Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

STRIDES — badanie kliniczne nowego leku do leczenia ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (STRIDES)

22 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Seelos Therapeutics, Inc.

Podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność SLS-005 (trehaloza do wstrzykiwań, 90,5 mg/ml do infuzji dożylnej) w leczeniu osób dorosłych z ataksją rdzeniowo-móżdżkową

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2b/3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności SLS-005 (wstrzyknięcie trehalozy, 90,5 mg/ml do infuzji dożylnej) w leczeniu osób dorosłych z ataksją rdzeniowo-móżdżkową).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności SLS-005 w leczeniu dorosłych z NZK. Badanie składa się z 2-tygodniowego okresu przesiewowego, 52-tygodniowego okresu leczenia i 2-tygodniowego okresu obserwacji bezpieczeństwa. Kwalifikujący się uczestnicy w wieku od 18 do 75 lat zostaną losowo przydzieleni do leczenia SLS-005 lub równoważnym placebo (wstrzyknięcie chlorku sodu, 0,9%, USP). W badaniu planuje się zarejestrować do 245 uczestników z SCA3.

Biomarkery związane z uszkodzeniem nerwowo-aksonalnym, farmakokinetyką, zmodyfikowaną skalą oceny i oceny ataksji (m-SARA), ogólnym ogólnym wrażeniem ciężkości klinicznej (CGI-S), ogólnym wrażeniem ciężkości pacjenta (PGI-S) i oceną ataksji Friedreicha Skala – Czynności Życia Codziennego (FARS-ADL) będzie oceniana podczas badania przesiewowego i/lub na początku badania oraz w zaplanowanych porach trwania badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brazylia
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazylia, 90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazylia, 13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazylia, 14049
        • University of Sao Paulo
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
  • Niemcy
      • Tuebingen, Niemcy, 72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig, Saxonia, Niemcy, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa, Portugalia, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda.
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat (włącznie).
  3. Diagnoza kliniczna SCA3 z udokumentowanym potwierdzeniem genetycznym.
  4. całkowity wynik m-SARA ≥ 4 podczas wizyty przesiewowej.
  5. Wynik komponentu chodu m-SARA ≥ 1 podczas wizyty przesiewowej.
  6. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 kg/m2 do 35 kg/m2 (włącznie).
  7. Stałe dawki wszystkich leków towarzyszących przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową.
  8. Ujemny wynik ciąży beta-ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (ß-hCG) w surowicy podczas wizyty przesiewowej u kobiet w wieku rozrodczym.
  9. Gotowość do przestrzegania wytycznych dotyczących abstynencji seksualnej lub antykoncepcji w tym badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek dziedziczna ataksja, która nie została genetycznie potwierdzona jako SCA typu 3, lub jakikolwiek rodzaj ataksji, który jest nabyty lub wtórny do innego schorzenia, w tym między innymi alkoholizmu, urazu głowy, stwardnienia rozsianego, zaniku oliwkowo-mostowo-móżdżkowego, zaniku wieloukładowego lub udar mózgu.
  2. Wynik 4 w dowolnej 1 z 4 pozycji składających się na m-SARA.
  3. Aktualny udział w innym badaniu klinicznym lub zakończony udział w badaniu interwencyjnym na mniej niż 30 dni przed wizytą przesiewową (90 dni dla leczenia biologicznego).
  4. Obecna diagnoza i/lub zalecane przez pracownika służby zdrowia leczenie (leki i/lub dieta) cukrzycy typu 1 lub typu 2.
  5. Hemoglobina A1c (HbA1c) ≥ 6,5% podczas wizyty przesiewowej
  6. Wcześniejsze leczenie SLS-005, jakimkolwiek innym preparatem trehalozy dożylnej lub znana nadwrażliwość na trehalozę.
  7. Ciąża lub karmienie piersią.
  8. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat.
  9. Przewlekła choroba wątroby, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B; Wirusowe zapalenie wątroby typu C, o ile nie udokumentowano skutecznego leczenia; zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  10. Wcześniejsze polekowe uszkodzenie wątroby (DILI) w wywiadzie i/lub wyniki badań laboratoryjnych wskazujące na nieprawidłową czynność wątroby (np. aminotransferaza alaninowa [ALT], aminotransferaza asparaginianowa [AST], transferaza gamma-glutamylowa [GGT] > 2-krotność górnej granica normy [x GGN] i (lub) stężenie bilirubiny całkowitej > 2 x GGN).
  11. Wyniki badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych wskazujące na nieprawidłową czynność nerek (np. szacowany klirens kreatyniny < 60 ml/min obliczony za pomocą wzoru Cockcrofta i Gaulta).
  12. Jakakolwiek obecna choroba sercowo-naczyniowa lub nieprawidłowość w 12-odprowadzeniowym EKG podczas badania przesiewowego, która zdaniem badacza jest istotna klinicznie i może stanowić potencjalne zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika.
  13. Jakiekolwiek obecne zaburzenie psychiatryczne, neurologiczne lub poznawcze, które zdaniem badacza może zakłócać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody lub odpowiedniego ukończenia oceny bezpieczeństwa lub skuteczności badania.
  14. Znaczące ryzyko samobójstwa, na które wskazuje odpowiedź „tak” na pytanie nr 4 lub 5 w punkcie Myśli samobójcze w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub jakakolwiek odpowiedź „tak” w obszarze Zachowania samobójcze w ciągu ostatnich 3 lat w skali oceny ciężkości samobójstw Columbia (C- SSRS) podczas wizyty przesiewowej.
  15. Wszelkie inne schorzenia lub nieprawidłowe wyniki badań przesiewowych, które zdaniem badacza mogłyby zakłócić gromadzenie lub interpretację danych dotyczących bezpieczeństwa lub skuteczności lub stanowić potencjalne zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SLS-005 0,75 g/kg Dawka

SLS-005 (zastrzyk trehalozy, 90,5 mg/ml do infuzji dożylnej). SLS-005 będzie podawany w dawce opartej na wadze 0,75 g/kg we wlewie dożylnym raz w tygodniu.

Przez 52 tygodnie
Lek: SLS-005
SLS-005
Eksperymentalny: SLS-005 0,50 g/kg Dawka

SLS-005 (zastrzyk trehalozy, 90,5 mg/ml do infuzji dożylnej). SLS-005 będzie podawany w dawce opartej na wadze 0,50 g/kg we wlewie dożylnym raz w tygodniu.

Przez 52 tygodnie
Lek: SLS-005
SLS-005
Komparator placebo: Objętość placebo odpowiada obliczeniu dawki SLS-005 0,75 g/kg

Placebo (chlorek sodu do wstrzykiwań, 0,9, USP) będzie podawane we wlewie dożylnym raz w tygodniu jako objętość oparta na masie ciała równoważna dawce SLS-005 0,75 g/kg.

Przez 52 tygodnie
Lek: Placebo
Placebo (wstrzyknięcie chlorku sodu, 0,9%, USP)
Komparator placebo: Objętość placebo równoważna obliczeniu dawki SLS-005 0,50 g/kg

Placebo (chlorek sodu do wstrzykiwań, 0,9, USP) będzie podawane we wlewie dożylnym raz w tygodniu jako objętość oparta na masie ciała równoważna dawce 0,50 g/kg SLS-005.

Przez 52 tygodnie
Lek: Placebo
Placebo (wstrzyknięcie chlorku sodu, 0,9%, USP)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowa skuteczność: m-SARA
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Średnia zmiana całkowitego wyniku w zmodyfikowanej skali oceny i oceny ataksji (m-SARA) w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność: CGI-S
Ramy czasowe: 4, 13, 26, 39 i 52 tydzień
Średnia zmiana od wartości początkowej w punktacji CGI-S (ang. Clinical Global Impression of Severity) w 52. tygodniu
4, 13, 26, 39 i 52 tydzień
Skuteczność: PGI-S
Ramy czasowe: 4, 13, 26, 39 i 52 tydzień
Średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji PGI-S (ang. Patient Global Impression of Severity) w 52. tygodniu
4, 13, 26, 39 i 52 tydzień
Skuteczność: FARS-ADL
Ramy czasowe: 4, 13, 26, 39 i 52 tydzień
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Oceny Ataksji Friedreicha (FARS) do oceny wykonywania podstawowych czynności, które są zazwyczaj wymagane codziennie do niezależnego życia.
4, 13, 26, 39 i 52 tydzień
Skuteczność: m-SARA
Ramy czasowe: 26 tygodni
Średnia zmiana całkowitego wyniku m-SARA w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 26.
26 tygodni
Skuteczność: m-SARA
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Średnia zmiana całkowitej punktacji m-SARA w stosunku do wartości początkowej w tygodniach 4, 13, 26, 39 i 52
52 tygodnie
Bezpieczeństwo: zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 56 tygodni
Przypadki zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych i elektrokardiogramu (EKG).
56 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seelos Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SLS-005-302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj