Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

STRIDES – klinická výzkumná studie výzkumného nového léku k léčbě spinocerebelární ataxie (STRIDES)

4. dubna 2023 aktualizováno: Seelos Therapeutics, Inc.

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti SLS-005 (injekce trehalózy, 90,5 mg/ml pro intravenózní infuzi) pro léčbu dospělých se spinocerebelární ataxií

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 2b/3 k posouzení bezpečnosti a účinnosti SLS-005 (injekce trehalózy, 90,5 mg/ml pro intravenózní infuzi) pro léčbu dospělých se spinocerebelární ataxií).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti SLS-005 pro léčbu dospělých s SCA. Studie sestává z 2týdenního screeningového období, 52týdenního období léčby a 2týdenního období sledování bezpečnosti. Způsobilí účastníci ve věku 18-75 let budou randomizováni k léčbě SLS-005 nebo ekvivalentním placebem (injekce chloridu sodného, ​​0,9 %, USP). Studie plánuje zapsat až 245 účastníků s SCA3.

Biomarkery spojené s neuro-axonálním poškozením, farmakokinetika, modifikovaná škála pro hodnocení a hodnocení ataxie (m-SARA), klinický celkový dojem závažnosti (CGI-S), celkový dojem pacienta ze závažnosti (PGI-S) a Friedreichovo hodnocení ataxie Stupnice - Aktivity denního života (FARS-ADL), budou hodnoceny při screeningu a/nebo základní linii a v naplánovaných časech v průběhu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

245

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brazílie
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazílie, 13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazílie, 14049
        • University of Sao Paulo
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • Německo
      • Tuebingen, Německo, 72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig, Saxonia, Německo, 04103
        • University Hospital Of Leipzig
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa, Portugalsko, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (Bidmc)
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Valencia, Španělsko, 46009
        • Hospital Universitario La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný informovaný souhlas.
  2. Muži a ženy ve věku 18 až 75 let (včetně).
  3. Klinická diagnóza SCA3 s dokumentovaným genetickým potvrzením.
  4. celkové skóre m-SARA ≥ 4 při screeningové návštěvě.
  5. m-SARA skóre komponenty chůze ≥ 1 při screeningové návštěvě.
  6. Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18 kg/m2 a 35 kg/m2 (včetně).
  7. Stabilní dávky všech současně podávaných léků po dobu nejméně 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  8. Negativní výsledek těhotenství s beta-lidským choriovým gonadotropinem (ß-hCG) v séru při screeningové návštěvě u žen ve fertilním věku.
  9. Ochota dodržovat pokyny této studie týkající se sexuální abstinence nebo antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli dědičná ataxie, která není geneticky potvrzena jako SCA typu 3, nebo jakýkoli typ ataxie, která je získaná nebo sekundární k jinému zdravotnímu stavu, včetně, ale bez omezení na, alkoholismu, poranění hlavy, roztroušené sklerózy, olivopontocerebelární atrofie, mnohočetné systémové atrofie nebo mrtvice.
  2. Skóre 4 u kterékoli 1 ze 4 položek, které tvoří m-SARA.
  3. Aktuální účast v jiné klinické studii nebo dokončená účast v intervenční studii méně než 30 dnů před screeningovou návštěvou (90 dnů u biologické léčby).
  4. Současná diagnóza a/nebo zdravotnickým personálem doporučená léčba (léky a/nebo dieta) diabetes mellitus 1. nebo 2. typu.
  5. Hemoglobin A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % při screeningové návštěvě
  6. Předchozí léčba SLS-005, jakákoli jiná IV formulace trehalózy nebo známá přecitlivělost na trehalózu.
  7. Těhotné nebo kojící.
  8. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v posledních 2 letech.
  9. chronické onemocnění jater včetně hepatitidy B; Hepatitida C, pokud není zdokumentována úspěšná kurativní léčba; infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  10. Předchozí poškození jater vyvolané léky (DILI) a/nebo laboratorní výsledky při screeningu, které naznačují nedostatečnou funkci jater (např. alaninaminotransferáza [ALT], aspartátaminotransferáza [AST], gama-glutamyltransferáza [GGT] > 2krát vyšší než horní hranice normálu [x ULN] a/nebo hladina celkového bilirubinu > 2 x ULN).
  11. Laboratorní výsledky při screeningu, které naznačují nedostatečnou funkci ledvin (např. odhadovaná clearance kreatininu < 60 ml/min vypočtená podle Cockcroftova a Gaultova vzorce).
  12. Jakékoli aktuální kardiovaskulární onemocnění nebo abnormalita na 12svodovém EKG při screeningu, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná a mohla by pro účastníka představovat potenciální bezpečnostní riziko.
  13. Jakákoli současná psychiatrická, neurologická nebo kognitivní porucha, která podle názoru zkoušejícího může narušovat schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas nebo vhodně dokončit hodnocení bezpečnosti nebo účinnosti studie.
  14. Významné riziko sebevraždy naznačené odpovědí „ano“ na otázku č. 4 nebo č. 5 v části Sebevražedné myšlenky za posledních 6 měsíců nebo jakoukoli odpovědí „ano“ v části Suicidální chování za poslední 3 roky na stupnici Columbia Suicide Severity Rating Scale (C- SSRS) během screeningové návštěvy.
  15. Jakýkoli jiný zdravotní stav nebo abnormální nález během screeningu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zmást sběr nebo interpretaci údajů o bezpečnosti nebo účinnosti nebo by mohl být potenciálním bezpečnostním rizikem pro účastníka

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SLS-005 0,75 g/kg Dávka

SLS-005 (injekce trehalózy, 90,5 mg/ml pro intravenózní infuzi). SLS-005 bude podáván jako dávka založená na hmotnosti 0,75 g/kg intravenózní infuzí jednou týdně.

Po dobu 52 týdnů
Lék: SLS-005
SLS-005
Experimentální: SLS-005 0,50 g/kg Dávka

SLS-005 (injekce trehalózy, 90,5 mg/ml pro intravenózní infuzi). SLS-005 bude podáván jako dávka založená na hmotnosti 0,50 g/kg intravenózní infuzí jednou týdně.

Po dobu 52 týdnů
Lék: SLS-005
SLS-005
Komparátor placeba: Objem placeba ekvivalentní výpočtu dávky SLS-005 0,75 g/kg

Placebo (injekce chloridu sodného, ​​0,9, USP) bude podáváno intravenózní infuzí jednou týdně jako objem založený na hmotnosti ekvivalentní dávce SLS-005 0,75 g/kg.

Po dobu 52 týdnů
Lék: Placebo
Placebo (injekce chloridu sodného, ​​0,9 %, USP)
Komparátor placeba: Objem placeba ekvivalentní výpočtu dávky SLS-005 0,50 g/kg

Placebo (injekce chloridu sodného, ​​0,9, USP) bude podáváno intravenózní infuzí jednou týdně jako objem založený na hmotnosti ekvivalentní dávce SLS-005 0,50 g/kg.

Po dobu 52 týdnů
Lék: Placebo
Placebo (injekce chloridu sodného, ​​0,9 %, USP)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární účinnost: m-SARA
Časové okno: 52 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre modifikované stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (m-SARA) v 52. týdnu
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost: CGI-S
Časové okno: 4, 13, 26, 39 a 52 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S) v 52. týdnu
4, 13, 26, 39 a 52 týdnů
Účinnost: PGI-S
Časové okno: 4, 13, 26, 39 a 52 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre celkového dojmu závažnosti (PGI-S) pacienta v 52. týdnu
4, 13, 26, 39 a 52 týdnů
Účinnost: FARS-ADL
Časové okno: 4, 13, 26, 39 a 52 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve Friedreichově stupnici Ataxia Rating Scale (FARS) pro hodnocení výkonu v základních činnostech, které jsou obvykle denně vyžadovány pro nezávislý život.
4, 13, 26, 39 a 52 týdnů
Účinnost: m-SARA
Časové okno: 26 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre m-SARA v týdnu 26.
26 týdnů
Účinnost: m-SARA
Časové okno: 52 týdnů
Průměrná změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre m-SARA v týdnech 4, 13, 26, 39 a 52
52 týdnů
Bezpečnost: Nežádoucí události
Časové okno: 56 týdnů
Incidence nežádoucích příhod souvisejících s léčbou a závažných nežádoucích příhod (SAE), včetně klinicky významných laboratorních a elektrokardiografických (EKG) abnormalit.
56 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Seelos Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. června 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

3. června 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

3. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

5. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. dubna 2023

Naposledy ověřeno

1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SLS-005-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu 3

Klinické studie na SLS-005

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit