia previa de daño hepático inducido por fármacos (DILI) y/o resultados de laboratorio en la selección que indiquen una función hepática inadecuada (p. ej., alanina aminotransferasa [ALT], aspartato aminotransferasa [AST], gamma-glutamil transferasa [GGT] > 2 veces la superior límite de lo normal [x ULN] y/o nivel de bilirrubina total > 2 x ULN).
11. Resultados de laboratorio en la selección que indiquen una función renal inadecuada (p. ej., aclaramiento de creatinina estimado de < 60 ml/min calculado mediante la fórmula de Cockcroft y Gault).
12. Cualquier enfermedad cardiovascular actual o anomalía en el ECG de 12 derivaciones en la selección que, en opinión del investigador, sea clínicamente significativa y pueda representar un riesgo potencial para la seguridad del participante.
13. Cualquier trastorno psiquiátrico, neurológico o cognitivo actual que, en opinión del investigador, pueda interferir con la capacidad del participante para dar su consentimiento informado o completar adecuadamente las evaluaciones de seguridad o eficacia del estudio.
14. Riesgo significativo de suicidio según lo indicado por una respuesta "sí" a la pregunta n.º 4 o n.º 5 en Ideación suicida en los últimos 6 meses o cualquier respuesta "sí" en Comportamiento suicida en los últimos 3 años en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C- SSRS) durante la visita de selección.
15. Cualquier otra condición médica o hallazgo anormal durante la selección que, en opinión del investigador, podría confundir la recopilación o interpretación de los datos de seguridad o eficacia o ser un riesgo potencial de seguridad para el participante.