STRIDES - um estudo de pesquisa clínica de um novo medicamento em investigação para tratar a ataxia espinocerebelar (STRIDES)

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado assinado.
2. Homens e mulheres, de 18 a 75 anos (inclusive).
3. Diagnóstico clínico de SCA3 com confirmação genética documentada.
4. Pontuação total m-SARA ≥ 4 na visita de triagem.
5. Pontuação do componente de marcha m-SARA ≥ 1 na visita de triagem.
6. Índice de Massa Corporal (IMC) entre 18 kg/m2 e 35 kg/m2 (inclusive).
7. Doses estáveis ​​de todos os medicamentos concomitantes por pelo menos 30 dias antes da consulta de triagem.
8. Resultado negativo da gravidez com beta-gonadotrofina coriônica humana (ß-hCG) sérico na visita de triagem para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar.
9. Vontade de cumprir as diretrizes de abstinência sexual ou contracepção deste estudo.

Critério de exclusão:

1. Qualquer ataxia hereditária que não seja geneticamente confirmada como SCA tipo 3, ou qualquer tipo de ataxia adquirida ou secundária a outra condição médica, incluindo, entre outros, alcoolismo, traumatismo craniano, esclerose múltipla, atrofia olivopontocerebelar, atrofia de múltiplos sistemas ou AVC.
2. Uma pontuação de 4 em qualquer um dos 4 itens que compõem o m-SARA.
3. Participação atual em outro estudo clínico ou participação completa em um estudo intervencionista menos de 30 dias antes da visita de triagem (90 dias para um tratamento biológico).
4. Diagnóstico atual e/ou tratamento recomendado por profissional de saúde (medicação e/ou dieta) de diabetes mellitus tipo 1 ou tipo 2.
5. Hemoglobina A1c (HbA1c) ≥ 6,5% na consulta de triagem
6. Tratamento prévio com SLS-005, qualquer outra formulação IV de trealose ou hipersensibilidade conhecida à trealose.
7. Grávida ou amamentando.
8. História de abuso de álcool ou drogas nos últimos 2 anos.
9. Doença hepática crônica, incluindo hepatite B; Hepatite C, a menos que o tratamento curativo bem-sucedido seja documentado; infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
10. História prévia de lesão hepática induzida por drogas (DILI) e/ou resultados laboratoriais na triagem que indicam função hepática inadequada (por exemplo, alanina aminotransferase [ALT], aspartato aminotransferase [AST], gama-glutamil transferase [GGT] > 2 vezes a limite normal [x LSN] e/ou nível de bilirrubina total > 2 x LSN).
11. Resultados laboratoriais na triagem que indicam função renal inadequada (por exemplo, depuração de creatinina estimada < 60 mL/min calculada pela fórmula de Cockcroft e Gault).
12. Qualquer doença cardiovascular atual ou anormalidade no ECG de 12 derivações na triagem que, na opinião do investigador, seja clinicamente significativa e possa ser um risco potencial à segurança do participante.
13. Qualquer distúrbio psiquiátrico, neurológico ou cognitivo atual que, na opinião do investigador, possa interferir na capacidade do participante de fornecer consentimento informado ou concluir adequadamente as avaliações de segurança ou eficácia do estudo.
14. Risco significativo de suicídio, conforme indicado por uma resposta "sim" à pergunta nº 4 ou nº 5 em Ideação Suicida nos últimos 6 meses ou qualquer resposta "sim" em Comportamento Suicida nos últimos 3 anos na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C- SSRS) durante a visita de triagem.
15. Qualquer outra condição médica ou achado anormal durante a triagem que, na opinião do investigador, possa confundir a coleta ou interpretação dos dados de segurança ou eficácia ou ser um risco potencial à segurança do participante