Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

STRIDES - en klinisk forskningsundersøgelse af et ny undersøgelsesmedicin til behandling af spinocerebellar ataksi (STRIDES)

22. april 2024 opdateret af: Seelos Therapeutics, Inc.

Et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret forsøg til vurdering af sikkerhed og effektivitet af SLS-005 (trehaloseinjektion, 90,5 mg/ml til intravenøs infusion) til behandling af voksne med spinocerebellar ataksi

Fase 2b/3 dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til vurdering af sikkerhed og effekt af SLS-005 (trehalose-injektion, 90,5 mg/ml til intravenøs infusion) til behandling af voksne med spinocerebellar ataksi).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg til vurdering af sikkerheden og effekten af ​​SLS-005 til behandling af voksne med SCA. Studiet består af en 2-ugers screeningsperiode, en 52-ugers behandlingsperiode og en 2-ugers sikkerhedsopfølgningsperiode. Kvalificerede deltagere i alderen 18-75 år vil blive randomiseret til behandling med SLS-005 eller tilsvarende placebo (natriumchloridinjektion, 0,9 %, USP). Undersøgelsen planlægger at tilmelde op til 245 deltagere med SCA3.

Biomarkører forbundet med neuro-aksonal skade, farmakokinetik, Modificeret skala for vurdering og vurdering af ataksi (m-SARA), Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), Patient Global Impression of Severity (PGI-S) og Friedreichs Ataxia Rating Skala - Activities of Daily Living (FARS-ADL) vil blive vurderet ved screening og/eller baseline og på planlagte tidspunkter gennem hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Brasilien
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre UFRGs
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien, 13083
        • Policlinica - Universidade Estadual de Campinas UNICAMP
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilien, 14049
        • University of Sao Paulo
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • UCHealth Neurosciences Center - Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215-5395
        • Harvard Medical School - Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC)
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Specialists - Movement Disorders
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 08308
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center/Sungkyunwhan Universtiy School of Medicine
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3004
        • Centro Hospitalar e Universitrio de Coimbra
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Hospital de Santa Maria, Centro Hospitalar Lisboa Norte, Neurologia
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Hospital de Santo António, Centro Hospitalar Universitário do Porto
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario la Fe
  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Department of Neurology and Hertie Institute for Clinical Brain Research
    • Saxonia
      • Leipzig, Saxonia, Tyskland, 04103
        • University Hospital of Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke.
  2. Mænd og kvinder i alderen 18 til 75 år (inklusive).
  3. Klinisk diagnose af SCA3 med dokumenteret genetisk bekræftelse.
  4. m-SARA totalscore ≥ 4 ved screeningsbesøget.
  5. m-SARA gangkomponentscore ≥ 1 ved screeningsbesøget.
  6. Body Mass Index (BMI) mellem 18 kg/m2 og 35 kg/m2 (inklusive).
  7. Stabile doser af al samtidig medicin i mindst 30 dage før screeningsbesøget.
  8. Negativt serum beta-humant choriongonadotropin (ß-hCG) graviditetsresultat ved screeningsbesøget for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder.
  9. Vilje til at overholde retningslinjerne for seksuel afholdenhed eller prævention i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver arvelig ataksi, der ikke er genetisk bekræftet at være SCA type 3, eller enhver form for ataksi, der er erhvervet eller sekundær til en anden medicinsk tilstand, herunder, men ikke begrænset til, alkoholisme, hovedskade, multipel sklerose, olivopontocerebellar atrofi, multipel systematrofi eller slag.
  2. En score på 4 på et hvilket som helst af de 4 elementer, der omfatter m-SARA.
  3. Aktuel deltagelse i et andet klinisk forsøg eller gennemført deltagelse i et interventionsforsøg mindre end 30 dage før screeningsbesøget (90 dage for en biologisk behandling).
  4. Nuværende diagnose og/eller sundhedsprofessionel anbefalet behandling (medicin og/eller diæt) af diabetes mellitus type 1 eller type 2.
  5. Hæmoglobin A1c (HbA1c) ≥ 6,5 % ved screeningsbesøget
  6. Tidligere behandling med SLS-005, enhver anden IV trehalose-formulering eller kendt overfølsomhed over for trehalose.
  7. Gravid eller ammende.
  8. Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for de sidste 2 år.
  9. Kronisk leversygdom, herunder hepatitis B; Hepatitis C, medmindre vellykket helbredende behandling er dokumenteret; human immundefektvirus (HIV) infektion.
  10. Tidligere lægemiddelinduceret leverskade (DILI) og/eller laboratorieresultater ved screening, der indikerer utilstrækkelig leverfunktion (f.eks. alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST], gamma-glutamyltransferase [GGT] > 2 gange den øvre grænse for normal [x ULN] og/eller total bilirubinniveau > 2 x ULN).
  11. Laboratorieresultater ved screening, der indikerer utilstrækkelig nyrefunktion (f.eks. estimeret kreatininclearance på < 60 ml/min. beregnet ved Cockcroft og Gault-formlen).
  12. Enhver aktuel kardiovaskulær sygdom eller abnormitet på 12-aflednings-EKG ved screening, som efter investigatorens mening er klinisk signifikant og kan udgøre en potentiel sikkerhedsrisiko for deltageren.
  13. Enhver aktuel psykiatrisk, neurologisk eller kognitiv lidelse, som efter investigatorens mening kan forstyrre deltagerens evne til at give informeret samtykke eller på passende måde fuldføre undersøgelsens sikkerheds- eller effektivitetsvurderinger.
  14. Betydelig selvmordsrisiko som angivet ved et "ja" svar på spørgsmål #4 eller #5 under selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder eller et hvilket som helst "ja" svar under selvmordsadfærd i de seneste 3 år på Columbia Suicide Severity Rating Scale (C- SSRS) under screeningsbesøget.
  15. Enhver anden medicinsk tilstand eller unormale fund under screeningen, der efter investigatorens mening kan forvirre indsamling eller fortolkning af sikkerheds- eller effektdata eller udgøre en potentiel sikkerhedsrisiko for deltageren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SLS-005 0,75 g/kg Dosis

SLS-005 (trehaloseinjektion, 90,5 mg/ml til intravenøs infusion). SLS-005 vil blive indgivet som en vægtbaseret dosis på 0,75 g/kg ved IV-infusion en gang om ugen.

I 52 uger
Medicin: SLS-005
SLS-005
Eksperimentel: SLS-005 0,50 g/kg Dosis

SLS-005 (trehaloseinjektion, 90,5 mg/ml til intravenøs infusion). SLS-005 vil blive indgivet som en vægtbaseret dosis på 0,50 g/kg ved IV-infusion en gang om ugen.

I 52 uger
Medicin: SLS-005
SLS-005
Placebo komparator: Placebovolumen svarende til en SLS-005 0,75 g/kg dosisberegning

Placebo (natriumchloridinjektion, 0,9, USP) vil blive administreret ved IV-infusion en gang om ugen som et vægtbaseret volumen svarende til en SLS-005 0,75 g/kg dosis.

I 52 uger
Medicin: Placebo
Placebo (natriumchloridinjektion, 0,9 %, USP)
Placebo komparator: Placebovolumen svarende til en SLS-005 0,50 g/kg dosisberegning

Placebo (natriumchloridinjektion, 0,9, USP) vil blive indgivet ved IV-infusion en gang om ugen som et vægtbaseret volumen svarende til en SLS-005 0,50 g/kg dosis.

I 52 uger
Medicin: Placebo
Placebo (natriumchloridinjektion, 0,9 %, USP)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær virkning: m-SARA
Tidsramme: 52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i modificeret skala for vurdering og vurdering af ataksi (m-SARA) totalscore i uge 52
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: CGI-S
Tidsramme: 4, 13, 26, 39 og 52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score i uge 52
4, 13, 26, 39 og 52 uger
Effektivitet: BGB-S
Tidsramme: 4, 13, 26, 39 og 52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Patient Global Impression of Severity (PGI-S) score i uge 52
4, 13, 26, 39 og 52 uger
Effektivitet: FARS-ADL
Tidsramme: 4, 13, 26, 39 og 52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS) til vurdering af præstation i basale aktiviteter, der typisk er nødvendige dagligt for at leve selvstændigt.
4, 13, 26, 39 og 52 uger
Effektivitet: m-SARA
Tidsramme: 26 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i m-SARA totalscore i uge 26.
26 uger
Effektivitet: m-SARA
Tidsramme: 52 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i m-SARA totalscore i uge 4, 13, 26, 39 og 52
52 uger
Sikkerhed: Uønskede hændelser
Tidsramme: 56 uger
Forekomster af behandlingsudviklede bivirkninger og alvorlige bivirkninger (SAE'er), herunder klinisk signifikante laboratorie- og elektrokardiogram (EKG) abnormiteter.
56 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Seelos Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

24. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2022

Først opslået (Faktiske)

5. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SLS-005-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi type 3

Kliniske forsøg med SLS-005

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner