STRIDES - een klinische onderzoeksstudie van een nieuw onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van spinocerebellaire ataxie (STRIDES)

Inclusiecriteria:

1. Ondertekende geïnformeerde toestemming.
2. Mannen en vrouwen van 18 tot 75 jaar (inclusief).
3. Klinische diagnose van SCA3 met gedocumenteerde genetische bevestiging.
4. m-SARA totaalscore ≥ 4 bij het screeningsbezoek.
5. m-SARA gangcomponentscore ≥ 1 bij het screeningsbezoek.
6. Body Mass Index (BMI) tussen 18 kg/m2 en 35 kg/m2 (inclusief).
7. Stabiele doses van alle gelijktijdig gebruikte medicatie gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
8. Negatief serum bèta-humaan choriongonadotrofine (ß-hCG) zwangerschapsresultaat bij het screeningsbezoek voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd.
9. Bereidheid om te voldoen aan de richtlijnen voor seksuele onthouding of anticonceptie van deze studie.

Uitsluitingscriteria:

1. Elke erfelijke ataxie waarvan niet genetisch is bevestigd dat het SCA type 3 is, of elk type ataxie dat is verworven of secundair aan een andere medische aandoening, inclusief maar niet beperkt tot alcoholisme, hoofdletsel, multiple sclerose, olivopontocerebellaire atrofie, meervoudige systeematrofie of hartinfarct.
2. Een score van 4 op 1 van de 4 items waaruit de m-SARA bestaat.
3. Huidige deelname aan een andere klinische studie of voltooide deelname aan een interventionele studie minder dan 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek (90 dagen voor een biologische behandeling).
4. Huidige diagnose en/of door een zorgverlener aanbevolen behandeling (medicatie en/of dieet) van diabetes mellitus type 1 of type 2.
5. Hemoglobine A1c (HbA1c) ≥ 6,5% bij het screeningsbezoek
6. Voorafgaande behandeling met SLS-005, een andere IV-trehalose-formulering of bekende overgevoeligheid voor trehalose.
7. Zwanger of borstvoeding.
8. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in de afgelopen 2 jaar.
9. Chronische leverziekte waaronder Hepatitis B; Hepatitis C tenzij succesvolle curatieve behandeling is gedocumenteerd; infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
10. Voorgeschiedenis van geneesmiddelgeïnduceerde leverbeschadiging (DILI) en/of laboratoriumresultaten bij screening die wijzen op een ontoereikende leverfunctie (bijv. alanineaminotransferase [ALT], aspartaataminotransferase [AST], gamma-glutamyltransferase [GGT] > 2 keer grens van normaal [x ULN] en/of totale bilirubinewaarde > 2 x ULN).
11. Laboratoriumresultaten bij screening die duiden op een ontoereikende nierfunctie (bijv. geschatte creatinineklaring van < 60 ml/min berekend met de formule van Cockcroft en Gault).
12. Elke huidige cardiovasculaire aandoening of afwijking op het 12-afleidingen ECG bij de screening die, naar de mening van de onderzoeker, klinisch significant is en een potentieel veiligheidsrisico voor de deelnemer kan vormen.
13. Elke bestaande psychiatrische, neurologische of cognitieve stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de deelnemer kan verstoren om geïnformeerde toestemming te geven of om de veiligheids- of werkzaamheidsbeoordelingen van het onderzoek naar behoren te voltooien.
14. Aanzienlijk zelfmoordrisico zoals aangegeven door een "ja" antwoord op vraag 4 of 5 onder Suïcidale gedachten in de afgelopen 6 maanden of een "ja" antwoord onder Suïcidaal gedrag in de afgelopen 3 jaar op de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C- SSRS) tijdens het screeningsbezoek.
15. Elke andere medische aandoening of abnormale bevinding tijdens de screening die, naar de mening van de onderzoeker, de verzameling of interpretatie van veiligheids- of werkzaamheidsgegevens kan verstoren of een potentieel veiligheidsrisico voor de deelnemer kan vormen