Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

STRIDES – kliininen tutkimustutkimus uudesta tutkittavasta lääkkeestä, jolla hoidetaan selkä-aivojen ataksiaa (STRIDES)

maanantai 22. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Seelos Therapeutics, Inc.

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe SLS-005:n (trehaloosi-injektio, 90,5 mg/ml suonensisäiseen infuusioon) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisten selkä-aivojen ataksiaa sairastavien hoitoon

Vaiheen 2b/3 kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe SLS-005:n (trehaloosiinjektio, 90,5 mg/ml laskimonsisäistä infuusiota varten) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuisten spinocerebellaarista ataksiaa sairastavien hoidossa).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan SLS-005:n turvallisuutta ja tehoa aikuisten SCA:n hoidossa. Tutkimus koostuu 2 viikon seulontajaksosta, 52 viikon hoitojaksosta ja 2 viikon turvallisuusseurantajaksosta. Kelpoiset 18–75-vuotiaat osallistujat satunnaistetaan saamaan hoitoa SLS-005:llä tai vastaavalla lumelääkkeellä (natriumkloridi-injektio, 0,9 %, USP). Tutkimukseen on tarkoitus ilmoittautua jopa 245 osallistujaa SCA3:lla.

Neuroaksonaaliseen vaurioon liittyvät biomarkkerit, farmakokinetiikka, modifioitu ataksian arviointi- ja luokitteluasteikko (m-SARA), kliininen globaali vaikeusvaikutelma (CGI-S), potilaan yleinen vaikeusvaikutelma (PGI-S) ja Friedreichin ataksialuokitus Asteikko - Päivittäisen elämän aktiviteetit (FARS-ADL) arvioidaan seulonnassa ja/tai lähtötilanteessa ja aikataulutettuina aikoina koko tutkimuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brasilia
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilia, 90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilia, 13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilia, 14049
        • University of Sao Paulo
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Valencia, Espanja, 46009
        • Hospital Universitario La Fe
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa, Portugali, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • Saksa
      • Tuebingen, Saksa, 72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig, Saxonia, Saksa, 04103
        • University Hospital of Leipzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University College London
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
  2. Miehet ja naiset, 18-75-vuotiaat (mukaan lukien).
  3. SCA3:n kliininen diagnoosi dokumentoidulla geneettisellä vahvistuksella.
  4. m-SARA kokonaispistemäärä ≥ 4 seulontakäynnillä.
  5. m-SARA-kävelykomponentin pistemäärä ≥ 1 seulontakäynnillä.
  6. Painoindeksi (BMI) välillä 18 kg/m2 - 35 kg/m2 (mukaan lukien).
  7. Kaikkien samanaikaisten lääkkeiden vakaat annokset vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä.
  8. Negatiivinen seerumin beeta-ihmisen koriongonadotropiini (ß-hCG) raskaustulos seulontakäynnillä hedelmällisessä iässä oleville naisille.
  9. Halukkuus noudattaa tämän tutkimuksen seksuaalista pidättymistä tai ehkäisyä koskevia ohjeita.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa perinnöllinen ataksia, jota ei ole geneettisesti vahvistettu olevan SCA tyyppi 3, tai minkä tahansa tyyppinen ataksia, joka on hankittu tai toissijainen jostakin muusta sairaudesta mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, alkoholismi, päävamma, multippeliskleroosi, olivopontoserebellaarinen atrofia, monijärjestelmän atrofia tai aivohalvaus.
  2. Pistemäärä 4 mistä tahansa neljästä m-SARAn muodostavasta tuotteesta.
  3. Nykyinen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai osallistuminen interventiotutkimukseen alle 30 päivää ennen seulontakäyntiä (90 päivää biologisessa hoidossa).
  4. Nykyinen tyypin 1 tai tyypin 2 diabeteksen diagnoosi ja/tai terveydenhuollon ammattilaisten suosittelema hoito (lääkitys ja/tai ruokavalio).
  5. Hemoglobiini A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % seulontakäynnillä
  6. Aikaisempi hoito SLS-005:llä, millä tahansa muulla IV trehaloosivalmisteella tai tunnettu yliherkkyys trehaloosille.
  7. Raskaana oleva tai imettävä.
  8. Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen 2 vuoden aikana.
  9. Krooninen maksasairaus, mukaan lukien B-hepatiitti; C-hepatiitti, ellei onnistunutta parantavaa hoitoa ole dokumentoitu; ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
  10. Aiempi lääkeaineperäinen maksavaurio (DILI) ja/tai seulonnan laboratoriotulokset, jotka osoittavat maksan riittämättömän toiminnan (esim. alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST], gammaglutamyylitransferaasi [GGT] > 2 kertaa ylempi normaalin raja [x ULN] ja/tai kokonaisbilirubiinitaso > 2 x ULN).
  11. Seulonnan laboratoriotulokset, jotka osoittavat riittämätöntä munuaisten toimintaa (esim. arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min Cockcroftin ja Gaultin kaavalla laskettuna).
  12. Mikä tahansa nykyinen sydän- ja verisuonisairaus tai poikkeavuus 12-kytkentäisessä EKG:ssä seulonnassa, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja saattaa olla mahdollinen turvallisuusriski osallistujalle.
  13. Mikä tahansa nykyinen psykiatrinen, neurologinen tai kognitiivinen häiriö, joka voi tutkijan mielestä häiritä osallistujan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai täydentää asianmukaisesti tutkimuksen turvallisuus- tai tehokkuusarvioita.
  14. Merkittävä itsemurhariski, jonka osoittaa "kyllä"-vastaus kysymykseen #4 tai #5 kohdassa Itsemurha-ajatukset viimeisen 6 kuukauden aikana tai mikä tahansa "kyllä"-vastaus itsemurhakäyttäytymisessä viimeisen kolmen vuoden aikana Columbian itsemurha-asteikolla (C- SSRS) seulontakäynnin aikana.
  15. Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai poikkeava löydös seulonnan aikana, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa turvallisuutta tai tehoa koskevien tietojen keräämistä tai tulkintaa tai olla mahdollinen turvallisuusriski osallistujalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SLS-005 0,75 g/kg Annos

SLS-005 (trehaloosiinjektio, 90,5 mg/ml suonensisäistä infuusiota varten). SLS-005 annetaan painoon perustuvana annoksena 0,75 g/kg suonensisäisenä infuusiona kerran viikossa.

52 viikon ajan
Lääke: SLS-005
SLS-005
Kokeellinen: SLS-005 0,50 g/kg Annos

SLS-005 (trehaloosiinjektio, 90,5 mg/ml suonensisäistä infuusiota varten). SLS-005 annetaan painoon perustuvana annoksena 0,50 g/kg suonensisäisenä infuusiona kerran viikossa.

52 viikon ajan
Lääke: SLS-005
SLS-005
Placebo Comparator: Lumetilavuus vastaa SLS-005 0,75 g/kg annoslaskelmaa

Plaseboa (natriumkloridi-injektio, 0,9, USP) annetaan IV-infuusiona kerran viikossa painoon perustuvana tilavuutena, joka vastaa SLS-005:n 0,75 g/kg annosta.

52 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Lumelääke (natriumkloridi-injektio, 0,9 %, USP)
Placebo Comparator: Lumetilavuus vastaa SLS-005 0,50 g/kg annoslaskelmaa

Plaseboa (natriumkloridi-injektio, 0,9, USP) annetaan IV-infuusiona kerran viikossa painoon perustuvana tilavuutena, joka vastaa SLS-005:n 0,50 g/kg annosta.

52 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Lumelääke (natriumkloridi-injektio, 0,9 %, USP)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen tehokkuus: m-SARA
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ataksian arvioinnin ja arvioinnin modifioidussa asteikossa (m-SARA) kokonaispistemäärässä viikolla 52
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Teho: CGI-S
Aikaikkuna: 4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta CGI-S-pisteissä viikolla 52
4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
Teho: PGI-S
Aikaikkuna: 4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaiden yleisvaikutelman vakavuuden (PGI-S) -pisteissä viikolla 52
4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
Tehokkuus: FARS-ADL
Aikaikkuna: 4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Friedreichin Ataxia Rating Scale (FARS) -arviointiasteikolla suorituksen arvioimiseksi perustoiminnoissa, joita tyypillisesti tarvitaan päivittäin itsenäiseen elämään.
4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
Tehokkuus: m-SARA
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta m-SARA-kokonaispisteissä viikolla 26.
26 viikkoa
Tehokkuus: m-SARA
Aikaikkuna: 52 viikkoa
M-SARA-kokonaispisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 4, 13, 26, 39 ja 52
52 viikkoa
Turvallisuus: Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: 56 viikkoa
Hoidon yhteydessä ilmenevien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, mukaan lukien kliinisesti merkittävät laboratorio- ja EKG-poikkeamat.
56 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Seelos Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 24. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. elokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. elokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SLS-005-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa