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STRIDES - uno studio di ricerca clinica su un nuovo farmaco sperimentale per il trattamento dell'atassia spinocerebellare (STRIDES)

22 aprile 2024 aggiornato da: Seelos Therapeutics, Inc.

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia di SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa) per il trattamento di adulti con atassia spinocerebellare

Studio di fase 2b/3 in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa) per il trattamento di adulti con atassia spinocerebellare).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di SLS-005 per il trattamento di adulti con SCA. Lo studio consiste in un periodo di screening di 2 settimane, un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up sulla sicurezza di 2 settimane. I partecipanti idonei di età compresa tra 18 e 75 anni saranno randomizzati al trattamento con SLS-005 o placebo equivalente (iniezione di cloruro di sodio, 0,9%, USP). Lo studio prevede di arruolare fino a 245 partecipanti con SCA3.

Biomarcatori associati a danno neuro-assonale, farmacocinetica, scala modificata per la valutazione e la valutazione dell'atassia (m-SARA), impressione clinica globale di gravità (CGI-S), impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) e valutazione dell'atassia di Friedreich Scala - Le attività della vita quotidiana (FARS-ADL), saranno valutate allo screening e/o al basale e ad orari programmati durante lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brasile
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasile, 90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasile, 13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasile, 14049
        • University of Sao Paulo
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • Germania
      • Tuebingen, Germania, 72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig, Saxonia, Germania, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa, Portogallo, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Hospital Universitario la Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato.
  2. Uomini e donne, dai 18 ai 75 anni (inclusi) di età.
  3. Diagnosi clinica di SCA3 con conferma genetica documentata.
  4. Punteggio totale m-SARA ≥ 4 alla visita di screening.
  5. Punteggio della componente dell'andatura m-SARA ≥ 1 alla visita di screening.
  6. Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 kg/m2 e 35 kg/m2 (inclusi).
  7. Dosi stabili di tutti i farmaci concomitanti per almeno 30 giorni prima della visita di screening.
  8. Risultato di gravidanza negativo alla beta-gonadotropina corionica umana sierica (ß-hCG) alla visita di screening per le partecipanti di sesso femminile in età fertile.
  9. Disponibilità a rispettare le linee guida sull'astinenza sessuale o sulla contraccezione di questo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi atassia ereditaria che non sia geneticamente confermata come SCA di tipo 3 o qualsiasi tipo di atassia acquisita o secondaria a un'altra condizione medica inclusi, ma non limitati a, alcolismo, trauma cranico, sclerosi multipla, atrofia olivopontocerebellare, atrofia multisistemica o colpo.
  2. Un punteggio di 4 su uno qualsiasi dei 4 elementi che compongono l'm-SARA.
  3. Partecipazione attuale a un altro studio clinico o partecipazione completata a uno studio interventistico meno di 30 giorni prima della visita di screening (90 giorni per un trattamento biologico).
  4. Diagnosi attuale e/o trattamento raccomandato dagli operatori sanitari (farmaci e/o dieta) del diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2.
  5. Emoglobina A1c (HbA1c) ≥ 6,5% alla visita di screening
  6. Precedente trattamento con SLS-005, qualsiasi altra formulazione di trealosio IV o nota ipersensibilità al trealosio.
  7. Incinta o allattamento.
  8. Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 2 anni.
  9. Malattia epatica cronica inclusa l'epatite B; Epatite C a meno che non sia documentato un trattamento curativo di successo; Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  10. Storia precedente di danno epatico indotto da farmaci (DILI) e/o risultati di laboratorio allo screening che indicano una funzionalità epatica inadeguata (ad es. alanina aminotransferasi [ALT], aspartato aminotransferasi [AST], gamma-glutamil transferasi [GGT] > 2 volte il valore superiore limite della norma [x ULN] e/o livello di bilirubina totale > 2 x ULN).
  11. Risultati di laboratorio allo screening che indicano una funzionalità renale inadeguata (ad esempio, clearance della creatinina stimata <60 ml/min calcolata dalla formula di Cockcroft e Gault).
  12. - Qualsiasi malattia o anomalia cardiovascolare in atto all'ECG a 12 derivazioni allo screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, è clinicamente significativa e potrebbe rappresentare un potenziale rischio per la sicurezza del partecipante.
  13. Qualsiasi disturbo psichiatrico, neurologico o cognitivo attuale che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può interferire con la capacità del partecipante di fornire il consenso informato o completare in modo appropriato le valutazioni di sicurezza o efficacia dello studio.
  14. Rischio di suicidio significativo come indicato da una risposta "sì" alla domanda n. SSRS) durante la visita di screening.
  15. Qualsiasi altra condizione medica o riscontro anomalo durante lo screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere la raccolta o l'interpretazione dei dati di sicurezza o efficacia o costituire un potenziale rischio per la sicurezza del partecipante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SLS-005 Dose 0,75 g/kg

SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa). SLS-005 verrà somministrato come dose basata sul peso di 0,75 g/kg mediante infusione endovenosa una volta alla settimana.

Per 52 settimane
Droga: SLS-005
SLS-005
Sperimentale: SLS-005 Dose 0,50 g/kg

SLS-005 (iniezione di trealosio, 90,5 mg/mL per infusione endovenosa). SLS-005 verrà somministrato come dose basata sul peso di 0,50 g/kg per infusione endovenosa una volta alla settimana.

Per 52 settimane
Droga: SLS-005
SLS-005
Comparatore placebo: Volume del placebo equivalente a un calcolo della dose di SLS-005 0,75 g/kg

Il placebo (iniezione di cloruro di sodio, 0,9, USP) verrà somministrato mediante infusione endovenosa una volta alla settimana come volume basato sul peso equivalente a una dose di SLS-005 0,75 g/kg.

Per 52 settimane
Droga: Placebo
Placebo (iniezione di cloruro di sodio, 0,9%, USP)
Comparatore placebo: Volume del placebo equivalente a un calcolo della dose di SLS-005 0,50 g/kg

Il placebo (iniezione di cloruro di sodio, 0,9, USP) verrà somministrato mediante infusione endovenosa una volta alla settimana come volume basato sul peso equivalente a una dose di SLS-005 0,50 g/kg.

Per 52 settimane
Droga: Placebo
Placebo (iniezione di cloruro di sodio, 0,9%, USP)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia primaria: m-SARA
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale della scala modificata per la valutazione e la valutazione dell'atassia (m-SARA) alla settimana 52
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia: CGI-S
Lasso di tempo: 4, 13, 26, 39 e 52 settimane
Variazione media rispetto al basale nel punteggio Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) alla settimana 52
4, 13, 26, 39 e 52 settimane
Efficacia: IGP-S
Lasso di tempo: 4, 13, 26, 39 e 52 settimane
Variazione media rispetto al basale nel punteggio Patient Global Impression of Severity (PGI-S) alla settimana 52
4, 13, 26, 39 e 52 settimane
Efficacia: FARS-ADL
Lasso di tempo: 4, 13, 26, 39 e 52 settimane
Variazione media rispetto al basale nella scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS) per la valutazione delle prestazioni nelle attività di base che sono tipicamente richieste quotidianamente per una vita indipendente.
4, 13, 26, 39 e 52 settimane
Efficacia: m-SARA
Lasso di tempo: 26 settimane
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale m-SARA alla settimana 26.
26 settimane
Efficacia: m-SARA
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione media rispetto al basale nel punteggio totale m-SARA alle settimane 4, 13, 26, 39 e 52
52 settimane
Sicurezza: eventi avversi
Lasso di tempo: 56 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento e di eventi avversi gravi (SAE), comprese anomalie clinicamente significative di laboratorio e dell'elettrocardiogramma (ECG).
56 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seelos Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

24 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

24 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

5 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SLS-005-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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