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STRIDES - 一项治疗脊髓小脑性共济失调的在研新药的临床研究 (STRIDES)

2024年4月22日 更新者：Seelos Therapeutics, Inc.

一项评估 SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 用于静脉输注）治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和有效性的双盲、随机、安慰剂对照试验

2b/3 期双盲、随机、安慰剂对照试验评估 SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 用于静脉输注）治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和有效性。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 SLS-005 治疗成人 SCA 的安全性和有效性。 该研究包括 2 周的筛选期、52 周的治疗期和 2 周的安全随访期。 年龄在 18-75 岁之间的合格参与者将随机接受 SLS-005 或等效安慰剂（氯化钠注射液，0.9%，USP）治疗。 该研究计划招募多达 245 名 SCA3 参与者。

与神经轴突损伤、药代动力学、共济失调评估和评级的改良量表 (m-SARA)、临床严重性总体印象 (CGI-S)、患者严重性总体印象 (PGI-S) 和 Friedreich 共济失调评级相关的生物标志物量表 - 日常生活活动 (FARS-ADL)，将在筛选和/或基线时以及在整个研究的预定时间进行评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

23

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、大韩民国、08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • 巴西
    • RS
      • Porto Alegre、RS、巴西、90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas、Sao Paulo、巴西、13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto、Sao Paulo、巴西、14049
        • University of Sao Paulo
  • 德国
      • Tuebingen、德国、72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig、Saxonia、德国、04103
        • University Hospital of Leipzig
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • The Alfred Hospital
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
  • 英国
      • London、英国
        • University College London
  • 葡萄牙
      • Coimbra、葡萄牙、3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa、葡萄牙、1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto、葡萄牙、4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia、西班牙、46009
        • Hospital Universitario La Fe

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 签署知情同意书。
  2. 年龄在 18 至 75 岁（含）之间的男性和女性。
  3. SCA3 的临床诊断与记录的基因确认。
  4. 筛选访视时 m-SARA 总分≥ 4。
  5. 筛选访视时 m-SARA 步态成分得分 ≥ 1。
  6. 身体质量指数 (BMI) 在 18 公斤/平方米至 35 公斤/平方米（含）之间。
  7. 筛选访视前至少 30 天所有伴随药物的稳定剂量。
  8. 在对有生育能力的女性参与者进行筛查时，血清 β-人绒毛膜促性腺激素 (ß-hCG) 妊娠结果呈阴性。
  9. 愿意遵守本研究的性禁欲或避孕指南。

排除标准：

  1. 任何未被基因证实为 SCA 3 型的遗传性共济失调，或任何类型的获得性或继发于另一种疾病的共济失调，包括但不限于酒精中毒、头部受伤、多发性硬化症、橄榄脑桥小脑萎缩、多系统萎缩，或中风。
  2. 构成 m-SARA 的 4 个项目中的任何 1 个得分为 4。
  3. 目前正在参加另一项临床试验或在筛选访问前不到 30 天（生物治疗为 90 天）完成介入试验。
  4. 1 型或 2 型糖尿病的当前诊断和/或医疗保健专业人员推荐的治疗（药物和/或饮食）。
  5. 筛选访视时糖化血红蛋白 (HbA1c) ≥ 6.5%
  6. 先前使用 SLS-005、任何其他 IV 海藻糖制剂治疗，或已知对海藻糖过敏。
  7. 怀孕或哺乳。
  8. 最近 2 年内有酒精或药物滥用史。
  9. 慢性肝病，包括乙型肝炎；丙型肝炎，除非有成功治愈的记录；人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。
  10. 药物性肝损伤 (DILI) 的既往病史和/或筛查时的实验室结果表明肝功能不足（例如丙氨酸氨基转移酶 [ALT]、天冬氨酸氨基转移酶 [AST]、γ-谷氨酰转移酶 [GGT] > 上限的 2 倍正常限值 [x ULN] 和/或总胆红素水平 > 2 x ULN）。
  11. 筛选时的实验室结果表明肾功能不足（例如，根据 Cockcroft 和 Gault 公式计算的估计肌酐清除率 < 60 mL/min）。
  12. 任何当前的心血管疾病或筛选时 12 导联心电图的异常，在研究者看来，具有临床意义并且可能对参与者构成潜在的安全风险。
  13. 研究者认为可能会干扰参与者提供知情同意或适当完成研究安全性或有效性评估的能力的任何当前精神、神经或认知障碍。
  14. 哥伦比亚自杀严重程度量表（C- SSRS）在筛选访问期间。
  15. 筛选期间研究者认为可能混淆安全性或有效性数据的收集或​​解释或对参与者构成潜在安全风险的任何其他医疗状况或异常发现

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：SLS-005 0.75 克/千克剂量

SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 静脉滴注）。 SLS-005 将以 0.75 g/kg 的基于体重的剂量每周一次静脉输注给药。

52周
药品：SLS-005
SLS-005
实验性的：SLS-005 0.50 克/千克剂量

SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 静脉滴注）。 SLS-005 将以 0.50 g/kg 的基于体重的剂量每周一次静脉输注给药。

52周
药品：SLS-005
SLS-005
安慰剂比较：相当于 SLS-005 0.75 g/kg 剂量计算的安慰剂体积

安慰剂（氯化钠注射液，0.9，USP）将通过静脉输注每周一次作为基于体重的体积相当于 SLS-005 0.75 g/kg 剂量。

52周
药品：安慰剂
安慰剂（氯化钠注射液，0.9%，USP）
安慰剂比较：相当于 SLS-005 0.50 g/kg 剂量计算的安慰剂体积

安慰剂（氯化钠注射液，0.9，USP）将通过静脉输注每周一次作为基于体重的体积相当于 SLS-005 0.50 g/kg 剂量。

52周
药品：安慰剂
安慰剂（氯化钠注射液，0.9%，USP）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要功效：m-SARA
大体时间：52周
第 52 周时共济失调评估和评级改良量表 (m-SARA) 总分相对于基线的平均变化
52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
功效: CGI-S
大体时间：4、13、26、39 和 52 周
第 52 周时临床总体严重性印象 (CGI-S) 评分相对于基线的平均变化
4、13、26、39 和 52 周
功效：PGI-S
大体时间：4、13、26、39 和 52 周
第 52 周患者总体严重性印象 (PGI-S) 评分相对于基线的平均变化
4、13、26、39 和 52 周
功效：FARS-ADL
大体时间：4、13、26、39 和 52 周
弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 中基线的平均变化，用于评估独立生活通常每天所需的基本活动的表现。
4、13、26、39 和 52 周
功效：m-SARA
大体时间：26周
第 26 周时 m-SARA 总分相对于基线的平均变化。
26周
功效：m-SARA
大体时间：52周
第 4、13、26、39 和 52 周时 m-SARA 总分相对于基线的平均变化
52周
安全：不良事件
大体时间：56周
治疗紧急不良事件和严重不良事件 (SAE) 的发生率，包括具有临床意义的实验室和心电图 (ECG) 异常。
56周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Seelos Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月3日

初级完成 (实际的)

2023年11月24日

研究完成 (实际的)

2023年11月24日

研究注册日期

首次提交

2022年8月3日

首先提交符合 QC 标准的

2022年8月4日

首次发布 (实际的)

2022年8月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月22日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SLS-005-302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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