- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT05490563
STRIDES – kliininen tutkimustutkimus uudesta tutkittavasta lääkkeestä, jolla hoidetaan selkä-aivojen ataksiaa (STRIDES)
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu koe SLS-005:n (trehaloosi-injektio, 90,5 mg/ml suonensisäiseen infuusioon) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi aikuisten selkä-aivojen ataksiaa sairastavien hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan SLS-005:n turvallisuutta ja tehoa aikuisten SCA:n hoidossa. Tutkimus koostuu 2 viikon seulontajaksosta, 52 viikon hoitojaksosta ja 2 viikon turvallisuusseurantajaksosta. Kelpoiset 18–75-vuotiaat osallistujat satunnaistetaan saamaan hoitoa SLS-005:llä tai vastaavalla lumelääkkeellä (natriumkloridi-injektio, 0,9 %, USP). Tutkimukseen on tarkoitus ilmoittautua jopa 245 osallistujaa SCA3:lla.
Neuroaksonaaliseen vaurioon liittyvät biomarkkerit, farmakokinetiikka, modifioitu ataksian arviointi- ja luokitteluasteikko (m-SARA), kliininen globaali vaikeusvaikutelma (CGI-S), potilaan yleinen vaikeusvaikutelma (PGI-S) ja Friedreichin ataksialuokitus Asteikko - Päivittäisen elämän aktiviteetit (FARS-ADL) arvioidaan seulonnassa ja/tai lähtötilanteessa ja aikataulutettuina aikoina koko tutkimuksen ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: David Biondi, DO
- Puhelinnumero: 646-2932100
- Sähköposti: SLS005Team@seelostx.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Claudia N Moore, MS
- Puhelinnumero: 206-945-2784
- Sähköposti: SLS005Team@seelostx.com
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilia, 90035
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilia, 13083
- Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilia, 14049
- University of Sao Paulo
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Valencia, Espanja, 46009
- Hospital Universitario La Fe
-
-
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 08308
- Korea University Guro Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3004
- Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
-
Lisboa, Portugali, 1649-028
- Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
-
-
-
-
-
Tuebingen, Saksa, 72076
- Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
-
-
Saxonia
-
Leipzig, Saxonia, Saksa, 04103
- University Hospital of Leipzig
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- University College London
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215-5395
- Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
- Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
- Miehet ja naiset, 18-75-vuotiaat (mukaan lukien).
- SCA3:n kliininen diagnoosi dokumentoidulla geneettisellä vahvistuksella.
- m-SARA kokonaispistemäärä ≥ 4 seulontakäynnillä.
- m-SARA-kävelykomponentin pistemäärä ≥ 1 seulontakäynnillä.
- Painoindeksi (BMI) välillä 18 kg/m2 - 35 kg/m2 (mukaan lukien).
- Kaikkien samanaikaisten lääkkeiden vakaat annokset vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä.
- Negatiivinen seerumin beeta-ihmisen koriongonadotropiini (ß-hCG) raskaustulos seulontakäynnillä hedelmällisessä iässä oleville naisille.
- Halukkuus noudattaa tämän tutkimuksen seksuaalista pidättymistä tai ehkäisyä koskevia ohjeita.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa perinnöllinen ataksia, jota ei ole geneettisesti vahvistettu olevan SCA tyyppi 3, tai minkä tahansa tyyppinen ataksia, joka on hankittu tai toissijainen jostakin muusta sairaudesta mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, alkoholismi, päävamma, multippeliskleroosi, olivopontoserebellaarinen atrofia, monijärjestelmän atrofia tai aivohalvaus.
- Pistemäärä 4 mistä tahansa neljästä m-SARAn muodostavasta tuotteesta.
- Nykyinen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tai osallistuminen interventiotutkimukseen alle 30 päivää ennen seulontakäyntiä (90 päivää biologisessa hoidossa).
- Nykyinen tyypin 1 tai tyypin 2 diabeteksen diagnoosi ja/tai terveydenhuollon ammattilaisten suosittelema hoito (lääkitys ja/tai ruokavalio).
- Hemoglobiini A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % seulontakäynnillä
- Aikaisempi hoito SLS-005:llä, millä tahansa muulla IV trehaloosivalmisteella tai tunnettu yliherkkyys trehaloosille.
- Raskaana oleva tai imettävä.
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen 2 vuoden aikana.
- Krooninen maksasairaus, mukaan lukien B-hepatiitti; C-hepatiitti, ellei onnistunutta parantavaa hoitoa ole dokumentoitu; ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
- Aiempi lääkeaineperäinen maksavaurio (DILI) ja/tai seulonnan laboratoriotulokset, jotka osoittavat maksan riittämättömän toiminnan (esim. alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST], gammaglutamyylitransferaasi [GGT] > 2 kertaa ylempi normaalin raja [x ULN] ja/tai kokonaisbilirubiinitaso > 2 x ULN).
- Seulonnan laboratoriotulokset, jotka osoittavat riittämätöntä munuaisten toimintaa (esim. arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min Cockcroftin ja Gaultin kaavalla laskettuna).
- Mikä tahansa nykyinen sydän- ja verisuonisairaus tai poikkeavuus 12-kytkentäisessä EKG:ssä seulonnassa, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä ja saattaa olla mahdollinen turvallisuusriski osallistujalle.
- Mikä tahansa nykyinen psykiatrinen, neurologinen tai kognitiivinen häiriö, joka voi tutkijan mielestä häiritä osallistujan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai täydentää asianmukaisesti tutkimuksen turvallisuus- tai tehokkuusarvioita.
- Merkittävä itsemurhariski, jonka osoittaa "kyllä"-vastaus kysymykseen #4 tai #5 kohdassa Itsemurha-ajatukset viimeisen 6 kuukauden aikana tai mikä tahansa "kyllä"-vastaus itsemurhakäyttäytymisessä viimeisen kolmen vuoden aikana Columbian itsemurha-asteikolla (C- SSRS) seulontakäynnin aikana.
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai poikkeava löydös seulonnan aikana, joka voi tutkijan mielestä sekoittaa turvallisuutta tai tehoa koskevien tietojen keräämistä tai tulkintaa tai olla mahdollinen turvallisuusriski osallistujalle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: SLS-005 0,75 g/kg Annos
SLS-005 (trehaloosiinjektio, 90,5 mg/ml suonensisäistä infuusiota varten). SLS-005 annetaan painoon perustuvana annoksena 0,75 g/kg suonensisäisenä infuusiona kerran viikossa. 52 viikon ajan |
SLS-005
|
Kokeellinen: SLS-005 0,50 g/kg Annos
SLS-005 (trehaloosiinjektio, 90,5 mg/ml suonensisäistä infuusiota varten). SLS-005 annetaan painoon perustuvana annoksena 0,50 g/kg suonensisäisenä infuusiona kerran viikossa. 52 viikon ajan |
SLS-005
|
Placebo Comparator: Lumetilavuus vastaa SLS-005 0,75 g/kg annoslaskelmaa
Plaseboa (natriumkloridi-injektio, 0,9, USP) annetaan IV-infuusiona kerran viikossa painoon perustuvana tilavuutena, joka vastaa SLS-005:n 0,75 g/kg annosta. 52 viikon ajan |
Lumelääke (natriumkloridi-injektio, 0,9 %, USP)
|
Placebo Comparator: Lumetilavuus vastaa SLS-005 0,50 g/kg annoslaskelmaa
Plaseboa (natriumkloridi-injektio, 0,9, USP) annetaan IV-infuusiona kerran viikossa painoon perustuvana tilavuutena, joka vastaa SLS-005:n 0,50 g/kg annosta. 52 viikon ajan |
Lumelääke (natriumkloridi-injektio, 0,9 %, USP)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Ensisijainen tehokkuus: m-SARA
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ataksian arvioinnin ja arvioinnin modifioidussa asteikossa (m-SARA) kokonaispistemäärässä viikolla 52
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Teho: CGI-S
Aikaikkuna: 4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta CGI-S-pisteissä viikolla 52
|
4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
|
Teho: PGI-S
Aikaikkuna: 4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaiden yleisvaikutelman vakavuuden (PGI-S) -pisteissä viikolla 52
|
4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
|
Tehokkuus: FARS-ADL
Aikaikkuna: 4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta Friedreichin Ataxia Rating Scale (FARS) -arviointiasteikolla suorituksen arvioimiseksi perustoiminnoissa, joita tyypillisesti tarvitaan päivittäin itsenäiseen elämään.
|
4, 13, 26, 39 ja 52 viikkoa
|
Tehokkuus: m-SARA
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta m-SARA-kokonaispisteissä viikolla 26.
|
26 viikkoa
|
Tehokkuus: m-SARA
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
M-SARA-kokonaispisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta viikoilla 4, 13, 26, 39 ja 52
|
52 viikkoa
|
Turvallisuus: Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: 56 viikkoa
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, mukaan lukien kliinisesti merkittävät laboratorio- ja EKG-poikkeamat.
|
56 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Pikkuaivojen sairaudet
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Spinocerebellar ataksia
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Machado-Josephin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- SLS-005-302
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3
-
Freeman-Sheldon Research Group, Inc.LopetettuKraniofacial poikkeavuudet | Arthrogryposis | Freeman-Sheldonin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2A | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Kraniocarpotarsaalinen dysplasia | Kraniocarpotarsaalinen dystrofia | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Arthrogryposis Distal Type 2B | Gordonin... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Dufresne, Craig, MD, PCRekrytointiFreeman-Sheldonin oireyhtymä | Viheltävä kasvojen oireyhtymä | Freeman-Sheldonin oireyhtymän variantti | Sheldon-Hallin oireyhtymä | Gordonin syndrooma | Arthrogryposis Distal Type 3 | Arthrogryposis Distal Type 1 | Freeman-Burianin oireyhtymäYhdysvallat
-
National University of MalaysiaRadboud University Medical CenterRekrytointiSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Malesia
-
University of MichiganNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National...ValmisSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Yhdysvallat
-
BiogenLopetettuSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Yhdysvallat, Alankomaat, Israel, Portugali, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreTuntematonSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Machado-Josephin tautiBrasilia
-
National University of MalaysiaValmisSpinocerebellaarinen ataksia 3Malesia
-
Ning Wang, MD., PhD.ValmisSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Kiina
-
Meir Medical CenterTuntematon
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilPeruutettuSpinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3Brasilia
Kliiniset tutkimukset SLS-005
-
Seelos Therapeutics, Inc.Peruutettu
-
Merit E. Cudkowicz, MDSeelos Therapeutics, Inc.ValmisAmyotrofinen lateraaliskleroosiYhdysvallat
-
Merit E. Cudkowicz, MDMassachusetts General HospitalRekrytointi
-
Seelos Therapeutics, Inc.Massachusetts General Hospital; National Institute of Neurological Disorders... ja muut yhteistyökumppanitEi ole enää käytettävissä
-
Longbio PharmaRekrytointiParoksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)Kiina
-
Eleven BiotherapeuticsValmis
-
101 TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiVirussairaudet | COVID-19 | Tarttuva tauti | Glukokortikoidit toksisuusIntia
-
AbbVieLopetettuRintasyöpäYhdysvallat
-
BJ Bioscience, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiPitkälle edennyt kiinteä kasvain tai lymfoomaYhdysvallat